财务数据和关键指标变化 - 公司于今年2月完成首次公开募股（IPO），筹集了2.19亿美元资金，现金可支撑到2028年，执行推进CYON719作为附加疗法和CYON451R2用于双重组合的策略未改变现金跑道 [54][55] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司的CYON719和CYON451R2两种NPD - 1稳定剂完成了一期试验，数据积极，两种化合物耐受性良好，且在两种情况下都达到并超过了基于CFHB测定法设定的药代动力学（PK）目标 [8] - CYON719将作为附加疗法进入二期a概念验证研究，预计今年下半年启动患者给药，2026年年中获得囊性纤维化（CF）患者数据；CYON451R2将进入健康志愿者双重组合研究，与Cyon2222和Cyon109结合，同样预计今年下半年启动，2026年年中获得数据 [14][15][16] 各个市场数据和关键指标变化 - 目前CF治疗市场规模为110亿美元，短期内将增长到150亿美元 [53] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司使命是改变CF的治疗标准，战略是打造以NPD - 1为核心的组合疗法，优先推进双重组合疗法，即NPD - 1加一种互补校正剂，以驱动比现有标准治疗更高的临床益处 [5][6][7] - 公司选择CYON719作为附加疗法推进到二期a概念验证研究，因其在低剂量时效力更优；选择CYON451R2作为双重组合的主导化合物，因其在高剂量时暴露量更高 [9][10][12] - 行业内此前有公司尝试攻克NPD - 1靶点但未成功，主要因NPD - 1周围结合口袋较浅，是极具挑战性的药物化学难题；公司采用基于结构的生物学方法，精确了解化合物结合位置和方式，逐个原子构建化合物 [21][22] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为尽管现有标准治疗药物Trikafta效果良好，但仍有三分之二的患者未达到正常CFTR功能，NDD1有望为患者解锁不同水平的临床显著益处，未来数据将验证预测是否继续呈线性关系 [33] - 公司对CFHB测定法有信心，该测定法是CF行业标准，具有高度临床预测性，公司运行方式与Vertex相似，且对Vertex化合物的模拟结果与临床结果相似 [30][31] 其他重要信息 - CF由CFTR基因突变影响CFTR蛋白所致，NPD - 1是CFTR蛋白的重要区域，F508del突变使NPD - 1在体温下展开，影响蛋白折叠、转运和功能；单独稳定和校正NPD - 1对蛋白的校正程度几乎等同于Trikafta三联疗法 [17][18][20] - 公司将进行药物相互作用（DDI）研究，以确认CYON719与Trikafta成分共同使用时效果良好，计划通过宣布二期a概念验证研究启动来表明DDI研究成功完成 [34][35][37] - 公司认为二期a研究中，在Trikafta基础上加用CYON719使汗液氯化物至少改善10毫摩尔为临床显著，通常可转化为约3点的FEV1改善，这是临床终点 [27] - 公司有四种具有临床水平数据的互补机制化合物，优先选择Cyon2222和Cyon109与CYON451R2进行健康志愿者双重组合研究，因其各自特性及与CYON451R2组合效果良好 [46][47][48] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：请概述公司的历史、战略和近期管线进展 - 公司于2019年末从赛诺菲分拆成立，其科学起源可追溯到约15年前的健赞公司；战略是改变CF治疗标准，利用NDD - 1稳定剂打造组合疗法，优先推进双重组合；近期CYON719和CYON451R2两种NPD - 1稳定剂完成一期试验，数据积极 [3][5][8] 问题2：公司未来12 - 18个月的关键事件展望 - CYON719将推进到附加于标准治疗的二期a概念验证研究，今年下半年启动，2026年年中获得CF患者数据；CYON451R2将进行健康志愿者双重组合研究，与Cyon2222和Cyon109结合，同样今年下半年启动，2026年年中获得数据 [14][15][16] 问题3：该靶点的原理及历史上难以优化的原因 - CF由CFTR基因突变引起，NPD - 1是CFTR蛋白重要区域，F508del突变影响其功能；历史上难以优化是因NPD - 1周围结合口袋浅，是挑战性药物化学问题；公司采用基于结构的生物学方法攻克难题 [17][18][21] 问题4：目前呈现的临床前数据及对资产信心的影响 - 公司重点关注CFHB测定法，该测定法是CF行业标准且具高度临床预测性；临床前数据显示NPD - 1单独作用对蛋白的校正程度几乎等同于Trikafta三联疗法，添加互补机制化合物可使CFTR功能达到野生型水平，CYON719添加到Trikafta时有望带来20% - 25%的改善 [23][25][26] 问题5：证明概念数据能显示达到预期目标的情况 - 二期a研究是基于汗液氯化物评估，在Trikafta基础上加用CYON719，目标是使汗液氯化物至少改善10毫摩尔，通常转化为约3点的FEV1改善，这是临床显著标准 [27] 问题6：测定法转化的风险 - 公司对CFHB测定法有信心，运行方式与Vertex相似且模拟结果与临床结果相似；风险在于NPD - 1转化情况未知，未来数据将验证预测是否继续呈线性关系，但现有标准治疗下仍有提升空间 [30][31][32] 问题7：药物相互作用研究结果披露方式及项目降风险方法 - 进行DDI研究是为确认CYON719与Trikafta成分共同使用效果良好，计划通过宣布二期a概念验证研究启动表明DDI研究成功完成 [34][35][37] 问题8：汗液氯化物改善与FEV1改善相关性的依据 - 历史上ORKAMBI有类似汗液氯化物和FEV1改善情况；与行业意见领袖、囊性纤维化基金会等交流反馈显示，汗液氯化物改善10毫摩尔、FEV1改善3点或更多有临床意义，相当于比标准治疗改善20% - 25%，这是最低标准 [38][39][40] 问题9：二期数据对未来开发策略的影响及CYON719作为附加疗法推进的可能性 - 公司优先推进双重组合疗法，但将根据二期a数据决定CYON719附加疗法路径；若能实现预期改善，附加疗法是商业可行路径 [42][43][44] 问题10：公司管线中其他CF调节剂和增效剂的策略 - 公司有四种具有临床水平数据的互补机制化合物，优先选择Cyon2222和Cyon109与CYON451R2进行健康志愿者双重组合研究，因其特性及组合效果良好；其他化合物可用于后期生命周期开发 [46][47][51] 问题11：不同情景下的商业机会 - 公司优先关注双重组合疗法，认为其有潜力成为新标准治疗；附加疗法市场主要由疗效决定，若能提高疗效，有商业机会；双重组合疗法对患者益处和商业机会更大，但将根据数据决定是否推进附加疗法 [52] 问题12：市场规模 - 目前CF治疗市场规模为110亿美元，短期内将增长到150亿美元 [53] 问题13：公司现金状况及药物开发资金情况 - 公司今年2月IPO筹集2.19亿美元，现金可支撑到2028年，推进CYON719和CYON451R2的策略未改变现金跑道 [54][55]

文章核心观点 Sionna Therapeutics公司公布临床前数据，其NBD1稳定剂与专有互补调节剂的双重组合可在囊性纤维化（CF）模型中实现CFTR蛋白功能的完全纠正，公司计划推进相关药物进入下一阶段临床开发 [1][2][3] 公司介绍 - Sionna Therapeutics是一家临床阶段的生物制药公司，致力于开发使CFTR蛋白功能正常化的新药，以改变CF的治疗模式 [1][4] - 公司利用创始人十多年对NBD1的研究，推进一系列小分子药物研发，以纠正F508del基因突变导致的缺陷，同时开发与NBD1稳定剂协同工作的CFTR调节剂组合 [4] 药物研发情况 - 公司已完成对两种一流小分子NBD1稳定剂SION - 719和SION - 451的1期临床试验，还在开发作用机制与NBD1互补的调节剂，如SION - 2222和SION - 109 [2] - SION - 719和SION - 451能与SION - 2222或SION - 109结合，将F508del - CFTR成熟度和功能纠正至野生型水平，在CFHBE模型中显示出临床意义的改善潜力 [5] 临床开发计划 - 公司计划在2025年下半年启动两项试验，一是在CF患者中对SION - 719进行2a期概念验证（POC）试验，作为标准治疗（SOC）的附加治疗；二是在健康志愿者中对SION - 451进行1期试验，评估其与SION - 2222和SION - 109的两种双重组合，预计2026年年中获得数据 [3] 信息披露 - 公司打算通过投资者关系网站披露重大非公开信息，投资者应关注该网站及公司的新闻稿、SEC文件、公开电话会议、演示文稿和网络直播 [6]

临床试验结果 - SION-719和SION-451的Phase 1临床试验结果显示，两者均超出预期的药代动力学（PK）目标，且耐受性良好，将进入下一阶段开发[13] - SION-719将在第二阶段a期的概念验证试验中作为标准治疗的附加治疗推进，基于其在低剂量下的高效能[13] - SION-451将作为专有双重组合的核心药物推进，因其实现了更高的药物暴露[13] - SION-719的IND已获批准，药物相互作用（DDI）研究正在进行中，预计在2025年下半年启动CF患者的Phase 2a概念验证试验[14] - SION-451的Phase 1健康志愿者双重组合试验预计在2025年下半年启动[14] - SION-719在Phase 1试验中显示出良好的耐受性，所有剂量组均达到附加治疗目标[24] - SION-719的药代动力学观察结果显示，所有研究剂量均达到附加治疗目标，≥40mg BID剂量可实现双重组合覆盖[24] - SION-719的Phase 1试验中，100名受试者接受了不同剂量的单次和多次给药，剂量范围从20mg到160mg[21] - SION-451的Phase 1试验中，110名受试者接受了从25mg到450mg的不同剂量[22] - SION-451的临床试验数据表明其良好的耐受性，支持在更高剂量范围内进行评估[32] 市场前景 - 当前市场规模超过110亿美元，预计到2029年将达到150亿美元[7] - 目前全球约有106,000名囊性纤维化(CF)患者，90%的患者至少有一个F508del-CFTR突变，CFTR调节剂的全球收入超过110亿美元[55] - 超过三分之二的接受标准治疗的患者未能恢复正常的CFTR功能，且超过20%的符合条件的患者目前未接受CFTR调节剂治疗[55] 未来展望 - Sionna计划在2025年和2026年进行多项临床试验，包括SION-719与SOC的联合使用和SION-451的双重组合试验[42] - Sionna的目标是通过其NBD1药物组合资产转变CF的治疗方式，且已在多个临床试验中取得积极进展[61] 融资情况 - Sionna的IPO融资达到2.19亿美元，资金将支持公司运营至2028年[61] 安全性评估 - SION-451的安全性评估显示无严重不良事件(SAE)，大多数TEAE为轻度至中度，且无TEAE导致治疗中断[36] - 在SION-451的多次给药(MAD)研究中，任何治疗相关不良事件(TEAE)的发生率为50%，其中轻度(1级)事件占34%[34]

