United States SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 Form 10-Q Commission File Number: 000-23661 (Mark One) ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(D) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended June 30, 2021 or ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(D) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from to ROCKWELL MEDICAL, INC. (Exact name of registrant as specified in its charter) Delaware 38-3317208 (State or other jurisdic ...

行业趋势 - 家庭输液是快速增长的医疗领域，2010 - 2019年患者年治疗量从82.9万增长到322.4427万，增幅达400%[5][19][20] - 家庭输液增长受老龄化、成本风险、疫情、药物管线、报销政策、新技术和患者偏好等因素驱动[21] 产品优势 - FPC安全性与安慰剂相似，铁100%即时生物可利用，可绕过肝脏储存，在炎症和高铁调素存在时仍有生物活性，可在家规律低剂量治疗和预防缺铁性贫血复发[14] 市场机会 - 家庭输液患者群体有缺铁性贫血风险，扩大了FPC市场，如家庭肠外营养约50%（11.3万）、水化治疗约50%（8.6万）、化疗约17%（11.1万）、抗感染约10%（16万）患者缺铁或符合FPC治疗条件，美国市场机会估计达6亿美元[23][25][28][29][30] 发展规划 - 公司预计2021 - 2023年有多项里程碑，包括开发阶段会议、临床试验、产品上市、全球扩张等[35] 业务布局 - 公司业务涵盖透析商业化产品（透析浓缩液、Triferic、Triferic AVNU）、家庭输液FPC治疗缺铁性贫血、开发管线（FPC平台额外疗法），并利用FPC平台技术[38]

财务数据和关键指标变化 - 2021年第一季度血液透析浓缩液净销售额约为1520万美元，比2020年第一季度低约40万美元，但比2020年第四季度高约40万美元，公司认为与新冠疫情异常情况有关 [19] - Triferic总销售额约为30万美元，与2020年第一季度相比增长约11%，但较上一季度约35.9万美元的销售额有所下降 [20] - 截至2021年第一季度末，公司现金、现金等价物和投资约为4610万美元，第一季度现金消耗符合预期，预计2021年总体现金消耗将低于2020年 [20][21] 各条业务线数据和关键指标变化 - 透析业务由Triferic和浓缩液的收入构成，继续稳步发展，公司是美国第二大血液透析浓缩液供应商，该业务年收入约6000万美元 [6][18] - Triferic在美国透析市场第一季度净销售额低于2020年第四季度，签约诊所净数量增加，但有三家诊所因收购或管理变更停止使用，积极治疗患者的诊所数量与上一季度持平 [7] - Triferic AVNU于2月商业推出，预计初期市场接受速度较慢，公司正积极探索替代给药方法，预计今年晚些时候向客户提供选择 [8] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司战略是将透析业务的坚实基础与FPC平台在多种疾病状态下产生的高增长潜力疗法相结合，加速公司增长 [6][18] - 公司选择家庭输液作为优先发展领域，认为FPC分子的安全性和有效性使其成为治疗家庭静脉治疗患者缺铁性贫血的理想选择，且家庭输液业务潜在利润率高于现有业务 [10][11][16] - 公司预计与FDA进行预IND会议，若结果成功，将于今年晚些时候启动针对家庭输液患者治疗贫血的铁产品的2期试验 [17] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 尽管Triferic在透析的成本敏感型按人头付费环境中面临挑战，但随着下半年更多真实世界数据公布，预计其采用率将增加，使用Triferic的诊所已看到积极效果，客户忠诚度高 [9] - 家庭输液市场增长加速，受新技术、更多家庭治疗方案以及成本节约等因素驱动，私人健康保险公司和医疗保险对家庭输液有有利的报销政策 [13] - 公司认为未来基于FPC的产品符合医疗保险B部分和商业保险标准，有望获得公私报销，美国潜在市场机会高达6亿美元 [16] 其他重要信息 - 超过130万剂Triferic已用于脆弱的血液透析患者群体，为FPC技术积累了广泛的安全性和有效性数据 [9] - NYU独立开展的Triferic研究数据已在《重症医学杂志》上发表摘要，公司正与NYU探讨撰写完整论文，该数据显示Triferic在临床和经济效益方面有积极结果 [29] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 从现在到开始家庭输液2期试验之间的关键因素是什么，是否仅为预IND会议，还有其他需要关注的吗？ - 公司目前正在准备预IND文件，之后将与FDA进行预IND会议，若研究计划得到确认，将直接进入2期研究项目 [29] 问题2: 本季度从NYU研究中获得了哪些反馈？ - NYU研究数据已在《重症医学杂志》上发表摘要，公司正与NYU探讨撰写完整论文，该数据显示Triferic在临床和经济效益方面有积极结果 [29] 问题3: 浓缩液业务的成本优化有何进展？ - 公司已启动浓缩液业务的成本优化项目，目前处于早期阶段，正在收集和整理数据，以确定提高效率的最佳方式 [30] - 公司可能通过为生产设施引入额外收入、利用空驶卡车获取额外收入以及优化销售代表安排等方式提高效率，预计下次电话会议提供更多细节 [31]

公司整体财务状况关键指标变化 - 截至2021年3月31日，公司总资产为69,449美元，较2020年12月31日的77,748美元下降约10.67%[10] - 截至2021年3月31日和2020年12月31日，公司总资产分别为6.9449亿美元和7.7748亿美元[10] - 截至2021年3月31日和2020年12月31日，公司总负债分别为4.3271亿美元和4.3578亿美元[10] - 截至2021年3月31日和2020年12月31日，公司股东权益分别为2.6178亿美元和3.4170亿美元[10] - 截至2021年3月31日，公司股东权益为26,178美元，较2020年12月31日的34,170美元下降约23.39%[10] - 截至2021年3月31日，公司累计亏损约3.452亿美元，股东权益为2620万美元[27] 公司营收与利润关键指标变化 - 2021年第一季度净销售额为15,473美元，较2020年同期的15,857美元下降约2.42%[12] - 2021年第一季度和2020年第一季度，公司净销售额分别为1.5473亿美元和1.5857亿美元[12] - 2021年第一季度毛利润为401美元，较2020年同期的1,113美元下降约63.97%[12] - 2021年第一季度和2020年第一季度，公司毛利润分别为401万美元和1113万美元[12] - 2021年第一季度运营亏损为7,182美元，较2020年同期的8,055美元减少约10.84%[12] - 2021年第一季度和2020年第一季度，公司运营亏损分别为7182万美元和8055万美元[12] - 2021年第一季度净亏损为7,752美元，较2020年同期的7,984美元减少约2.91%[12] - 2021年第一季度和2020年第一季度，公司净亏损分别为7752万美元和7984万美元[12] - 2021年第一季度基本和摊薄后每股净亏损为0.08美元，较2020年同期的0.12美元减少约33.33%[12] - 2021年第一季度和2020年第一季度，公司基本和摊薄后每股净亏损分别为0.08美元和0.12美元[12] - 2021年第一季度综合亏损为7,756美元，较2020年同期的7,985美元减少约2.87%[15] - 2021年第一季度和2020年第一季度，公司综合亏损分别为7756万美元和7985万美元[15] - 2021年第一季度净收入为1547.3万美元，其中美国市场1391.1万美元，其他地区156.2万美元；2020年同期净收入为1585.7万美元，其中美国市场1419.5万美元，其他地区166.2万美元[54][56] 公司现金流量关键指标变化 - 2021年第一季度经营活动净现金使用量约为1250万美元，2020年同期为653.8万美元[22][27] - 