Table of Contents UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 FORM 10-K (Mark One) ☒ ANNUAL REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the fiscal year ended December 31, 2020 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from to Commission file number 000-23661 ROCKWELL MEDICAL, INC. (Exact name of registrant as specified in its charter) (State or other jurisdiction of ...

行业背景 - 缺铁性贫血影响多达8亿人，占世界人口的12%[3] 公司优势 - 基于独特的专有平台技术FPC，铁对转铁蛋白的生物利用度达100%[5] - 是透析市场治疗产品的重要供应商，浓缩液业务排名第二，年收入约6000万美元[5] 产品情况 - 有两款FDA批准的药物Triferic Dialysate和Triferic AVNU，是唯一获批用于透析患者补充铁和维持血红蛋白的疗法[11] - Triferic AVNU于2021年2月9日在美国商业推出，可提供治疗灵活性[27] 市场数据 - 美国中心血液透析患者估计总治疗量为7500万次，当前目标市场为27%即2000万次，长期目标市场为63%即5500万次[26] 临床效果 - 一项回顾性研究显示，100名患者使用FPC后，平均每周ESA剂量相对减少26.4%，静脉铁替代疗法总使用量减少，蔗糖铁使用相对减少65.7%，葡萄糖酸铁钠使用相对减少98.2%[33] 国际机会 - 与万邦生物制药合作在中国商业化Triferic，预计市场机会约4亿美元，有3500万美元潜在里程碑付款[45] - 与太阳制药在印度签署许可协议并提交NDA，在秘鲁和智利预计2022年第一季度商业推出[45] 新适应症 - 家庭输液治疗缺铁性贫血估计美国市场机会约6亿美元，临床开发预计需27 - 40个月[48] - 研究FPC用于急性心力衰竭治疗，预计2021年下半年与FDA举行C类会议[55] 未来里程碑 - 2021 - 2022年有多项商业和开发里程碑，包括产品发布、临床试验、会议等[59] 团队情况 - 管理团队在生物制药商业化和临床开发方面有丰富经验和良好记录[61]

财务数据和关键指标变化 - 截至第三季度末，公司现金、现金等价物和投资超6700万美元 [58] - 截至9月30日的9个月，经营活动所用现金约2100万美元，与去年同期相当 [58] - 第三季度净销售额为1530万美元，与去年同期相当 [59] - 2020年9月30日止三个月，Triferic净销售额约28.4万美元，去年第三季度仅为名义收入 [59] - 2020年第三季度销售成本约1490万美元，毛利润约35万美元；去年第三季度销售成本1540万美元，名义毛亏损 [60] - 2020年第三季度净亏损改善至约740万美元，去年第三季度为790万美元 [61] 各条业务线数据和关键指标变化 - 第三季度Triferic Dialysate签约患者数量增至约3400人，年化治疗量约50万次，较上一季度有显著增长 [35] - Triferic AVNU预计2021年第一季度商业发布，因包装生产排期小延迟致时间延长，10月初已启动首批评估计划 [46][47] 各个市场数据和关键指标变化 - 中国有超60万血液透析患者，是全球最大单一市场，公司合作伙伴万邦生物制药有望在解决物流运输问题后宣布首例患者入组关键研究 [53] - 印度有超12万血液透析患者，公司与太阳制药合作，太阳制药正等待印度中央药品标准控制组织技术委员会的监管批准 [54] - 韩国每年有超7.8万患者接受血液透析，公司第三季度与吉尔制药签订独家许可协议，预计2022年初开始销售，需获韩国监管批准 [55][56] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司专注转变全球缺铁和贫血治疗方式，建立新护理标准，核心业务年营收超6000万美元，有一款上市产品Triferic和即将推出的Triferic AVNU [10][15] - 公司通过三条并行轨道创造价值：最大化Triferic Dialysate和Triferic AVNU在美国的销售额、通过关键合作伙伴扩大Triferic的全球商业覆盖范围、战略性开发FPC平台的新适应症 [19] - 公司计划将Triferic与HIF - PHI战略性定位，为血液透析患者提供可靠且生理的贫血治疗方案 [50] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 新冠疫情持续影响全球和美国各州，透析行业面临独特挑战，但公司供应链未受干扰 [30][32] - 透析诊所限制非必要人员进入，暂停临床方案重大变更，影响Triferic推广和医学教育，随着疫情缓解，预计Triferic采用率将重新加速 [33][41] - 公司有信心通过既定战略创造价值，多数项目有多个潜在价值驱动里程碑 [68] 其他重要信息 - 公司FPC平台有两个新潜在适应症，一是治疗家庭输液治疗患者的缺铁性贫血，预计2021年第一季度提交临床开发计划并与FDA举行C类会议，下半年开展2期研究；二是用于充血性心力衰竭患者 [22][25] - 公司在第三季度为Triferic Dialysate实施多项新举措，包括鼓励诊所直接签订采购合同、采用更激进定价策略、推出新促销和教育计划、增加在科学会议和社交媒体上的曝光度 [38] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 在2021年第一季度全面商业发布之前，Triferic AVNU的推出是否还有其他限制因素或可能影响发布时间的因素？ - 延迟是由于欧洲供应商包装生产排期问题，目前不预计有进一步制造问题，也无其他引入障碍，预计第一季度商业交付 [77] 问题2: 家庭输液C类会议预计在第一季度的什么时候举行？ - 预计在2月底或3月初 [77] 问题3: 本季度毛利率比过去高很多，原因是什么？ - 主要是产品组合原因，公司也在努力提高流程效率和成本效益，未来会继续关注以提高毛利率和净利率 [79] 问题4: 万邦生物制药预计需要多长时间才能使Triferic在中国的关键试验达到完全入组？ - 预计明年初开始研究，根据入组速度，2023年上半年应有完全入组的研究 [83] 问题5: 关于印度的情况，印度监管机构在取消因新冠疫情暂停的监管审查方面有什么要求，这种暂停是否会无限期持续？ - 不清楚监管机构取消暂停的具体要求，这似乎与病例发生率有关，公司只能等待当局和太阳制药的消息 [84] 问题6: 能否提供Triferic AVNU评估计划的最新指标，以及预计这些评估计划在产品正式推出后何时结束？ - 10月初开始首批评估计划，目前尚早无法全面报告进展和采用情况，评估长度因与诊所协商而异，会将评估计划的经验应用于第一季度的商业发布 [86] 问题7: 透析的真实世界数据计划目前的状态如何？ - 公司已委托一家公司对美国肾脏疾病服务数据集进行深入分析，最近收到数据集，预计明年第一季度能有全面数据 [87]

财务数据和关键指标变化 - 截至第三季度末，公司现金、现金等价物和投资超6.7亿美元，9个月运营活动使用现金约2100万美元，与去年同期相当 [19] - 第三季度净销售额为1530万美元，与去年同期相当；TriFerric净销售额约28.4万美元，去年第三季度仅为名义收入 [19] - 2020年第三季度销售成本约1490万美元，毛利润约35万美元；去年第三季度销售成本1540万美元，名义毛亏损 [19] - 2020年第三季度净亏损约740万美元，较去年第三季度的790万美元有所改善，运营亏损改善主要因商业和一般支出减少，部分被研发支出和利息费用增加抵消 [19] 各条业务线数据和关键指标变化 透析浓缩液业务 - 是美国第二大浓缩产品供应商，每年通过近2000万次救生治疗产生超6000万美元年收入，持续为客户可靠供应浓缩液 [10] 制药业务 - 第三季度TriFerric商业化取得进展，截至季末签约患者约3400人，年化治疗量约50万次，较上季度有显著增长，但整体销售增长低于预期，主要因透析诊所限制现场访问 [12] - TriFerric Avenue预计2021年第一季度商业发布，已开展评估计划，客户表现出兴趣 [15] 各个市场数据和关键指标变化 - 中国血液透析患者超60万人，是全球最大单一市场，且血液透析可及性近年来快速增加 [18] - 印度有超12万血液透析患者，是有吸引力的市场 [18] - 韩国每年有超7.8万患者接受血液透析，是规模可观且不断增长的市场 [18] 公司战略和发展方向和行业竞争 公司战略和发展方向 - 未来通过三条并行轨道创造价值：最大化TriFerric和即将推出的TriFerric Avenue在美国的销售；通过关键合作伙伴扩大TriFerric的全球商业覆盖范围；战略性开发EPS平台的新适应症，优先开展美国的家庭输液项目 [7] - 针对TriFerric采取多项新举措，包括鼓励诊所直接签订购买合同、采用更激进的定价策略、推出新的促销和教育计划、参加科学会议、增加社交媒体曝光等 [13][14] - 计划在2021年第一季度向FDA提交临床开发计划并举行C类会议，预计2021年下半年开始EPS用于家庭输液治疗缺铁性贫血的二期研究 [7][9] 行业竞争 - 预计2021年初将有全新一类贫血管理药物进入市场，公司计划将TriFerric与这些药物战略定位，为血液透析患者提供可靠和生理性的贫血治疗 [16] 管理层对经营环境和未来前景的评论 经营环境 - 新冠疫情仍在影响全球和美国各州，透析行业面临独特挑战，因许多患者有多种合并症且依赖每周三次的治疗；疫情还可能导致多器官衰竭，给急性和门诊透析诊所带来压力 [10][11] - 透析诊所限制非必要人员进入，包括销售代表和护士教育人员，影响了TriFerric的推广和医学教育工作，尽管公司尽可能进行线上工作，但随着疫情反弹，限制持续时间不明 [11] 未来前景 - 公司有信心通过三条并行战略创造价值，随着各项里程碑推进，预计将显著提升公司价值 [6][21] - 一旦全球疫情得到解决，预计TriFerric的采用将加速，因销售过程需要现场人员的高度接触和支持 [14] 其他重要信息 - 公司CFO兼首席商务官Russell Skibsted于9月加入，此前在Biotin Family Companies工作，有小型生物制药公司融资、合作、药物开发和并购管理经验，在其努力下公司资金充足 [7] - TriFerric Avenue将在为 Medicare 患者设立的 SRT 捆绑支付中获得报销，其成本结构使公司能获得有吸引力的毛利率，同时确保产品价格具有竞争力，并为透析诊所提供临床和财务价值 [15][16] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：TriFerric Avenue商业发布的限制因素、家庭输液C类会议时间以及本季度毛利率提高的原因 - TriFerric Avenue发布延迟是因欧洲供应商包装生产安排问题，目前预计不会有进一步制造问题，预计2021年第一季度商业交付 [26] - 家庭输液C类会议预计在2月底或3月初 [26] - 毛利率提高主要是产品组合原因，公司也在努力提高流程效率和成本效益，未来会继续关注以提高毛利率和净利率 [30] 问题2：中国关键TriFerric试验达到全面入组的时间、印度监管审查暂停解除情况、TriFerric Avenue评估计划指标更新及结束时间、透析真实世界数据计划状态 - 预计中国试验明年初开始，根据入组速度，预计2023年上半年全面入组 [34] - 印度监管审查暂停与病例发病率有关，公司不清楚解除时间，需等待当局消息，Sun Pharma与当局联系紧密，监管开放后有望安排会议 [35] - TriFerric Avenue评估计划10月初开始，目前难以全面报告进展和采用情况，评估时长根据与诊所协商而定，公司会将评估经验应用于2021年第一季度商业发布 [39] - 公司已委托一家公司对美国肾脏疾病服务数据集进行深入研究，近期收到数据集，预计明年第一季度能有分析结果 [40]

公司愿景与战略 - 公司愿景是为缺铁和缺铁性贫血患者建立新的护理标准，全球约20亿人营养性缺铁，美国约1000万人缺铁，其中500万人患有缺铁性贫血[7] - 公司通过三条并行轨道创造价值，包括铁焦磷酸柠檬酸盐平台、Triferic® Dialysate和Triferic® AVNU以及国际业务拓展[9] 产品新适应症开发 - 家庭输液治疗是FPC的首要新适应症，美国市场机会约6亿美元，临床开发预计需27 - 40个月，预计2020年Q4提交临床开发计划，2021年Q1与FDA举行C类会议[11][12] - 急性心力衰竭是FPC正在考虑的适应症，公司预计在2021年下半年与FDA举行C类会议[13][14] 临床、监管与商业里程碑 - 2020 - 2023年有多项临床、监管和商业里程碑，包括与FDA的会议、临床试验、产品批准和商业发布等[16] 血液透析产品 - 公司是美国透析浓缩液产品的第二大供应商，年销售额超过6000万美元，每年提供近2000万次救命治疗[18] - Triferic Dialysate和Triferic AVNU是仅有的FDA批准用于透析患者补充铁和维持血红蛋白的疗法[18] 产品销售情况 - Triferic Dialysate签约患者从2020年3月31日的约2000人增加到9月30日的约3400人，签约年化治疗量从约30万次增加到超过50万次[24] - Triferic AVNU预计2021年Q1商业推出，目前正在进行客户推广，样品产品已可提供，商业产品正在生产中[28][29] 国际业务进展 - 公司与多家国际合作伙伴合作推广Triferic产品，包括中国的万邦生物、印度的太阳制药、韩国的Jeil等，不同国家有不同的合作模式和进展[32][33] 财务结果 - 截至2020年9月30日，公司现金、现金等价物和投资为6.73亿美元，2019年12月31日为2.6亿美元[36] - 2020年Q3净销售额为1.53亿美元，2019年Q3为1.54亿美元，同比变化-0.8%[38]

