行业表现 - 医疗保健行业部分股票在短期内实现超过100%的涨幅[1][2] - 自7月底至9月5日 Precigen股价上涨155% Mineralys Therapeutics股价上涨146%[2][4][7] Precigen (PGEN) - 公司获得FDA完全批准其首个细胞免疫疗法Papzimeos 用于治疗罕见病复发性呼吸道乳头状瘤病(RRP)[4] - 该药物针对约27,000名RRP患者 是当前FDA批准的唯一疗法[5] - 临床试验显示 35名患者中18名在治疗后12个月内避免肿瘤切除手术 其中15名患者在24个月内仍无需手术[5][6] - HC Wainwright分析师维持买入评级 目标价8.5美元 隐含95%上涨空间[6] - 公司当前市值13亿美元 药物年定价超过20万美元/患者 峰值年销售额可能超过10亿美元[15][16] Mineralys Therapeutics (MLYS) - 公司完成2.875亿美元二次发行 暂停平价股权发行[7][8] - 核心候选药物lorundrostat在III期试验中显示优异疗效 治疗6周后收缩压降低16.9毫米汞柱 对照组仅降低7.9毫米汞柱[9] - 竞争对手AstraZeneca的同类药物baxdrostat在12周试验中收缩压降低15.7毫米汞柱 对照组降低5.8毫米汞柱[10] - 美国银行分析师将目标价上调至43美元 隐含24%上涨空间[11] - 公司截至6月底持有3.25亿美元现金 预计可维持运营至2027年[12] - 当前市值27亿美元 若审批进度落后于竞争对手可能导致市值显著收缩[14]

~Pivotal Launch-HTN trial of novel aldosterone synthase inhibitor lorundrostat enrolled a diverse range of participants with uncontrolled or resistant hypertension~ ~Subgroups - including Black or African American adults, older adults, women, and participants with comorbid obesity – face heightened risk of poor cardiovascular outcomes and represent high unmet need~ ~Lorundrostat demonstrated significant and clinically meaningful blood pressure reductions across all participant subgroups, with a favorable s ...

核心观点 - 公司新型醛固酮合酶抑制剂lorundrostat在3期Launch-HTN试验中针对未控制或耐药性高血压患者展现出显著降压效果 所有高风险亚组均观察到具有临床意义的血压降低 安全性良好[1][2][6] - 试验纳入多样化高风险人群包括黑人/非裔美国人(29%)、≥65岁老年人(41%)、女性(47%)、肥胖患者(63%)及使用≥3种降压药患者(60%) 覆盖当前治疗需求未满足群体[2][3] - 公司计划2025年第四季度与FDA进行新药申请前会议 并拟于2025年第四季度或2026年第一季度提交新药申请[10] 临床试验结果 - lorundrostat 50mg每日一次治疗6周时 自动化诊室收缩压降低16.9mmHg(安慰剂调整后-9.1mmHg p<0.0001) 12周时降低19.0mmHg(安慰剂调整后-11.6mmHg p<0.0001)[8] - 所有亚组均显示统计学显著血压降低：≥75岁组-11.6mmHg(p=0.0011) 65-74岁组-6.9mmHg(p=0.0109) <65岁组-9.3mmHg(p<0.0001)[4] - 黑人/非裔美国人组血压降低6.7mmHg(p<0.0222) 白种人组降低9.2mmHg(p<0.0001) 女性组降低9.4mmHg(p=0.0002) 男性组降低8.8mmHg(p<0.0001)[4] - 肥胖患者(BMI≥30)血压降低9.6mmHg(p<0.0001) 非肥胖患者降低8.4mmHg(p=0.0009) 使用≥3种降压药患者降低9.0mmHg(p<0.0001)[5] 安全性特征 - 安全性及耐受性在所有组别中表现良好 与总体研究人群一致 未发现新的安全信号[6][9] - 药物相关严重不良事件导致停药或剂量调整的发生率极低 未观察到皮质醇生产抑制[9] - 血清电解质变化轻微且可逆：lorundrostat组0.6%患者(3例)出现血钾>6.0mmol/L 安慰剂组为0.4%(1例)[9] 疾病背景与市场机会 - 高血压是美国死亡主要因素 2022年超过68.5万例死亡与高血压相关 2019年造成约2190亿美元经济负担[11] - 现有药物治疗下仅不到50%患者达到血压目标 约30%高血压患者存在醛固酮水平失调[11] - Launch-HTN是迄今最大规模全球3期耐药性高血压试验 纳入1083名接受2-5种降压药治疗未达标的成人患者[7][12] 药物特性 - lorundrostat是口服高选择性醛固酮合酶抑制剂 通过抑制CYP11B2酶降低醛固酮水平 体外对醛固酮合酶抑制选择性是皮质醇合酶的374倍[13][14] - 半衰期10-12小时 在高血压患者中显示血浆醛固酮浓度降低40-70%[14] - 适应症涵盖未控制高血压、耐药性高血压、慢性肾病及阻塞性睡眠呼吸暂停[13][15]

