财务数据和关键指标变化 - 2020年第四季度研发费用为900万美元，同比增长38%，主要由于临床试验、薪资福利和股票薪酬增加 [15] - 2020年第四季度一般及行政费用为220万美元，同比下降8%，主要由于法律和专利服务、专业费用及薪资福利减少 [16] - 2020年第四季度净亏损为1090万美元，每股亏损0.15美元，同比增加45%，主要由于研发费用增加 [17] - 2020年全年研发费用为3190万美元，同比增长35%，主要由于临床试验、薪资福利、股票薪酬及药物生产费用增加 [18] - 2020年全年一般及行政费用为1070万美元，同比增长18%，主要由于股票薪酬、薪资福利及保险费用增加 [19] - 2020年全年净亏损为3950万美元，每股亏损0.54美元，同比增加53%，主要由于研发和行政费用增加 [20] - 截至2020年底，公司现金及短期投资总额为2.484亿美元，同比下降9.8% [21] 各条业务线数据和关键指标变化 - 主要产品VK2809在非酒精性脂肪性肝病（NAFLD）和高胆固醇血症患者的12周2期临床试验中表现出显著疗效，肝脏脂肪含量中位数减少45%，70%的患者在16周后仍保持30%以上的肝脏脂肪减少 [23][25] - VK2809在2b期VOYAGE试验中继续推进，目标招募340名患者，预计2021年下半年完成招募 [28][30] - 2020年启动了VK0214的1期临床试验，用于治疗X连锁肾上腺脑白质营养不良（X-ALD），预计2021年上半年完成 [36] 各个市场数据和关键指标变化 - VOYAGE试验在美国和海外继续推进，尽管疫情导致招募进度放缓，但大多数试验中心保持开放 [30] - 公司计划在2021年增加更多美国和海外试验中心，预计总试验中心数量接近100个 [59] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司继续推进VK2809的3期开发准备工作，完成了药物配方研究和肝损伤患者研究 [31][33] - VK0214在X-ALD治疗中显示出潜力，可能成为该疾病的首个药物治疗选择 [40] - 公司任命了新的首席运营官和首席财务官，以支持长期发展 [37][41] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层认为2020年是富有成效的一年，尽管面临疫情挑战，公司仍取得了重要进展 [7][39] - 预计2021年将完成VOYAGE试验的招募，并推进VK0214的1b期临床试验 [39][40] - 公司现金储备充足，预计能够支持多个关键临床里程碑的完成 [38][41] 其他重要信息 - 公司完成了VK2809的肝损伤患者研究，结果显示药物在不同程度肝损伤患者中均安全 [33] - VK2809的配方研究显示，片剂和软胶囊均具有良好的药代动力学特性，为未来剂型选择提供了灵活性 [32] 问答环节所有的提问和回答 问题: VK2809的12周MRI数据何时公布 - 预计在完成招募后4-5个月内公布数据，可能在2022年初 [46] 问题: VK0214的1b期临床试验启动时间 - 预计在2021年年中启动，具体时间取决于1期试验结果 [47] 问题: 疫情对VOYAGE试验招募的影响 - 疫情导致招募进度放缓，公司计划增加更多试验中心以加快招募 [59][69] 问题: 2021年研发费用预期 - 预计2021年运营费用将比2020年增加50%，主要由于研发费用增加 [61] 问题: VK2809在肝损伤患者中的安全性 - 研究显示VK2809在不同程度肝损伤患者中均安全，仅在严重肝损伤患者中观察到轻微的药代动力学变化 [78][79] 问题: VOYAGE试验的52周活检数据收集情况 - 尽管疫情导致部分访视延迟，但52周活检数据收集进展顺利 [85] 问题: X-ALD试验的主要终点 - 公司尚未与FDA讨论注册终点，但预计步态和平衡相关终点可能成为重点 [89] 问题: VK2809的配方选择 - 公司正在评估片剂和软胶囊配方，片剂可能更适合联合用药，软胶囊可能更适合单药治疗 [70] 问题: 竞争格局和非侵入性NASH诊断进展 - 公司密切关注竞争格局，特别是Intercept的监管进展和FGF21药物的数据 [115][116] - 非侵入性NASH诊断尚未得到FDA验证，活检仍是金标准 [117]

