临床试验进展 - 公司完成PMM患者mavodelpar的1b期开放标签研究，患者12分钟步行测试平均增加104.4米，体重调整后峰值VO2平均增加1.7 mL/min/kg[83] - 公司开展的STRIDE研究已完成213名患者入组，超过200名的目标，预计2023年12月公布顶线数据[84] - 公司开展的STRIDE AHEAD研究中，超65名患者已接受超过52周的给药治疗，2023年11月对首例nDNA缺陷PMM患者给药[86] - 公司完成LC - FAOD成人患者mavodelpar的1b期开放标签研究，共入组24名患者，LCHAD和CPT2组12分钟步行测试分别比基线改善73.7米和51.9米[90] - 公司完成的LC - FAOD FORWARD研究，共有58名患者参与[92] 许可协议及里程碑付款 - 2017年12月公司与vTv Therapeutics签订许可协议，支付300万美元初始许可费并发行576,443股普通股[94] - 截至2023年9月30日，公司已支付200万美元开发和监管里程碑付款，需支付的开发和监管里程碑付款最高达6450万美元，销售里程碑付款最高达3000万美元[95] 费用及亏损情况 - 2023年第三季度研发费用为1362.2万美元，2022年同期为993.8万美元；2023年前九个月研发费用为3900.9万美元，2022年同期为2734.8万美元[98] - 公司预计未来研发费用和一般及行政费用将大幅增加[98][102] - 2023年第三季度研发费用为1362.2万美元，较2022年同期的993.8万美元增加368.4万美元；一般及行政费用为726.6万美元，较2022年同期的390.2万美元增加336.4万美元；净亏损为1919.6万美元，较2022年同期的1300.7万美元增加618.9万美元[104] - 2023年前三季度研发费用为3900.9万美元，较2022年同期的2734.8万美元增加1166.1万美元；一般及行政费用为1903.8万美元，较2022年同期的1193.8万美元增加710万美元；净亏损为5383.4万美元，较2022年同期的3835.5万美元增加1547.9万美元[109] 其他收入说明 - 公司其他收入为现金、现金等价物和短期投资的利息收入[103] 资金状况 - 截至2023年9月30日，公司拥有现金、现金等价物和短期投资约1.256亿美元[113] 股权交易情况 - 2022年5月至2023年9月30日，公司通过2022年ATM融资工具出售约50万股普通股，加权平均价格为每股2.48美元，总收益为120万美元，剩余额度约为1880万美元；2023年11月终止该协议[114] - 2023年5月，公司完成公开发行，出售790.625万股普通股，每股价格8美元，扣除承销折扣、佣金和发行费用后，净收益约为5890万美元[115] - 2023年5月，公司完成私募配售，向Abingworth出售62.5万股普通股，每股价格8美元，扣除顾问费和其他费用后，净收益约为470万美元[116] - 2023年10月30日，公司以每股7.64美元的价格从vTv Therapeutics回购57.6443万股普通股，总购买价格约为440万美元[117] - 2023年11月，公司与Leerink签订2023年ATM融资工具协议，可酌情出售最高达1亿美元的普通股，尚未出售[118] 现金流量情况 - 2023年前三季度，经营活动净现金使用量为4392.9万美元，投资活动净现金使用量为2925.4万美元，融资活动净现金流入为6499.3万美元[124] 持续经营能力及计划 - 管理层认为公司持续经营能力存在重大疑问，计划通过股权或债务融资等方式筹集额外资金，并可推迟部分商业开发活动[122]

公司产品临床研究进展 - 公司领先候选产品mavodelpar治疗PMM的开放标签1b期研究中，患者12分钟步行测试平均增加104.4米，体重调整后峰值VO2平均增加1.7 mL/min/kg[40] - 治疗PMM的关键2b期STRIDE研究于2023年3月完成213名患者入组，超200名目标，预计2023年第四季度公布topline结果，2024年上半年可能提交新药申请[40] - 治疗PMM的STRIDE AHEAD研究已入组超130名患者，超90名患者达到至少6个月长期安全暴露，2023年第二季度开始筛查核DNA缺陷患者[40] - 治疗LC - FAOD的开放标签1b期研究共入组24名患者，LCHAD和CPT2组12分钟步行测试较基线分别改善73.7米和51.9米[41] - 治疗LC - FAOD的FORWARD研究有58名患者参与，包括16名LCHAD缺陷、30名CPT2缺陷和12名VLCAD缺陷患者[41] 公司许可协议情况 - 2017年12月公司与vTv Therapeutics签订许可协议，支付300万美元初始许可费并发行576,443股普通股，最高需支付6450万美元开发和监管里程碑付款及3000万美元销售里程碑付款，截至2023年6月30日已支付200万美元开发和监管里程碑付款[42] 公司费用情况 - 2023年第二季度研发费用为1440万美元，2022年同期为813.2万美元；2023年上半年研发费用为2538.9万美元，2022年同期为1741万美元[45] - 预计未来研发费用将大幅增加，受临床试验和临床前研究范围、进度、费用等多种因素影响[45] - 预计未来一般及行政费用将增加以支持公司基础设施增长和商业开发活动[47] - 2023年第二季度研发费用1440万美元，较2022年同期810万美元增加630万美元；一般及行政费用660万美元，较2022年同期430万美元增加230万美元；净亏损1950万美元，较2022年同期1230万美元增加720万美元[48] - 2023年上半年研发费用2540万美元，较2022年同期1740万美元增加800万美元；一般及行政费用1180万美元，较2022年同期800万美元增加370万美元；净亏损3460万美元，较2022年同期2530万美元增加930万美元[50] 公司其他收入情况 - 其他收入包括现金、现金等价物和短期投资的利息收入[47] 公司资金状况 - 截至2023年6月30日，公司拥有现金、现金等价物和短期投资约1.427亿美元[51] - 2022年5月公司与SVB Securities LLC签订股权发售协议，截至2023年6月30日已出售约50万股普通股，加权平均价格为每股2.48美元，总收益120万美元，剩余发售额度约1880万美元[51] - 2023年5月公司完成公开发行，出售790.625万股普通股，每股价格8美元，扣除承销折扣和佣金及发行费用后，净收益约5890万美元[51] - 2023年5月公司完成私募配售，向Abingworth出售62.5万股普通股，每股价格8美元，扣除顾问费和其他费用后，净收益约470万美元[51] 公司累计亏损情况 - 自成立至2023年6月30日，公司累计亏损1.713亿美元[52] 公司现金流情况 - 2023年上半年经营活动净现金使用量为2520万美元，投资活动净现金使用量为5050万美元，融资活动净现金流入为6480万美元[56] - 2022年上半年经营活动净现金使用量为2100万美元，投资活动净现金流入为1450万美元，融资活动净现金流入微不足道[56] 公司资金筹集计划 - 管理层计划通过股权或债务融资等方式筹集额外资金，以缓解持续经营的风险[53]

公司临床研究进展 - 公司在PMM的开放标签1b期研究中，患者12分钟步行测试平均距离增加104.4米，体重调整后峰值VO₂平均增加1.7 mL/min/kg[38] - 公司STRIDE研究于2023年3月完成213名患者入组，超200名目标，预计2023年第四季度公布topline结果，2024年上半年可能提交新药申请[38] - 公司STRIDE AHEAD研究已入组超100名患者，超50名患者已达到6个月研究期，2023年第二季度开始纳入nDNA缺陷患者[38] - 公司LC - FAOD的开放标签1b期研究共入组24名患者，LCHAD和CPT2组12分钟步行测试较基线分别改善73.7米和51.9米[39] - 公司FORWARD研究有58名患者参与，包括LCHAD缺陷16名、CPT2缺陷30名、VLCAD缺陷12名[39] 公司许可协议费用情况 - 公司2017年12月签订许可协议，支付初始许可费300万美元，发行576,443股普通股，截至2023年3月31日已支付开发和监管里程碑付款200万美元[40] 公司费用指标变化 - 公司2023年第一季度研发费用为1099.1万美元，2022年同期为927.8万美元[44] - 公司2023年第一季度临床和监管费用为605.7万美元，2022年同期为471.1万美元[44] - 公司2023年第一季度合同制造成本为202.8万美元，2022年同期为233.9万美元[44] - 公司预计未来研发和一般行政费用将大幅增加[44][46] - 2023年第一季度研发费用为1100万美元，较2022年同期的930万美元增加170万美元[48] - 2023年第一季度一般及行政费用为510万美元，较2022年同期的370万美元增加140万美元[49] 