RADNOR, Pa., Nov. 03, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Mineralys Therapeutics, Inc. (NASDAQ: MLYS), a clinical-stage biopharmaceutical company focused on developing medicines to target hypertension and related comorbidities such as chronic kidney disease (CKD), obstructive sleep apnea (OSA) and other diseases driven by dysregulated aldosterone, today announced it will report its financial results from the third quarter ended September 30, 2025, after the financial markets close on Monday, November 10, 2025. Monday, ...

~ Late-breaking Phase 2 trial data evaluating the safety and efficacy of 25 mg of lorundrostat in participants with hypertension and comorbid CKD to be presented~~ Phase 3 data of the Launch-HTN Trial of lorundrostat to be included in “Best of Journal of the American Medical Association and the New England Journal of Medicine” presentation~ RADNOR, Pa., Oct. 21, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Mineralys Therapeutics, Inc. (Nasdaq: MLYS), a clinical-stage biopharmaceutical company focused on developing medicines t ...

涉及的行业或公司 * 公司为 Mineralys Therapeutics (NasdaqGS:MLYS) [1] * 行业为生物制药 专注于高血压、慢性肾病(CKD)、阻塞性睡眠呼吸暂停(OSA)等心血管及代谢疾病领域 [3][22][26] 核心观点和论据 核心产品与临床进展 * 核心产品为 lorundrostat 是一种醛固酮合酶抑制剂(ASI) 用于治疗醛固酮驱动型未受控和耐药性高血压 [3][4] * 公司已获得关键性临床试验数据 正在准备向FDA提交新药申请(NDA) 并筹备商业上市 [1][3] * 即将获得12个月的安全性和更多疗效数据 预计不会出现新的高钾血症问题 相关效应通常早期出现并趋于稳定 [10] * 除了高血压 公司还在探索lorundrostat在其他适应症的应用 包括已完成入组的OSA合并高血压试验(EXPLORE OSA) 数据预计在明年第一季度读出 以及针对CKD合并高血压的试验 [3][10][22] 市场定位与竞争格局 * 公司计划首先将lorundrostat定位为第四线疗法 未来再扩展至第三线疗法 [6][9] * 目标患者群体规模巨大 美国约有1000万耐药性高血压患者(第四线) 以及另外约1000万第三线患者 [9] * 针对竞争对手Baqsrostat(AstraZeneca)的临床数据 公司认为其数据良好 支持了整个ASI药物类别的发展 lorundrostat在降低血压方面显示出优势(安慰剂校正后降低11.6毫米汞柱 对比Baqsrostat的9.8毫米汞柱) [13][17] * 公司承认AstraZeneca在资源和肾病领域布局上的优势 并对于在美国市场内外寻求合作伙伴持开放态度 以最大化产品价值 [18][19] * 一项调查显示 三分之二的医生在匿名数据下更倾向于选择lorundrostat而非Baqsrostat [20] 商业化策略 * 公司认为目标处方医生群体相对集中 美国约有6万名医生构成了处方量最高的前五个十分位群体 这使得所需的商业团队规模是可管理的 [18][20] * 公司正与关键意见领袖密切合作 争取将ASI药物类别或lorundrostat纳入治疗指南 认为凭借ADVANCE HTN数据集 作为第四线药物被指南收录是非常可能实现的 [7][8] * 尽管独立上市是可能的 但公司仍倾向于与合作伙伴共同推进商业化 [19][20] 其他重要内容 药物作用机制与优势 * lorundrostat通过特异性抑制醛固酮合成来发挥作用 数据显示约30%的高血压患者存在醛固酮升高或失调 [4][26] * 该药物在不同人群(包括女性、肥胖或超重、不同年龄和种族)中均表现出广泛疗效 [4] * 通过测量给药后24小时的血压控制(下次给药前) 证明了lorundrostat的有效性 [17] 未来发展方向 * 公司对探索lorundrostat在心力衰竭方面的潜力感兴趣 EXPLORE OSA试验获得的数据可能为未来在该领域的工作提供信息 [25] * 针对CKD和OSA的试验数据主要用于支持在合并症患者中的使用 丰富产品信息 而非立即寻求独立的标签扩展 大规模的独立CKD试验被认为过于庞大、耗时且昂贵 [22][23] * 公司认为 尽管GLP-1等减肥药物能降低血压 但由于高血压患者中醛固酮升高的普遍性 ASI药物如lorundrostat仍然存在显著的市场机会 [26]