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 FORM 10-K (Mark One) ☒ ANNUAL REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the fiscal year ended December 31, 2020 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 FOR THE TRANSITION PERIOD FROM TO Commission File Number 001-37355 Viking Therapeutics, Inc. (Exact name of Registrant as specified in its Charter) Delaware 46-1073877 ( State or other jurisdict ...

财务数据和关键指标变化 - 2020年第三季度研发费用为710万美元，同比增长34%，主要由于临床试验、薪资福利和股票薪酬增加 [12] - 2020年第三季度一般及行政费用为270万美元，同比增长23%，主要由于股票薪酬、薪资福利和保险费用增加 [13] - 2020年第三季度净亏损930万美元，每股亏损0.13美元，同比增加63%，主要由于研发和行政费用增加以及利息收入减少 [13] - 2020年前9个月研发费用为2290万美元，同比增长34%，主要由于临床试验、药物生产、薪资福利和股票薪酬增加 [14] - 2020年前9个月一般及行政费用为850万美元，同比增长27%，主要由于股票薪酬、薪资福利和保险费用增加 [14] - 2020年前9个月净亏损2850万美元，每股亏损0.39美元，同比增加56%，主要由于研发和行政费用增加以及利息收入减少 [15] - 截至2020年9月30日，公司持有现金及短期投资2.553亿美元，较2019年底减少7% [16] 各条业务线数据和关键指标变化 - 主要产品VK2809正在进行针对非酒精性脂肪性肝炎（NASH）和纤维化的2b期VOYAGE研究，预计2021年上半年完成患者招募 [7][22] - VK2809在16周随访中显示出持久的肝脏脂肪减少效果，治疗组中位肝脏脂肪减少45%，70%患者维持≥30%的肝脏脂肪减少 [19] - 第二款产品VK0214在2020年第三季度进入1期临床试验，计划在2021年上半年启动针对X连锁肾上腺脑白质营养不良（X-ALD）患者的1b期研究 [9][24] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司计划在全球范围内扩展VOYAGE研究的临床中心，最终目标超过90个中心 [22] - VK0214已获得FDA孤儿药资格认定，显示出在X-ALD治疗领域的潜力 [23] - 公司认为VK2809在NASH治疗中显示出广泛疗效，可能具有心血管代谢方面的优势 [20] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 尽管COVID-19疫情带来挑战，但公司预计能够在2021年上半年完成VOYAGE研究的患者招募 [22] - 公司认为2.553亿美元的现金储备足以支持正在进行的两项临床试验以及多个临床里程碑 [25] - 公司对VK2809和VK0214的临床进展表示乐观，认为这两个项目具有重要潜力 [26] 问答环节所有提问和回答 关于VOYAGE研究 - 研究设计未考虑基线ALT水平对疗效的影响，但数据显示在所有亚组中疗效一致 [29] - 16周随访数据显示的持久性效果可能支持间歇给药策略，但不会影响3期开发计划 [30] - 尽管COVID-19带来挑战，公司仍预计2021年上半年完成患者招募 [35] - 研究设计未采用负荷剂量维持剂量方案，但未来可能考虑 [65] 关于VK0214 - 1期研究将评估安全性、耐受性和药代动力学，计划2021年上半年启动1b期研究 [24] - 目标参与度证据可能来自LDL胆固醇和甘油三酯的变化 [60] - 如果进展顺利，可能于2022年启动注册研究 [71] - 1b期研究将针对无脑部受累的成年男性患者 [92] 其他问题 - 公司预计运营费用将随着临床试验进展而增加 [47] - 16周随访数据显示的肝脏脂肪减少效果可能持续4-6个月或更长时间 [83] - 公司计划提交12周研究结果的论文，但未计划在2020年公布更多数据 [39]

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 FORM 10-Q (Mark One) ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended September 30, 2020 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from to Commission File Number 001-37355 VIKING THERAPEUTICS, INC. (Exact name of registrant as specified in its charter) Delaware 46-1073877 (State or other j ...