纪要涉及的行业和公司 - 行业：囊性纤维化（CF）治疗行业 - 公司：Ciena Therapeutics 纪要提到的核心观点和论据 公司战略与市场机会 - 核心观点：公司专注于为囊性纤维化患者提供独特且有临床意义的治疗选择，稳定NDD - 1是关键，有望改善患者CFTR功能，且市场潜力巨大 [5][6][34] - 论据： - 囊性纤维化市场规模超110亿美元且持续增长，约90%患者有F508del突变，约三分之二患者未达正常CFTR功能，现有疗法存在未满足需求 [6][34][35] - NDD - 1虽长期被认为不可成药，但公司将相关化合物带入临床，且无获批调节剂直接稳定NDD - 1，具有独特性和差异化 [7] 产品管线与临床计划 - 核心观点：CYON - 719和CYON - 451两款NDD - 1稳定剂表现良好，将推进后续临床试验，有望带来临床意义的改善 [4][11][12] - 论据： - 两款药物在I期健康志愿者试验中均超药代动力学目标，耐受性良好 [11] - CYON - 719将在2025年下半年开展针对CF患者的IIa期概念验证试验，目标是证明NDD - 1与标准疗法的独特性和协同性，改善CFTR功能；CYON - 451将在同期开展与其他调节剂的I期健康志愿者双组合试验，评估组合安全性和药代动力学，预计2026年年中出数据 [12][13][14] 产品数据与临床意义 - 核心观点：两款药物在药代动力学、安全性和CFHBE测定中表现良好，有潜力为患者带来临床意义的益处 [19][24][27] - 论据： - CYON - 719各剂量均超目标暴露阈值，片剂与混悬剂表现相当，食物对其无显著影响，安全性和耐受性良好，在CFHBE测定中加入标准疗法可使CFTR功能达潜在目标区域 [19][20][23] - CYON - 451在双组合中从75mg剂量起达目标浓度，片剂表现良好，食物无显著影响，安全性和耐受性良好，在CFHBE测定中与互补调节剂双组合可使CFTR功能达潜在目标区域 [24][25][27] 其他重要但是可能被忽略的内容 - 公司进行CYON - 719的咪达唑仑药物相互作用（DDI）研究，以确认其可与标准剂量Trikafta联用 [13][30] - 健康志愿者双组合试验中，每个队列将招募12名受试者，按3:1随机分配至活性药物组和安慰剂组，给药14天，计划探索CYON - 451的高剂量范围 [32] - 公司优先考虑双组合策略推进后期临床开发，但也会根据数据决定是否采用添加疗法策略，保持战略灵活性 [59][60]

核心观点 - Sionna Therapeutics宣布其NBD1稳定剂SION-719和SION-451在健康志愿者中的1期临床试验取得积极结果 两款药物均表现出良好的耐受性并达到药代动力学目标 支持其作为标准治疗(SOC)的附加疗法或双组合疗法的潜力 [1][2] - 公司计划在2025年下半年启动SION-719作为SOC附加疗法的2a期概念验证试验 以及SION-451与互补调节剂组合的1期健康志愿者试验 两项试验的顶线数据预计将在2026年中期公布 [1][8][9] - 1期试验结果显示 两款药物在每日两次给药方案中均达到目标PK浓度 且未出现严重不良事件或导致停药的治疗相关不良事件(TEAEs) [4][5][6] 临床试验结果 - SION-719和SION-451的1期随机双盲安慰剂对照试验分别纳入100名和110名健康志愿者 评估了单次递增剂量(SAD)和多次递增剂量(MAD)的安全性、耐受性和PK特征 [4] - 大多数TEAEs为轻度至中度(1级或2级) 仅SION-451组出现1例与肝功能测试(LFTs)相关的1级TEAE 但该受试者同时流感检测呈阳性 SION-719组未观察到LFTs相关TEAEs [5] - 两款药物在进食或空腹状态下均可给药 片剂制剂将用于未来研究 [5] 后续开发计划 - SION-719将进入2a期概念验证试验 评估其作为SOC附加疗法对CF患者的疗效 主要目标包括通过汗液氯化物减少证明CFTR功能改善 并验证NBD1与SOC组分的协同作用 试验计划2025年下半年启动 [8] - SION-451将进入1期健康志愿者双组合试验 与TMD1定向CFTR校正剂SION-2222(galicaftor)和ICL4定向CFTR校正剂SION-109联用 评估不同剂量组合的安全性、耐受性和PK特征 为2b期试验选择最佳组合 [9] 行业背景 - 尽管过去十年CF治疗取得进展 但大多数使用已批准调节剂的CF患者仍未获得正常CFTR功能 且许多患者因耐受性问题停药或减少剂量 [7] - Sionna专注于开发直接稳定CFTR蛋白NBD1结构域的新型药物 旨在通过纠正F508del基因突变引起的缺陷 使CFTR功能尽可能接近正常 [11]