财务数据和关键指标变化 - 2020年第一季度净销售额为1590万美元，较2019年第一季度的1560万美元增长2%，主要因Triferic Dialysate于2019年5月商业推出后美国产品销售额增加 [76] - 2020年第一季度销售成本为1470万美元，毛利润为110万美元；2019年第一季度销售成本为1460万美元，毛利润为100万美元，2020年第一季度毛利润增加主要因Triferic Dialysate美国产品销售额增加 [77] - 2020年第一季度营业亏损从2019年第一季度的880万美元改善至810万美元，主要因运营费用减少，其中销售和营销费用减少100万美元、G&A费用减少90万美元，部分被研发费用增加130万美元抵消 [78] - 2020年第一季度净亏损为800万美元，即每股基本和摊薄亏损0.12美元；2019年第一季度净亏损为870万美元，即每股基本和摊薄亏损0.15美元 [81] - 2020年第一季度末现金、现金等价物和可供出售投资为4890万美元，2019年12月31日约为2600万美元，第一季度经营活动使用现金650万美元 [73] 各条业务线数据和关键指标变化 透析浓缩液业务 - 公司是美国透析浓缩液产品的第二大供应商，年营收超6000万美元 [22] Triferic产品业务 - Triferic Dialysate：截至2020年3月31日，约有2000名签约患者接受治疗，相当于约30万次年度治疗；第一季度与4家透析诊所签订新合同；活跃或承诺评估项目涉及36家独立和小型透析机构诊所，较2019年12月31日增长260%；评估项目转化率达75% [34][57][59] - Triferic AVNU：2020年3月获FDA批准，计划2020年在美国推出；公司已开始与潜在客户接触，预计第三季度启动评估项目，第四季度开始商业销售；预计将在CMS为 Medicare 患者设立的 ESRD 捆绑报销范围内报销 [26][64][69] 各个市场数据和关键指标变化 - 印度：有超12万血液透析患者，公司与 Sun Pharma 签订独家许可和供应协议，预计 Sun Pharma 将与印度监管机构会面确定监管批准途径，原计划4月进行的会议因 COVID - 19 推迟至第二季度 [83] - 中国：有超60万血液透析患者，是全球最大单一市场，公司正与万邦生物制药合作开展 Triferic 试验以支持监管批准申请，预计待中国 COVID - 19 疫情解决后于今年晚些时候启动 [85] - 加拿大：公司即将提交 Triferic AVNU 的新药申请 [86] - 南美：智利等待 Triferic Dialysate 的监管批准决定，秘鲁正与分销合作伙伴推进 Triferic Dialysate 的商业推出 [87] 公司战略和发展方向和行业竞争 公司战略和发展方向 - 将公司发展成为更注重医学和科学的公司，推动 Triferic 产品在透析领域的应用，识别和拓展 Triferic 及其他疾病的新适应症 [7] - 收集 Triferic 真实世界数据，为商业团队提供补充工具，加速 Triferic 在血液透析领域的采用 [14] - 开展战略举措，识别和优先考虑其他治疗适应症，以拓展 FPC 技术平台在透析以外治疗领域的应用 [18] 行业竞争 - 公司在透析浓缩液业务中是美国第二大供应商，Triferic 是美国唯一获FDA批准用于在每次透析治疗中替代铁并维持血液透析患者血红蛋白的疗法，具有独特差异化作用机制 [22][24] 管理层对经营环境和未来前景的评论 经营环境 - COVID - 19 疫情给透析行业带来挑战，患者多有多种合并症且依赖每周三次的治疗，疫情下游影响可能导致多器官衰竭包括肾衰竭，给急慢性透析诊所带来压力 [27] - 公司供应链未受干扰，能满足客户对浓缩液的部分高需求；但诊所关闭非必要供应商进入通道，暂停重大协议变更，影响 Triferic 推广和医学教育工作，公司正尽可能进行线上工作；同时密切评估疫情对全球监管临床开发时间表的影响 [29] 未来前景 - 未来12 - 24个月，血液透析中贫血管理将改变，Triferic 有望与 HIF - PHIs 共同为血液透析患者提供更可靠和生理的贫血治疗 [15] - 随着 COVID - 19 疫情缓解和美国各州重新开放，预计 Triferic 采用将重新加速 [61] - 公司对 Triferic 