阿斯利康新药baxdrostat的临床试验结果 - 在后期试验中显著降低难治性高血压患者的血压 达到研究的主要和次要目标 [1][2] - 用药12周内 两种剂量的baxdrostat均显著降低收缩压 具有统计学和临床意义 [2] - 靶向激素"醛固酮" 约25%高血压源于该激素水平失调 提供区别于传统疗法的新选择 [5] 药物市场潜力与商业化 - 预计年销售额峰值超过50亿美元 可能单独使用或与达格列净联用 [8] - 达格列净当前年销售额超过10亿美元 用于治疗2型糖尿病等疾病 [8] - 全球高血压患者超10亿人 半数现有疗法效果不佳 [4][6] 研发背景与竞争格局 - 通过2023年收购CinCor Pharma获得该药物 扩展心脏和肾脏疾病产品线 [3] - 另一制药公司Mineralys Therapeutics研发同类药物lorundrostat 预计年底提交FDA数据 [9] - 正在进行2万多名患者的临床研究 测试四种适应症疗效 包括慢性肾病和心衰预防 [6] 后续进展 - 完整试验结果将于8月欧洲心脏病学会年会公布 [7] - 中国参与该项全球大规模临床试验 [7]

业绩总结 - Explore-CKD试验中，25mg的lorundrostat在治疗结束时（第4周）显示出显著的血压改善，收缩压平均降低9.3 mmHg[7] - lorundrostat在高血压和慢性肾病患者中的临床试验显示出良好的耐受性，只有两名受试者中止治疗[35] - lorundrostat的临床试验规模为1,083名患者，收缩压绝对降低为19 mmHg，安慰剂调整后为11.7 mmHg[39] 用户数据 - 在第4周，lorundrostat治疗组的尿液白蛋白/肌酐比（UACR）减少31%，显示出肾脏保护的潜力[20] - 在lorundrostat治疗组中，超钾血症发生率为5.2%，显示出对肾功能受损患者的影响[39] 未来展望 - lorundrostat的开发计划包括针对高血压、慢性肾病和阻塞性睡眠呼吸暂停的试验，预计将于2025年第一季度启动[8] 新产品和新技术研发 - lorundrostat的安全性良好，超钾血症的发生率与其他醛固酮合成酶抑制剂相似，且在ACE抑制剂或ARB背景治疗下未观察到新的安全信号[7] - 在lorundrostat治疗期间，血清钾的平均变化为0.5 mmol/L，且仅有1.7%的受试者因高钾血症而中止治疗[27] 负面信息 - lorundrostat治疗组的超钾血症发生率与其他治疗相似，需关注对肾功能受损患者的影响[39]

纪要涉及的公司和行业 - 公司：Mineralis Therapeutics - 行业：制药行业，专注于高血压和慢性肾病治疗药物研发 纪要提到的核心观点和论据 药物疗效 - **血压降低**：EXPLORER CKD试验中，25毫克每日一次剂量的lorundrostat治疗四周后，收缩压绝对调整降低7.5毫米汞柱，p值为0.002，与此前LAUNCH HTN和ADVANCE HTN试验结果一致 [15]。 - **蛋白尿减少**：spot urine UACR降低30.1%，p值为0.0001，表明lorundrostat对肾功能有保护作用，与近期vipadurostat和minfarinone试验结果相当 [17]。 安全性 - **高钾血症**：试验中高钾血症累积发生率为12.1%（7/58），血清钾高于6毫摩尔/升的有3例（55.2%），高于6.5毫摩尔/升的有1例（1.7%），且血清钾可逆，无临床显著心电图变化、无需住院或监测，与其他ASIs试验结果相比可管理 [19]。 - **eGFR变化**：仅观察到典型RAS通路抑制剂的适度eGFR变化，1例因低eGFR停用lorundrostat，1例因低eGFR和血清钾升高停用 [20]。 药物优势 - **作用机制**：与受体拮抗剂相比，醛固酮合酶抑制剂可限制醛固酮产生，避免血清醛固酮水平反弹及潜在脱靶效应 [26]。 - **耐受性**：药物耐受性良好，血清钾适度变化可通过常规监测、钾结合剂、利尿剂调整或剂量调整处理 [27]。 临床意义 - **满足未满足需求**：针对高血压和慢性肾病患者，lorundrostat可在控制血压的同时改善肾功能，满足该领域未满足的医疗需求 [6]。 - **支持NDA申请**：lorundrostat在多项试验中表现出一致的临床疗效和安全性，计划于2025年第四季度与FDA进行预NDA会议，随后提交NDA申请 [32]。 其他重要但是可能被忽略的内容 - **试验设计**：EXPLORER CKD试验采用双盲安慰剂对照交叉设计，受试者eGFR低至30，尿白蛋白水平在200 - 5000毫克/克之间，且需使用SGLT2抑制剂 [11][12]。 - **后续计划**：计划通过EXPLORER OSA和TRANSFORM HCM试验进一步拓展lorundrostat的应用范围，继续进行商业准备和合作活动 [31]。 - **钾结合剂**：lorundrostat未与钾结合剂联合研究，钾结合剂对其疗效、安全性和耐受性的影响极小，预防性使用钾结合剂可作为讨论点 [72][73]。 - **eGFR与疗效关系**：受试者eGFR在30及以上，eGFR在30s的受试者血清钾升高更明显，但血压反应不受eGFR影响 [89]。 - **商业策略**：美国以外地区寻找合作伙伴进行商业化，美国国内可自行推进，同时希望合作伙伴具备心血管专注和综合业务能力，认可药物在心血管代谢疾病中的价值 [99][100][101]。

核心观点 - Mineralys Therapeutics宣布lorundrostat在高血压合并慢性肾病(CKD)患者中的2期Explore-CKD试验达到主要终点 显示收缩压和尿白蛋白肌酐比(UACR)显著降低且安全性良好 [1][3][7] - 这是lorundrostat第四次在高血压治疗试验中显示临床意义 数据将作为新药申请(NDA)核心资料 [2][18] - 行业数据显示全球超10%人口患CKD 美国约3700万成人患病 其中2200万人同时患高血压 现有疗法对近半数患者控制不足 [14][16] 临床试验结果 疗效数据 - 25mg剂量组4周后收缩压降低9.3mmHg 安慰剂调整后降幅达7.5mmHg(p=0.0024) [5][7] - UACR降低30.51%(p<0.0001) 显示潜在肾脏保护作用 [5][10] - 估算肾小球滤过率(eGFR)下降6.78% 与肾素-血管紧张素系统抑制剂类药物的预期效应一致 [5][9] 安全性数据 - 治疗组3%患者因不良事件停药 安慰剂组为2% [5][8] - 5%患者出现高钾血症(血钾>6.0mmol/L) 无安慰剂组病例 [5] - 严重不良事件发生率3% 未报告治疗相关死亡 [8] 产品管线进展 - lorundrostat已完成4项临床试验 包括关键3期Launch-HTN和2期Advance-HTN试验 [11][18] - 正在开展Transform-HTN开放标签扩展试验评估长期安全性 [11] - Explore-OSA试验于2025Q1启动 针对阻塞性睡眠呼吸暂停合并高血压患者 [11] 疾病背景 慢性肾病(CKD) - 全球患者超10% 美国患者达3700万 每年造成重大死亡率 [14] - 高血压与CKD存在双向恶化关系 合并患者心血管风险显著升高 [14][15] - 醛固酮失调是疾病关键驱动因素 现有疗法未满足需求显著 [15] 高血压 - 2022年美国68.5万死亡病例与高血压相关 年经济负担2190亿美元 [16] - 现有药物对超50%患者控制不足 约30%病例与醛固酮失调相关 [16] 药物机制 - lorundrostat是口服高选择性醛固酮合成酶抑制剂 靶向CYP11B2酶 [17] - 体外实验显示对醛固酮合成酶选择性达皮质醇合成酶的374倍 [17] - 可降低血浆醛固酮浓度40-70% 半衰期10-12小时 [17]

