公司解散和裁员 - 公司计划解散和清算，已获董事会批准并需要股东批准[65] - 公司将进行裁员，预计将产生170万美元的一次性费用[65] 产品开发情况 - 公司的临床阶段产品候选药物包括TRC102和YH001，其中TRC102正在进行临床试验[67,67] - 公司已将产品开发平台授权给Inhibrx公司，获得300万美元的首付费用[71] - 公司与3D Medicines和Alphamab合作开发envafolimab用于治疗肉瘤[72] 费用情况 - 公司的研发费用主要包括第三方费用和内部人员及设施费用[73,74,75] - 公司预计随着envafolimab开发的终止和公司计划解散,研发费用将会降低[75] - 公司预计2024年剩余时间内一般及行政费用将有所下降,主要是由于停止进一步开发envafolimab以及公司计划解散[76] 财务状况 - 2023年6月30日的累计亏损为2.465亿美元,公司预计未来可预见的将继续亏损[86] - 公司于2024年6月30日的现金及现金等价物为6.3百万美元,主要用于支付解散和裁员的相关费用,现有现金不足以满足未来一年内到期的义务[91] 其他收支 - 2024年其他收入主要由短期现金等价物产生的利息收入构成,2023年其他费用主要由2022年12月签订的仲裁融资协议相关的利息构成[77] - 公司预计2024年剩余时间内研发费用和一般及行政费用将随着停止envafolimab的进一步开发和公司计划解散而有所下降[81,84]

文章核心观点 - 2024年7月30日TRACON Pharmaceuticals宣布终止员工雇佣并将逐步停止运营，该决定由董事会特别会议做出 [1] 公司人事变动 - 董事会任命62岁的Craig R. Jalbert为公司首席执行官、总裁、财务主管和秘书，以及董事会唯一成员 [2] - Craig R. Jalbert自1987年起担任Verdolino & Lowey, P.C.的负责人，30多年来专注于困境企业业务，曾在众多公司的清算阶段担任高管和董事 [2]

Forward-Looking Statements SAN DIEGO, July 30, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- TRACON Pharmaceuticals (OTCQB: TCON) today announced that the Company has terminated its employees and will wind down its operations. This decision was made at a special meeting of the board of directors. Company Contact: Verdolino & Lowey, P.C. 124 Washington Street, Suite 101 Foxboro, MA. 02035 Phone - 508-543-1720 Tracon@VLPC.com Statements made in this press release regarding matters that are not historical facts are "forward-lookin ...

文章核心观点 - 因ENVASARC试验未达主要终点，公司终止envafolimab开发，近期专注探索战略替代方案，或利用内部产品开发平台进行多种战略交易 [1][4][6] 试验结果 - ENVASARC关键试验中82名可评估患者的盲态独立中心审查客观缓解率为5%（4名缓解者），低于支持生物制品许可申请所需的11%主要终点，公司终止envafolimab进一步开发 [1][4] - ENVASARC关键试验是2020年12月开始给药的多中心、开放标签、随机、非对照、平行队列研究，在美国和英国30家顶级癌症中心进行，主要终点是约80名C队列患者的盲态独立中心审查客观缓解率，缓解持续时间是关键次要终点，试验已完全入组但未达主要终点 [4] 战略替代方案 - 公司将专注探索战略替代方案，可能包括合并、反向合并、收购、其他业务合并、资产出售、许可或其他涉及公司的战略交易 [1] - 公司计划利用内部产品开发平台进行潜在战略交易，该平台使用集成的Veeva系统，12年来在美国和欧洲120多个地点对10多种肿瘤类型进行了15项以上的1、2或3期肿瘤试验，每位患者的总成本低于10万美元，可节省成本、时间并提高临床试验质量 [2] 公司表态 - 公司CEO表示虽个别患者从envafolimab中受益，但ENVASARC试验中该药物单药治疗的盲态独立中心审查缓解率不支持生物制品许可申请，因此停止所有临床开发活动并立即采取行动减少现金消耗，计划在探索战略替代方案时利用产品开发平台的价值 [6] 公司特点 - 公司利用具有成本效益、独立于合同研究组织的产品开发平台，能更快、更低成本地推进治疗方法开发，认为可为无临床能力且希望独立于合同研究组织的公司提供解决方案 [7]

