公司概况 - 专注改善罕见遗传性线粒体疾病患者生活，研发候选药物REN001[1] - 截至2022年9月30日，拥有1.16亿美元现金、现金等价物和短期投资，有医疗保健机构投资者[12] 产品特性 - REN001是过氧化物酶体增殖物激活受体δ（PPARδ）激动剂，可增加线粒体功能相关基因转录等[17][20] 研发进展 - 针对主要适应症的关键研究正在进行，2023年第四季度公布顶线数据，新临床数据支持拓展至另外两个适应症[11] - 2022年第三季度公布LC - FAOD 1b期和自然史临床试验数据，2023年第一季度获得LC - FAOD项目指导[23] - 2023年第四季度公布mtDNA PMM 2b期临床试验（“STRIDE”）数据，2023年第一季度获得nDNA PMM项目指导[23] 疾病情况 - PMM在美国、欧洲、中国、日本、巴西患者数分别为25300、66200、82500、287900、42500人，LC - FAOD患者数分别为1900、5000、6200、21600、3200人[25] - PMM患病率为mtDNA 9.6:100000、nDNA 2.6:100000，LC - FAOD患病率为VLCAD缺乏症1:120000至1:42500、LCHAD缺乏症1:150000至1:110000[43][66] 临床效果 - 腿部固定研究中，REN001组肌肉力量相比安慰剂组在去除腿部支架1小时（p<0.01）和1周后（p<0.004）显著增加[34] - PMM 1b期试验中，17名患者服用REN001 12周后12分钟步行距离平均增加104米，15人（88%）距离增加，13人（76%）增加超50米[50] - LC - FAOD 1b期试验中，LCHAD和CPT2患者12分钟步行距离相比基线增加≥50米，该项目将进入下一阶段临床开发[72]

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 FORM 10-Q (Mark One) ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended September 30, 2022 or ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from to Commission File Number: 001-40315 Reneo Pharmaceuticals, Inc. (Exact name of registrant as specified in its charter) Delaware 47-2309515 (State or othe ...

公司概况 - 专注改善罕见遗传性线粒体疾病患者生活，研发药物REN001[1] - 截至2022年6月30日，拥有1.27亿美元现金、现金等价物和短期投资，有医疗保健机构投资者[11] 产品特性 - REN001是过氧化物酶体增殖物激活受体δ（PPARδ）激动剂，PPARδ EC50 = 31nM，可增加线粒体功能相关基因转录等[13][15][16] 疾病情况 - 原发性线粒体肌病（PMM）在欧美、中国、日本、美国、巴西患者分别为66200、82500、287900、25300、42500人；长链脂肪酸氧化障碍（LC - FAOD）患者分别为5000、6200、21600、1900、3200人[21] - PMM中mtDNA患病率为9.6:100000，nDNA为2.6:100000；LC - FAOD中VLCAD缺乏症患病率为1:120000至1:42000，LCHAD缺乏症为1:150000至1:110000[41][65] 临床研究 - 腿部固定研究中，REN001组1小时和1周后肌肉力量较安慰剂组显著增加，无严重不良事件[26][31] - PMM 1b期试验中，17名患者平均步行距离增加104米，15人（88%）增加，13人（76%）增加超50米；平均峰值耗氧量增加1.7 mL/kg/min；症状改善，基因转录增加[48][49][58][61] - LC - FAOD 1b期试验中，LCHAD和CPT2患者12分钟步行距离增加≥50米，项目将进入下一阶段[71] 研发里程碑 - PMM关键试验2023年下半年出数据，LC - FAOD和nDNA PMM 2023年第一季度获监管指导[10][19] - 2022年完成mtDNA PMM STRIDE试验入组，2023年出结果；2022年7月LC - FAOD 1b期和自然史研究出 topline结果[73]

FORM 10-Q (Mark One) ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended June 30, 2022 or ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from to Commission File Number: 001-40315 UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 Indicate by check mark whether the registrant (1) has filed all reports required to be filed by Section 13 or 15(d) of the ...

Table of Contents UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 FORM 10-Q (Mark One) ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended March 31, 2022 or ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from to Commission File Number: 001-40315 Reneo Pharmaceuticals, Inc. (Exact name of registrant as specified in its charter) Delaware 47-2309515 ...

Table of Contents UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION WASHINGTON, D.C. 20549 FORM 10-K (Mark One) ☒ ANNUAL REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the fiscal year ended December 31, 2021 RENEO PHARMACEUTICALS, INC. (Exact name of registrant as specified in its charter) Delaware 47-2309515 (State or other jurisdiction of incorporation or organization) (I.R.S. Employer Identification No.) 18575 Jamboree Road, Suite 275-S, Irvine CA 92612 (Address of princ ...

Table of Contents UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 FORM 10-Q (Mark One) ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended September 30, 2021 or ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from to Commission File Number: 001-40315 Reneo Pharmaceuticals, Inc. (Exact name of registrant as specified in its charter) Delaware 47-2309 ...

投资亮点 - 临床实验观察到初步疗效和耐受性，获美欧监管机构积极指导[9] - 针对有身体活动限制和预期寿命缩短的肌病，多数患者无获批治疗方案[9] - 三项罕见线粒体疾病的临床试验正在进行，预计2022年和2023年公布数据[9] - 截至2021年6月30日，现金、现金等价物和短期投资达1.67亿美元，预计资金可支持到近期临床里程碑[10] 产品特性 - REN001是选择性PPARδ激动剂，可增加线粒体功能相关基因转录、驱动新线粒体产生、增加脂肪酸氧化和细胞能量产生[13][16] 市场机会 - 美国、欧洲、中国、日本、巴西等国家和地区，PMM、LC - FAOD、McArdle三种疾病患者众多，公司有商业化计划[22] 临床研究成果 - 腿部固定研究中，REN001治疗组肌肉力量增加，PPARδ调节基因表达增加，无严重不良事件[28][34][33] - PMM 1b期临床试验中，患者12分钟步行距离平均增加104米，88%患者距离增加，76%患者增加≥60米，峰值VO₂平均改善1.7 mL/kg/min，患者疼痛和疲劳减轻[45][51][55] - LC - FAOD 1b期临床试验初步结果显示，5/6受试者12分钟步行距离改善，4/6受试者改善50米以上，症状减轻，SF - 36相关领域改善[77] 临床开发计划 - PMM 2b期临床试验2021年7月首例患者给药，预计2023年公布顶线结果，开放标签研究2022年上半年开始入组，2023年公布顶线结果[58][78] - LC - FAOD 1b期临床试验和自然史研究预计分别在2022年上半年和下半年公布顶线结果[78]

Table of Contents UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 FORM 10-Q (Mark One) ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended June 30, 2021 or ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from to Commission File Number: 001-40315 Reneo Pharmaceuticals, Inc. (Exact name of registrant as specified in its charter) Delaware 47-2309515 ( ...

For the transition period from to Table of Contents UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 FORM 10-Q (Mark One) ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended March 31, 2021 or ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 Commission File Number: 001-40315 Reneo Pharmaceuticals, Inc. (Exact name of registrant as specified in its charter) Delaware 47-2309515 ...