文章核心观点 - Mineralys Therapeutics公布关键3期Launch - HTN试验详细结果，每日一次50mg剂量的lorundrostat能显著持续降低收缩压且安全性和耐受性良好，为高血压治疗带来新希望 [1][2] 公司信息 - Mineralys Therapeutics是临床阶段生物制药公司，专注开发治疗高血压、慢性肾病、阻塞性睡眠呼吸暂停等疾病的药物，其候选产品lorundrostat是口服高选择性醛固酮合酶抑制剂 [1][10][15] 行业信息 - 高血压会增加心脏病、心脏病发作和中风风险，是美国主要死因之一，2022年超68.5万人死亡与高血压有关，2019年相关健康问题造成约2190亿美元经济负担 [8] - 不到50%高血压患者用现有药物能达到血压目标，约30%高血压患者发病与醛固酮水平失调有关 [9] 药物信息 - lorundrostat是口服高选择性醛固酮合酶抑制剂，通过抑制CYP11B2降低醛固酮水平，体外对醛固酮合酶抑制选择性是皮质醇合酶的374倍，半衰期10 - 12小时，能使高血压患者血浆醛固酮浓度降低40 - 70% [10] - 2期概念验证试验中，每日一次lorundrostat能显著降低收缩压，不良事件有血钾适度升高、估算肾小球滤过率降低等 [11] 试验信息 Launch - HTN试验 - 全球随机双盲安慰剂对照3期试验，招募服用2 - 5种降压药仍未达血压目标的成年患者，随机分安慰剂、50mg lorundrostat、50mg可滴定至100mg lorundrostat三组 [12][13] - 达到主要终点，第6周安慰剂调整后收缩压较基线显著降低，且持续至第12周，50mg组第6周绝对变化 - 16.9mmHg，安慰剂调整变化 - 9.1mmHg；第12周绝对变化 - 19.0mmHg，安慰剂调整变化 - 11.7mmHg [3][4][5] - 安全性和耐受性良好，预期对血清电解质的影响温和且停药后可逆，皮质醇生成未受抑制，药物相关严重不良事件导致停药或调整剂量的发生率低 [6] - 治疗紧急严重不良事件发生率：50mg组2.2%、50mg可滴定至100mg组0.7%、安慰剂组3.0%；仅50mg组有1例治疗相关严重不良事件；高钾血症发生率：50mg组1.1%、50 - 100mg组1.5%，确认高钾血症值分别为0.6%和1.1% [12] Advance - HTN试验 - 随机双盲安慰剂对照2期临床试验，评估lorundrostat作为附加疗法治疗难治性或耐药性高血压的疗效和安全性 [14] - 详细结果近期发表在《新英格兰医学杂志》，首次展示于美国心脏病学会年度科学会议 [7]

核心观点 - Mineralys Therapeutics将在2025年5月23-26日于米兰举行的第34届欧洲高血压与心血管保护会议(ESH 2025)上公布其关键性3期临床试验Launch-HTN的数据，评估lorundrostat治疗未控制高血压(uHTN)或耐药性高血压(rHTN)的疗效和安全性 [1] - 数据将在5月24日10:00-11:00 CEST的"Late Breakers 1"环节由伦敦玛丽女王大学William Harvey心脏中心的Manish Saxena博士进行展示 [2] 关于Lorundrostat - Lorundrostat是一种口服、高选择性的醛固酮合酶抑制剂，用于治疗uHTN、rHTN和慢性肾病(CKD) [3] - 该药物通过抑制CYP11B2酶降低醛固酮水平，体外实验显示其对醛固酮合酶的抑制选择性是皮质醇合酶的374倍，半衰期为10-12小时，在高血压患者中可使血浆醛固酮浓度降低约70% [3] - 在2期概念验证试验(Target-HTN)中，每日一次的lorundrostat在自动办公室血压测量和24小时动态血压监测中均显示出有临床意义的降压效果 [4] 关于Mineralys Therapeutics - Mineralys Therapeutics是一家临床阶段生物制药公司，专注于开发针对高血压、CKD、阻塞性睡眠呼吸暂停(OSA)等由醛固酮失调驱动疾病的药物 [5] - 公司总部位于宾夕法尼亚州Radnor，由Catalys Pacific创立 [5] - 其主要候选药物lorundrostat正在开发用于治疗受醛固酮失调影响的心肾疾病，包括高血压、CKD和OSA [5]