业绩总结 - VK2809在NASH模型中显示出显著的肝脂肪减少，治疗组与对照组相比，肝脂肪减少幅度达到70.0%[36] - VK2809在8周的治疗中，甘油三酯和胆固醇分别减少了64.6%和79.5%，且p值均小于0.0001，表明结果具有统计学显著性[36] - VK2809在改善肝纤维化方面表现出显著效果，纤维化减少幅度为50.2%，p值小于0.01[38] - VK2809在12周内对LDL-C的安慰剂调整减少为-15.2%（p=0.026）[49] - VK2809在12周内对甘油三酯的安慰剂调整减少为-34.8%（p=0.052）[49] - VK2809治疗组中88%的患者在12周内实现了≥30%的肝脂肪减少[59] - VK2809治疗组中70%的患者实现了≥50%的肝脂肪减少[59] - VK2809在12周内对Apo B的减少为-36.8%（p=0.014）[63] - VK2809在12周内对Lp(a)的减少为-17.1%（p=0.048）[63] - VK2809在ALT和AST水平上相较于安慰剂组有显著改善[69] 用户数据 - VK2809的剂量为每日一次，且在动物模型中显示出良好的耐受性，无明显毒性[36] - VK2809的选择性甲状腺受体β激动剂特性使其在肝脏中具有优异的靶向性，预计能减少系统性副作用[22] - VK2809在改善与脂质代谢和胰岛素敏感性相关的基因表达方面显示出积极效果，相关基因表达减少幅度达到64.7%[40] 未来展望 - VK2809的临床开发计划将在2020年下半年启动，针对X-ALD进行[8] - VK2809的2期b期VOYAGE试验正在进行中，旨在进一步验证其在NASH治疗中的有效性[9] - VK0214的临床开发预计将在2020年下半年开始[100] - VK0214在X-ALD的临床开发中，体内数据表明关键生物标志物的改善[100] 新产品和新技术研发 - VK0214在ABCD1缺失小鼠模型中，血浆非常长链脂肪酸（VLCFA）水平显著降低，C24:0、C22:0和C20:0的减少幅度分别为-29%、-21%和-43%[94][95] - VK0214在关键组织中显示出VLCFA水平的显著降低，脑组织C20:0和C26:0的减少幅度分别为-34%和-11%[96] - VK0214在治疗X-ALD的研究中，显示出对中枢神经系统的积极影响[96] 资本结构 - 截至2020年6月30日，公司总股份为72,758,000股，现金及短期投资为263,002,000美元[98] - 2020年上半年现金消耗为12,636,000美元[98] - 公司的资本结构包括4,225,000股期权和限制性股票单位（RSUs），以及5,592,000股认股权证[98]