公司临床试验进展 - 已完成针对lorundrostat治疗中重度阻塞性睡眠呼吸暂停（OSA）和高血压患者的二期EXPLORE-OSA试验的患者招募工作 [1] - 公司预计将在2026年第一季度分析和报告EXPLORE-OSA试验的顶线结果 [2] - 若试验成功，该数据将与先前公布的EXPLORE-CKD试验阳性顶线数据形成互补，有望扩大lorundrostat在治疗伴有合并症的高血压患者方面的机会 [2] 候选药物Lorundrostat - Lorundrostat是一种口服、高选择性的醛固酮合酶抑制剂，正在开发用于治疗未控制的高血压（uHTN）、耐药性高血压（rHTN）、慢性肾病（CKD）和阻塞性睡眠呼吸暂停（OSA） [8] - 该药物旨在通过抑制其生产酶CYP11B2来降低醛固酮水平，在体外对醛固酮合酶抑制的选择性是对皮质醇合酶抑制的374倍，半衰期为10-12小时，在高血压受试者中显示血浆醛固酮浓度降低40%-70% [8] - EXPLORE-OSA试验设计为随机、双盲、安慰剂对照、交叉试验，旨在评估50毫克每日一次口服lorundrostat的疗效、安全性和耐受性，主要疗效终点是与安慰剂相比，4周积极治疗后呼吸暂停低通气指数（AHI）相对于基线的绝对变化 [3] 目标疾病领域：阻塞性睡眠呼吸暂停（OSA） - 阻塞性睡眠呼吸暂停（OSA）的特征是夜间反复缺氧和随后的睡眠碎片化，全球有近10亿人受影响，其中中重度病例达4.25亿例，约80%的成年OSA患者未被确诊 [4] - 据估算，截至2015年，未确诊的OSA每年给美国造成约1496亿美元的经济负担，源于合并症、工作事故、机动车事故和工作生产力损失 [4] - 30%-50%的高血压成年人患有OSA，而在耐药性高血压（rHTN）成人中，这一比例升至70%-80%，未经治疗的中重度OSA会增加患rHTN的风险 [5] 目标疾病领域：高血压 - 高血压会增加心脏病、心脏病发作和中风的风险，2022年美国有超过68.5万例死亡将高血压列为主要或促成原因 [6] - 2019年，高血压及相关健康问题在美国估计造成了约2190亿美元的年经济负担 [6] - 使用当前可用药物，只有不到50%的高血压患者能达到血压目标，醛固酮水平失调是驱动约30%高血压患者发病的关键因素 [7] 公司背景 - Mineralys Therapeutics是一家临床阶段的生物制药公司，专注于开发针对高血压、慢性肾病（CKD）、阻塞性睡眠呼吸暂停（OSA）及其他由醛固酮失调驱动的疾病的药物 [9] - 其主要候选产品是lorundrostat，公司总部位于宾夕法尼亚州拉德诺，由Catalys Pacific创立 [9]

行业表现 - 医疗保健行业部分股票在短期内实现超过100%的涨幅[1][2] - 自7月底至9月5日 Precigen股价上涨155% Mineralys Therapeutics股价上涨146%[2][4][7] Precigen (PGEN) - 公司获得FDA完全批准其首个细胞免疫疗法Papzimeos 用于治疗罕见病复发性呼吸道乳头状瘤病(RRP)[4] - 该药物针对约27,000名RRP患者 是当前FDA批准的唯一疗法[5] - 临床试验显示 35名患者中18名在治疗后12个月内避免肿瘤切除手术 其中15名患者在24个月内仍无需手术[5][6] - HC Wainwright分析师维持买入评级 目标价8.5美元 隐含95%上涨空间[6] - 公司当前市值13亿美元 药物年定价超过20万美元/患者 峰值年销售额可能超过10亿美元[15][16] Mineralys Therapeutics (MLYS) - 公司完成2.875亿美元二次发行 暂停平价股权发行[7][8] - 核心候选药物lorundrostat在III期试验中显示优异疗效 治疗6周后收缩压降低16.9毫米汞柱 对照组仅降低7.9毫米汞柱[9] - 竞争对手AstraZeneca的同类药物baxdrostat在12周试验中收缩压降低15.7毫米汞柱 对照组降低5.8毫米汞柱[10] - 美国银行分析师将目标价上调至43美元 隐含24%上涨空间[11] - 公司截至6月底持有3.25亿美元现金 预计可维持运营至2027年[12] - 当前市值27亿美元 若审批进度落后于竞争对手可能导致市值显著收缩[14]