财务数据和关键指标变化 - 截至2025年3月31日，公司现金、现金等价物和投资为3.43亿美元，而2024年12月31日为1.982亿美元 [23] - 2025年第一季度研发费用为3790万美元，2024年同期为3080万美元，主要因临床前和临床成本增加480万美元、薪酬费用增加280万美元，部分被临床供应、制造和监管成本降低50万美元所抵消 [24] - 2025年第一季度总务和行政费用为660万美元，2024年同期为460万美元，主要因薪酬费用增加120万美元和专业费用增加70万美元 [24] - 2025年第一季度其他收入净额为220万美元，2024年同期为390万美元，主要因货币市场基金和美国国债投资利息收入减少 [25] - 2025年第一季度净亏损为4220万美元，2024年同期为3150万美元，主要受上述费用因素影响 [25] 各条业务线数据和关键指标变化 临床项目 - 关键试验LAUNCH HTN和ADVANCE HTN评估lorundarcet治疗高血压，均达到主要疗效终点，具有统计学意义和临床意义，安全性和耐受性良好 [6] - LAUNCH HTN试验中，50毫克每日一次的lorundrostat组在第6周时，安慰剂调整后收缩压降低9.1毫米汞柱，观察到的收缩压降低16.9毫米汞柱；第12周时，安慰剂调整后和观察到的收缩压变化分别为11.7毫米汞柱和19毫米汞柱 [14][15] - ADVANCE HTN试验中，50毫克每日一次的lorundrostat组在第12周时，安慰剂调整后收缩压降低7.9毫米汞柱，观察到的收缩压降低15.4毫米汞柱 [17] 探索性试验 - EXPLORER CKD试验评估lorundrostat治疗慢性肾病高血压，预计本季度公布顶线数据 [10][19] - EXPLORER OSA试验于2025年第一季度启动，评估lorundrostat治疗中重度阻塞性睡眠呼吸暂停 [21] 公司战略和发展方向和行业竞争 战略方向 - 公司计划向FDA提交lorundrostat的新药申请，将关键试验和EXPLORER CKD试验数据纳入申请 [8][35] - 任命Eric Warren为首席商务官，领导商业战略，为lorundrostat可能的FDA批准做准备，并支持美国和美国以外市场的合作 [11] 行业竞争 - 公司认为目前可用的RAS导向疗法，包括盐皮质激素受体拮抗剂，不能充分解决醛固酮失调问题，lorundrostat有潜力成为新的醛固酮导向治疗方法 [8] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司团队在临床项目上取得多个里程碑，对lorundrostat的临床数据和市场潜力感到兴奋，认为其有潜力帮助患者实现血压目标，降低心血管风险 [6][8] - 公司预计目前的现金、现金等价物和投资足以支持到2027年的临床试验、监管活动和公司运营 [24] 其他重要信息 - 公司在3月完成公开股权融资，筹集约2.012亿美元毛收入，增强了资产负债表 [12] - ADVANCE HTN试验详细结果发表在《新英格兰医学杂志》，并在ACC 25会议上展示；LAUNCH HTN数据已被接受在欧洲高血压学会会议上展示，并计划未来发表 [7] 问答环节所有提问和回答 问题1：CKD试验中，lorundestat可接受的二级高钾血症最大水平是多少 - 公司未明确可接受的水平，关键是为患者提供血压和肾功能改善的益处，专科医生更关注整体治疗效果，且有管理高钾血症的手段 [27][28] 问题2：与by cadrostat相比，lorundestat在CKD试验中的疗效和安全性预期如何 - 难以预测，但预计lorundestat会有临床意义的血压降低，具体数据需等待试验结果 [30] 问题3：EXPLORER CKD研究如何融入监管提交策略 - EXPLORER CKD研究数据将作为lorundrostat NDA提交的一部分，为eGFR低至30的患者血压反应提供信息 [33][35] 问题4：EXPLORER CKD研究与关键试验中患者eGFR的差异及基准 - LAUNCH试验的平均eGFR高于ADVANCE试验，EXPLORER CKD试验旨在研究eGFR低至30的患者，目前尚需更多数据来明确eGFR与高钾血症风险的相关性 [39][40] 问题5：EXPLORER OSA数据是否会纳入申报文件 - 目前过早评论，公司对该研究解决未满足医疗需求感到兴奋，但尚未确定是否会纳入与FDA的讨论 [44] 问题6：广泛医生群体与合作伙伴需求的交集，以及公司对合作伙伴的期望 - 公司认为有4.7万名医生是推广lorundrostat的合适对象，公司希望找到能最大化美国内外市场机会的合作伙伴，帮助覆盖更多医生群体 [48][50] 问题7：最终提交NDA的关键因素 - 关键试验完成，开放标签扩展试验中大部分受试者完成52周治疗，以及与FDA在第四季度的预NDA会议讨论结果将为NDA提交时间提供指导 [53][54] 问题8：早期合作讨论情况及合作伙伴的限制因素 - 公司未更新合作讨论情况，但认为合作伙伴将是公司发展的一部分，会适时提供更新 [60] 问题9：如何利用合作伙伴实现lorindostrat的销售潜力 - 公司专注于高血压治疗，同时探索相邻领域如阻塞性睡眠呼吸暂停和高血压肾病的价值，合作伙伴可在商业和开发方面提供支持 [63][64] 问题10：高血压指南何时会纳入LAUNCH和ADVANCE HTN数据 - 公司无法确定具体时间，需参考历史先例，指南委员会通常会对有价值的创新做出响应 [68] 问题11：EXPLORER CKD试验主要关注什么 - 安全性是关键分析要素，预计会看到临床意义的血压降低，并提供25毫克每日一次剂量的更多信息 [70][71] 问题12：高血压试验的亚组分析计划及时间 - 公司将继续深入分析关键试验和EXPLORER CKD试验数据，以确定lorundrostat的理想适用人群，目前已看到不同亚组患者的良好反应 [76][77] 问题13：OSA试验四周终点与预期改善时间的一致性，以及有临床意义和竞争力的AHI降低幅度 - 预计四周时会看到呼吸暂停低通气指数（AHI）改善，公司试验设定的目标是30%的降低幅度，同时会关注夜间血压降低对不良临床结局风险的影响 [78][80] 问题14：EXPLORER CKD试验患者群体与Bowringer研究的差异，以及vikadrostat的UACR降低数据是否可作为参考 - EXPLORER CKD试验招募的是低eGFR和高血压患者，与Bowringer研究人群不同，公司将继续探索慢性肾病不同亚组的治疗差异 [85][88]

财务数据和关键指标变化 - 截至2025年3月31日，公司现金、现金等价物和投资为3.43亿美元，而2024年12月31日为1.982亿美元 [23] - 2025年第一季度研发费用为3790万美元，2024年同期为3080万美元，主要因临床前和临床成本增加480万美元、薪酬费用增加280万美元，部分被临床供应、制造和监管成本降低50万美元抵消 [24] - 2025年第一季度总务和行政费用为660万美元，2024年同期为460万美元，主要因薪酬费用增加120万美元和专业费用增加70万美元 [24] - 