公司资金状况 - 截至2023年3月31日，公司可用现金、现金等价物和短期投资约为9380万美元[51] - 截至2023年3月31日，公司通过ATM机制出售约50万股普通股，加权平均价格为每股2.48美元，总收益为120万美元[51] - 2023年5月，公司完成公开发行，出售790.625万股普通股，每股价格8美元，净收益约5820万美元[51] - 2023年5月，公司完成私募配售，出售62.5万股普通股给Abingworth，每股价格8美元，净收益约470万美元[51] 公司现金流量指标变化 - 2023年第一季度经营活动净现金使用量为900万美元，2022年同期为900万美元[54] - 2023年第一季度投资活动提供净现金1850万美元，2022年同期为540万美元[55] - 2023年第一季度融资活动提供净现金100万美元，2022年同期可忽略不计[56] 公司亏损情况 - 截至2023年3月31日，公司累计亏损1.518亿美元，2023年第一季度净亏损1510万美元[52]

财务数据关键指标变化 - 公司2022年和2021年净亏损分别为5200万美元和3980万美元，截至2022年12月31日累计亏损1.367亿美元[134] - 截至2022年12月31日，公司现金、现金等价物和短期投资为1.012亿美元[136] - 2022年5月公司与SVB Securities LLC签订股权销售协议，可出售至多2000万美元普通股，截至2023年3月21日剩余额度约1880万美元[138] - 公司自2014年成立以来持续净亏损，预计未来仍会亏损且可能增加[134] - 公司运营消耗大量现金，未来需大量额外资金开发和商业化产品[136] - 公司不确定能否获得额外资金，这对持续经营能力存疑[135] - 截至2022年12月31日，公司有24,699,553股流通在外的普通股[307] - 持有14,588,254股普通股的股东有权根据《证券法》对其股份进行登记[307] - 截至2023年3月21日，ATM工具下剩余的普通股发行额度约为1880万美元[308] - 2021年股权奖励计划下预留发行的普通股数量将在2021 - 2031年每年1月1日自动增加，增幅为上一年12月31日流通在外的总股本的5% [308] - 2021年员工股票购买计划下预留发行的普通股数量将在2021 - 2031年每年1月1日自动增加，增加数量为自动增加日期前一个日历月最后一天流通在外普通股总数的1%和729,174股中的较小值[309] 公司身份及相关豁免政策 - 公司作为新兴成长型公司，可享受部分豁免至2026年12月31日或不再符合条件为止，若年度总收入超12.35亿美元等情况将提前结束[131][132] - 公司作为较小报告公司，当非关联方持有的有表决权和无表决权普通股少于2.5亿美元，或最近财年收入少于1000万美元且非关联方持股少于7亿美元时可享受规模披露[132] - 公司作为新兴成长公司，可享受部分报告要求豁免至2026年12月31日或不再符合条件为止，若年度总收入超12.35亿美元或三年发行超10亿美元非可转换债务，将提前结束豁免[303] - 公司作为较小报告公司，只要非关联方持有的有表决权和无表决权普通股少于2.5亿美元（第二财季最后一个工作日衡量），或最近财年营收少于1亿美元且非关联方持有的有表决权和无表决权普通股少于7亿美元（第二财季最后一个工作日衡量），就能享受部分披露豁免[303] - 较小报告公司无需进行市场风险的定量和定性披露[375] 产品候选物mavodelpar相关风险 - 公司目前仅依赖产品候选物mavodelpar，若无法推进其临床开发等将严重损害业务[139] - 公司临床试验可能无法充分证明mavodelpar的安全性和有效性，影响监管批准和商业化[142] - 临床前和临床试验成本高、耗时长且结果不确定，马沃德尔帕尔早期试验结果可能无法预测后期试验结果[143] - 已完成的临床试验患者和试验点数量有限，扩大规模可能影响试验执行效率和数据一致性，进而影响监管批准[144] - 患者退出、未按规定服药或随访等情况会损害临床试验数据完整性，不被监管机构接受[145] - 公司可能因无法招募足够患者而延迟或无法开展马沃德尔帕尔及未来候选产品的临床试验[146] - 临床试验的启动、完成延迟或终止会增加成本、限制创收能力并影响商业前景[147] - 临床试验可能因多种原因延迟，包括获得监管授权、与CRO和试验点达成协议等[148] - 新冠疫情可能增加临床试验遇到困难或延迟的可能性，如马沃德尔帕尔1b期研究提前关闭[150] - 