财务数据和关键指标变化 - 研发费用从2023年同期的500万美元下降至2024年第一季度的190万美元,主要是由于2023年终止了ENVASARC试验的D组 [29] - 一般及管理费用从2023年同期的230万美元下降至2024年第一季度的140万美元,主要是由于法律费用的降低 [30] - 净亏损从2023年同期的850万美元下降至2024年第一季度的320万美元 [30] - 2024年3月31日,公司现金、现金等价物和受限现金总计800万美元,较2023年12月31日的860万美元有所下降 [31] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司正在进行ENVASARC关键性试验,预计2024年第三季度报告最终数据 [33] - ENVASARC试验单药ENVA组的客观缓解率为11%(调查者评估)和5.5%(独立中心评估),ENVA单药耐受性良好 [6][7] - 公司计划在ENVASARC试验完成入组并在预期递交生物制品许可申请前,启动ENVA联合阿霉素用于一线治疗的试验,以确定最佳适应症 [11][12][13][14] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司获得ENVA在UPS和MFS适应症的快速通道和孤儿药资格认定,这可能加快监管审查 [10] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司的临床开发策略旨在通过寻求补充生物制品许可申请,为ENVA在一线、辅助和新辅助治疗中广泛惠及患者创造机会 [15] - 公司的产品开发平台(PDP)可以以低于CRO成本但仍高于自身成本的方式为合作伙伴执行临床试验,并通过授权PDP获得非稀释性资本 [18][19][20][21][22][24][25] - 公司正在考虑通过PDP业务开发或融资等方式,在6月30日之前满足纳斯达克的最低市值或股东权益要求 [27] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司期望ENVA在一线、辅助和新辅助治疗中为肉瘤患者带来广泛益处,而不仅仅是在难治复发UPS和MFS中获批预期的2亿美元峰值年销售额 [15] - 公司相信其PDP已经建立了良好的信誉,为希望实现无CRO运营并获得更快、更高质量且更低成本的临床试验执行的公司提供了一种有吸引力的解决方案 [25] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Matthew Venezia 提问** 询问公司通过PDP运营临床试验的利润率 [37][38][39] **Charles Theuer 回答** 公司过去运营I-Mab的一项I期试验,总成本不到300万美元,收取900万美元,利润率约为200%。公司可以以每患者10万美元的成本运营肿瘤试验,而CRO报价通常为每患者30万美元 [38][39] 问题2 **Matthew Venezia 提问** 询问公司如何在6月30日之前满足纳斯达克的最低市值或股东权益要求,以及与ENVASARC数据时间线的关系 [40][41][42][43] **Charles Theuer 回答** 公司首选通过PDP业务开发获得收入来满足股东权益要求,如果需要也可能进行融资。ENVASARC最终数据预计在2024年第三季度公布,略晚于6月30日的纳斯达克合规期限 [41][42][43]

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION WASHINGTON, D.C. 20549 FORM 10-Q ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 FOR THE QUARTERLY PERIOD ENDED MARCH 31, 2024 or ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 Commission File Number 001-36818 TRACON Pharmaceuticals, Inc. (Exact name of registrant as specified in its charter) | Delaware | 34-2037594 | | --- | --- | | (State or other jurisdiction of | (IRS Em ...

Exhibit 99.1 TRACON Pharmaceuticals Reports First Quarter 2024 Financial Results and Provides Corporate Update San Diego, CA – May 14, 2024 – TRACON Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: TCON), a clinical stage biopharmaceutical company utilizing a cost-efficient, CRO-independent product development platform to advance its pipeline of novel targeted cancer therapeutics and to partner with other life science companies, today announced financial results for the first quarter ended March 31, 2024. The Company will ho ...

Company Participants Soumit Roy - Jones Research Steve Bersey - H.C. Wainwright During today's call, we will be making certain forward-looking statements, including statements regarding expected timing of clinical trials and results, regulatory activities, financing opportunities, our development plan and strategies, potential cost savings and other benefits deliverable through our product development platform or PDP, ability to enter into additional license agreements and expectations regarding envafolimab ...