公司融资活动 - 完成承销公开发行11274509股普通股 包括承销商全额行使额外购买1470588股的选择权 [1] - 每股发行价格为2550美元 总募集资金约2875百万美元 扣除承销折扣和佣金前 [1] - 募集资金将用于lorundrostat的临床开发 包括研发与生产 以及预商业化活动 同时补充营运资金和一般公司用途 [2] 承销商信息 - 美国银行证券 Evercore ISI 高盛 Stifel和富国银行证券担任联合账簿管理人 [2] - LifeSci Capital担任牵头经理 H.C. Wainwright & Co.担任联席经理 [2] 公司业务定位 - 临床阶段生物制药公司 专注于开发针对高血压及相关并发症的疗法 包括慢性肾病和阻塞性睡眠呼吸暂停等醛固酮失调相关疾病 [5] - 核心产品lorundrostat为口服高选择性醛固酮合酶抑制剂 [5] - 公司总部位于宾夕法尼亚州Radnor 由Catalys Pacific创立 [5]

RADNOR, Pa., Sept. 02, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Mineralys Therapeutics, Inc. (Nasdaq: MLYS), a clinical-stage biopharmaceutical company focused on developing medicines to target hypertension and related comorbidities such as chronic kidney disease (CKD), obstructive sleep apnea (OSA) and other diseases driven by dysregulated aldosterone, announced today the pricing of an upsized underwritten public offering of 9,803,921 shares of its common stock at a public offering price of $25.50 per share. The aggregate ...

财务数据和关键指标变化 - 截至2025年6月30日，公司现金及投资总额为3.249亿美元，较2024年底的1.982亿美元增长64% [14] - 2025年第二季度研发费用为3830万美元，同比下降2.5%（2024年同期为3930万美元），主要因临床项目结束节省450万美元，但被人力成本增加270万美元抵消 [15] - 行政费用从590万美元增至850万美元，主要因人员扩张及奖金计提增加190万美元 [16] - 净亏损从4100万美元扩大至4330万美元，主要受运营费用增加影响 [17] 各条业务线数据和关键指标变化 - 核心产品lorundrostat在高血压治疗领域取得突破性进展：LAUNCH HTN试验显示收缩压降低11.6 mmHg（安慰剂调整后），绝对降幅达19 mmHg，且高钾血症发生率仅0.6% [22] - CKD合并高血压患者中，lorundrostat联合SGLT2抑制剂使收缩压降低7.5 mmHg（四周数据），尿白蛋白/肌酐比值（UACR）显著改善 [10] - OSA适应症试验进展顺利，预计2026年公布顶线数据，主要终点为呼吸暂停低通气指数（AHI）改善 [12] 公司战略和发展方向 - 聚焦醛固酮合成酶抑制剂（ASI）领域，通过差异化临床设计（如夜间给药方案）强化lorundrostat在高血压及其并发症（CKD/OSA）的治疗优势 [11][46] - 计划2025年召开pre-NDA会议，加速lorundrostat上市进程 [13] - 商业策略上优先考虑美国市场自主推广，海外寻求合作伙伴 [24] 行业竞争与市场前景 - 高血压治疗市场存在显著未满足需求：美国约2000万患者血压未达标，2024年近900万患者需三线治疗 [7][8] - 医生调研显示95%受访者愿意处方lorundrostat，77%的肾病专家考虑用于ACE/ARB+SGLT2i控制不佳的CKD患者 [7][11] - 竞品AstraZeneca的baxdrostat数据即将公布，公司强调lorundrostat更具选择性（醛固酮/皮质醇选择性比4倍）及更优药代动力学特性（半衰期10-12小时） [72] 问答环节关键内容 安全性问题 - PPI药物联用需注意剂量调整（50mg→25mg），因胃酸环境影响生物利用度，但试验允许每周3次PPI使用 [41][42] - 高钾血症风险可控，FDA对现有安全性数据包持认可态度 [79] 商业化准备 - 预计无需经过螺内酯阶梯治疗，直接定位三线用药，通过电子处方系统优化可及性 [55] - 目标医生群体为4.7-5万名高频开具三线降压药的 cardiologist/PCP [85] 临床开发规划 - OSA试验创新性评估夜间血压控制，采用24小时动态监测+新型连续测量技术 [12][46] - 考虑拓展原发性醛固酮增多症（PA）适应症，但尚未明确开发路径 [90] 合作伙伴考量 - 合作谈判聚焦全球市场覆盖能力，尤其看重心血管领域成熟销售网络 [84] - 固定剂量组合（如与SGLT2i）在欧洲更具潜力，但美国市场倾向单药灵活使用 [30][31]