公司动态 - Sionna Therapeutics将在2025年6月4-7日于米兰举行的欧洲囊性纤维化协会(ECFS)第48届会议上进行口服报告 展示其NBD1稳定剂SION-451和SION-719与互补性CFTR调节剂galicaftor(SION-2222)和SION-109的临床前组合数据 [1] - 报告标题为"CFTR NBD1稳定剂与galicaftor(SION-2222)或SION-109协同作用实现ΔF508-CFTR完全校正" 将于6月6日欧洲中部时间17:00-17:15进行 [2] - 报告内容将在活动当天发布于公司官网"科学展示"栏目 [2] 公司背景 - Sionna Therapeutics是一家临床阶段生物制药公司 专注于通过开发新型药物来彻底改变囊性纤维化(CF)的治疗模式 [3] - 公司致力于开发直接稳定CFTR蛋白NBD1结构域的药物 目标是使CFTR功能尽可能接近正常水平 [3] - 公司正在推进针对F508del基因突变的小分子药物管线 并开发可与NBD1稳定剂协同作用的互补性CFTR调节剂组合 [3] 信息披露 - 公司计划通过投资者关系网站披露重大非公开信息 并履行Regulation FD规定的披露义务 [4] - 投资者应关注公司投资者关系网站 以及公司新闻稿 SEC文件 公开电话会议 演讲和网络直播 [4]

财务数据关键指标变化 - 2025年和2024年第一季度净亏损分别为1650万美元和1180万美元，截至2025年3月31日累计亏损1.976亿美元[78] - 2025年第一季度研发费用从1022万美元增至1367万美元，增长344.8万美元[100][101] - 2025年第一季度行政费用从292.7万美元增至599.1万美元，增长306.4万美元[100][102] - 2025年第一季度利息收入从113.2万美元增至300万美元，增长186.8万美元[100][103] - 2025年第一季度其他收入为17.7万美元，2024年同期为16.8万美元，增长9000美元[100] - 2025年第一季度净亏损从1184.7万美元增至1648.2万美元，增长463.5万美元[100] - 2025年第一季度经营活动净现金使用量为1628.8万美元，2024年同期为1317.5万美元[107] - 2025年第一季度投资活动净现金使用量为1.412亿美元，2024年同期为1.239亿美元[107][111] - 2025年第一季度融资活动净现金流入为2.024亿美元，2024年同期为1.813亿美元[107][112] 各条业务线表现 - 截至2025年1月14日，SION - 719完成五个单剂量递增（SAD）队列和三个多剂量递增（MAD）队列，超60名健康受试者给药；SION - 451完成六个SAD队列和三个MAD队列，超70名健康受试者给药[71] 管理层讨论和指引 - 公司计划在2025年下半年启动概念验证试验，评估NBD1稳定剂与当前囊性纤维化标准治疗方案的联合使用[72] - 公司计划在2025年下半年至少启动一项联合多剂量递增试验，评估NBD1稳定剂与galicaftor（SION - 2222）和/或SION - 109的联合安全性、耐受性和药代动力学[75] 其他没有覆盖的重要内容 - 截至2025年3月31日，公司通过出售和发行优先股累计净收益3.304亿美元，2025年2月首次公开募股（IPO）净收益1.996亿美元，出售12176467股普通股[77] - 