ENVASARC试验进展 - ENVASARC试验C组计划招募80名患者，截至2023年12月已招募超70名，预计2024年第一季度末完成全部招募[15][16][19] - 截至2023年12月，C组46名患者经研究者评估的客观缓解率（ORR）升至15%，此前初始46名患者经研究者评估ORR为13%，经盲态独立中心审查（BICR）为8.7%[16][17] - ENVASARC试验主要终点是经BICR评估80名患者中9名（11.25%）达到ORR，关键次要终点是缓解持续时间中位数大于6个月，2023年12月BICR评估缓解持续时间中位数仍大于6个月[15][16] - 2023年6月，独立数据监测委员会（IDMC）审查数据后，公司终止ENVASARC试验D组招募，因恩沃利单抗与伊匹木单抗联合未显示出协同作用[18] - 2023年9月，ENVASARC 2期关键试验超过无效性阈值，试验按计划继续进行[17] - 截至2023年12月31日，恩沃利单抗已在美中日超7项进行中或已完成的临床试验中对超1000名患者给药[37] - 公司预计2024年第一季度报告恩沃利单抗安全性和有效性数据审查结果，2024年下半年获得ENVASARC试验所有患者的最终反应评估数据，若数据积极，计划2024年向FDA提交生物制品许可申请（BLA）寻求加速批准[19] - ENVASARC 2期关键试验需9/80（11.25%）的盲态独立中心审查（BICR）响应率，以超过Votrient已知的4%客观缓解率（ORR）[179] - 截至2023年12月，ENVASARC试验队列C已招募超70名计划中的80名患者，46名患者的额外安全性和有效性数据显示，研究者评估的ORR为15%，BICR评估为8.7%[179] - BICR评估的中位缓解持续时间超过6个月[179] - 若ENVASARC试验未达到主要终点，公司可能停止envafolimab单药在UPS/MFS的开发或无法获得监管批准[179] 恩沃利单抗市场销售预期 - 在美国，未分化多形性肉瘤（UPS）发病率为每10万患者0.8 - 1.0例，约占软组织肉瘤新病例的17%，黏液纤维肉瘤（MFS）病例数约为UPS的一半，预计恩沃利单抗治疗难治性UPS和MFS在美国的峰值年销售额可达2亿美元，治疗罕见肉瘤亚型年销售额可达1亿美元[20] TRC102临床试验情况 - TRC102在多项临床试验中显示出良好耐受性和有前景的抗肿瘤活性，NCI发起的肺癌随机2期试验旨在将当前标准治疗的1年无进展生存率（PFS）从56%提高到75%，试验预计2025年完成[22][23] - 一名接受曲美替尼（Temodar）和TRC102治疗的转移性高度难治性CRC患者实现近完全缓解，持续45个月 [69] - 2020年ASCO虚拟科学计划报告中，14例既往对阿霉素（Alimta）进展的间皮瘤患者中，2例接受Alimta和TRC102治疗后有客观缓解 [72] - 2020年ASCO虚拟科学计划报告中，15例局部晚期非鳞状非小细胞肺癌患者接受TRC102联合放化疗，ORR为100%，而历史数据中相同放化疗方案无TRC102时，PROCLAIM临床试验ORR为36%，PACIFIC临床试验ORR为51% [72] - 一名接受TRC102和Alimta治疗的患者达到部分缓解（PR），并在14个月内无癌症进展 [73] - 美国国立癌症研究所（NCI）在2023年ASCO年会上报告，8例颗粒细胞卵巢癌（GCOC）患者接受TRC102联合替莫唑胺（TMZ）治疗，4例实现持久疾病控制 [74] - 2018年11月报告的2期试验中，19名复发性胶质母细胞瘤患者使用TRC102和Temodar组合疗法，2名患者（10.5%）有临床获益且无进展生存期超6个月[75] - 2022年1月NCI启动TRC102联合放化疗随机试验，目标是将无进展生存率从当前标准治疗的56%提高到75%，试验2022年6月开始招募，预计2025年完成[76] YH001临床试验情况 - YH001在两项1期试验中完成给药，与托珠单抗联合使用时在4mg/kg剂量下耐受性良好，2022年8月FDA批准其与恩沃利单抗和多柔比星联合的1/2期临床试验，后停止该试验招募[24][25] - 截至2021年12月31日，YH001在两项已完成的1期临床试验中给中国和澳大利亚超41名患者用药[79] - 澳大利亚YH001联合PD - 1抗体toripalimab的1期剂量递增试验，截至2021年12月31日招募24名受试者，最大耐受和推荐2期剂量为4mg/kg静脉注射，每三周一次[80][83] - 截至2021年12月31日数据截止，23名有肿瘤成像评估的患者中4人达到部分缓解，9人病情稳定[83] - 2022年8月FDA批准YH001联合envafolimab和多柔比星治疗肉瘤的1/2期临床试验申请，2022年12月开始给药，后停止招募[89] 公司授权合作情况 - 