开展国际临床试验存在额外风险，如患者不遵守协议、管理负担增加等[150] - 马沃德尔帕尔或未来候选产品可能有副作用，导致临床试验中断、监管批准延迟或拒绝[152] - 若获批产品后期出现不良副作用，公司可能面临多种负面后果，影响市场接受度和商业前景[152] - 产品候选药物获得监管批准过程漫长、昂贵且不确定，获批与否会影响商业化和营收[154] - 公司未向FDA提交过新药申请（NDA），也未向外国监管机构提交过类似申请[155] - 产品候选药物可能因多种原因无法获得监管批准，如出现严重副作用、临床数据不被接受等[156] - 新冠疫情影响公司业务和临床试验，如1b期研究提前关闭、暂停患者招募等[160] - 公司公布的临床试验初步、中期和顶线数据可能会改变，与最终数据的差异或影响业务前景[163] - 若马沃德尔帕尔（mavodelpar）及未来产品候选药物的市场机会小于预期或竞争激烈，公司未来营收和业务将受影响[164] - 公司可能无法成功拓展产品线，为马沃德尔帕尔确定更多适应症，资源分配决策可能导致错失商业机会[165] - 公司追求额外的产品候选药物的授权或收购存在风险，可能导致资源浪费且无回报[166] - 在一个司法管辖区获得和维持产品候选药物的监管批准，不意味着能在其他司法管辖区成功获批[168] - 公司预计若数据支持注册，将向EMA提交MAA以申请mavodelpar在欧盟治疗PMM及其他临床适应症的批准[169] 产品营销、销售及市场相关风险 - 公司目前无营销和销售组织，建立自身销售团队或与第三方合作均耗时费钱，且可能无法成功[170] - 若产品获批，公司将面临持续监管义务和审查，违规可能面临多种处罚[171] - 即使产品获批，也可能因多种因素无法获得市场认可，影响公司营收[175] - 若公司被发现不当推广产品的非标签用途，可能面临销售禁令、罚款等处罚，损害公司声誉[178] - 产品的覆盖范围和报销情况可能受限，获取报销审批耗时费钱，且报销率可能不足[179] - 产品市场很大程度取决于能否进入第三方支付方的药品目录，行业竞争会带来降价压力[181] - 美国第三方支付方无统一的药品覆盖和报销政策，常参考医保但有自己的审批流程[182] - 公司临床开发聚焦小患者群体的遗传线粒体疾病疗法，需为这些群体争取合适的覆盖和报销[180] 行业政策法规影响 - 2011年《预算控制法案》规定自2013年4月1日起，每个财政年度对医保供应商的支付减少2%，直至2031年，2022年实际减少1%，最后一个财政年度最高减少4%[186] - 2021年《美国救援计划法案》规定自2024年1月1日起，取消单一来源和创新多来源药物的法定医疗补助药品回扣上限（目前设定为药品平均制造商价格的100%）[186] - 2012年《美国纳税人救济法案》将政府向供应商追回多付款项的诉讼时效从三年延长至五年，并减少了对包括医院在内的几家供应商的医保支付[186] - 美国《平价医疗法案》规定对制造或进口指定品牌处方药和生物制剂的实体征收年度不可扣除费用，扩大医疗补助计划的资格标准，提高制造商在医疗补助药品回扣计划下必须支付的法定最低回扣等[185] - 2022年《降低通胀法案》将增强型补贴延长至2025年医保计划年度，自2025年起消除医保D部分计划的“甜甜圈洞”，并要求医保与某些高成本、单一来源药物和生物制剂进行价格谈判，对价格涨幅超过通胀的情况征收回扣[185][187] 行业竞争情况 - 2020年6月，一种名为DOJOLVI®（三庚酸甘油酯）的新型中链甘油三酯（MCT）油在美国获批，作为长链脂肪酸氧化障碍（LC - FAOD）患者的热量来源[192] - CymaBay Therapeutics公司正在对原发性胆汁性胆管炎患者进行长达52周的seladelpar（一种选择性PPARδ激动剂）3期临床试验[192] - Astellas Pharma公司正在进行长达52周加24周延长期的bocidelpar（一种选择性PPARδ激动剂）2/3期临床试验[192] 公司人员相关情况 - 公司于2023年3月21日有48名员工，其中36名为全职员工[199] - 公司依赖关键人员，若无法吸引和留住人才，业务可能受影响，且员工为任意雇佣制，无“关键人”保险[197][198] - 公司未来发展需扩大组织规模，管理增长可能面临困难，包括人员管理、内部开发和控制体系改进等[199] 公司合作与联盟相关风险 - 公司依赖外部供应商和顾问执行多项任务，若管理不善，临床试验可能受影响，产品无法获批[201] - 