核心观点 - 公司宣布其新型醛固酮合酶抑制剂lorundrostat在3期Launch-HTN试验中取得积极结果 该药物在未控制或耐药性高血压患者中表现出显著且临床意义的血压降低效果 并具有良好安全性和耐受性 [1][2][3] - 试验针对高风险和医疗需求未满足的多样化人群 包括黑人/非裔美国人 老年人 女性和肥胖患者 Lorundrostat在所有亚组中均显示一致的降压效果 [1][2][3] - 公司计划在2025年第四季度与FDA进行新药申请前会议 并预计在2025年第四季度或2026年第一季度提交新药申请 [9] 试验设计与人群 - Launch-HTN是迄今为止全球最大的未控制或耐药性高血压3期试验 共招募1083名成年参与者 这些参与者尽管服用2至5种抗高血压药物仍未能达到血压目标 [6][12] - 试验人群具有高度多样性 包括黑人/非裔美国人（29%） 65岁及以上成年人（41%） 女性（47%） 肥胖参与者（63%）以及需要三种或更多背景抗高血压药物的患者（60%） [2] - 试验采用全球 随机 双盲 安慰剂对照设计 使用自动化诊室血压测量 并允许参与者继续现有药物治疗 以反映真实临床环境 [6][12] 疗效结果 - Lorundrostat 50 mg每日一次在添加到现有背景治疗后 在第6周显示自动化诊室收缩压降低16.9 mmHg（与安慰剂相比调整后降低9.1 mmHg p<0.0001） 在第12周降低19.0 mmHg（与安慰剂相比调整后降低11.6 mmHg p<0.0001） [7] - 在所有预先指定的亚组中 Lorundrostat均显示一致 统计显著且临床意义的血压降低效果 [2][3] - 具体亚组分析显示 年龄≥75岁患者收缩压降低18.2 mmHg（与安慰剂相比差值为-11.6 mmHg p=0.0011） 黑人/非裔美国人患者降低15.1 mmHg（差值为-6.7 mmHg p<0.0222） 女性患者降低16.8 mmHg（差值为-9.4 mmHg p=0.0002） 肥胖患者（BMI≥30）降低16.5 mmHg（差值为-9.6 mmHg p<0.0001） 使用≥3种抗高血压药物治疗患者降低17.2 mmHg（差值为-9.0 mmHg p<0.0001） [3][4] 安全性特征 - Lorundrostat在所有试验组中表现出良好的安全性和耐受性 结果与总体研究人群一致 [5] - 未观察到新的安全信号 不良事件一般为轻度或中度 [5] - 对血清电解质的预期靶向效应（血清钾增加和血清钠减少）是适度且停药后可迅速逆转 每日一次50 mg剂量组中有3名受试者（0.6%）出现确认的血清钾水平大于6.0 mmol/L 安慰剂组为1名受试者（0.4%） [8] - 未观察到皮质醇生产抑制 与药物相关的严重不良事件导致停药或剂量调整的发生率非常低 [8] 疾病背景与医疗需求 - 高血压是心血管疾病的主要可改变风险因素 2022年美国超过685,000例死亡将高血压列为主要或促成原因 2019年美国高血压及相关健康问题造成约2190亿美元的年经济负担 [10] - 目前仅有不到50%的高血压患者通过现有药物达到血压目标 约30%的高血压患者中醛固酮水平失调是驱动高血压的关键因素 [11] - 未控制或耐药性高血压患者 特别是黑人/非裔美国人 老年人 女性和肥胖患者 面临较高的心血管不良结局风险 代表高度未满足的医疗需求 [1][2] 药物机制与开发计划 - Lorundrostat是一种口服 高选择性醛固酮合酶抑制剂 通过抑制CYP11B2酶降低醛固酮水平 体外显示对醛固酮合酶抑制的选择性比对皮质醇合酶抑制高374倍 观察半衰期为10-12小时 在高血压受试中显示血浆醛固酮浓度降低40-70% [13][14] - 公司专注于开发针对高血压及相关合并症（如慢性肾病 阻塞性睡眠呼吸暂停）的药物 这些疾病由醛固酮失调驱动 [1][15] - 公司计划将lorundrostat开发用于治疗未控制高血压 耐药性高血压 慢性肾病和阻塞性睡眠呼吸暂停 [13][15]