在国际市场的潜力感到兴奋，若获批，预计在中国商业机会中获得低至中20%的产品销售特许权使用费 [86] 其他重要信息 - 公司从一家独立透析诊所收集的 Triferic 真实世界数据显示，采用 Triferic 后，ESA 利用率在15 - 18个月大幅降低，传统 IV 铁利用率降低超70%，血红蛋白水平稳定或上升，错过治疗次数减少，关键生活质量指标改善 [43] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：IV Triferic 和 Dialysate Triferic 推出后如何融入治疗范式，与之前策略有无变化；评估期结束后诊所如何进行收入转化，是整个运营转换还是仅针对特定患者 - 公司认为 Triferic AVNU 机会大，约25%的美国市场使用固体碳酸氢盐系统，这是推广 Triferic AVNU 的重点市场，与 Triferic Dialysate 目标市场分开，是增量机会；诊所通常会转变为在同一诊所进行多种铁管理，但因 COVID 疫情，相关协议制定有所延迟 [93][95][97] 问题2：Triferic AVNU 在医生和透析供应商中的接受度如何 - 许多使用固体碳酸氢盐技术且对 Triferic 感兴趣的客户表达了对 Triferic AVNU 的兴趣，公司刚开始在客户群中宣传该产品获批消息，接受度良好，随着评估项目启动将进一步推广 [102][103]

财务数据和关键指标变化 - 2019年第四季度净销售额为1550万美元，2018年同期为1690万美元，主要因国际浓缩液销售减少110万美元及Baxter协议下销售成本和运输成本调整减少，部分被对DaVita的浓缩液销售增加和Triferic销售增加所抵消 [23] - 2019年第四季度Triferic净销售额约为228万美元，2018年同期为6.8万美元，2019年还包括约16万美元对美国客户的Triferic产品销售 [24] - 2019年第四季度销售成本为1440万美元，2018年同期为1570万美元，主要因浓缩液产品分销成本降低 [25] - 2019年第四季度毛利润为110万美元，2018年同期为120万美元，主要因浓缩液销售减少，部分被Triferic销售增加抵消 [25][26] - 2019年第四季度运营亏损为740万美元，2018年同期为940万美元，主要因G&A支出和收购许可证支出减少，部分被研发、销售和营销费用增加抵消 [27] - 2019年第四季度销售和营销费用为190万美元，2018年同期为30万美元，反映为支持Triferic推出对商业平台的投资 [27] - 2019年第四季度一般和行政费用为470万美元，2018年同期为760万美元，主要因薪酬、法律、咨询和招聘费用减少，部分被保险和设施相关费用增加抵消 [28] - 2019年第四季度研发费用为200万美元，2018年同期为160万美元，主要因临床试验和咨询费用增加，部分被2018年第四季度骨化三醇库存冲销减少抵消 [29] - 2019年第四季度净亏损为730万美元，即每股基本和摊薄亏损0.11美元，2018年同期净亏损为940万美元，即每股基本和摊薄亏损0.17美元 [30] - 截至2019年12月31日，公司拥有约2600万美元现金、现金等价物和可供出售投资，2019年第四季度经营活动净现金使用约为530万美元 [30] - 2020年2月，公司完成普通股公开发行，总收益为810万美元 [30] 各条业务线数据和关键指标变化 透析浓缩液业务 - 2019年第四季度，美国和国外透析供应商和经销商的透析浓缩液净销售额为1530万美元，2018年同期为1680万美元 [23] Triferic业务 - 2019年第四季度Triferic净销售额约为228万美元，2018年同期为6.8万美元 [24] - 第四季度有10家新诊所签订合同，代表超过650名患者，与2019年9月30日相比，签约诊所数量增加77%，截至12月31日，签约数量达23家，代表超650名患者 [11] - 截至2019年12月31日，有超10家诊所（代表超600名患者）处于评估计划不同阶段 [11] - 从第三季度到第四季度，签约的年化治疗次数增加67%，相当于与2019年9月30日相比增加10万次年化治疗 [11] - 超80%客户持续使用Triferic [11] - 第四季度完成评估计划的诊所中，75%已转化为签约客户 [8] 各个市场数据和关键指标变化 - 全球每年超200万人接受血液透析，相当于每年超2.5亿次血液透析治疗，且随着糖尿病、肥胖和高血压发病率上升，这些数字可能增长 [7] - Triferic在血液透析领域的潜在市场机会可能超10亿美元 [18] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司目标是改变贫血管理方式，不仅针对接受血液透析治疗的终末期肾病患者，还涵盖多种治疗适应症，预计在终末期肾病领域需3 - 5年实现 [7] - 继续推进Dialysate Triferic在美国的推出，扩大客户群体，从中小型透析机构拓展到大型机构 [8][9] - 等待IV Triferic的FDA批准，若获批，计划利用Dialysate Triferic的推出基础设施和经验，于2020年第四季度开始商业销售 [12][15] - 加强医疗能力，包括聘请新的首席医疗官、扩大医学顾问委员会、增加董事会成员等 [16] - 扩大真实世界数据项目，计划在2020年第一季度将参与诊所数量增加一倍以上 [17] - 与Sun Pharma合作在印度商业化Triferic，与Wanbang Biopharmaceutical合作在中国推进Triferic商业化，在加拿大等待FDA批准后提交IV Triferic的NDS申请，并与欧洲和日本等潜在许可合作伙伴进行讨论 [18][20] - 启动战略计划，确定和优先考虑Triferic的其他治疗适应症，以用于未来开发 [21] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2019年是公司关键一年，推出Dialysate Triferic、提交IV Triferic新药申请、发展和扩大医疗及商业基础设施，为未来成功奠定基础 [22] - 2020年将是令人兴奋的一年，公司将基于Dialysate Triferic的早期成功、寻求IV Triferic在美国的批准、继续推进Triferic在国外的进展，并采取更具体措施使Triferic用于终末期肾病以外的疾病 [22] - 公司认为Triferic平台和浓缩液业务是有价值的资产，为公司提供长期增长机会 [33] 其他重要信息 - 公司收到Medical Resource Acquisition Group关于即将召开的年度会议潜在董事提名的信函，董事会确定这些提名不符合公司章程，因此这些董事将在年度会议上参选 [31] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 对于有采购协议的MDO，预计到今年年底有多少家诊所会使用Triferic，今年还会有多少家签署协议，目前的目标是多少家？ - 公司不会给出具体诊所数量，但表示在MDO环境下有能力一次性针对更多诊所，且无需评估计划，与MDO及大型区域诊所集群就评估计划进行对话，预计能显著加快推广速度 [36] 问题2: 能否提供LDO转换的时间线细节，今年是否有可能上线，还是预计明年实现？ - 公司表示正在与LDO进行讨论，有更多进展会告知 [37] 问题3: FDA最近是否有关于IV Triferic的MDA的请求？ - 公司称对审批过程感到兴奋，在PDUFA日期前几周与FDA有正常通信，期待本月晚些时候的决定 [38] 问题4: 能否提供智利监管批准的时间线更新，以及FDA关于网页警告信的问题是否已解决并正式关闭？ - 公司原预计去年在智利获得批准，但因当地内乱延迟，预计今年晚些时候获批；关于FDA网页无标题信函，公司已删除网站上某些参考内容，并与FDA就其评论进行对话，认为已解决部分问题，期待继续对话 [39]

公司概况 - 罗克韦尔医疗是商业阶段公司，拥有平台技术，专注终末期肾病（ESRD）贫血管理[7] - 是美国透析浓缩液第二大供应商，与领先透析企业有合作，年营收超6000万美元[7] 产品情况 - 开发Triferic两种配方，透析液Triferic于2019年5月推出，静脉注射Triferic的PDUFA日期为2020年3月28日[7] - Triferic是唯一获批用于维持血红蛋白的铁替代疗法，能直接为转铁蛋白供铁，维持血红蛋白且不增加铁蛋白水平[8][26] 市场机会 - Triferic全球市场潜力超10亿美元，全球每年超200万人接受血液透析，约2.5亿次血液透析治疗[7][34] - 美国每年在贫血管理疗法上花费超40亿美元，Triferic有较大市场空间[37] 商业策略 - 透析液Triferic为静脉注射Triferic奠定基础，针对不同规模透析单位采取不同策略[41][42] - 建立约25人的商业和医疗专业团队，聚焦生成真实世界证据，将Triferic确立为护理标准[43] 国际进展 - 国际市场潜在规模超10亿美元，在中国、印度、加拿大、秘鲁和智利有合作，正寻求欧洲和日本的合作伙伴[52][14] 财务情况 - 2019年第三季度销售额4580万美元，运营亏损2710万美元，现金流为负2200万美元[56][57][58] 未来里程碑 - 2020年3月28日为静脉注射Triferic的美国PDUFA日期，第一季度有7个站点超500名患者的真实世界数据初步结果[65]