2021年第一季度投资活动净现金使用量为51.2万美元，2020年同期为提供258.6万美元[22] - 2020年融资活动提供现金2955.7万美元，2021年第一季度无相关现金流入[22] - 2021年第一季度现金及现金等价物减少1300.7万美元，2020年同期增加2560.5万美元[22] - 2021年第一季度末现金及现金等价物为3567.5万美元，2020年末为3740万美元[22] - 2021年第一季度现金支付利息48.5万美元，2020年同期为8.1万美元[22] - 2021年第一季度支付利息48.5万美元，2020年同期为8.1万美元[22] 公司股份相关关键指标变化 - 2021年第一季度，公司发行26,354股股票用于股份支付，额外实收资本减少236美元[18] - 2020年第一季度，公司发行3,670,212股普通股，额外实收资本增加8,003美元[20] - 截至2021年3月31日和2020年3月31日，公司发行和流通的普通股分别为9359.9519万股和6904.9102万股[10][20] - 截至2021年3月31日和2020年12月31日，公司授权优先股200万股，无已发行或流通股份；授权普通股1.7亿股，已发行和流通股份分别为9359.9519万股和9357.3165万股[79][80] - 截至2021年3月31日，潜在稀释股份共3288.5473万股，2020年同期为1304.8405万股[44] 公司业务线相关合同收入关键指标变化 - 截至2021年3月31日，未来预计确认的剩余履约义务收入（排除特定合同）为960万美元；Baxter协议未完成的最低产品销售承诺为670万美元[61] - 截至2021年3月31日，Baxter协议递延收入为670万美元，2020年12月31日为720万美元；2021年和2020年第一季度均确认收入约50万美元[71] - 截至2021年3月31日，Wanbang协议递延收入为270万美元；2021年和2020年第一季度均确认收入约10万美元[73] - 截至2021年3月31日，Sun Pharma协议递延收入为8.75万美元，2020年12月31日为9万美元；2021年和2020年第一季度均确认收入约2500美元[77] 公司资产相关关键指标变化 - 截至2021年3月31日，应收账款为659.7万美元，2020年12月31日为417.1万美元；合同负债为964.6万美元，2020年12月31日为1019万美元[58] - 截至2021年3月31日，可供出售投资中债券的摊余成本为1044.1万美元，公允价值为1046.4万美元；2020年12月31日摊余成本为998.7万美元，公允价值为999.7万美元[63] - 截至2021年3月31日，存货总值为544.2万美元，其中非流动资产为130万美元；Triferic存货总值为250万美元，已计提准备金80万美元，净值为170万美元[65][66] - 截至2021年3月31日，物业和设备净值为247.2万美元，2020年12月31日为264.2万美元；2021年和2020年第一季度折旧费用均为20万美元[69] 公司负债相关关键指标变化 - 截至2021年3月31日，应计负债为403.2万美元，2020年12月31日为501.3万美元[70] - 2021年3月31日，公司的经营和融资租赁负债为490万美元，使用权资产为490万美元；2020年12月31日，经营租赁负债为300万美元，使用权资产为290万美元[107] 公司股票薪酬相关关键指标变化 - 2021年和2020年第一季度，公司确认的股票薪酬费用分别为 - 23.6万美元和93.5万美元[87] - 2021年第一季度，受限股票奖励未归属数量从14.68万股减至7.83万股，6.85万股因前首席科学官离职被没收，减少股票薪酬费用40万美元[88] - 2021年第一季度，服务型受限股票单位未归属数量从26.5494万股变为23.7724万股，确认股票薪酬费用10万美元；2020年确认20万美元[90] - 截至2021年3月31日，无未行使的绩效型受限股票单位[91] - 2021年第一季度授予服务型股票期权8.4395万股，18.3931万股被没收，确认股票薪酬费用40万美元，未确认费用约160万美元[95][96][97] - 2021年第一季度授予的服务型股票期权行使价为1.03 - 1.75美元，预期股价波动率75.8% - 77.4%，无风险利率0.47% - 1.06%，期限6年[95] - 