公司财务信息发布安排 - 公司将于2026年2月11日美国金融市场开盘前发布2025年第四季度及全年财务业绩 [1] - 公司将于美东时间当日上午8:00举行电话会议并进行网络直播 [1] 投资者关系活动参与方式 - 投资者可访问公司官网“投资者”页面获取电话会议信息并观看直播 [2] - 电话会议及网络直播的回放将在公司网站上存档至少30天 [2] 公司业务概况与商业模式 - 公司成立于1996年，是生物制药特许权最大的收购方，也是该行业创新的主要资助者 [3] - 公司商业模式是与各类创新者合作，包括学术机构、研究医院、非营利组织、中小型生物技术公司及全球领先制药公司 [3] - 公司通过两种方式资助行业创新：直接合作资助后期临床试验和新产品上市以换取未来特许权，以及间接收购现有特许权 [3] 公司产品组合 - 公司当前的特许权组合涵盖超过35种商业化产品以及20种在研产品候选 [3] - 组合中的知名产品包括Vertex的Trikafta和Alyftrek、GSK的Trelegy、Roche的Evrysdi、强生的Tremfya、Biogen的Tysabri和Spinraza、Servier的Voranigo、艾伯维与强生的Imbruvica、安斯泰来与辉瑞的Xtandi、辉瑞的Nurtec ODT以及吉利德的Trodelvy [3]

公司概况 * 公司为Sionna Therapeutics (NasdaqGM:SION)，是一家专注于开发囊性纤维化(CF)疗法的生物技术公司[1] * 公司成立于2019年底，是从赛诺菲分拆出来的，但其项目背后的科学源自15年前的健赞公司[2] 核心战略与科学基础 * 公司使命是通过利用首创的NBD1稳定剂组合疗法，彻底改变CF的治疗模式，其疗效有潜力超越当前标准疗法[2] * NBD1是CFTR蛋白功能完全校正的关键，但长期以来被认为是“不可成药”的靶点[5] * 所有已获批的调节剂均不直接稳定NBD1，因此公司的机制是新颖的、差异化的、首创的[5] * 公司利用CFHBE检测（一种已被证明对临床结果具有高度预测性的体外金标准检测）来指导研发[5][6] * 公司拥有强大的知识产权组合，对NBD1靶点有显著保护，并持续在719和451之后开发新的NBD1化合物[41] 市场机会与未满足需求 * 尽管CF治疗近年有进展，但未满足需求仍然很高[3] * 目前接受标准疗法的患者中，只有三分之一能达到正常的CFTR蛋白功能，这意味着三分之二的患者有机会获得更高水平的CFTR功能[4] * CF市场目前是一个120亿美元的垄断市场，预计到2030年底将增长至超过150亿美元[4] * 全球CF患者超过10万人，公司目标人群是占患者约90%的F508del突变携带者[26] 研发管线与关键项目 * **SION-719**：NBD1稳定剂，已完成1期研究并获得阳性数据，正作为标准疗法的附加疗法推进[10][12] * 已启动名为“Precision CF Study”的2A期概念验证研究，预计在2026年中获得首位患者数据[10][19] * 在1期PK研究中，所有测试剂量均超过了附加疗法的暴露目标，从40mg及以上剂量均超过了双重组合疗法的暴露目标[14][15] * 在CFHBE检测中，当719与Trikafta联用时，其疗效范围从具有临床意义的最低标准一直延伸到潜在的野生型CFTR功能水平[16][17] * **SION-451**：另一款NBD1稳定剂，被选为公司双重组合策略的基石[11][12] * 正在进行健康志愿者双重组合研究，分别与互补机制化合物SION-2222（TMD1校正剂）和SION-109（ICL4校正剂）联用[11] * 预计同样在2026年中获得该双重组合的健康志愿者数据[11][20] * 在1期PK研究中，所有测试剂量均超过了附加疗法标准，从75mg及以上剂量均超过了双重组合标准[18] * **双重组合策略**：稳定NBD1并校正蛋白质的另一部分，形成双重组合，有潜力驱动更多患者达到完全正常的CFTR功能[10] * 公司战略上优先推进双重组合路径，认为其对患者具有最佳前景[21] * 将从TMD1校正剂（2222）和ICL4校正剂（109）中选择最佳组合进入下一阶段[20][33] 临床数据与疗效标准 * **临床意义标准**：公司将汗液氯离子改善至少10毫摩尔设定为具有临床意义的最低阈值，预计这相当于FEV1改善3个百分点[13][14][22] * **临床前数据**：在CFHBE检测中，NBD1单药治疗的校正水平与三重组合疗法Trikafta几乎相当[9] * **竞争对照**：Vertex的新三重疗法Aleftrek在相同的纯合子患者群体中，仅带来3毫摩尔的汗液氯离子改善[24][36] * **主要终点**：公司认为后期研究的监管标准将继续是FEV1改善，汗液氯离子是重要的次要标志物[34] 