核心观点 - 公司新型醛固酮合酶抑制剂lorundrostat在3期Launch-HTN试验中针对未控制或耐药性高血压患者展现出显著降压效果 所有高风险亚组均观察到具有临床意义的血压降低 安全性良好[1][2][6] - 试验纳入多样化高风险人群包括黑人/非裔美国人(29%)、≥65岁老年人(41%)、女性(47%)、肥胖患者(63%)及使用≥3种降压药患者(60%) 覆盖当前治疗需求未满足群体[2][3] - 公司计划2025年第四季度与FDA进行新药申请前会议 并拟于2025年第四季度或2026年第一季度提交新药申请[10] 临床试验结果 - lorundrostat 50mg每日一次治疗6周时 自动化诊室收缩压降低16.9mmHg(安慰剂调整后-9.1mmHg p<0.0001) 12周时降低19.0mmHg(安慰剂调整后-11.6mmHg p<0.0001)[8] - 所有亚组均显示统计学显著血压降低：≥75岁组-11.6mmHg(p=0.0011) 65-74岁组-6.9mmHg(p=0.0109) <65岁组-9.3mmHg(p<0.0001)[4] - 黑人/非裔美国人组血压降低6.7mmHg(p<0.0222) 白种人组降低9.2mmHg(p<0.0001) 女性组降低9.4mmHg(p=0.0002) 男性组降低8.8mmHg(p<0.0001)[4] - 肥胖患者(BMI≥30)血压降低9.6mmHg(p<0.0001) 非肥胖患者降低8.4mmHg(p=0.0009) 使用≥3种降压药患者降低9.0mmHg(p<0.0001)[5] 安全性特征 - 安全性及耐受性在所有组别中表现良好 与总体研究人群一致 未发现新的安全信号[6][9] - 药物相关严重不良事件导致停药或剂量调整的发生率极低 未观察到皮质醇生产抑制[9] - 血清电解质变化轻微且可逆：lorundrostat组0.6%患者(3例)出现血钾>6.0mmol/L 安慰剂组为0.4%(1例)[9] 疾病背景与市场机会 - 高血压是美国死亡主要因素 2022年超过68.5万例死亡与高血压相关 2019年造成约2190亿美元经济负担[11] - 现有药物治疗下仅不到50%患者达到血压目标 约30%高血压患者存在醛固酮水平失调[11] - Launch-HTN是迄今最大规模全球3期耐药性高血压试验 纳入1083名接受2-5种降压药治疗未达标的成人患者[7][12] 药物特性 - lorundrostat是口服高选择性醛固酮合酶抑制剂 通过抑制CYP11B2酶降低醛固酮水平 体外对醛固酮合酶抑制选择性是皮质醇合酶的374倍[13][14] - 半衰期10-12小时 在高血压患者中显示血浆醛固酮浓度降低40-70%[14] - 适应症涵盖未控制高血压、耐药性高血压、慢性肾病及阻塞性睡眠呼吸暂停[13][15]