核心观点 - 公司专注于开发针对高血压及相关并发症（如慢性肾病、阻塞性睡眠呼吸暂停）的醛固酮合成酶抑制剂药物lorundrostat 其关键临床试验取得积极成果 包括血压显著降低和安全性良好 并计划于2025年第四季度进行新药申请前会议 [2][3][4][19][20] 临床试验进展 - Launch-HTN 3期试验达到主要终点 结果显示lorundrostat作为附加疗法对未控制高血压或耐药性高血压患者有效且安全 结果发表于2025年6月30日《美国医学会杂志》并在2025年欧洲高血压学会会议上作为最新突破性成果展示 [4] - Advance-HTN试验达到主要终点 证实lorundrostat在未控制或耐药性高血压患者中的疗效和安全性 结果发表于2025年4月23日《新英格兰医学杂志》并在美国心脏病学会ACC 25会议上作为最新突破性成果展示 [4] - Explore-CKD 2期试验成功达到主要终点 lorundrostat 25 mg剂量在第四周使收缩压降低9.25 mmHg 安慰剂调整后降低7.5 mmHg（p值=0.0024） 同时尿白蛋白与肌酐比值（UACR）较基线降低30.51% 安慰剂调整后降低25.6%（p值=0.0015） 并表现出良好的安全性和耐受性 [4] - Explore-OSA 2期试验正在进行中 针对中重度阻塞性睡眠呼吸暂停合并高血压的超重或肥胖患者 预计2026年上半年公布顶线结果 [4][14] - Transform-HTN开放标签扩展试验正在进行 以获取更多安全性和疗效数据 [14] 财务数据 - 截至2025年6月30日 现金及现金等价物和投资额为3.249亿美元 较2024年12月31日的1.982亿美元增加 预计足够支持计划中的临床试验、监管活动及公司运营至2027年 [5][31] - 2025年第二季度研发费用为3830万美元 较2024年同期的3930万美元减少 主要因lorundrostat关键项目在2025年第二季度结束导致临床前和临床成本减少450万美元 部分被人员增加、薪资及奖金和股票薪酬增加270万美元以及临床供应、生产和监管等其他成本增加80万美元所抵消 [6] - 2025年第二季度一般及行政费用为850万美元 较2024年同期的590万美元增加 主要因人员增加、薪资及奖金和股票薪酬增加190万美元 专业费用增加60万美元及其他行政费用增加10万美元 [7] - 2025年第二季度其他收入净额为350万美元 较2024年同期的420万美元减少 主要因货币市场基金和美国国债投资所获利息减少 due to该季度平均现金余额较低 [8] - 2025年第二季度净亏损为4330万美元 较2024年同期的4100万美元增加 主要因上述费用因素影响 [9] 行业背景 - 高血压是心脏病、心脏病发作和中风的主要风险因素 2022年美国超过68.5万死亡病例中高血压是主要或促成原因 2019年美国高血压及相关健康问题造成的经济负担估计约为2190亿美元 [11] - 目前可用药物下 不足50%的高血压患者达到血压目标 约30%的高血压患者中醛固酮水平失调是驱动高血压的关键因素 [12] - 慢性肾病影响全球超过10%的人口 是美国死亡的主要原因之一 估计美国有3700万成年人患有慢性肾病 其中约2200万人同时患有高血压和慢性肾病 [13][15] - 阻塞性睡眠呼吸暂停全球影响近10亿人 其中4.25亿为中重度病例 约80%的成年患者未被诊断 2015年未确诊的阻塞性睡眠呼吸暂停估计每年给美国造成约1496亿美元的经济负担 [17] - 30-50%的高血压成年人患有阻塞性睡眠呼吸暂停 在耐药性高血压成年人中这一比例增至70-80% 未经治疗的中重度阻塞性睡眠呼吸暂停增加耐药性高血压风险 [18] 药物特性 - Lorundrostat是一种口服、高选择性醛固酮合成酶抑制剂 旨在通过抑制CYP11B2酶降低醛固酮水平 在体外对醛固酮合成酶抑制 versus 皮质醇合成酶抑制具有374倍选择性 半衰期为10-12小时 在高血压患者中显示血浆醛固酮浓度降低40-70% [19] - 公司已完成四项lorundrostat成功临床试验 支持其疗效和安全性 并验证醛固酮作为未控制高血压和耐药性高血压的重要治疗靶点 包括3期Launch-HTN试验和2期Advance-HTN试验 显示lorundrostat带来强劲、持久且临床意义显著的收缩压降低 且耐受性良好安全性有利 [20]