财务状况与资金 * 公司于2025年初完成IPO，为运营提供了资金[12] * 截至第三季度末，公司拥有3.25亿美元现金，现金储备可持续至2028年，足以支持2026年中的关键里程碑之后[12][42] 近期催化剂与里程碑 * **2026年中**：预计获得SION-719作为Trikafta附加疗法的2A期概念验证研究（Precision CF Study）数据[19][44] * **2026年中**：预计获得SION-451双重组合疗法的健康志愿者研究数据[11][20] * 这些数据将首次在CF患者中展示NBD1的作用，并验证CFHBE检测模型[24][25][44] 商业策略考量 * 附加疗法和双重组合疗法均被视为具有商业可行性的路径，可以共同定位，为患者提供多种选择[21] * 初步市场调研显示，对于新颖的双重组合疗法有高度热情，因为目前Trikafta和Alyftrek都是三种药物，而719附加疗法将是四种药物[31] * 公司将根据2026年中的数据，决定是否同时推进附加疗法和双重组合疗法路径[21][22]

公司：Vertex Pharmaceuticals (VRTX) 公司战略与商业模式 * 公司拥有独特的飞轮战略和商业模式 专注于在专科市场为严重疾病开发变革性乃至治愈性药物 该模式意味着较低的销售、一般及行政管理费用 从而带来强劲的运营利润率和盈利能力 使公司能够大量再投资于研发 执行其系列创新战略 形成良性循环[3] * 公司研发战略的基石是差异化、模式不可知论、疾病优先的方法 只针对具有高度未满足需求、已理解因果人类生物学、拥有已验证靶点（通常是遗传学靶点）和可转化生物标志物 以及具备高效监管和开发路径的疾病[3][4] * 该战略已取得成果 目前公司在四个疾病领域拥有七种上市药物 包括囊性纤维化领域的五种获批药物、用于镰状细胞病和β地中海贫血的Casgevy 以及用于中重度急性疼痛的Jurnavix 并为新兴肾脏疾病业务管线奠定了基础[4] 财务状况与指引 * 公司近年来显著增长 截至第三季度电话会议时 对2025年总收入的指引为119亿美元至120亿美元[24] * 公司财务状况良好 为持续投资创新提供了显著灵活性[24] * 公司预计未来将实现有吸引力的收入增长 包括在囊性纤维化领域 同时预计来自非囊性纤维化疾病领域的贡献将日益显著[24] * 公司持续将三分之二的运营支出目标投向创新 同时保持极具吸引力的运营利润率[24] 囊性纤维化业务 * 公司在囊性纤维化领域拥有长期经验和多种获批药物 其CFTR调节剂组合拥有超过20万患者年的长期真实世界安全性和有效性数据[9] * 公司的系列创新已带来五种获批药物 如今95%的囊性纤维化患者有资格使用其CFTR调节剂之一 并且有药物可治疗低至一个月龄的婴儿[9] * 公司的Vertex指导与患者支持计划是高度差异化的特色 自2012年Kalydeco首次获批以来 超过85%的囊性纤维化患者选择并持续参与该计划[10] * 公司在超过60个国家获得了快速、广泛和持久的医保覆盖和准入 这是关键战略优势[10] * 2026年囊性纤维化业务的增长驱动力包括：Vanzacaftor的持续上市（于2025年1月在美国开始）、治疗更年轻患者、持续拓展新地域以及系列创新[10] * 囊性纤维化患者生存率显著提高 模型数据显示 如今出生的孩子若在年幼时开始使用CFTR调节剂 其预期寿命可超过80岁[11] * 全球囊性纤维化患者总数约为112,000人 其中97,000人在核心市场 15,000人在扩张市场 目前公司治疗患者约78,000人 考虑到有约5,000名患者仅对mRNA项目有反应 公司市场渗透率约为73-74%[28][29] * 对于约5,000名完全不产生CFTR蛋白的患者 公司与Moderna合作的mRNA项目VX-522正在进行中 已完成单次递增剂量研究 正在开展多次递增剂量研究 预计今年将分享安全性和有效性结果 若成功 将进入关键性开发阶段[29][30] 镰状细胞病与β地中海贫血业务 * Casgevy是一种一次性治疗 有望功能性治愈镰状细胞病和β地中海贫血[11] * 公司已建立授权治疗中心网络 明确了转诊路径并获得了医保覆盖 Casgevy发展势头强劲[11] * 针对5至11岁患者的数据已在去年12月的ASH会议上公布 结果优异 公司计划今年为此年龄段提交申请 此前已获得国家优先审评券 预计审评周期会较短[12] * 2025年 超过300名患者开始了Casgevy治疗旅程 超过150名患者完成了首次细胞采集 超过60名患者完成了输注[38] * 公司预计Casgevy将在美国、欧洲和中东所有三个地区实现增长 并推动其实现数十亿美元的潜力[12] * 