公司融资活动 - 完成承销公开发行11274509股普通股 包括承销商全额行使额外购买1470588股的选择权 [1] - 每股发行价格为2550美元 总募集资金约2875百万美元 扣除承销折扣和佣金前 [1] - 募集资金将用于lorundrostat的临床开发 包括研发与生产 以及预商业化活动 同时补充营运资金和一般公司用途 [2] 承销商信息 - 美国银行证券 Evercore ISI 高盛 Stifel和富国银行证券担任联合账簿管理人 [2] - LifeSci Capital担任牵头经理 H.C. Wainwright & Co.担任联席经理 [2] 公司业务定位 - 临床阶段生物制药公司 专注于开发针对高血压及相关并发症的疗法 包括慢性肾病和阻塞性睡眠呼吸暂停等醛固酮失调相关疾病 [5] - 核心产品lorundrostat为口服高选择性醛固酮合酶抑制剂 [5] - 公司总部位于宾夕法尼亚州Radnor 由Catalys Pacific创立 [5]

RADNOR, Pa., Sept. 02, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Mineralys Therapeutics, Inc. (Nasdaq: MLYS), a clinical-stage biopharmaceutical company focused on developing medicines to target hypertension and related comorbidities such as chronic kidney disease (CKD), obstructive sleep apnea (OSA) and other diseases driven by dysregulated aldosterone, announced today the pricing of an upsized underwritten public offering of 9,803,921 shares of its common stock at a public offering price of $25.50 per share. The aggregate ...

财务数据和关键指标变化 - 截至2025年6月30日，公司现金及投资总额为3.249亿美元，较2024年底的1.982亿美元增长64% [14] - 2025年第二季度研发费用为3830万美元，同比下降2.5%（2024年同期为3930万美元），主要因临床项目结束节省450万美元，但被人力成本增加270万美元抵消 [15] - 行政费用从590万美元增至850万美元，主要因人员扩张及奖金计提增加190万美元 [16] - 净亏损从4100万美元扩大至4330万美元，主要受运营费用增加影响 [17] 各条业务线数据和关键指标变化 - 核心产品lorundrostat在高血压治疗领域取得突破性进展：LAUNCH HTN试验显示收缩压降低11.6 mmHg（安慰剂调整后），绝对降幅达19 mmHg，且高钾血症发生率仅0.6% [22] - CKD合并高血压患者中，lorundrostat联合SGLT2抑制剂使收缩压降低7.5 mmHg（四周数据），尿白蛋白/肌酐比值（UACR）显著改善 [10] - OSA适应症试验进展顺利，预计2026年公布顶线数据，主要终点为呼吸暂停低通气指数（AHI）改善 [12] 公司战略和发展方向 - 聚焦醛固酮合成酶抑制剂（ASI）领域，通过差异化临床设计（如夜间给药方案）强化lorundrostat在高血压及其并发症（CKD/OSA）的治疗优势 [11][46] - 计划2025年召开pre-NDA会议，加速lorundrostat上市进程 [13] - 商业策略上优先考虑美国市场自主推广，海外寻求合作伙伴 [24] 行业竞争与市场前景 - 高血压治疗市场存在显著未满足需求：美国约2000万患者血压未达标，2024年近900万患者需三线治疗 [7][8] - 医生调研显示95%受访者愿意处方lorundrostat，77%的肾病专家考虑用于ACE/ARB+SGLT2i控制不佳的CKD患者 [7][11] - 竞品AstraZeneca的baxdrostat数据即将公布，公司强调lorundrostat更具选择性（醛固酮/皮质醇选择性比4倍）及更优药代动力学特性（半衰期10-12小时） [72] 问答环节关键内容 安全性问题 - PPI药物联用需注意剂量调整（50mg→25mg），因胃酸环境影响生物利用度，但试验允许每周3次PPI使用 [41][42] - 高钾血症风险可控，FDA对现有安全性数据包持认可态度 [79] 商业化准备 - 预计无需经过螺内酯阶梯治疗，直接定位三线用药，通过电子处方系统优化可及性 [55] - 目标医生群体为4.7-5万名高频开具三线降压药的 cardiologist/PCP [85] 临床开发规划 - OSA试验创新性评估夜间血压控制，采用24小时动态监测+新型连续测量技术 [12][46] - 考虑拓展原发性醛固酮增多症（PA）适应症，但尚未明确开发路径 [90] 合作伙伴考量 - 合作谈判聚焦全球市场覆盖能力，尤其看重心血管领域成熟销售网络 [84] - 固定剂量组合（如与SGLT2i）在欧洲更具潜力，但美国市场倾向单药灵活使用 [30][31]