公司人员可能存在不当行为，违反监管标准和要求，若被起诉且败诉，业务将受重大影响[202][204] - 公司与客户、医疗提供者和第三方付款人的关系受医疗保健法律监管，违规将面临重大处罚[205] - 公司可能寻求战略联盟或额外许可安排，但不一定能实现预期收益，还可能增加支出和稀释股权[196] - 若mavodelpar获批并商业化，公司在各国法律下的潜在风险和合规成本将显著增加[203] 数据隐私与安全法规风险 - 违反CCPA，行政罚款最高可达每次7500美元，受特定数据泄露影响的私人诉讼方可以获得重大法定赔偿[209] - 违反欧盟GDPR和英国GDPR，公司可能面临高达2000万欧元或1750万英镑的罚款，或4%的年度全球收入（以较高者为准）[209] - 公司业务受美国和外国严格且多变的医疗保健、数据隐私和安全等法律法规约束，违规可能面临调查、处罚等后果[206][209] 公司保险与税务情况 - 公司目前拥有最高700万美元的产品责任保险用于覆盖临床试验[215] - 2017年12月31日后开始的纳税年度产生的联邦净运营亏损（NOL）可无限期结转，但2020年后开始的纳税年度，每年只能用于抵消80%的应纳税所得额[215] - 若三年内重大股东所有权权益累计变化超过50个百分点，NOL和税收抵免结转可能会受到年度限制[216] 硅谷银行事件影响 - 2023年3月10日硅谷银行（SVB）被关闭，公司在SVB设有运营账户，运营中断可能导致付款延迟[220][221] 公司专利相关情况 - 2017年12月公司与vTv Therapeutics签订许可协议，获得PPARδ激动剂项目相关知识产权的独家全球可转授许可[222] - 公司依靠第三方合同研究组织（CRO）开展、监督和监测mavodelpar的临床试验，CRO表现不佳可能影响产品开发和商业化[223][224] - 公司完全依赖第三方制造临床药物供应，未来也计划依赖第三方生产商业供应，第三方若出现问题会影响产品开发和商业化[225] - 公司从vTv Therapeutics处获得的8项美国已授权专利和19项外国已授权专利，涉及mavodelpar物质成分，预计2026年到期[229] - 公司从vTv Therapeutics处获得的4项美国已授权专利、6项外国已授权专利、1项美国待审批申请和1项欧洲待审批申请，涉及mavodelpar使用方法，预计2034年到期[229] - 公司共同拥有的1项美国待审批申请和5项外国待审批申请，以及拥有的3项美国待审批申请、1项国际待审批专利申请、1项外国已授权专利和超25项外国待审批申请，涉及mavodelpar各种使用方法，若获批预计2040 - 2043年到期[229] - 公司拥有的1项美国已授权专利、1项美国待审批申请、1项国际待审批专利申请和超15项外国待审批申请，涉及mavodelpar制造方法和结晶形式，若获批预计2041年到期[229] - 美国专利在按时缴纳维护费情况下，一般自申请日或最早主张的非临时申请日起20年到期[232] - 《哈奇 - 瓦克斯曼修正案》允许美国专利最长有5年的专利期限延长，但不能使专利剩余期限超过产品批准日期起14年[236] - 欧洲有类似补充保护证书（SPC）的专利期限恢复条款[236] - 专利申请能否获得专利授权不确定，已授权专利也可能被挑战、无效或不可执行[238][239][242] - 派生程序可能必要，不利结果或致公司停止使用相关技术或需获授权，且可能影响融资和合作[240] - 若专利保护范围不足或失去专利保护，公司阻止竞争对手商业化类似产品的能力将受影响[241] - 专利申请过程存在诸多风险，如未遵守程序规定可能导致专利或申请放弃、失效[242] - 竞争对手可能已获或寻求限制公司产品的专利，或设计绕过公司专利的技术[243] - 专利审查过程昂贵、耗时且复杂，公司可能无法及时合理成本地申请和维护专利[244] - 若未充分保护知识产权，竞争对手可能使用公司技术，影响财务状况和经营成果[245] - 他人可能开发类似或替代技术，公司专利可能无法提供竞争优势[246] - 第三方专利申请可能优先于公司，公司可能卷入专利相关程序[247] - 生物技术和制药领域专利强度不确定，公司专利可能无法充分保护知识产权[247] - 公司拥有mavodelpar分子结构物质成分专利独家许可，美国一项已发布专利预计2041年到期，还有一项美国待申请专利和一项国际待申请专利[248] - 2011年9月《莱希 - 史密斯美国发明法案》签署成为法律，2013年3月美国过渡到“先申请制”[250] - 