目前治疗过程中最耗时的部分是前期从血液科医生转诊至移植中心并进行移植准备 制造环节进展顺利 未来通过从白消安预处理方案转向更温和的预处理方案 有望缩短时间并扩大患者群体[36][37] 疼痛管理业务 * Jurnavix用于中重度急性疼痛 于去年1月获批 约3月进入销售渠道 其疗效、安全性和无成瘾潜力获得了患者和医生的积极反馈[13] * 在商业化的第一年 公司团队确保了在医院和零售渠道的准入 并推动了医生在手术和非手术等各种疼痛类型和护理场景中的广泛采用[13] * 公司现已与三大全国性药品福利管理机构全部签约 随着这些计划生效 约三分之二的美国成年人将能够获得Jurnavix[13] * 此外 900家医院已将Jurnavix纳入其处方集、医嘱集或出院方案 超过30,000名处方医生已为Jurnavix开出处方[14] * 截至2025年底 Jurnavix处方量超过500,000张 第四季度相比第三季度增长50% 约一半处方来自医院场景 另一半来自出院后或零售渠道 估计已有超过400,000名美国人受益于Jurnavix[14] * 2026年 公司计划将销售代表从约150人增加到约300人 目标是将处方量从2025年的约500,000张增长三倍[15] * 公司旨在疼痛领域建立强大、持久和长期的领导地位 长期成功的关键因素包括：将急性疼痛护理标准从阿片类药物转向非阿片类药物 确保患者和医生获得积极的Jurnavix体验 以及顺畅的准入和报销流程[15] * 近期完成的真实世界研究显示 在多模式护理中 91%接受Jurnavix的整形美容手术患者无需阿片类药物救援 在骨科或腹腔镜手术中 约76%的患者无需阿片类药物救援[16][17] * 公司还有两项针对糖尿病周围神经病变的III期研究正在进行中 预计两项研究都将在今年年底前完成入组 为2027年的结果做好准备[17] 肾脏疾病业务管线 * 公司寻求在肾脏疾病领域复制其在囊性纤维化领域的成功[18] * IgA肾病是新兴肾脏业务中的首个适应症 在美国和欧洲影响约300,000人 全球约1.5百万人[18] * 公司认为Povetacicept具有成为同类最佳的潜力 原因有三：分子被专门设计为双重BAFF-APRIL抑制剂 具有改进的结合亲和力、效力、药代动力学和组织分布 迄今的临床数据显示出领先的获益-风险特征 以及每月一次、小容量（0.46毫升）家用自动注射器给药的便利性[18][19] * Inaxaplin用于APOL1介导的肾病 该疾病影响约150,000名患者 公司已开始滚动提交 第一个模块已于去年年底提交 目标是在今年上半年完成提交以获得加速批准[20][22] * 公司已完成APOL1介导肾病中期分析队列的入组 预计在今年年底或明年初获得该队列结果 若结果支持 将随后在美国提交加速批准申请[23] * 肾脏疾病管线不仅包括用于IgA肾病的Povetacicept 还包括用于膜性肾病的Povetacicept、用于APOL1介导肾病的Inaxaplin 以及用于常染色体显性多囊肾病的VX-407[21] * 公司计划将囊性纤维化领域的研发专长、科学聚焦、患者优先立场、报销能力和全面的患者支持计划复制到肾脏疾病领域[20] 研发管线与未来展望 * 公司研发管线广泛、深入且进展迅速 目前在临床阶段涉及超过10个疾病领域[6] * 公司预计未来服务的患者数量将从目前在囊性纤维化、镰状细胞病和β地中海贫血领域的约160,000名患者 以及寻求Jurnavix处方的约80百万名患者 增加到未来几年超过10百万名患者 覆盖IgA肾病、APOL1介导肾病、糖尿病周围神经病变、1型糖尿病等更多疾病[7][8] * 公司有望实现其在2023年会议上设定的目标：在五年内在五个疾病领域推出五种药物[24] * 2026年的重点包括：将已获批药物带给更多患者 特别是Jurnavix、Casgevy和囊性纤维化产品组合 以及为Povetacicept在IgA肾病的上市做准备[43] 其他重要信息 * 生物标志物是公司战略的核心部分 公司只开展那些已有已验证生物标志物的项目 例如囊性纤维化的汗液氯化物、镰状细胞病的胎儿血红蛋白、IgA肾病的Gd-IgA1[39][40] * 关于Povetacicept在IgA肾病的市场潜力 美国有160,000名患者 欧洲有130,000名患者 亚洲至少还有一百万患者 仅IgA肾病就是一个巨大的疾病领域 美国市场潜力是囊性纤维化患者群体的五倍多 膜性肾病全球还有约330,000名患者 Povetacicept的机会显然是数十亿美元级别[41][42] * 在评估Povetacicept的III期数据时 应关注Gd-IgA1的显著降低、蛋白尿反应的深度（II期36周数据显示约50%降低）以及血尿情况 安全性方面预计将重现II期的良好特征[32][33] * 公司对Povetacicept在B细胞介导疾病中的成功概率持乐观态度 因为安全性在不同适应症中是共通的 随着在IgA肾病、膜性肾病、重症肌无力等适应症中陆续获得数据 信心水平会持续提升[34][35]

