Data show that simufilam reduced seizure activity in a preclinical mouse model Presentation also highlights favorable human safety data from 1,929 patient Phase 3 program AUSTIN, Texas, June 30, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Cassava Sciences, Inc. (NASDAQ: SAVA, "Cassava", the "Company"), a clinical-stage biotechnology company focused on developing novel, investigational treatments for central nervous system (CNS) disorders, today announced that the Company presented a poster at the TSC International Research Co ...

文章核心观点 公司在2025年第一季度取得进展，与耶鲁大学的许可协议及领导层任命为西莫非兰在结节性硬化症相关癫痫治疗的开发奠定基础，公司计划在2026年上半年启动相关临床试验，同时终止阿尔茨海默病项目并实施成本削减计划 [1][3][6] 分组1：公司概况 - 公司是临床阶段生物技术公司，专注开发中枢神经系统疾病的新型研究性疗法，包括西莫非兰 [2][7] - 西莫非兰是靶向细丝蛋白A的专有研究性口服小分子 [4][7] 分组2：业务进展 西莫非兰用于结节性硬化症相关癫痫 - 关键适应症为结节性硬化症相关癫痫及其他潜在中枢神经系统适应症 [6] - 目前正在进行2026年上半年启动临床试验的准备工作，包括开展研究性新药申请前研究和制定监管策略 [6] - 该项目基于Bordey博士的开创性研究成果 [6] - 2025年2月与耶鲁大学达成许可协议 [6] 西莫非兰用于阿尔茨海默病 - 此前临床重点为轻至中度阿尔茨海默病 [6] - RETHINK - ALZ和REFOCUS - ALZ 3期研究未达到共同主要终点，该项目将于2025年第二季度末完全终止 [6] 分组3：公司动态 - 任命神经科学专家推进结节性硬化症相关癫痫新项目，Bordey博士任神经科学高级副总裁，Moore博士任临床开发高级副总裁，首席医疗官James W. Kupiec于2025年5月9日退休 [6] - 实施成本削减计划，第一季度裁员10人，约占员工总数的33% [6] 分组4：财务结果（2025年第一季度） - 3月31日，现金及现金等价物为1.173亿美元，无债务 [1][6] - 净亏损2340万美元，2024年同期净收入2500万美元，2024年净收入源于认股权证负债公允价值变动 [6] - 经营活动净现金使用量为1130万美元，预计2025年上半年为1600 - 2000万美元，包括阿尔茨海默病3期试验的重大成本，下半年预计不再发生 [10] - 研发费用为1370万美元，2024年同期为1620万美元，下降16%，主要因2024年第四季度起阿尔茨海默病临床试验终止，部分被股票薪酬费用增加抵消 [10] - 一般及行政费用为1090万美元，2024年同期为370万美元，增加主要因法律相关费用，包括300万美元估计损失应计额，部分被2024年保险赔偿抵消，2025年无保险赔偿，还有150万美元股票薪酬费用增加 [10] 分组5：财务报表（部分数据） 简明综合运营报表（未经审计，单位：千美元，每股金额除外） |项目|2025年3月31日|2024年3月31日| | ---- | ---- | ---- | |研发费用|13,666|16,233| |一般及行政费用|10,920|3,701| |总运营费用|24,586|19,934| |运营亏损|(24,586)|(19,934)| |利息收入|1,265|1,776| |其他收入（损失），净额|(82)|160| |认股权证负债公允价值变动收益|—|43,041| |净收入（损失）|(23,403)|25,043| |基本每股净收入（损失）|(0.48)|0.58| |摊薄每股净损失|(0.48)|(0.43)| |计算基本每股净收入（损失）所用加权平均股数|48,262|43,001| |计算摊薄每股净损失所用加权平均股数|48,262|44,102| [17] 简明综合资产负债表（未经审计，单位：千美元） |项目|2025年3月31日|2024年12月31日| | ---- | ---- | ---- | |现金及现金等价物|117,328|128,574| |预付费用及其他流动资产|2,823|7,958| |总流动资产|120,151|136,532| |物业及设备，净额|21,001|20,781| |总资产|140,932|157,533| |应付账款及其他应计费用|8,192|7,654| |应计开发费用|4,077|2,440| |应计薪酬及福利|855|1,357| |其他流动负债|113|299| |总流动负债|13,237|11,750| |其他非流动负债|79|79| |总负债|13,316|11,829| |普通股及额外实收资本|556,130|550,815| |累计亏损|(428,514)|(405,111)| |总股东权益|127,616|145,704| |总负债和股东权益|140,932|157,533| [19][20]