业绩总结 - VK2809在生物组织中显示出显著的肝脂肪含量减少，治疗组与对照组相比，肝脂肪减少幅度达到70%[25] - VK2809在8周内对甘油三酯的减少幅度为64.6%，对胆固醇的减少幅度为79.5%[25] - VK2809在8周内显著改善肝纤维化，纤维化减少幅度为50.2%[27] - VK2809在12周内实现了显著的肝脂肪相对减少，5 mg QD组的最大减少率为78%[41] - VK2809的联合组别显示出88%的应答率，70%的患者肝脂肪减少≥50%[48] - VK2809 10 mg QD组的患者中，90.9%实现了≥30%的肝脂肪减少[49] - VK2809在12周内对血浆脂质产生显著减少，表明潜在的心血管益处[60] - VK2809治疗组的ALT和AST水平相较于安慰剂组在12周时显著降低[58] - VK2809的安全性良好，未观察到严重不良事件(SAE)[58] - VK2809的治疗显示出良好的耐受性，胃肠道和恶心事件的发生率低于安慰剂组[58] 临床研究与开发 - VK2809的Phase 2b VOYAGE试验正在进行中，主要针对NASH患者[9] - VK0214的临床开发计划于2020年开始，针对X-ALD患者[8] - VK2809的临床试验支持其在生物活性确认的NASH中的进一步开发[63] - VK0214在多个组织中观察到显著的VLCFA水平降低，特别是在脊髓和大脑组织中，C26:0的减少幅度为-35%[83] - VK0214治疗组与对照组相比，CNS和外周组织的VLCFA减少幅度分别为-19%和-15%[83] - VK0214的p值为<0.0001，表明结果具有统计学显著性[83] - VK0214在多个VLCFA的减少与血浆中的观察结果一致，显示出治疗的有效性[83] 财务数据 - 2020年第一季度现金消耗为6,477,000美元，现金及短期投资总额为269,161,000美元[84] - 截至2020年3月31日，公司的总股份、期权、限制性股票单位和认股权证总数为82,497,000[84] 战略方向 - 公司专注于代谢和内分泌疾病的新型治疗方案，临床项目展示了最佳的临床疗效数据[86]

财务数据和关键指标变化 - 2020年第二季度研发费用为780万美元，同比增长6.8%，主要由于临床试验、药物候选物制造、薪资和福利以及股票薪酬增加 [12] - 2020年第二季度一般和行政费用为280万美元，同比增长27.3%，主要由于股票薪酬、法律费用和保险费用增加 [13] - 2020年第二季度净亏损为960万美元，每股亏损0.13美元，同比增长24.7%，主要由于研发和行政费用增加以及利息收入减少 [14] - 2020年上半年研发费用为1580万美元，同比增长33.9% [15] - 2020年上半年一般和行政费用为580万美元，同比增长28.9% [16] - 2020年上半年净亏损为1930万美元，每股亏损0.27美元，同比增长53.2% [17] - 截至2020年6月30日，公司持有现金及短期投资总额为2.63亿美元 [18] 各条业务线数据和关键指标变化 - VK2809正在进行针对非酒精性脂肪性肝炎（NASH）和纤维化的2B期VOYAGE试验，预计2021年上半年完成入组 [7][34] - VK0214已提交IND申请，计划启动首次人体研究，作为X连锁肾上腺脑白质营养不良（X-ALD）的潜在治疗药物 [8][39] 公司战略和发展方向和行业竞争 - VK2809在NASH治疗领域显示出差异化优势，包括口服给药、肝脏靶向作用机制以及良好的安全性和耐受性 [26][27] - VK0214在X-ALD治疗领域显示出潜力，通过调节甲状腺β受体来减少极长链脂肪酸的积累 [36][38] - 公司计划在2020年第三季度启动VK0214的临床开发 [42] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 尽管疫情持续，VOYAGE试验的入组进展顺利，更多站点开放，预计2021年上半年完成入组 [7][34] - 公司预计2.63亿美元的现金储备足以支持关键临床里程碑的实现 [40] 问答环节所有提问和回答 问题: VOYAGE试验的进展 - VOYAGE试验已超过6个月的治疗期，预计2021年上半年完成入组 [44][45] - 公司计划在2020年第三和第四季度在美国以外地区开设新站点，目标全球站点超过80个 [52][55] 问题: VK2809与竞争对手的比较 - VK2809与OCA（奥贝胆酸）机制不同，公司对VK2809的审查过程持乐观态度 [46][47] 问题: VK0214的临床开发计划 - VK0214的首次人体研究将采用单次和多次剂量递增设计，随后在X-ALD患者中进行概念验证研究 [75][76] - VK0214的注册终点可能集中在功能改善上，具体将与FDA讨论 [82] 问题: VOYAGE试验的退出率 - 尽管疫情持续，VOYAGE试验的退出率没有显著变化，部分原因是FDA放宽了操作标准 [92] 问题: VK2809的12周数据 - VOYAGE试验的12周数据将主要关注MRI-PDFF，但公司可能会分享其他有趣的数据 [107][108] 问题: VK2809的3期试验计划 - 公司计划在获得12周数据后开始规划3期试验，但仍需收集长期组织学数据 [112][113]

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION For the quarterly period ended June 30, 2020 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from to Commission File Number 001-37355 VIKING THERAPEUTICS, INC. Washington, D.C. 20549 FORM 10-Q (Mark One) ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 (Exact name of registrant as specified in its charter) Delaware 46-1073877 (State or other jurisd ...