文章核心观点 - 公司宣布2025年是其里程碑式的一年，预计将实现14%-16%的营收增长，并在行业规模创纪录的背景下，通过47亿美元的交易额巩固了其市场领导地位，同时展望2026年及未来，其研发管线将迎来多个重要里程碑，有望驱动持续增长 [2][5][6][8][11] 行业趋势与市场地位 - 2025年特许权融资市场交易总额达到创纪录的100亿美元，较前五年（2021-2025年）年均71亿美元增长约40%，反映了生命科学行业对该融资模式益处的日益认可 [3] - 合成特许权（由公司首创）是市场增长的主要驱动力，2025年已宣布的合成特许权交易总价值增至47亿美元，几乎占市场增长的一半 [4] - 公司在行业中保持领导地位，2025年宣布交易额达47亿美元（其中资本部署26亿美元），市场份额约为40%，其合成特许权交易额达20.75亿美元，是2024年9.25亿美元纪录的两倍多 [5] 公司财务业绩与展望 - 公司预计2025年全年投资组合收入（即“营收”）在32亿至32.5亿美元之间，同比增长14%-16% [2][6] - 截至2025年第三季度的过去十二个月，公司的投入资本回报率为15.7%，投入股本回报率为22.9% [7] - 公司的目标是到2030年实现至少47亿美元的投资组合收入，这意味着2025-2030年期间年复合增长率至少为9%，并预计在此期间为股东带来年均至少中双位数（mid-teens）的总回报 [8][9] - 预计到2030年，非GAAP流动性指标投资组合现金流将达到约40亿美元 [9] 研发管线进展与未来催化剂 - 公司拥有20种在研疗法的特许权组合，2025年取得重要进展，包括Myqorzo获FDA批准，以及ecopipam、TEV-'749和deucrictibant的3期临床试验取得积极结果，这些疗法均有潜力达到超过10亿美元的年销售峰值 [10] - 2026年，公司预计其研发管线将迎来多个重要里程碑，包括潜在重磅疗法daraxonrasib（胰腺癌）、litifilimab（狼疮）和pelacarsen（心血管疾病）的关键数据读出，以及zidesamtinib（ROS1突变阳性非小细胞肺癌）等疗法的FDA批准和上市 [11] - 基于卖方分析师共识销售预测，公司后期管线中的疗法合计有潜力实现每年超过430亿美元的非风险调整峰值销售额，这可能为公司每年带来超过21亿美元的新特许权收入 [12] 公司业务与战略更新 - 公司通过将其外部管理团队内部化，实现了显著的成本节约，并加强了股东利益一致性与治理 [6] - 公司是生物制药特许权最大的收购方和创新的主要资助者，其当前投资组合包括超过35种商业化产品和20种在研候选产品的特许权 [14]

交易核心信息 - Royalty Pharma与Teva Pharmaceuticals达成一项最高达5亿美元的资金协议 用于加速Teva的抗IL-15抗体TEV-‘408的临床开发 [1] - 协议首期提供7500万美元研发共同资金 用于计划于2026年启动的2b期研究 [3] - 根据未来2b期研究结果 Royalty Pharma有权选择追加提供4.25亿美元 以共同资助3期开发计划 [3] - 若药物获批上市 Teva将向Royalty Pharma支付里程碑款项以及基于TEV-‘408全球净销售额的特许权使用费 [3] 药物TEV-‘408详情 - TEV-‘408是一种研究性人源化单克隆抗体 旨在抑制白细胞介素-15 这是一种参与免疫介导通路的关键细胞因子 [1][4] - 该药物目前正在进行针对白癜风的1b期研究 并正在针对乳糜泻进行2a期研究 [5] - TEV-‘408于2025年5月获得美国FDA的快速通道资格认定 [5] - 其作用机制是通过阻断IL-15活性 旨在减少免疫介导的黑素细胞破坏 或减少IL-15驱动的肠道炎症和损伤 [5] - 该药物具有高亲和力、强效性以及较长的半衰期 并计划为患者提供便捷的自我给药选项 [4] 目标疾病领域与市场机会 - 白癜风是一种慢性自身免疫性皮肤病 全球患病率估计在0.5%至2%之间 [6] - 当前治疗选择有限 仅有一种获批的局部疗法 且其使用受限于治疗不超过10%的体表面积 [7] - 许多白癜风患者治疗不足 凸显了对一种系统性、持久、有效且安全的疗法的需求 [7][8] - 该疾病给患者带来显著的情感和心理社会负担 许多人经历焦虑、抑郁和社会孤立 [2][6] 公司战略与背景 - 此次合作是Royalty Pharma与Teva的第二次合作 体现了其作为长期合作伙伴的角色 专注于资助具有变革潜力的疗法创新 [2] - 该资金协议支持Teva的“转向增长”战略 旨在加速其创新研发管线并更快地为患者带来治疗方案 [7] - Royalty Pharma是生物制药特许权最大的购买者和行业创新的主要资助者 其当前投资组合包含超过35种商业产品的特许权 [9] - Teva是一家正在转型的创新型生物制药公司 拥有世界级的仿制药业务 在神经科学和免疫学等领域进行创新 [10]

