财务数据和关键指标变化 - 2019年第二季度销售额为1480万美元，2018年同期为1490万美元 [31] - 2019年第二季度毛利润较2018年同期增加，主要因2018年6月30日止三个月有540万美元Triferic库存储备费用，部分被透析浓缩液产品毛利润减少抵消 [32] - 2019年第二季度运营亏损从2018年同期的1230万美元改善至1040万美元，主要因毛利润同比增加和结算费用降低，部分被销售和营销费用、研发费用增加抵消 [33] - 2019年第二季度销售和营销费用为220万美元，2018年同期为20万美元，反映为支持Triferic产品组合推出在专业和营销能力上的投资 [34] - 2019年第二季度研发费用约为300万美元，2018年同期为160万美元，主要因本季度对Triferic产品组合的投资，包括130万美元IV Triferic新药申请费等 [35] - 2019年第二季度净亏损为1030万美元，即每股基本和摊薄亏损0.18美元，2018年同期亏损为1220万美元，即每股基本和摊薄亏损0.24美元 [36] - 2019年第二季度经营活动净现金使用量为1040万美元，增加主要因130万美元IV Triferic新药申请费、80万美元CRO合同预付款及其他营运资金变动 - 190万美元 [37] - 截至2019年6月30日，公司有现金、现金等价物和可供出售投资约3520万美元，营运资金约3340万美元，预计手头现金和投资至少能满足未来12个月业务计划资金需求 [39] 各条业务线数据和关键指标变化 - 透析浓缩液业务：目前仍是销售主要来源，近期与DaVita签订4.5年合同，该业务供应约25%美国血液透析浓缩液市场，新合同价格较之前协议有所提高 [30][32] - Triferic产品业务：第二季度推出Dialysate Triferic并实现首批商业销售，但本季度销售额不显著；5月向FDA提交IV Triferic新药申请，8月2日获受理，PDUFA日期为2020年3月28日 [11][19] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国市场：超过200万人接受血液透析治疗，其中美国超45万人，约80%患者使用传统静脉注射铁剂治疗贫血，公司预计Triferic在美国峰值市场机会达4亿美元 [9][11] - 中国市场：合作伙伴万邦生物制药完成两项Dialysate Triferic临床药理学研究，结果积极，后续万邦将安排与NMPA进行类似新药申请前会议，公司有权获得最高3500万美元基于监管和销售的里程碑付款 [27][28] - 日本市场：市场研究确认总市场机会超2.5亿美元，公司正积极推进合作讨论 [29] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司将Triferic视为创新治疗平台，2019年首要任务是执行Dialysate Triferic战略医疗和商业化计划，通过向供应商提供医学教育、提高对Triferic医疗和潜在药物经济学优势的认识和理解来推动其采用 [7][12] - 采用分阶段推出Dialysate Triferic的方式，初期聚焦美国卓越中心和样本站点，后续计划与中型透析组织达成系统安排，若IV Triferic在美国获批，明年将扩大关注大型透析组织 [12][17] - 积极评估各种监管策略，推进Triferic家用开发，以满足家庭透析患者需求 [25] - 重视全球市场拓展，优先发展在欧洲、中国等大市场的业务，与潜在合作伙伴进行讨论，预计近期在加拿大提交IV Triferic监管批准申请 [26][29] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层认为Triferic能为血液透析患者提供巨大益处，有望成为治疗贫血的标准疗法，尽管CMS对TDAPA计划的拟议修订可能带来短期挫折，但不改变其对美国峰值市场机会的长期看法 [11][23] - 早期客户对Triferic的积极反馈令人鼓舞，随着时间推移，公司有信心推进该平台发展，为患者提供更好治疗，为股东创造价值 [42] 其他重要信息 - 2019年4月下旬，CMS发布初步建议，若最终确定，将为Dialysate Triferic粉末包建立新J - 代码J - 1444，该代码于7月1日生效 [18] - 2019年7月，CMS发布新报销提案，旨在激励终末期肾病医疗保险受益人更多使用家庭透析和肾移植 [24] - 公司6月宣布普通股承销公开发行定价，总收益1750万美元，7月承销商部分行使超额配售权，额外收益130万美元，资金将用于支持Triferic产品组合投资等 [38] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: CMS对TDAPA计划拟议变更的起源是什么？如何说服CMS拟议的NDA分类系统不是判断新产品为透析患者带来创新水平的合适工具？ - 公司认为CMS初步裁决表面上排除仿制药，按FDA内部分类方案确定剂型和配方，但该方案并非用于评判疗法创新水平；若被排除，这是短期挫折，公司计划与CMS进行大量互动，提供评论以帮助其理解Triferic的创新水平，且拟议修订不改变公司对峰值市场机会的看法 [46][47][48] 问题2: 距离从Dialysate Triferic免费样品计划和产品推出中获得所需的所有成本效益数据还有多远？ - 公司采取分阶段、有针对性的方式引入新客户，客户希望看到2019年Triferic使用程序产生的真实世界数据；公司已与一家中型透析链达成协议获取数据，7月已收到数据并正在分析，还在处理和分析样本计划中的数据，获取最终可用数据是个过程，公司会准确正确管理该过程，不急于求成 [52][53][54] 问题3: IV版本Triferic推出时的价格范围是多少？ - 公司尚未给出定价指导，仍在分析拟议规则对潜在定价方案的影响，进行IV Triferic价格研究；其定价将取决于产品独特属性以及是否纳入报销捆绑范围，公司有了更明确想法后会向市场更新 [56] 问题4: 销售和培训团队是否已全部配备人员，还是会招聘更多人？ - 公司会在年内逐步组建团队，预计到2019年底全部配备人员；若明年IV Triferic获批推出，会再评估人员情况；公司注重建立世界级现场组织，招聘有合适经验和肾病学经验的人员，还有医学科学联络团队专注医学教育 [57][58] 问题5: 何时开始儿科试验，是否有试验方案？ - 公司在第二季度签署了CRO合同，试验方案已就位，预计今年晚些时候开始招募患者 [59] 问题6: Triferic新药申请审查前还有哪些特定的关键事项需要完成？ - 公司已在提交申请60天后收到FDA接受函和PDUFA日期；在特殊协议评估（SPA）下，公司认为已遵循FDA指导并达到生物等效性终点；预计FDA会提出问题，公司会妥善回答以保持审查进程推进 [65][66] 问题7: 中国患者瘦体重数据有多重要？中美肥胖率上升对慢性肾病发病率和某些血液透析疗法疗效有何影响，这对Triferic是否是潜在优势？ - 数据显示中美人群瘦体重可能有差异，但Triferic在两国人群中的药代动力学和药效学活动无显著差异，表明其在中国患者中也应有效；Triferic生理特性使其能绕过网状内皮系统、巨噬细胞和肝脏，直接将铁输送到骨髓，对于慢性炎症状态的血液透析患者可能是更好的治疗方法 [68][69] 问题8: 如果NMPA要求进行额外研究，这些研究可能是什么样的，提交过程需要多长时间？如果目前的监管材料被认为足够，情况又如何？ - 公司下一步希望与NMPA开会，这将决定后续步骤；公司正在完善数据包以提交并请求开会，希望今年晚些时候能实现；希望两项已完成的研究足以进行监管提交，若不足将征求NMPA反馈；若能较快提交监管申请，希望从提交时间起约12个月内获得批准 [71] 问题9: 库存储备费用未来季度的趋势如何，不同期间是否会有显著差异？稳定状态下季度研发费用会是多少？ - 过去18个月左右的大量库存储备费用主要因外部事件和产品推出时间安排；库存储备费用是非现金费用，反映对Triferic产品类型或销售 volume 的预期；若无外部事件或预测重大变化，库存储备不应有显著变动，目前公司账上Triferic原料药库存略超100万美元；第二季度研发费用约300万美元，其中130万美元NDA申请费不会很快再次发生，但儿科试验启动和支持Triferic推出的医学专业能力提升会增加研发费用，公司未提供具体费用指导 [73][74][75] 问题10: 哪些类型的中心下了Dialysate Triferic订单？ - 产品推出初期，公司针对特定的单中心和中型透析中心；目前有少数账户下单，随着时间推移，希望更多中心开始使用；预计2020年3月IV Triferic PDUFA日期后，会进入对IV制剂更感兴趣的大型组织 [81] 问题11: 针对Dialysate Triferic有哪些提高认知和医学教育的计划，IV获批后如何利用这些计划？ - 推出Dialysate Triferic的部分原因是建立医学教育能力，公司目标是改变贫血治疗标准；公司已组建医学科学联络团队，团队成员在实地积极访问中心，讨论治疗的科学和医学方面；公司有针对性地选择能较快产生影响的中心，逐步推进后续阶段 [83]

产品进展 - 2019年5月6日宣布推出首款Triferic配方产品Dialysate Triferic®[4] - 计划在2019年第二季度提交I.V. Triferic的美国新药申请[6] - 收到CMS为Dialysate Triferic粉末包配方分配单独J代码的初步建议[7] 市场机会 - Triferic全球市场机会超10亿美元，全球每年超200万人接受血液透析，每年约2.5亿次血液透析治疗且数量在增加[12] - 美国市场潜力约4亿美元，2016年美国血液透析患者中潜在Dialysate Triferic患者和潜在Triferic（Dialysate & I.V.）患者分别有13.2万和45.8万[22] - 国际市场潜力超10亿美元，中国、拉美、加拿大、欧洲、日本等地区均有不同程度的市场机会[35] 产品优势 - Triferic是治疗贫血的新疗法，模拟人体自然铁吸收过程，有多种配方，首个配方已在美国上市[10] - 在48周试验中，Triferic能有效提高血红蛋白水平，维持效果比安慰剂高3倍[19][20] 财务情况 - 2019年第一季度净销售额1560万美元，同比增长4%；毛利润100万美元，上年同期亏损70万美元；运营亏损880万美元，同比增长54%；净亏损870万美元，同比增长56%[37] - 截至2019年3月31日，现金、现金等价物和投资为2780万美元，较2018年12月31日的3350万美元减少；营运资金为2450万美元，较2018年12月31日的3360万美元减少[39] 安全信息 - 接受Triferic的292名患者中有1人（0.3%）出现超敏反应，临床研究中常见不良反应包括低血压、肌肉痉挛等[41]