对于美国专利申请中权利要求享有2013年3月16日之前优先权日期的，第三方或美国专利商标局可发起干涉程序[251] - 过去几年美国联邦巡回上诉法院和最高法院发布各种意见，美国专利商标局多次修改从业者指南[252] - 《美国发明法案》创建新的行政授权后程序，适用于公司所有美国专利，包括2013年3月16日之前发布的[252] - 2013年3月后美国实行“先申请制”，第三方先于公司提交相同发明的专利申请可能获专利[253] - 中国对专利性有更高要求，需详细描述声称药物的医疗用途[253] - 印度药物监管批准与专利状态无关联，中国等部分国家有强制许可法律[254] - 欧洲专利授予后可选择成为单一专利，受单一专利法院管辖，该法院无先例增加不确定性[255] - 2022年3月俄罗斯政府法令允许俄罗斯公司和个人未经同意或补偿使用美国等“不友好”国家专利权人的发明[255] - 公司可能面临专利和知识产权的归属权纠纷，若败诉可能失去有价值的知识产权，即便胜诉也会产生大量成本并分散管理层和员工精力[256] - 公司当前和未来的许可方可能并非所获专利的唯一所有者，第三方可能将专利授权给竞争对手，影响公司竞争地位[257] - 公司可能无法通过收购和许可获得产品组件和流程的必要权利，若无法获得可能需投入大量时间和资源开发替代技术[258][259] - 部分产品候选的专利保护和申请可能依赖第三方，若第三方未按公司利益行事，可能影响专利有效性和可执行性[260] - 若获得必要许可，公司需履行许可义务，包括支付特许权使用费和里程碑款项，否则许可可能被终止，影响业务[260][261] - 公司拥有和许可的部分专利可能与第三方共同拥有，若无法获得独家许可，第三方可能将权利授权给

公司概况 - 专注改善罕见遗传性线粒体疾病患者生活，研发候选药物REN001[1] - 截至2022年9月30日，拥有1.16亿美元现金、现金等价物和短期投资，有医疗保健机构投资者[12] 产品特性 - REN001是过氧化物酶体增殖物激活受体δ（PPARδ）激动剂，可增加线粒体功能相关基因转录等[17][20] 研发进展 - 针对主要适应症的关键研究正在进行，2023年第四季度公布顶线数据，新临床数据支持拓展至另外两个适应症[11] - 2022年第三季度公布LC - FAOD 1b期和自然史临床试验数据，2023年第一季度获得LC - FAOD项目指导[23] - 2023年第四季度公布mtDNA PMM 2b期临床试验（“STRIDE”）数据，2023年第一季度获得nDNA PMM项目指导[23] 疾病情况 - PMM在美国、欧洲、中国、日本、巴西患者数分别为25300、66200、82500、287900、42500人，LC - FAOD患者数分别为1900、5000、6200、21600、3200人[25] - PMM患病率为mtDNA 9.6:100000、nDNA 2.6:100000，LC - FAOD患病率为VLCAD缺乏症1:120000至1:42500、LCHAD缺乏症1:150000至1:110000[43][66] 临床效果 - 腿部固定研究中，REN001组肌肉力量相比安慰剂组在去除腿部支架1小时（p<0.01）和1周后（p<0.004）显著增加[34] - PMM 1b期试验中，17名患者服用REN001 12周后12分钟步行距离平均增加104米，15人（88%）距离增加，13人（76%）增加超50米[50] - LC - FAOD 1b期试验中，LCHAD和CPT2患者12分钟步行距离相比基线增加≥50米，该项目将进入下一阶段临床开发[72]

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 FORM 10-Q (Mark One) ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended September 30, 2022 or ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from to Commission File Number: 001-40315 Reneo Pharmaceuticals, Inc. (Exact name of registrant as specified in its charter) Delaware 47-2309515 (State or othe ...