财务数据和关键指标变化 - 2019年第三季度净销售额为1540万美元，2018年同期为1670万美元，减少140万美元，主要因国际客户销售额下降，但与DaVita的合同销售额增加部分抵消了这一影响 [33] - 2019年第三季度Triferic净销售额为16.6万美元，2018年同期为6.8万美元，2019年包含约9.8万美元的美国客户产品销售和约6.8万美元的递延收入 [35] - 2019年第三季度销售成本为1540万美元，2018年同期为1470万美元，2019年第三季度毛利润较2018年减少200万美元，主要因库存准备金费用增加和浓缩液业务毛利润减少，Triferic产品销售毛利润增加部分抵消了这一影响 [36] - 2019年第三季度营业亏损为790万美元，2018年同期为500万美元，增加的原因是毛利润减少以及销售、营销和研发支出增加，一般及行政支出下降部分抵消了这一影响 [37] - 2019年第三季度销售和营销支出为180万美元，2018年同期为10万美元，反映了为支持Triferic商业推出而进行的投资 [38] - 2019年第三季度一般及行政费用为460万美元，2018年同期为600万美元，减少140万美元，主要因法律和其他成本下降，保险费和其他成本增加部分抵消了这一影响 [39] - 2019年第三季度研发费用为150万美元，2018年同期为80万美元，增加是由于公司对医疗能力的投资，未来预计会因Triferic的临床开发和医疗计划而增加 [40] - 2019年第三季度净亏损为790万美元，即每股基本和摊薄亏损0.12美元，2018年同期净亏损为500万美元，即每股基本和摊薄亏损0.10美元 [41] - 截至2019年9月30日，公司总流动性为2900万美元，包括1440万美元现金及现金等价物和1460万美元可供出售投资，本季度现金和投资减少约620万美元，经营活动净现金使用约690万美元 [41] 各条业务线数据和关键指标变化 - 血液透析浓缩液业务：2019年第三季度美国和国外透析供应商及经销商的净销售额为1520万美元，国际浓缩液销售较上年下降，因拉丁美洲某经销商销量损失，公司正努力恢复和扩大市场 [33][34] - Triferic业务：截至2019年9月30日，与代表超1000名接受治疗患者的诊所签订合同，13个诊所账户签约成为采购客户，超15个诊所的超1300名患者参与评估计划，评估计划转化率超75% [22] 各个市场数据和关键指标变化 - 国际市场：拉丁美洲市场浓缩液销售因某经销商销量损失而下降，公司正与经销商合作恢复和扩大市场；国际市场对IV Triferic需求强劲，公司在秘鲁获批，预计在智利获批，正与加拿大、中国、欧洲和日本等市场的潜在许可合作伙伴进行讨论 [34][63] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司认为Triferic是独特且差异化的治疗平台，有显著增长潜力，全球权利可促成价值创造的合作伙伴关系；血液透析浓缩液业务年收入6000万美元，与两大客户的长期合同提供销售可见性，是战略资产 [15][16] - 公司目标是在未来三到五年内使Triferic成为贫血管理的标准治疗方法，为此加强医疗组织建设，包括与卓越中心合作、收集分析真实世界数据、提升医疗事务能力、与关键意见领袖互动和提供医学教育 [23][26] - 尽管IV Triferic不符合TDAPA报销资格，公司仍将投资生成数据以证明其临床、药物经济学和健康经济学成果，相信其成本结构能实现有吸引力的毛利率 [28][29] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对当前股价不满，但坚定承诺利用公司资产为股东创造价值，认为Triferic不仅在终末期肾病，在其他多种疾病状态也有前景，今年在Triferic上市和推进IV配方获得FDA批准方面取得重大进展 [30][43] - 公司处于组织和财务转型早期阶段，相信能为利益相关者创造价值，目前专注于Triferic的采用指标、数据计划和关键意见领袖参与，认为收入会随之而来 [31][32] 其他重要信息 - 2019年10月31日，CMS发布2020年ESRD前瞻性支付系统最终规则，重申只有某些新药申请类型有资格获得单独报销或TDAPA，IV Triferic不符合资格，公司认为这会使IV Triferic的推出曲线和达到峰值销售的时间变慢，但仍有机会 [27][28] - 公司在华盛顿举行的美国肾脏病学会肾脏周会议上有强大影响力，赞助了Triferic的展示，与透析链、临床医生和关键意见领袖进行了富有成效的对话 [18][19] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 没有TDAPA定价的情况下，IV Triferic的推出策略应如何考虑，是否仍针对大型诊所 - 公司表示在使用固体碳酸氢盐药筒或袋子的血液透析治疗中需要使用IV Triferic，因此目标是所有细分市场，特别是有固体药筒或固体碳酸氢盐溶液需求的客户，国内外都有重要应用 [45][46] 问题2: 公司收集的数据是否仅与减少并发症有关，是否包含ESA和IV铁使用的成本节约数据，以及如何收集这些数据 - 公司称收集真实世界数据很复杂，有一系列纳入和排除标准，需要时间，希望收集ESA和IV铁节约、成本节约、住院、误诊、输血数量等方面的数据，完成流程后会公布结果 [47][48] 问题3: 本季度费用管理良好，未来运营费用支出应如何考虑 - 销售和营销支出今年有所下降，因第二季度推出Dialysate Triferic时有前期投资；研发支出因第二季度支付130万美元NDA提交费而波动，未来预计会因IV和Dialysate Triferic的临床开发和数据计划而增加；一般及行政费用下降，因诉讼事项减少 [49][50][51] 问题4: CMS最终规则是否有上诉途径，公司对CMS决策的误判原因是什么 - 公司认为从规则最初表述看，未料到IV Triferic不符合TDAPA资格，强烈反对使用FDA的NDA分类方案，虽有众多贸易协会和支持团体也有相同感受并写信，但最终结果已定；公司认为可继续与CMS对话，不影响Triferic的创新性 [55][56][57] 问题5: 公司现金和资金跑道情况，本季度ATM使用情况，中国和加拿大的催化剂是否与里程碑相关，如何延长资金跑道 - 第三季度未使用ATM，仅7月有100万美元与超额配售营销融资行使相关的净收益；中国许可协议有800万美元的批准里程碑付款，加拿大无重大里程碑；公司认为有多种融资选择，Triferic的全球权利和现有及未来合作伙伴关系有带来资本的潜力 [58][59][60] 问题6: 拉丁美洲市场的营销进展如何，是否考虑对IV Triferic进行更强大的国际营销推动 - 公司认为国际市场对IV Triferic的机会很大，拉丁美洲是有吸引力的市场，公司在秘鲁获批，预计在智利获批，正与多个国际市场的潜在许可合作伙伴进行讨论 [63] 问题7: CMS取消促红细胞生成素刺激剂监测政策对Triferic的采用有何影响，CMS在TDAPA上诉中认为IV Triferic缺乏什么而未给予报销 - 公司认为减少ESA使用有临床和财务益处，无论CMS监测政策如何，都可能有利于Triferic；CMS在最终规则中对各方评论进行了问答，其决策核心是在激励创新的同时控制成本 [64][65][66] 问题8: 基础浓缩液业务的收入趋势如何，未来有何指导 - 过去三个季度浓缩液业务收入相对稳定，同比略有不利，因国际市场销售下降，特别是拉丁美洲；公司正与合作伙伴合作恢复销量，将继续在美国和全球拓展业务并提高利润率，第三季度与DaVita签订了4.5年新合同并提价 [68][69][70]

公司概况 - 商业阶段公司，拥有治疗贫血的平台技术，Triferic是首个且唯一获FDA批准用于维持血液透析患者血红蛋白水平的疗法[5] - 高管团队在肾脏和制药领域经验丰富，CEO、CFO等核心成员经验均超13年[8] 市场机会 - 全球Triferic市场潜力超10亿美元，每年超200万人接受血液透析，年透析治疗约2.5亿次[5][10] - 美国透析市场每年约7100万次中心血液透析治疗，ESRD患者约53万，中心血液透析患者约45.8万[37][38] 产品优势 - Triferic模拟人体铁吸收自然过程，直接为转铁蛋白供铁，维持血红蛋白且不增加铁蛋白水平，安全性与安慰剂相似[23][25] - 3期临床试验中，Triferic有效提高血红蛋白水平，维持效果比安慰剂高3倍[27][28] 经济效益 - PRIME研究显示，Triferic患者9个月时ESA使用量减少35%，ESA低反应患者减少74%，传统静脉铁使用量减少51%[31] 产品进展 - 透析液Triferic于2019年5月在美国商业推出，静脉注射Triferic于2019年5月提交NDA，PDUFA日期为2020年3月28日[5][14] 国际市场 - 国际市场潜力超10亿美元，在中国与万邦合作，完成2项临床药理学研究，预计里程碑付款3500万美元[51] 财务情况 - 2018财年销售6340万美元，运营亏损3240万美元，现金流-2040万美元，现金及投资3350万美元，无债务[56][57][58][59][60] 未来规划 - 2019 - 2022年有多项里程碑，包括美国静脉注射Triferic获批、中国NMPA批准、欧盟合作协议等[64]