业绩总结 - VK2809在NASH模型中显示出显著的肝脂肪减少，治疗8周后总脂质减少幅度达到79.5%[30] - VK2809在8周治疗中，胆固醇水平减少64.6%，三酰甘油减少70.0%[30] - VK2809在8周的治疗中表现出良好的耐受性，没有毒性证据[30] - VK2809治疗组中88%的患者在12周内实现了≥30%的肝脂肪减少[53] - VK2809治疗组中70%的患者实现了≥50%的肝脂肪减少[53] - VK2809的治疗组在ALT和AST水平上相较于安慰剂组有显著改善[63] - VK2809在12周内对LDL-C的安慰剂调整减少为-15.2%（p=0.026）[36] - VK2809在12周内对甘油三酯的安慰剂调整减少为-34.8%（p=0.052）[36] - VK2809 5 mg QD组的LDL-C减少为-23.7 mg/dL，10 mg QOD组为-27.1 mg/dL，10 mg QD组为-28.3 mg/dL[43] - VK2809在12周内对Apo B和Lp(a)的水平显著降低，表明潜在的心血管益处[62] - VK2809在12周内未观察到严重不良事件（SAEs），且耐受性良好[63] - VK2809的安全性和耐受性支持其在生物活性确认的NASH中的进一步开发[69] 用户数据 - 截至2020年3月31日，公司总股份为72,563,000股，期权和限制性股票单位为4,198,000股，认股权证为5,736,000股，总股份、期权、限制性股票单位和认股权证合计为82,497,000股[91] - 2020年第一季度现金消耗为6,477,000美元，现金及短期投资总额为269,161,000美元[91] 新产品和新技术研发 - VK2809的临床开发计划于2020年启动，针对X-ALD（X连锁腺苷脱酸酶缺乏症）[8] - VK2809的2期b期VOYAGE试验正在进行中，旨在进一步验证其疗效[9] - VK0214作为另一种选择性甲状腺受体β激动剂，计划于2020年进行IND（新药申请）[9] - VK0214在ABCD1缺失小鼠模型中显示出持久且逐步降低的血浆非常长链脂肪酸（VLCFA）水平，减少幅度高达82%[88] - VK0214在多个组织中观察到显著的VLCFA减少，尤其是在中枢神经系统和外周组织中，显示出潜在的临床益处[89] - VK0214治疗组与对照组相比，C20:0和C26:0的VLCFA水平分别减少了61%和74%[88] - VK0214的临床开发计划于2020年启动，旨在治疗X-ALD[93] - VK2809在NASH的二期临床试验中显示出显著降低肝脏脂肪含量和脂质的效果[93] - VK0214的临床数据表明关键生物标志物的改善，支持其在X-ALD治疗中的应用[93] - VK0214在治疗X-ALD的研究中，p值均小于0.0001，表明结果具有统计学显著性[88] 未来展望 - VK2809的选择性甲状腺受体β激动剂特性使其在肝脏的靶向传递效果显著，预计能减少系统性副作用[22] - VK2809在动物模型中显示出与肝脏相关的显著选择性，肝脏药物浓度约为其他组织的30倍[26] - 公司专注于代谢和内分泌疾病的新型治疗方案，临床项目展示了最佳的疗效数据[93]

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 FORM 10-Q (Mark One) ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended March 31, 2020 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from to Commission File Number 001-37355 VIKING THERAPEUTICS, INC. (Exact name of registrant as specified in its charter) Delaware 46-1073877 (State or other juris ...