公司于2023年11月将产品开发平台（PDP）授权给Inhibrx，获得300万美元前期费用[27] - 2023年11月公司授予Inhibrx非排他不可转让的CRO独立PDP许可，获得300万美元不可退还的预付款，完成最多500小时培训或交付许可技术6个月内可再获20万美元[90] - 2019年12月公司与3D Medicines和Alphamab达成Envafolimab合作协议，获北美肉瘤治疗独家开发和商业化许可[91][92] - 公司若负责Envafolimab商业化，需向3D Medicines和Alphamab支付净销售额10% - 20%多级特许权使用费；若对方负责，公司不共同营销则获10% - 20%多级特许权使用费，共同营销则获50%特许权使用费[94] - 2006年8月公司与Case Western签订许可协议，获TRC102技术全球独家许可，可能需支付总计约980万美元里程碑付款，商业化后支付个位数净销售特许权使用费，最低年特许权使用费7.5万美元[99][101] - 公司与NCI的TRC102 CRADA协议规定，每年需支付NCI每项1期临床试验20,000美元、每项2期临床试验25,000美元，每年最高200,000美元，初始IND备案一次性支付20,000美元，额外IND备案每次10,000美元[104] - TRC102 CRADA原期限为5年，后延长至2023年8月7日，可提前60天书面通知单方面终止[106] - 2021年10月公司与Eucure和Biocytogen签订YH001合作协议，获得YH001在北美的独家开发和商业化许可，支付低个位数百万美元可扩大许可范围[107][108] - 公司需向Eucure支付YH001在北美净销售额的双位数递增版税，范围从25%左右到中双位数，首个完整日历年从低双位数到中双位数；若首年销售额超过预定阈值，需支付高个位数百万美元里程碑款项[110] - YH001合作协议有效期至双方停止在北美开发和商业化YH001或各国版税义务到期，可因重大违约、破产或安全原因提前终止[112] 恩沃利单抗不同地区临床试验情况 - 中国1期剂量递增临床试验，截至2019年5月1日剂量递增阶段入组17人，整个1期试验在剂量递增中可耐受剂量水平下共入组287人[38] - 中国1期剂量递增试验中，16人因疾病进展或撤回同意而停药，17人都出现治疗突发不良事件（TEAE），13人（76.5%）出现治疗相关TEAE，3人（17.6%）出现严重TEAE但均与治疗无关，无剂量限制性毒性（DLT）报告，未达到最大耐受剂量（MTD）[41] - 中国1期剂量递增试验疗效分析中15人可评估，3人（20.0%）确认部分缓解（PR），5人（33.3%）病情稳定（SD），疾病控制率（DCR）为53.3%[44][45] - 美国1期剂量递增临床试验，截至2018年7月5日剂量递增阶段入组18人[48] - 美国1期剂量递增试验中，恩沃利单抗中位暴露持续时间为9周，范围6 - 32周，2人（11.1%）留在试验中，11人因疾病进展停药，3人因TEAE停药，2人因其他原因停药，所有18人都出现TEAE，3级及以上治疗相关TEAE包括天冬氨酸转氨酶升高（10.5%）等，未观察到DLT，达到计划最大剂量10.0mg/kg[51] - 美国1期剂量递增试验疗效分析中17人可评估，2人（11.1%）确认PR，5人（27.8%）达到SD，DCR为38.9%[52][53] - 美国1期剂量递增试验显示恩沃利单抗暴露量呈剂量依赖性，平均半衰期约200小时，患者每4周皮下注射300mg[53][54] - 日本1期临床试验，截至2019年5月5日入组26人[55] - 日本1期临床试验中，截至2019年5月5日，21名受试者因疾病进展停药，2名因治疗中出现不良事件（TEAEs）停药，17名（65.4%）受试者出现与治疗相关的TEAEs，仅报告1例3级治疗相关TEAE [58] 恩沃利单抗其他临床试验疗效数据 - 中国针对错配修复缺陷高（MSI - H）/错配修复缺陷（dMMR）肿瘤的关键临床试验中，41例MSI - H/dMMR结直肠癌（CRC）患者经中心影像学审查确认的客观缓解率（ORR）为32%，总体人群（n = 103）的ORR为43% [62] - 中国针对MSI - H/dMMR肿瘤的关键临床试验中，41例MSI - H/dMMR CRC患者中75%的患者缓解持续时间（DOR）≥12个月，65%的患者总生存期（OS）≥12个月；总体人群中92%的患者DOR≥12个月，75%的患者OS≥12个月 [62] - 2020年美国临床肿瘤学会（ASCO）虚拟科学计划报告中，15例可评估的晚期胃癌患者中，确认的ORR为60%（未确认的ORR为73.3%），中位无进展生存期（PFS）为6.8个月 [64] - 2020年ASCO虚拟科学计划报告中，15例可评估的晚期胃癌患者中，TEAEs发生率为100%（所有级别）和73.3%（3 - 4级），最常见的3 - 