公司概况 - 专注改善罕见遗传性线粒体疾病患者生活，研发药物REN001[1] - 截至2022年6月30日，拥有1.27亿美元现金、现金等价物和短期投资，有医疗保健机构投资者[11] 产品特性 - REN001是过氧化物酶体增殖物激活受体δ（PPARδ）激动剂，PPARδ EC50 = 31nM，可增加线粒体功能相关基因转录等[13][15][16] 疾病情况 - 原发性线粒体肌病（PMM）在欧美、中国、日本、美国、巴西患者分别为66200、82500、287900、25300、42500人；长链脂肪酸氧化障碍（LC - FAOD）患者分别为5000、6200、21600、1900、3200人[21] - PMM中mtDNA患病率为9.6:100000，nDNA为2.6:100000；LC - FAOD中VLCAD缺乏症患病率为1:120000至1:42000，LCHAD缺乏症为1:150000至1:110000[41][65] 临床研究 - 腿部固定研究中，REN001组1小时和1周后肌肉力量较安慰剂组显著增加，无严重不良事件[26][31] - PMM 1b期试验中，17名患者平均步行距离增加104米，15人（88%）增加，13人（76%）增加超50米；平均峰值耗氧量增加1.7 mL/kg/min；症状改善，基因转录增加[48][49][58][61] - LC - FAOD 1b期试验中，LCHAD和CPT2患者12分钟步行距离增加≥50米，项目将进入下一阶段[71] 研发里程碑 - PMM关键试验2023年下半年出数据，LC - FAOD和nDNA PMM 2023年第一季度获监管指导[10][19] - 2022年完成mtDNA PMM STRIDE试验入组，2023年出结果；2022年7月LC - FAOD 1b期和自然史研究出 topline结果[73]

FORM 10-Q (Mark One) ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended June 30, 2022 or ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from to Commission File Number: 001-40315 UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 Indicate by check mark whether the registrant (1) has filed all reports required to be filed by Section 13 or 15(d) of the ...

Table of Contents UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 FORM 10-Q (Mark One) ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended March 31, 2022 or ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from to Commission File Number: 001-40315 Reneo Pharmaceuticals, Inc. (Exact name of registrant as specified in its charter) Delaware 47-2309515 ...

Table of Contents UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION WASHINGTON, D.C. 20549 FORM 10-K (Mark One) ☒ ANNUAL REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the fiscal year ended December 31, 2021 RENEO PHARMACEUTICALS, INC. (Exact name of registrant as specified in its charter) Delaware 47-2309515 (State or other jurisdiction of incorporation or organization) (I.R.S. Employer Identification No.) 18575 Jamboree Road, Suite 275-S, Irvine CA 92612 (Address of princ ...