2021年第一季度，服务型股票期权未偿还数量从571.7956万股减至539.2586万股，授予8.4395万股，没收18.3931万股，到期22.5834万股[95] - 2020年第一季度，服务型股票期权未偿还数量从821.0024万股减至780.3838万股，授予5.1148万股，没收45.7334万股[95] - 2021年第一季度，公司向员工授予可购买8.4395万股普通股的股票期权，18.3931股被没收[96] - 2021年和2020年第一季度，绩效型股票期权确认的股票薪酬费用分别为 - 30万美元和10万美元，截至2021年3月31日无未确认费用[100] 公司其他业务相关情况 - 公司是美国第二大血液透析浓缩液供应商，年营收6000万美元[26] - 公司有两款FDA批准疗法Triferic和Triferic AVNU，2021年拟开展非透析缺铁性贫血II期试验，2022年或对急性心力衰竭住院患者开展另一项II期试验[25] - 公司与Cantor Fitzgerald & Co.签订销售协议，可不时出售普通股，最高发售额4000万美元，截至2021年3月31日约3230万美元额度可售[81][83] - 公司与Charak相关协议已支付100万美元，2019年累计法律费用报销10万美元，截至2021年3月31日累计相关应付费用20万美元[101] - 公司与Charak的协议规定，在2021年12月31日前按特定费率支付特许权使用费，之后至2034年2月1日按降低费率支付[102] - 公司租赁多处设施，包括密歇根州51,000平方英尺和17,500平方英尺的设施、得克萨斯州51,000平方英尺的设施、南卡罗来纳州57,000平方英尺的设施以及新泽西州4,100平方英尺的办公空间，租赁期限从每月到五年不等[106] - 2021年第一季度与2020年第一季度相比，经营租赁成本从44.3万美元降至41.9万美元，可变租赁成本从18.9万美元降至10.2万美元，经营租赁费用从63.2万美元降至52.1万美元[110] - 2021年第一季度与2020年第一季度相比，融资租约摊销费用为4.5万美元（2020年无），利息费用为1.3万美元（2020年无），融资租约费用为5.8万美元（2020年无）[110] - 2021年第一季度与2020年第一季度相比，总租金费用从63.6万美元降至58.3万美元，经营租赁经营现金流从44.5万美元降至42.5万美元，融资租赁经营现金流为1.3万美元（2020年无）[110] - 2020年3月，公司签订贷款协议，可获最高3.5亿美元定期贷款，首笔2250万美元已完成发放，第二笔500万美元无法提取，第三笔750万美元需达成特定里程碑，净提款2120万美元，关闭成本130万美元[114] - 贷款期限至2025年3月16日，年利率为Prime Rate和4.75%中的较高者加4.00%，初始利率8.75%，有效利率10.9%，2021年和2020年第一季度利息费用分别为50万美元和10万美元[115] - 与首笔定期贷款相关，公司向Innovatus发行认股权证，可购买477,273股普通股，行使价1.65美元/股，公司确认额外债务折扣约50万美元[117] - 截至2021年3月31日，定期贷款未偿还余额为2100万美元，扣除未摊销发行成本和未增值折扣150万美元[118] - 定期贷款本金还款计划为2022年225万美元、2023年900万美元、2024年900万美元、2025年225万美元[120] - 公司预计需额外资金维持运营和执行战略计划，若无法获足够收入，需进行额外融资[28]

财务数据和关键指标变化 - 2020年净销售额约为6220万美元，比2019年多约90万美元 [74] - 2020年血液透析浓缩液净销售额约为6110万美元，与2019年基本持平 [74] - 2020年Triferic净销售额约为110万美元，2019年为50万美元 [74] - 2020年末现金、现金等价物和投资约为5870万美元 [75] 各条业务线数据和关键指标变化 透析业务 - 2021年第四季度，Triferic Dialysate与12家新诊所签订采购协议，签约诊所总数达65家，签约患者约4800人 [36] - Triferic AVNU于2020年第四季度开始评估计划，但活跃评估站点数量低于预期 [47] 临床开发项目 - 计划于2021年下半年启动FPC家庭输液治疗缺铁性贫血的2期试验 [30] 管线推进 - 计划于2021年下半年与FDA讨论急性心力衰竭的临床开发计划 [31] 各个市场数据和关键指标变化 - 中国合作伙伴已启动Triferic的3期注册试验并招募了第一名患者 [50] - 韩国合作伙伴Jeil Pharma已提交Triferic Dialysate和Triferic AVNU的新药申请 [50] - 加拿大对Triferic的新药提交正在审查中 [50] - 印度合作伙伴Sun Pharma正在与印度当局进行监管流程，受疫情影响有所延迟 [50] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司战略是成为更具医学、科学和数据驱动的公司，加速增长，提高股东价值 [13][15][16] - 主要增长驱动因素包括增加Triferic在美国的销售、推动Triferic在国际市场的销售、确定FPC平台的新适应症 [13][14] - 公司正在加强管理和董事会团队，以支持战略执行 [16][17] - 公司认为Triferic产品组合和透析业务将为中期高利润业务奠定基础 [26] - 公司计划将Triferic与HIF - PHI战略定位，以提供一致的生理治疗方案 [53] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2020年公司面临新冠疫情挑战，但团队应对出色，满足了客户需求 [7] - 公司新领导团队制定了多元化和高利润公司的新愿景，并正在推进相关战略 [32] - 预计2021年和2022年公司将在Triferic全球扩张和FPC平台临床开发方面取得进展 [77] 其他重要信息 - 会议包含前瞻性声明，受风险和不确定性影响，公司无义务更新或修订 [4][5] - NYU发表的报告显示，使用Triferic Dialysate后传统静脉铁和促红细胞生成素刺激剂的使用减少，估计一年可节省近30万美元成本 [40][41] - 公司对家庭输液治疗缺铁性贫血患者的调查显示，该领域治疗管理欠佳，存在未满足的临床需求 [63][64] 问答环节所有提问和回答 问题1: 公司在浓缩液业务利润率方面有哪些可操作的手段 - 公司正在对浓缩液业务进行全面分析，优化供应链、物料处理和物流等流程，以提高效率、降低成本并增加利润率 [83] - 公司制造设施和物流有可用产能，正在寻找生产其他产品以增加收入的方法，但目前还需等待评估结果 [85] 问题2: NYU医院数据的反馈情况，以及该数据能否单独推动产品 uptake，还是众多数据之一 - NYU数据是公司长期收集的真实世界证据的一部分，该数据由NYU独立发表，受到诊所欢迎，随着证据增多，产品推广将更有吸引力 [89][90] 问题3: roxadustat的批准和相关研究对特定市场 segment 的 uptake 是否关键，还是NYU数据能推动这些市场 segment - 目前未看到诊所因等待roxadustat而犹豫采用Triferic，无论使用ESA还是roxadustat，Triferic用于补充透析中流失的铁的原理不变 [92][93][94] - 若roxadustat获批，公司会将其用于临床试验，同时会继续利用现有数据推广Triferic [95]

Table of Contents UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 FORM 10-K (Mark One) ☒ ANNUAL REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the fiscal year ended December 31, 2020 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from to Commission file number 000-23661 ROCKWELL MEDICAL, INC. (Exact name of registrant as specified in its charter) (State or other jurisdiction of ...