公司自2019年成立以来未产生任何收入，产品销售需成功完成临床开发并获得监管批准，预计需要数年时间或可能无法实现[77][80] - 公司运营费用包括研发费用和一般及行政费用，预计未来随着产品候选药物的推进，研发费用和一般及行政费用将大幅增加[79][81][91][97] - 公司研发费用主要包括人员相关成本、外部成本、制造产品候选药物成本等，未来开发成本受多种因素影响[88][92][93][94] - 公司一般及行政费用主要包括人员相关成本、法律费用、专业服务费用等，未来预计会因支持业务活动和作为上市公司的合规要求而增加[96][97] - 截至2025年3月31日，公司现金、现金等价物和有价证券为3.547亿美元，现有资金预计可支持运营至2028年[84] - 截至2025年3月31日，公司现金、现金等价物和有价证券为3.547亿美元[106][113] - 公司现有资金预计可支持运营至2028年，但未来仍需大量额外资金[113]

成本和费用（同比） - 2025年第一季度研发费用为1370万美元，2024年同期为1020万美元[7] - 2025年第一季度一般及行政费用为600万美元，2024年同期为290万美元[8] - 2025年3月31日总运营费用为1965.9万美元，2024年为1314.7万美元[16] 收入和利润（同比） - 2025年第一季度净亏损为1650万美元，2024年同期为1180万美元[8] 其他财务数据 - 截至2025年3月31日，现金、现金等价物和有价证券总计3.547亿美元，预计可支持运营至2028年[9] - 2025年2月完成规模扩大的首次公开募股，发行12176467股普通股，每股发行价18美元，募集资金约2.19亿美元[5] - 2025年3月31日加权平均流通普通股为26596059股，2024年为3082635股[16] 各条业务线表现 - SION - 719和SION - 451的1期试验已完成给药，预计本季度公布 topline 数据[2][4] - 预计2025年下半年启动2a期概念验证试验和至少一项双重组合MAD试验，预计2026年年中公布两项试验的 topline 数据[2][4] 其他没有覆盖的重要内容 - 2025年6月4 - 7日将在第48届欧洲囊性纤维化会议上进行口头报告，展示NBD1稳定剂与互补CFTR调节剂组合的临床前数据[6]

纪要涉及的行业或者公司 - 行业：生命科学、囊性纤维化治疗行业 - 公司：Sionna Therapeutics（SION）、Vertex、Sanofi、Genzyme、AbbVie 纪要提到的核心观点和论据 公司概况与背景 - 公司成立于2019年，从Sanofi分拆出来，相关科学研究可追溯到Genzyme，已对相关项目研究超十年 [5] - 2月完成首次公开募股，筹集2.19亿美元资金，资金可支撑到2028年，为公司提供财务灵活性 [20] 行业未满足需求 - 尽管Vertex在囊性纤维化治疗上取得成功，但未满足需求仍然很高，使用标准疗法TRIKAFTA的患者中，只有三分之一达到正常CFTR功能，三分之二未达到，这为公司提供机会 [6] - 囊性纤维化治疗市场规模达110亿美元且在增长，公司若能推动更多患者达到正常CFTR功能，将有巨大商业机会 [7] NPD - 1靶点的重要性 - NPD - 1虽不是新靶点，但多年来被认为不可成药，因其周围结合口袋浅；公司认为它是实现更多CFTR校正、推动更多患者达到正常CFTR功能的关键，且已获批的调节剂均未直接稳定NPD - 1，具有独特性和差异化 [7][8] - 约90%囊性纤维化患者的主要基因突变F508del位于CFTR蛋白的Nbd1区域，该突变使Nbd1在体温下不可逆展开，破坏蛋白折叠、转运和功能；Trikafta组合疗法是在NPD - 1周围进行校正，未直接稳定NPD - 1；若能稳定NPD - 1，单药效果几乎相当于Trikafta三联组合，若再校正蛋白其他部分，有潜力使CFTR功能完全正常化 [11][12][13] 研发管线与进展 - 管线有两个维度，Nbd1方面有两个化合物处于一期，组合选项方面有四个选项 [14] - 719和451两个NPD - 1项目一期接近完成，预计本季度公布顶线数据，两个化合物均达到一期设定的目标产品概况，即双药组合有潜力在标准疗法基础上增加临床显著益处 [14][15] - 优先选择AbbVie的Galacaftor和公司自己的ICL4校正剂109与NVD1组合，它们是优秀的组合资产 [16] 战略与市场策略 - 因NPD - 1的差异化，公司有多种进入市场的方式，最低产品概况是在标准疗法基础上添加NPD - 1；目标产品概况是Nbd1与另一种校正剂的双药组合，能在标准疗法基础上带来显著临床益处 [17][18] 临床前数据与一期数据 - CFHB测定法是囊性纤维化体外测定的金标准，具有高度临床预测性，公司用其筛选化合物和确定一期临床的暴露目标 [8][9] - 临床前数据显示，719和451单药在测定中效果几乎相当于Trikafta三联组合，与其他校正剂的双药组合有潜力使CFTR功能达到野生型水平 [23][24][26] - 一期数据显示，719和451耐受性良好，无严重不良事件，大多为轻度至中度，无导致停药的不良事件，肝功能测试除一例患流感受试者出现一级不良事件外无其他问题；支持每日两次给药 [27] - PK数据显示，719和451的所有测试剂量均高于作为附加疗法的目标，部分剂量高于双药组合目标，有多种剂量可推进 [32][35] 临床开发计划 - 2025年上半年完成一期，本季度公布顶线数据；下一步在囊性纤维化患者中进行2a期概念验证研究，将NPD - 1添加到标准疗法Trikafta上，进行为期两周的双臂研究，比较添加NPD - 1和安慰剂的汗液氯化物改善情况，预计2026年年中获得数据 [40][41][44] - 同时进行健康志愿者组合研究，研究Nbd1与2222、109的组合耐受性、PK和暴露情况，以确定最佳组合推进到2b期及以后，预计2026年年中获得数据 [45] 其他重要但是可能被忽略的内容 - 公司与AbbVie交易获得三个互补机制，Galacaftor有二期疗效和耐受性数据，与Navacaptor组合在FEV1和汗液氯化物方面有有意义的变化 [10][36][37] - 109刚完成一期，耐受性和PK情况令人鼓舞，给药方案为每日两次，与NPD - 1组合能达到设定的PK指标 [39] - 汗液氯化物与FEV1有强相关性，CFHB数据显示氯化物转运与FEV1相关性约为0.96，当汗液氯化物改善10毫摩尔或更高时，相关性更强 [53] - 公司的CFHB测定法与Vertex类似，关键是在体外测定中加入20%体积的人血清，以更接近体内环境 [55]

文章核心观点 公司将于2025年5月7日下午12:30在公民生命科学会议上进行展示，展示将进行直播和回放，公司致力于开发治疗囊性纤维化的新药 [1][2] 公司展示信息 - 公司管理层将于2025年5月7日下午12:30在公民生命科学会议上进行展示 [1] - 展示将在公司投资者板块的“活动”页面进行直播，活动结束后90天内可观看回放 [2] 公司业务介绍 - 公司是临床阶段生物制药公司，旨在开发使CFTR蛋白功能正常化的新药，以改变囊性纤维化的治疗模式 [1][3] - 公司目标是通过直接稳定CFTR的NBD1，为囊性纤维化患者提供差异化药物，恢复其CFTR功能 [3] - 公司利用联合创始人十多年对NBD1的研究，推进针对F508del基因突变缺陷的小分子药物管线 [3] - 公司还在开发与NBD1稳定剂协同工作的CFTR调节剂组合，以改善CFTR功能 [3] 信息披露 - 公司将通过投资者关系网站披露重大非公开信息，投资者应关注该网站及公司其他信息渠道 [4] 联系方式 - 媒体联系人为Adam Daley，电话212.253.8881，邮箱adaley@cglife.com [5] - 投资者联系人是Juliet Labadorf，邮箱ir@sionnatx.com [5]