2025年第一季度其他收入净额为220万美元，2024年同期为390万美元，主要因货币市场基金和美国国债投资利息收入减少 [25] - 2025年第一季度净亏损为4220万美元，2024年同期为3150万美元，主要因上述费用因素影响 [25] 各条业务线数据和关键指标变化 临床项目 - 关键试验LAUNCH HTN和ADVANCE HTN评估lorundarcet治疗高血压，均达到主要疗效终点，显示良好安全性和耐受性 [6] - LAUNCH HTN试验中，50毫克每日一次的lorundarcet组在第6周收缩压安慰剂调整后降低9.1毫米汞柱，观察到的收缩压降低16.9毫米汞柱；第12周时，收缩压降低维持且点估计值大于第6周 [12][13] - ADVANCE HTN试验中，50毫克每日一次的lorundarcet组在第12周收缩压安慰剂调整后降低7.9毫米汞柱，24小时动态血压观察到的收缩压降低15.4毫米汞柱 [16] 其他试验 - EXPLORER CKD试验已完成入组，评估lorundrostat治疗特定慢性肾病患者高血压的安全性和有效性，主要结果指标是治疗4周时收缩压变化 [18][19] - EXPLORER OSA试验于2025年第一季度启动，评估lorundrostat治疗中重度阻塞性睡眠呼吸暂停的效果 [20] 各个市场数据和关键指标变化 无相关内容 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司计划在2025年第四季度与FDA进行预新药申请（NDA）会议，讨论多项试验结果，确定lorundrostat的NDA提交和潜在批准路径 [8] - 公司认为目前可用的肾素 - 血管紧张素系统（RAS）导向疗法未充分解决醛固酮失调问题，lorundrostat的积极结果凸显了新的醛固酮导向治疗方法的必要性 [7] - 公司任命Eric Warren为首席商务官，领导商业战略，为lorundrostat潜在FDA批准做准备，并支持美国和美国以外市场的合作 [10] - 公司认为有4.7万名医生在未控制和耐药性高血压治疗中具有重要影响力，计划针对这些医生进行推广，同时寻求合作伙伴以最大化lorundrostat全球机会 [50][51] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 过去几个月公司团队在临床方面取得多个里程碑，整个开发管道取得重大进展，lorundrostat的积极结果显示其有潜力改变高血压治疗，帮助患者实现血压目标并降低心血管风险 [6][7] - 公司相信目前的现金、现金等价物和投资足以支持计划的临床试验、监管活动和公司运营至2027年 [24] 其他重要信息 - 公司在3月完成公开股权融资，筹集约2.012亿美元毛收入，增强了资产负债表实力 [11] - ADVANCE HTN试验详细结果发表在《新英格兰医学杂志》，并在ACC 25会议上展示；LAUNCH HTN数据已被接受在欧洲高血压学会会议上展示，计划未来发表 [6] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: CKD试验中可接受的2级高钾血症最大水平是多少，以及lorundrostat与by cadrostat在CKD试验中的疗效和安全性预期 - 公司表示未明确可接受的高钾血症水平，关键是为患者提供血压和肾功能改善，肾病专家更能接受较高钾水平并可管理 [28][29] - 公司认为难以预测lorundrostat在CKD试验中的具体情况，但预计会有临床意义的血压降低 [31] 问题2: EXPLORER CKD研究在监管提交战略中的作用，以及该研究患者与关键试验患者eGFR差异 - EXPLORER CKD研究将是lorundrostat NDA提交的一部分，主要为eGFR低至30的患者提供血压反应信息 [35] - 公司表示需要更多数据来明确eGFR与高钾血症风险的相关性，这也是进行EXPLORER