公司人事任命 - Cassava Sciences任命Angélique Bordey博士为神经科学高级副总裁(SVP) 负责领导公司的研发工作 特别是针对TSC相关癫痫的simufilam药物评估[1] - Bordey博士将保留耶鲁大学医学院的兼职教职 同时减少在原单位的履职时间以专注Cassava的新角色[2] - 公司CEO表示Bordey博士在《Neuron》和《Science Translational Medicine》发表的研究是治疗TSC相关癫痫专利的基础 其加入将加速临床前项目进展[3] 研发管线进展 - Simufilam是靶向filamin A蛋白的口服小分子药物 目前正在评估其对TSC相关癫痫的治疗潜力 并可能拓展其他适应症[7] - 公司与耶鲁大学达成专利许可协议 为探索simufilam治疗TSC相关癫痫的新适应症开辟道路[3] - Bordey博士指出TSC相关癫痫属于难治性癫痫综合征 需要创新疗法 simufilam独特的作用机制可能提供新治疗方案[4] 专家背景 - Bordey博士是耶鲁大学神经外科系副主任 拥有Rothberg冠名教授席位 在神经元信号和结节性硬化症神经生物学领域发表125+篇论文[5] - 学术生涯获得大量研究资助 并担任多家生物制药公司顾问 培养众多学生和博士后研究人员[5] - 教育背景涵盖神经科学博士(斯特拉斯堡大学) 神经生理学和化学硕士 以及数学物理化学本科[6] 公司概况 - Cassava Sciences是临床阶段生物技术公司 专注于中枢神经系统疾病创新疗法 总部位于得克萨斯州奥斯汀[7] - 主要候选药物simufilam针对TSC相关癫痫等适应症 目前均处于研究阶段 未获任何监管批准[11]

公司人事变动 - 公司宣布首席医疗官James W. Kupiec将于2025年5月9日退休 [1] - 公司任命Jack Moore为临床开发高级副总裁，向首席执行官Rick Barry汇报，4月28日生效 [1][3] 对退休人员评价 - 公司首席执行官感谢James W. Kupiec的服务，称其在阿尔茨海默病药物开发方面有出色表现，公司在其努力下完成高质量临床试验项目 [2] 新任命人员职责与能力 - Jack Moore负责推进simufilam在新潜在适应症（包括TSC）的临床评估，将利用在全球制药公司的经验推进CNS疾病治疗新化合物 [3] - 他具备广泛医学事务和临床开发专业知识，有与研究站点和患者倡导组织合作经验，对公司推进TSC项目等有重要价值 [4] 新任命人员背景 - Jack Moore是生物制药高管，在CNS和神经退行性疾病药物开发方面经验丰富，曾在多家全球制药公司担任领导职务 [6] - 他拥有北德克萨斯大学神经科学博士学位、生理学硕士学位，德州州立大学生物学学士学位，曾在德州大学西南医学中心做博士后研究 [7] 公司概况 - 公司是临床阶段生物技术公司，专注开发中枢神经系统疾病（如TSC相关癫痫）的新型研究性疗法，包括simufilam [1][8] - simufilam是针对filamin A蛋白的专有研究性口服小分子 [8] 信息联系方式 - 投资者联系Sandya von der Weid，邮箱svonderweid@lifesciadvisors.com [9] - 媒体联系邮箱media@cassavasciences.com [10] - 公司联系首席财务官Eric Schoen，电话(512) 501-2450，邮箱ESchoen@CassavaSciences.com和IR@cassavasciences.com [10]