投资要点总结 涉及的行业与公司 * **行业**：生物技术/生物制药行业 [1] * **涉及公司**：报告覆盖了多家大型及中小型生物制药公司，重点提及的公司包括：**AMGN**、**REGN**、**ALNY**、**BIIB**、**VRTX**、**GILD**、**INCY**、**MRNA**、**SMMT**、**IMNM**、**AZN**、**MRK**、**LLY**、**NVO**、**IONS**、**APGE**、**DNLI**、**RARE**、**TSHA** 等 [1][2][3][5][6][7][9][10][11][12][13][14][15] 核心观点与论据 行业整体展望 * **2026年积极背景**：行业在2025年末表现强劲（XBI指数上涨35%，对标普500指数上涨16%），受多重因素驱动，包括更广泛的市场动态、政策风险缓解以及基本面改善 [1] * **持续动能**：预计2026年这些驱动因素及其二阶效应将继续展开，为行业带来持续动能 [1] * **估值修复空间**：生物制药板块的远期市盈率相对于历史水平仍有修复空间，且相对于其他医疗保健子板块及标普500其他行业，其估值相对于预期盈利能力普遍较低 [2] * **政策阴云消散**：近期政策发展（如最惠国待遇药价协议）继续减轻了生物制药股的政策压力 [24] 关键投资主题 * **肥胖症市场演进**：2026年市场将持续动态变化，关注口服药物上市、价格/销量权衡、下一代资产、瘦肌肉保留、市场消费化以及中小型公司并购 [3][5] * **首选标的**：**AMGN**、**LLY**、**NVO**、**Zealand** [5] * **心脏病学复兴**：心脏病学研发正经历创新复兴，关键领域包括Lp(a)、Factor XIa抗凝剂、LDL-C疗法，以及肺动脉高压、肥厚型心肌病等专科领域 [6] * **首选标的**：**AZN**、**AMGN**、**ALNY**、**IONS**、**MRK**、**CYTK**、**BAYN** [7] * **肿瘤学解锁**：2026年数据可能显示多种肿瘤类型标准疗法的疗效显著提升，关键领域包括PD1/L1xVEGF双特异性抗体、癌症疫苗和抗体药物偶联物 [7][9][10] * **首选标的**：**AZN**、**IMNM**、**MRK**、**MRNA**、**SMMT**、**RVMD** [10] * **免疫与炎症领域演进**：竞争将在现有企业和新进入者之间展开，重点关注炎症性肠病、银屑病、特应性皮炎以及罕见肾脏病IgAN等领域 [10][11] * **首选标的**：**APGE**、**JNJ**、**MRK**、**REGN**、**TEVA**、**VRTX**、**UCB** [12] * **阿尔茨海默病**：随着淀粉样蛋白抗体初始上市挑战缓解，预计2026年及以后将获得更大发展动力，同时关注下一代疗法 [13] * **首选标的**：**BIIB**、**IONS** [13] * **具有颠覆潜力的下一代资产**：重点关注**SMMT**的ivonescimab（非小细胞肺癌）、**SION**的囊性纤维化疗法以及**APGE**的特应性皮炎疗法 [13] 并购活动 * **2025年复苏**：2025年治疗领域并购活动显著回升，交易金额约1080亿美元，较2024年的约460亿美元大幅恢复，接近2023年约1430亿美元的历史平均水平 [12] * **2026年持续势头**：预计交易势头将延续至2026年，大型药企存在需求且资产负债表能力充足（根据2.5倍EBITDA杠杆率的标准化公式计算，约6000亿美元） [12] * **兴趣领域趋同**：多家关键公司（如**AMGN**、**BIIB**、**INCY**、**MRK**、**NVO**、**PFE**、**ROG**等）在心脏代谢、免疫学和血液学等领域存在部分重叠的兴趣 [14] * **目标偏好**：拥有广泛适用潜力的专有平台技术的公司可能成为2026年青睐的并购目标 [14] * **高并购排名公司**：报告列出了并购排名较高的公司，包括**ELVN**（排名1）、**DNLI**、**RAPP**、**RLAY**、**SMMT**（排名2） [15] 