公司财务与公告 - 公司将于2025年8月12日金融市场收盘后公布2025年第二季度财务业绩 [1] - 电话会议定于2025年8月12日美国东部时间下午4:30举行 提供国内和国际拨入号码及网络直播链接 [2] 公司业务与产品 - 公司为临床阶段生物制药企业 专注于开发针对高血压及相关并发症（如高血压肾病、阻塞性睡眠呼吸暂停等）的疗法 [3] - 核心候选药物lorundrostat为口服高选择性醛固酮合酶抑制剂 具有专有技术 [3] 公司背景与联系方式 - 总部位于宾夕法尼亚州拉德诺 由Catalys Pacific创立 [3] - 投资者关系联系方式为investorrelations@mineralystxcom 媒体联络由Elixir Health公关公司代理 [4]

阿斯利康新药baxdrostat的临床试验结果 - 在后期试验中显著降低难治性高血压患者的血压 达到研究的主要和次要目标 [1][2] - 用药12周内 两种剂量的baxdrostat均显著降低收缩压 具有统计学和临床意义 [2] - 靶向激素"醛固酮" 约25%高血压源于该激素水平失调 提供区别于传统疗法的新选择 [5] 药物市场潜力与商业化 - 预计年销售额峰值超过50亿美元 可能单独使用或与达格列净联用 [8] - 达格列净当前年销售额超过10亿美元 用于治疗2型糖尿病等疾病 [8] - 全球高血压患者超10亿人 半数现有疗法效果不佳 [4][6] 研发背景与竞争格局 - 通过2023年收购CinCor Pharma获得该药物 扩展心脏和肾脏疾病产品线 [3] - 另一制药公司Mineralys Therapeutics研发同类药物lorundrostat 预计年底提交FDA数据 [9] - 正在进行2万多名患者的临床研究 测试四种适应症疗效 包括慢性肾病和心衰预防 [6] 后续进展 - 完整试验结果将于8月欧洲心脏病学会年会公布 [7] - 中国参与该项全球大规模临床试验 [7]

药物研发进展 - 阿斯利康在研创新药物baxdrostat在后期试验中显著降低难治性高血压患者血压 推动股价上涨2% [1] - 药物达到研究主要和次要目标 两种剂量均在12周内使收缩压显著降低 具有统计学和临床意义 [1] - 药物靶向醛固酮激素 约25%高血压病例源于该激素水平失调 提供区别于传统血管紧张素转换酶抑制剂的新疗法 [1] 市场规模与临床研究 - 高血压影响全球超过10亿人 阿斯利康正进行涉及2万多名患者的临床研究 覆盖慢性肾脏病和心力衰竭预防等四种适应症 [2] - 中国参与全球大规模临床试验 完整试验结果将于8月欧洲心脏病学会年会公布 [2] 商业潜力与竞争格局 - 阿斯利康预计baxdrostat年销售额峰值将超过50亿美元 可能作为单独疗法或与年销售额超10亿美元的心血管药物达格列净联用 [2] - 竞争对手Mineralys Therapeutics研发同类靶点药物lorundrostat 预计2023年底向美国FDA提交数据 [2] 公司战略布局 - 阿斯利康2023年通过收购CinCor Pharma获得baxdrostat 扩展心脏和肾脏疾病治疗产品线 [1]