行业背景 - 缺铁性贫血影响多达8亿人，占世界人口的12%[3] 公司优势 - 基于独特的专有平台技术FPC，铁对转铁蛋白的生物利用度达100%[5] - 是透析市场治疗产品的重要供应商，浓缩液业务排名第二，年收入约6000万美元[5] 产品情况 - 有两款FDA批准的药物Triferic Dialysate和Triferic AVNU，是唯一获批用于透析患者补充铁和维持血红蛋白的疗法[11] - Triferic AVNU于2021年2月9日在美国商业推出，可提供治疗灵活性[27] 市场数据 - 美国中心血液透析患者估计总治疗量为7500万次，当前目标市场为27%即2000万次，长期目标市场为63%即5500万次[26] 临床效果 - 一项回顾性研究显示，100名患者使用FPC后，平均每周ESA剂量相对减少26.4%，静脉铁替代疗法总使用量减少，蔗糖铁使用相对减少65.7%，葡萄糖酸铁钠使用相对减少98.2%[33] 国际机会 - 与万邦生物制药合作在中国商业化Triferic，预计市场机会约4亿美元，有3500万美元潜在里程碑付款[45] - 与太阳制药在印度签署许可协议并提交NDA，在秘鲁和智利预计2022年第一季度商业推出[45] 新适应症 - 家庭输液治疗缺铁性贫血估计美国市场机会约6亿美元，临床开发预计需27 - 40个月[48] - 研究FPC用于急性心力衰竭治疗，预计2021年下半年与FDA举行C类会议[55] 未来里程碑 - 2021 - 2022年有多项商业和开发里程碑，包括产品发布、临床试验、会议等[59] 团队情况 - 管理团队在生物制药商业化和临床开发方面有丰富经验和良好记录[61]

财务数据和关键指标变化 - 截至第三季度末，公司现金、现金等价物和投资超6700万美元 [58] - 截至9月30日的9个月，经营活动所用现金约2100万美元，与去年同期相当 [58] - 第三季度净销售额为1530万美元，与去年同期相当 [59] - 2020年9月30日止三个月，Triferic净销售额约28.4万美元，去年第三季度仅为名义收入 [59] - 2020年第三季度销售成本约1490万美元，毛利润约35万美元；去年第三季度销售成本1540万美元，名义毛亏损 [60] - 2020年第三季度净亏损改善至约740万美元，去年第三季度为790万美元 [61] 各条业务线数据和关键指标变化 - 第三季度Triferic Dialysate签约患者数量增至约3400人，年化治疗量约50万次，较上一季度有显著增长 [35] - Triferic AVNU预计2021年第一季度商业发布，因包装生产排期小延迟致时间延长，10月初已启动首批评估计划 [46][47] 各个市场数据和关键指标变化 - 中国有超60万血液透析患者，是全球最大单一市场，公司合作伙伴万邦生物制药有望在解决物流运输问题后宣布首例患者入组关键研究 [53] - 印度有超12万血液透析患者，公司与太阳制药合作，太阳制药正等待印度中央药品标准控制组织技术委员会的监管批准 [54] - 韩国每年有超7.8万患者接受血液透析，公司第三季度与吉尔制药签订独家许可协议，预计2022年初开始销售，需获韩国监管批准 [55][56] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司专注转变全球缺铁和贫血治疗方式，建立新护理标准，核心业务年营收超6000万美元，有一款上市产品Triferic和即将推出的Triferic AVNU [10][15] - 公司通过三条并行轨道创造价值：最大化Triferic Dialysate和Triferic AVNU在美国的销售额、通过关键合作伙伴扩大Triferic的全球商业覆盖范围、战略性开发FPC平台的新适应症 [19] - 公司计划将Triferic与HIF - PHI战略性定位，为血液透析患者提供可靠且生理的贫血治疗方案 [50] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 新冠疫情持续影响全球和美国各州，透析行业面临独特挑战，但公司供应链未受干扰 [30][32] - 透析诊所限制非必要人员进入，暂停临床方案重大变更，影响Triferic推广和医学教育，随着疫情缓解，预计Triferic采用率将重新加速 [33][41] - 公司有信心通过既定战略创造价值，多数项目有多个潜在价值驱动里程碑 [68] 其他重要信息 - 公司FPC平台有两个新潜在适应症，一是治疗家庭输液治疗患者的缺铁性贫血，预计2021年第一季度提交临床开发计划并与FDA举行C类会议，下半年开展2期研究；二是用于充血性心力衰竭患者 [22][25] - 公司在第三季度为Triferic Dialysate实施多项新举措，包括鼓励诊所直接签订采购合同、采用更激进定价策略、推出新促销和教育计划、增加在科学会议和社交媒体上的曝光度 [38] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 在2021年第一季度全面商业发布之前，Triferic AVNU的推出是否还有其他限制因素或可能影响发布时间的因素？ - 延迟是由于欧洲供应商包装生产排期问题，目前不预计有进一步制造问题，也无其他引入障碍，预计第一季度商业交付 [77] 问题2: 家庭输液C类会议预计在第一季度的什么时候举行？ - 预计在2月底或3月初 [77] 问题3: 本季度毛利率比过去高很多，原因是什么？ - 主要是产品组合原因，公司也在努力提高流程效率和成本效益，未来会继续关注以提高毛利率和净利率 [79] 问题4: 万邦生物制药预计需要多长时间才能使Triferic在中国的关键试验达到完全入组？ - 预计明年初开始研究，根据入组速度，2023年上半年应有完全入组的研究 [83] 问题5: 关于印度的情况，印度监管机构在取消因新冠疫情暂停的监管审查方面有什么要求，这种暂停是否会无限期持续？ - 不清楚监管机构取消暂停的具体要求，这似乎与病例发生率有关，公司只能等待当局和太阳制药的消息 [84] 问题6: 能否提供Triferic AVNU评估计划的最新指标，以及预计这些评估计划在产品正式推出后何时结束？ - 10月初开始首批评估计划，目前尚早无法全面报告进展和采用情况，评估长度因与诊所协商而异，会将评估计划的经验应用于第一季度的商业发布 [86] 问题7: 透析的真实世界数据计划目前的状态如何？ - 公司已委托一家公司对美国肾脏疾病服务数据集进行深入分析，最近收到数据集，预计明年第一季度能有全面数据 [87]

财务数据和关键指标变化 - 截至第三季度末，公司现金、现金等价物和投资超6.7亿美元，9个月运营活动使用现金约2100万美元，与去年同期相当 [19] - 第三季度净销售额为1530万美元，与去年同期相当；TriFerric净销售额约28.4万美元，去年第三季度仅为名义收入 [19] - 2020年第三季度销售成本约1490万美元，毛利润约35万美元；去年第三季度销售成本1540万美元，名义毛亏损 [19] - 2020年第三季度净亏损约740万美元，较去年第三季度的790万美元有所改善，运营亏损改善主要因商业和一般支出减少，部分被研发支出和利息费用增加抵消 [19] 各条业务线数据和关键指标变化 透析浓缩液业务 - 是美国第二大浓缩产品供应商，每年通过近2000万次救生治疗产生超6000万美元年收入，持续为客户可靠供应浓缩液 [10] 制药业务 - 第三季度TriFerric商业化取得进展，截至季末签约患者约3400人，年化治疗量约50万次，较上季度有显著增长，但整体销售增长低于预期，主要因透析诊所限制现场访问 [12] - TriFerric Avenue预计2021年第一季度商业发布，已开展评估计划，客户表现出兴趣 [15] 各个市场数据和关键指标变化 - 中国血液透析患者超60万人，是全球最大单一市场，且血液透析可及性近年来快速增加 [18] - 印度有超12万血液透析患者，是有吸引力的市场 [18] - 韩国每年有超7.8万患者接受血液透析，是规模可观且不断增长的市场 [18] 公司战略和发展方向和行业竞争 公司战略和发展方向 - 未来通过三条并行轨道创造价值：最大化TriFerric和即将推出的TriFerric Avenue在美国的销售；通过关键合作伙伴扩大TriFerric的全球商业覆盖范围；战略性开发EPS平台的新适应症，优先开展美国的家庭输液项目 [7] - 针对TriFerric采取多项新举措，包括鼓励诊所直接签订购买合同、采用更激进的定价策略、推出新的促销和教育计划、参加科学会议、增加社交媒体曝光等 [13][14] - 计划在2021年第一季度向FDA提交临床开发计划并举行C类会议，预计2021年下半年开始EPS用于家庭输液治疗缺铁性贫血的二期研究 [7][9] 行业竞争 - 预计2021年初将有全新一类贫血管理药物进入市场，公司计划将TriFerric与这些药物战略定位，为血液透析患者提供可靠和生理性的贫血治疗 [16] 管理层对经营环境和未来前景的评论 经营环境 - 新冠疫情仍在影响全球和美国各州，透析行业面临独特挑战，因许多患者有多种合并症且依赖每周三次的治疗；疫情还可能导致多器官衰竭，给急性和门诊透析诊所带来压力 [10][11] - 透析诊所限制非必要人员进入，包括销售代表和护士教育人员，影响了TriFerric的推广和医学教育工作，尽管公司尽可能进行线上工作，但随着疫情反弹，限制持续时间不明 [11] 未来前景 - 公司有信心通过三条并行战略创造价值，随着各项里程碑推进，预计将显著提升公司价值 [6][21] - 一旦全球疫情得到解决，预计TriFerric的采用将加速，因销售过程需要现场人员的高度接触和支持 [14] 其他重要信息 - 公司CFO兼首席商务官Russell Skibsted于9月加入，此前在Biotin Family Companies工作，有小型生物制药公司融资、合作、药物开发和并购管理经验，在其努力下公司资金充足 [7] - TriFerric Avenue将在为 Medicare 患者设立的 SRT 捆绑支付中获得报销，其成本结构使公司能获得有吸引力的毛利率，同时确保产品价格具有竞争力，并为透析诊所提供临床和财务价值 [15][16] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：TriFerric Avenue商业发布的限制因素、家庭输液C类会议时间以及本季度毛利率提高的原因 - TriFerric Avenue发布延迟是因欧洲供应商包装生产安排问题，目前预计不会有进一步制造问题，预计2021年第一季度商业交付 [26] - 家庭输液C类会议预计在2月底或3月初 [26] - 毛利率提高主要是产品组合原因，公司也在努力提高流程效率和成本效益，未来会继续关注以提高毛利率和净利率 [30] 问题2：中国关键TriFerric试验达到全面入组的时间、印度监管审查暂停解除情况、TriFerric Avenue评估计划指标更新及结束时间、透析真实世界数据计划状态 - 预计中国试验明年初开始，根据入组速度，预计2023年上半年全面入组 [34] - 印度监管审查暂停与病例发病率有关，公司不清楚解除时间，需等待当局消息，Sun Pharma与当局联系紧密，监管开放后有望安排会议 [35] - TriFerric Avenue评估计划10月初开始，目前难以全面报告进展和采用情况，评估时长根据与诊所协商而定，公司会将评估经验应用于2021年第一季度商业发布 [39] - 公司已委托一家公司对美国肾脏疾病服务数据集进行深入研究，近期收到数据集，预计明年第一季度能有分析结果 [40]

公司愿景与战略 - 公司愿景是为缺铁和缺铁性贫血患者建立新的护理标准，全球约20亿人营养性缺铁，美国约1000万人缺铁，其中500万人患有缺铁性贫血[7] - 公司通过三条并行轨道创造价值，包括铁焦磷酸柠檬酸盐平台、Triferic® Dialysate和Triferic® AVNU以及国际业务拓展[9] 产品新适应症开发 - 家庭输液治疗是FPC的首要新适应症，美国市场机会约6亿美元，临床开发预计需27 - 40个月，预计2020年Q4提交临床开发计划，2021年Q1与FDA举行C类会议[11][12] - 急性心力衰竭是FPC正在考虑的适应症，公司预计在2021年下半年与FDA举行C类会议[13][14] 临床、监管与商业里程碑 - 2020 - 2023年有多项临床、监管和商业里程碑，包括与FDA的会议、临床试验、产品批准和商业发布等[16] 血液透析产品 - 公司是美国透析浓缩液产品的第二大供应商，年销售额超过6000万美元，每年提供近2000万次救命治疗[18] - Triferic Dialysate和Triferic AVNU是仅有的FDA批准用于透析患者补充铁和维持血红蛋白的疗法[18] 产品销售情况 - Triferic Dialysate签约患者从2020年3月31日的约2000人增加到9月30日的约3400人，签约年化治疗量从约30万次增加到超过50万次[24] - Triferic AVNU预计2021年Q1商业推出，目前正在进行客户推广，样品产品已可提供，商业产品正在生产中[28][29] 国际业务进展 - 公司与多家国际合作伙伴合作推广Triferic产品，包括中国的万邦生物、印度的太阳制药、韩国的Jeil等，不同国家有不同的合作模式和进展[32][33] 财务结果 - 截至2020年9月30日，公司现金、现金等价物和投资为6.73亿美元，2019年12月31日为2.6亿美元[36] - 2020年Q3净销售额为1.53亿美元，2019年Q3为1.54亿美元，同比变化-0.8%[38]