中国创新 * **作为创新中心**：中国正日益成为全球药物创新和对外授权的重要贡献者，约26%的临床创新药物（新分子实体）源自中国，全球授权交易金额份额约占50% [19] * **作为全球竞争者**：中国原研药物通过合作开发全球基础设施，尽管在全球晚期管线中占比相对较小（<8%），但已有成功案例（如**ONC**的Brukinsa、**LEGN/JNJ**的Carvykti） [20] * **2026年关键数据读出**：可能产生全球影响的中国生物制药关键数据包括**Akeso/SMMT**的ivonescimab、**Kelun Biotech/MSD**的sac-TMT以及**Innovent Biologics/Takeda**的IBI363 [22] 其他重要内容 政策展望 * **最惠国待遇协议**：又有九家公司宣布与政府达成最惠国待遇药价协议，剩余三家收到政府信函的公司也已同意达成协议，预计近期公布 [21] * **协议框架**：交易框架似乎与之前的协议基本一致（例如，在医疗补助渠道中使用最惠国价格），预计剩余交易也将类似 [21] * **CMMI模型豁免**：根据与多家已与美国政府达成协议的公司沟通，最惠国协议使这些公司的产品免于参加GUARD和GLOBE等CMMI示范项目 [22][23] 个股要点摘要 * **ALNY**：关注2026年TTR特许经营权指引（FactSet共识为41亿美元）和管线催化剂，预计2026年TTR收入增长60% [25][27] * **AMGN**：预计2026年共识盈利有上行空间，驱动因素包括心血管疾病（Repatha）、肿瘤学（Imdelltra）、I&I（Tezspire）、罕见病（Uplizna）和生物类似药，同时关注肥胖症药物MariTide和Lp(a)药物olpasiran的管线进展 [33][34] * **BIIB**：2026年可能迎来拐点，驱动因素包括管线进展（tau靶向疗法、狼疮疗法）和Leqembi在2026年下半年及以后的加速增长，预计2026年收入将出现个位数百分比下降 [40][41] * **BMRN**：关注Voxzogo面临的竞争、长效CNP药物BMN333的差异化以及收购**FOLD**的进展（交易总股权价值约48亿美元） [46][48] * **GILD**：关注Yeztugo用于HIV暴露前预防的上市执行情况（预计2026年销售额7.5亿美元），以及Biktarvy生命周期管理和肿瘤学管线 [53][55] * **INCY**：关注Jakafi收入替代战略的执行，包括mCALR和617F在骨髓纤维化中的数据、业务发展以及运营支出管理 [62] * **MRNA**：在业务前景改善的背景下，肿瘤学催化剂成为焦点，重点关注个性化新抗原疗法intismeran autogene的5年耐久性数据，预计2026年将恢复收入增长（公司指引同比增长高达10%） [68][69] * **REGN**：在盈利和管线催化剂方面处于有利地位，预计Eylea HD销售将迎来拐点（2026年GSe/共识分别为21亿美元/19亿美元），Dupixent持续强劲（2026年GSe/共识为213亿美元），同时关注抗LAG-3药物fianlimab等管线催化剂 [74][75] * **VRTX**：2026年肾脏病/免疫学管线催化剂将推动发展势头，重点关注povetacicept在IgA肾病中的3期中期分析（2026年上半年）和inaxaplin在APOL-1介导的肾脏疾病中的3期中期数据（2026年下半年） [81][84] 关键催化剂与上市计划 * 报告详细列出了多家公司（包括**DNLI**、**AGIO**、**IONS**、**IMNM**、**APLS**、**SMMT**等）在2026年的关键产品上市计划和管线数据读出时间表 [90][91]

交易公告 - Royalty Pharma以2.4亿美元首付款及最高6000万美元的销售里程碑付款，收购了PTC Therapeutics在罗氏Evrysdi药物上的剩余全部特许权权益 [1] 交易标的（Evrysdi药物） - Evrysdi是由罗氏销售的口服脊髓性肌萎缩症治疗药物，于2020年获FDA批准，全球已治疗超21,000名患者 [2] - 2024年，Evrysdi销售额约为16亿瑞士法郎（合19亿美元），按固定汇率计算同比增长18% [2] - 根据分析师共识，预计Evrysdi销售额到2030年将达到23亿瑞士法郎（合29亿美元） [2] 交易条款与权益 - 交易完成后，Royalty Pharma将拥有罗氏就Evrysdi全球净销售额支付的全部8%至16%分级特许权使用费 [3] - 特许权费率具体为：销售额5亿美元以下部分为8%，5亿至10亿美元部分为11%，10亿至20亿美元部分为14%，20亿美元以上部分为16% [3] - 基于2025年第四季度的产品销售额，提高后的特许权费率将于2026年第一季度开始生效 [3] 公司背景 - Royalty Pharma成立于1996年，是生物制药特许权最大的收购方，也是该行业创新的主要资助者 [5] - 公司通过直接合作资助后期临床试验和新产品上市以换取未来特许权，或从原始创新者处收购现有特许权等方式资助行业创新 [5] - 公司当前投资组合包含超过35种商业产品的特许权，以及20种开发阶段产品候选药物 [5]