CKD试验的原因之一 [42] 问题3: 是否会将EXPLORER OSA数据纳入NDA提交文件 - 公司认为目前讨论是否纳入还为时过早，该研究旨在解决阻塞性睡眠呼吸暂停未满足的医疗需求 [45] 问题4: 4.7万名医生推广机会与合作伙伴需求的交集，以及NDA提交的关键因素 - 公司认为针对4.7万名医生有高效商业模型，但需要合作伙伴帮助最大化lorundrostat在美国和全球的机会 [50][51] - NDA提交需考虑多项试验结果和开放标签扩展试验部分数据，预计在与FDA的预NDA会议后确定提交时间 [54][55] 问题5: 公司合作讨论进展，以及如何利用合作伙伴实现lorundrostat潜力 - 公司未更新合作讨论情况，但认为合作伙伴将是公司发展的一部分 [61] - 公司认为lorundrostat在高血压及相邻领域有价值，合作可包括商业和开发合作，以挖掘更多机会 [63][64] 问题6: 高血压指南何时会纳入LAUNCH和ADVANCE HTN数据，以及EXPLORER CKD研究主要关注内容 - 公司认为难以确定指南更新时间，需参考历史先例，但先进HTN试验数据可解决指南委员会关注的问题 [68][69] - EXPLORER CKD研究主要关注安全性和临床意义的血压降低，并提供25毫克每日一次剂量的信息 [70] 问题7: 高血压试验的亚组分析计划和时间，以及OSA试验4周终点与预期改善时间和AHI降低幅度的关系 - 公司将继续深入研究LAUNCH、ADVANCE和EXPLORER CKD试验数据，以确定lorundrostat的理想适用人群，目前已观察到不同亚组患者的良好反应 [75][76] - OSA试验中，预计4周可看到呼吸暂停低通气指数（AHI）改善，公司试验设定的AHI降低目标为30%，同时关注夜间血压降低情况 [77][78] 问题8: EXPLORER CKD研究患者群体与Bowringer研究的差异，以及vikadrostat的UACR降低数据是否可作为参考 - 公司表示EXPLORER CKD研究患者主要是低eGFR和高血压患者，与Bowringer研究患者基线收缩压不同，是不同的CKD亚组 [86][89]

文章核心观点 Mineralys Therapeutics公布2025年第一季度财务结果和公司进展，其关键试验取得积极成果，有望提交新药申请，公司还推进多项临床试验并加强管理团队和资产负债表 [1][2]。 近期临床亮点与里程碑 - 关键Launch - HTN 3期试验：评估lorundrostat治疗未控制或耐药高血压的疗效和安全性，50mg剂量第6周收缩压降低16.9mmHg，安慰剂调整后降低9.1mmHg；第12周收缩压降低19.0mmHg，安慰剂调整后降低11.7mmHg；高钾血症发生率低；该试验被2025年欧洲高血压会议接受为最新研究报告 [3]。 - 关键Advance - HTN试验：评估lorundrostat治疗确诊的未控制或耐药高血压的疗效和安全性，50mg剂量组12周时收缩压绝对降低15.4mmHg，安慰剂调整后降低7.9mmHg；安全性和耐受性良好；高钾血症发生率低；结果已发表在《新英格兰医学杂志》 [3]。 - Transform - HTN开放标签扩展试验：公司正在进行的开放标签扩展试验，可让受试者继续接受lorundrostat治疗并获取更多安全性和有效性数据 [4]。 - Explore - CKD 2期试验：已完成入组，预计2025年第二季度公布顶线数据，旨在评估lorundrostat联合背景治疗对2至3b期慢性肾病患者高血压的安全性和有效性 [12]。 - Explore - OSA 2期试验：公司于2025年第一季度启动，将评估lorundrostat治疗超重和肥胖的中重度阻塞性睡眠呼吸暂停伴高血压患者的安全性和有效性 [12]。 