4级TEAEs包括中性粒细胞计数降低（46.7%）、贫血（20.0%）和血小板紊乱（20%） [64] 恩沃利单抗特点 - 恩沃利单抗与典型单克隆抗体相比分子量约为其一半，与获批的PD - (L)1抑制剂相比有患者依从性更好等潜在优势，临床前研究中与2.41H90P相比有T细胞激活作用更强等潜在优势[32][33][34] 公司商业化相关情况 - 公司持有envafolimab在北美肉瘤领域、YH001在北美多个适应症、TRC102在全球的商业化权利[122] - 公司计划在美国建立专注肿瘤学的专业销售团队支持产品商业化，在其他有商业权利的地区寻求合作伙伴[122] 公司专利情况 - 公司蛋白治疗候选药物相关专利（不含许可权）将于2027 - 2030年到期，不包括可能的专利期限延长[124] - 公司拥有YH001在美国的物质组成已授权专利，专利将于2037年到期，不包括任何专利期限延长[127] - 公司拥有TRC102与培美曲塞组合在美国等多地的已授权专利，预计2027年到期，不包括可能的专利期限延长；在欧洲拥有TRC102进一步组合的已授权专利，预计2031年到期，不包括可能的专利期限延长[128][129] 公司监管相关情况 - 公司预计envafolimab将被FDA作为生物制品监管，需提交生物制品许可申请（BLA）并获批准；TRC102预计作为药物监管，需提交新药申请（NDA）[131] - IND在FDA收到后30天自动生效，除非FDA在30天内因对药物候选物或试验的担忧将其置于临床搁置[133] - FDA的既定目标是在受理申请后6个月内审查90%的优先营销申请，10个月内审查90%的标准营销申请并作出审查决定[139] - 2009年生物制品价格竞争与创新法案（BPCIA）为生物类似药创建了许可途径，原研生物制品制造商在美国享有12年排他期[140] - 公司产品候选物和未来产品的临床前研究、临床测试、制造等受美国和其他国家政府当局广泛监管[131] - 公司依赖未申请专利的商业秘密、商标和专有技术以及持续的技术创新来发展和维持竞争地位[130] - 公司可能受到联邦、州和外国医疗保健法律的额外监管和执法，违反这些法律可能面临重大处罚[143] - 美国孤儿药法案规定，罕见病药物申请孤儿药认定时，所针对疾病在美国影响人数少于20万，首个获批产品可获7年独家营销期[144] - 欧盟孤儿药立法规定，针对特定罕见病疗法可获10年市场独占期，若第5年末产品盈利可观可减至6年，完成儿科研究计划可延至12年[145] - 日本孤儿药立法规定，获批用于治疗罕见病的药物可获10年营销独占期[145] - 美国、欧盟和日本对创新生物制品分别提供12年、10 - 11年和8年的数据独占期，新化学实体在美国、欧盟和日本分别有5年、10 - 11年和8年的仿制药竞争保护期[146] - 欧盟规定，生物类似药参考产品需在欧盟获批上市至少8年，一般需10年，若前8年获新治疗适应症授权可延至11年[147] - 日本新药批准的上市后监测期延长至8年，期间仿制药公司不能提交申请[150] - 美国FDA优先审评将标准审评时间10个月缩短至6个月[151] - 符合条件的药物可根据美国最佳儿童药品法案获得额外6个月的独占期[152] - 欧盟集中程序下，营销申请获有利意见后，欧洲委员会通常在67天内授予单一营销授权，初始授权有效期5年，续期后通常无限期有效[161] - 欧盟分散程序下，参考成员国在收到有效申请120天内准备评估草案，相关成员国在90天内决定是否批准[161] 公司人员及财务情况 - 截至2023年12月31日，公司有17名全职员工，其中11人参与研发或制造，3人拥有博士、药学博士或医学博士学位[164] -

TRACON Pharmaceuticals Reports Fourth Quarter and Year-End 2023 Financial Results and Provides Corporate Update San Diego, CA – March 5, 2024 – TRACON Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: TCON), a clinical stage biopharmaceutical company utilizing a cost-efficient, CRO-independent product development platform to advance its pipeline of novel targeted cancer therapeutics and to partner with other life science companies, today announced financial results for the fourth quarter and year ended December 31, 2023. The ...