基金业绩表现 - Hardman Johnston Global Equity Strategy 投资组合在2025年第三季度表现逊于基准 其净回报率为5.02% 而MSCI AC世界净收益指数回报率为7.62% 主要归因于个股选择[1] 重点持仓公司：Vertex Pharmaceuticals (VRTX) - 公司是一家专注于开发和商业化囊性纤维化疗法的生物技术公司[2] - 截至2025年12月26日 公司股价为462.90美元 市值为1186.83亿美元[2] - 该股一个月回报率为8.76% 过去52周股价上涨15.91%[2] 公司业务进展与挑战 - 在医疗保健板块中 Vertex Pharmaceuticals是导致投资组合表现不佳的最大拖累因素之一[3] - 特朗普政府宣布对医疗器械启动232条款关税调查 增加了宏观不确定性[3] - 慢性疼痛业务受挫 在与FDA沟通后 公司终止了为Journavx寻求广泛慢性神经性疼痛适应症的努力 限制了其在慢性疼痛领域的潜在市场规模 同时下一代疼痛资产VX-993在二期临床开发中失败[3] - 疼痛业务之外的其他管线进展积极 包括inaxaplin、povetacicept、VX-880和Casgevy均取得稳步进展[3] - 新一代囊性纤维化三联疗法Alyftrek已启动上市 患者正从Trikafta转向Alyftrek 且Alyftrek的专利使用费负担更低[3] 公司长期前景与优势 - 公司长期前景受到其高利润的囊性纤维化业务、强劲的资产负债表以及拥有多个后期、数十亿美元机会的研发管线的支持[3] - 提高利润率并延长囊性纤维化患者的治疗周期是推动该业务持续增长的关键[3]

文章核心观点 - 跨国药企（MNC）面临大规模专利悬崖，截至2037年将有27款2024年销售额超40亿美元的重磅药物专利失效，释放出超过2400亿美元的市场空间，MNC有迫切寻找新药的需求 [2][12] - 中国创新药企凭借在细胞疗法、ADC、双抗等前沿技术领域的研发管线数量全球第一，以及在716个赛道的研发进度领先，已成为全球创新药供给的核心力量，有望通过License-out（对外授权）模式填补MNC的市场空缺并实现技术价值全球化 [2][21][23] - 中国创新药对外授权交易金额增长迅猛，2024年达571亿美元（占全球30%），2025年初至今已突破500亿美元（占全球44%），预计2020-2025年授权项目整体有望带来约82亿美元净利润，按10倍PE测算潜在市值增量达817亿美元 [2][26][29] 行情回顾与市场表现 - **板块指数表现**：本周（2025年6月3日-6月6日）中信医药指数上涨1.2%，跑赢沪深300指数0.3个百分点，在中信一级行业中排名第16位；2025年初至今，中信医药生物板块指数上涨8.3%，跑赢沪深300指数9.9个百分点，排名第5位 [1][44] - **个股表现**：本周涨幅前五的个股为：易明医药（+33.09%）、万邦德（+32.59%）、昂利康（+30.28%）、新诺威（+21.36%）、海辰药业（+20.93%）[1] - **市场热度**：本周医药板块交易量显著提升，市场占比超过9%，创新药在海外大额BD（业务发展）交易和ASCO会议数据超预期的催化下表现强势 [3][46] MNC专利悬崖带来的需求 - **规模与时间**：截至2037年，全球有27款2024年销售额超过40亿美元的重磅药物将面临专利悬崖，以2024年销售额计算，合计潜在损失金额约2443亿美元 [12][55] - **具体产品**：涉及9款年销售额超100亿美元的药物，包括默沙东的K药（Keytruda，2024年销售额294.82亿美元）、诺和诺德的司美格鲁肽（Ozempic/Wegovy，合计销售额约259.26亿美元）、赛诺菲的度普利尤单抗（Dupixent，141.37亿美元）等 [12][18] - **主要MNC影响**： - **百时美施贵宝（BMS）**：阿哌沙班（Eliquis）与O药（Opdivo）两大产品将在2027年专利到期，2024年合计销售额达226亿美元 [13] - **默沙东**：K药（Keytruda）美国专利将在2029年到期，该药2024年全球销售额接近300亿美元 [13] - **辉瑞、强生、礼来**：多款重磅产品将在2027年至2030年间专利到期 [14][57] 中国创新药的供给优势 - **技术平台领先**：在细胞疗法、ADC（抗体偶联药物）、双抗、溶瘤病毒、三抗/多抗等技术赛道，中国在研管线数量超过美国，排名全球第一 [21][64] - **研发覆盖广泛**：全球在研创新药共覆盖3212个赛道，中国企业在研产品覆盖1300个赛道，覆盖度达40%；中国产品在716个赛道（占全球22%）的研发进度排名第一 [23][66] - **研发阶段分布**：当前中国创新药研发管线中，细胞疗法占比28%，小分子类创新药占比19%；大多数创新药（58%）仍处于临床Ⅰ期 [21] 对外授权交易（License-out）现状 - **全球与中国交易增长**：全球医药交易数量从2015年的358笔增至2024年的743笔，年复合增长率8%；总交易金额从569亿美元增至1874亿美元 [24] - **中国交易占比提升**：2024年中国相关对外授权交易金额达571亿美元，占全球总交易金额的30%；2025年初至今（截至6月7日），中国对外交易总金额已超过500亿美元，占比大幅升至44% [26][69] - **重磅交易案例**： - **2025年全球交易金额TOP20**：有10项来自中国管线，占比50%，包括普米斯的PM8002（总金额111亿美元，授出方BioNTech）、三生制药的SSGJ-707（总金额61.5亿美元）等，合作伙伴包括BMS、辉瑞等MNC [29][72] - **历史总金额TOP10**：包括启德医药GR1017（130亿美元）、科伦博泰SKB571等（94.75亿美元）、百利天恒伦康依隆妥单抗（84亿美元）等 [29] 投资建议与关注组合 - **已授权重磅品种海外临床进展**：建议关注康方生物、科伦博泰、三生制药、百利天恒、映恩生物、恒瑞医药 [2] - **潜在授权出海重要品种**：建议关注信达生物、石药集团、益方生物、再鼎医药、泽璟制药 [2] - **已获批品种商业化表现**：建议关注百济神州、金斯瑞生物科技、和黄医药、亿帆医药 [2] - **创新主线**：创新药是医药最明确的长期主线，建议配置龙头及存在BD/数据读出催化的创新药和仿转创标的 [3][46] - **本周建议关注组合**：信达生物、亿帆医药、东阳光长江药业、泰恩康、中国抗体、瑞迈特 [4] - **六月建议关注组合**：恒瑞医药、康方生物、康弘药业、康哲药业、东阳光长江药业、亿帆医药、力诺药包、华康洁净、华润三九、方盛制药 [4]

核心观点 - 文章认为，对于谨慎型和激进型投资者而言，Vertex Pharmaceuticals (VRTX) 是比 Moderna (MRNA) 更优的投资选择 [3][6][12] Moderna (MRNA) 近期表现与挑战 - 在疫情早期，因推出新冠疫苗，公司从临床阶段生物技术公司迅速转变为高盈利的商业化公司，收入达数十亿美元 [1] - 近期股价表现不佳，疫苗销售额下降，其呼吸道合胞病毒 (RSV) 疫苗在推动增长方面未达预期 [2] - 过去一个月股价上涨超过30%，公司在成本削减和研发管线聚焦方面取得进展 [2] - 公司面临风险，需在2028年实现现金收支平衡并在未来几年推出新产品，因此可能并非谨慎投资者的最佳选择 [5] Vertex Pharmaceuticals (VRTX) 投资亮点 - 公司在囊性纤维化 (CF) 治疗领域全球领先，其CFTR调节剂改变了该疾病的治疗方式 [6] - 最新的CFTR调节剂（Trikafta 和 Alyftrek）分别于2019年和2024年获批，可治疗近95%的CF患者，并正在研发覆盖剩余患者的候选药物 [7] - 公司的知识产权保护使其市场地位至少维持到下一个十年末 [7] - CF药物带来数十亿美元销售额，最新季度总收入增长11%至超过30亿美元，增长势头可能持续 [8] - 公司已拓展至其他治疗领域，获批了用于血液疾病的Casgevy和用于疼痛管理的Journavx，两者未来几年可能各增加数十亿美元收入 [9] - Journavx作为有效的非阿片类止痛药需求巨大，自3月上市至10月中旬，处方量已超过30万份 [9] - 公司拥有包括CF及其他领域的研发管线，有望推动未来长期增长 [10] Vertex (VRTX) 股价表现与估值 - 过去五年股价上涨近100%，今年上涨约15%，长期和短期表现俱佳 [11] - 基于远期收益预期的市盈率约为25倍，低于数月前的约27倍，对于在其专业领域具有领导地位且产品组合不断扩大的公司而言，当前估值合理 [11] - 公司已具备财务实力和产品组合，能够长期制胜 [12]