2025年第一季度财务亮点 - 现金及投资：截至2025年3月31日，现金、现金等价物和投资为3.43亿美元，高于2024年12月31日的1.982亿美元，公司认为现有资金足以支持到2027年的临床试验、监管活动和公司运营 [5]。 - 研发费用：2025年第一季度研发费用为3790万美元，高于2024年同期的3080万美元，主要因临床前和临床成本、薪酬费用增加，部分被临床供应、制造和监管成本降低所抵消 [6]。 - 一般及行政费用：2025年第一季度为660万美元，高于2024年同期的460万美元，主要因薪酬费用和专业费用增加 [7]。 - 其他收入净额：2025年第一季度为220万美元，低于2024年同期的390万美元，主要因货币市场基金和美国国债投资利息收入减少 [8]。 - 净亏损：2025年第一季度净亏损4220万美元，高于2024年同期的3150万美元，主要受上述费用因素影响 [8]。 公司管理与资产负债表 - 管理层变动：任命Eric Warren为首席商务官，他拥有超过三十年的商业领导经验，将领导公司商业战略并支持未来合作机会 [2][12]。 - 资产负债表强化：2025年3月18日完成公开发行股票融资，毛收入约2.012亿美元，截至3月31日，现金、现金等价物和投资总计3.43亿美元 [12]。 疾病相关信息 - 高血压：持续高血压会增加心脏病、心脏病发作和中风风险，2022年美国超68.5万人死亡与高血压有关，2019年相关经济负担约2190亿美元；不到50%患者用现有药物能达到血压目标，约30%患者高血压由醛固酮水平失调导致 [10][11]。 - 慢性肾病：影响全球超10%人口，是全球主要死亡原因之一；美国约15%成年人患病；糖尿病和高血压约占病例的三分之二；进展可能导致肾衰竭，需透析或肾移植 [13]。 - 阻塞性睡眠呼吸暂停：全球近10亿人受影响，包括4.25亿中重度患者；约80%成年人未确诊；2015年美国因未确诊OSA每年损失约1496亿美元；30 - 50%高血压成年人患有OSA，耐药高血压患者中这一比例达70 - 80%；未治疗的中重度OSA会增加耐药高血压风险，也是心血管疾病、2型糖尿病和中风的主要风险因素 [14][15]。 药物相关信息 - Lorundrostat：是一种口服、高选择性醛固酮合酶抑制剂，用于治疗未控制或耐药高血压、慢性肾病和阻塞性睡眠呼吸暂停；体外对醛固酮合酶抑制的选择性是皮质醇合酶的374倍，半衰期10 - 12小时，可使高血压患者血浆醛固酮浓度降低40 - 70%；2期概念验证试验显示可显著降低收缩压 [16][17]。 公司信息 - Mineralys Therapeutics是一家临床阶段生物制药公司，专注于开发治疗高血压、慢性肾病、阻塞性睡眠呼吸暂停等由醛固酮失调驱动疾病的药物，其候选产品lorundrostat正在开发中 [18]。

文章核心观点 公司宣布管理层将参加2025年5月12 - 15日在拉斯维加斯举行的美银证券医疗保健会议 [1] 会议信息 - 会议时间为2025年5月14日周三下午4:35 PDT [2] - 会议形式为演讲 [2] - 演讲直播可在公司网站投资者关系板块“新闻与活动”中观看 重播将在公司网站保留约90天 [2] 公司介绍 - 公司是临床阶段生物制药公司 专注开发治疗高血压、慢性肾病、阻塞性睡眠呼吸暂停等醛固酮失调相关疾病的药物 [1][3] - 公司初始候选产品lorundrostat是口服高选择性醛固酮合酶抑制剂 用于治疗受醛固酮失调影响的心血管肾脏疾病 [3] - 公司位于宾夕法尼亚州拉德诺 由Catalys Pacific创立 [3] 联系方式 - 投资者关系联系邮箱为investorrelations@mineralystx.com [4] - 媒体关系联系人是Tom Weible 来自Elixir Health Public Relations 电话(1) 515 - 707 - 9678 邮箱tweible@elixirhealthpr.com [4]