基因疗法在肾病治疗中的应用 - 复旦儿科医院徐虹教授团队正在探索将法布雷病基因疗法扩展至肾病治疗领域 目前该疗法已进入IIT（研究者发起研究）阶段 [1] - 法布雷病基因疗法已成功治疗6例患者 随访结果良好 [2] - 中国首个法布雷病基因新药临床试验于2023年3月由四川大学华西医院启动 完成首例患者给药 [2] CAR-T细胞治疗突破性进展 - 浙江大学医学院附属儿童医院报告首例多药耐药型肾病综合征患儿接受靶向BCMA/CD70自体CAR-T治疗后 尿蛋白在回输第3个月实现11年来首次转阴 [1] - CAR-T技术此前已应用于儿童系统性红斑狼疮和难治性幼年皮肌炎治疗 [1] 儿童肾病治疗现状与挑战 - 系统性红斑狼疮引发的狼疮性肾炎可导致肾功能恶化 最终发展为尿毒症 [1] - 约40%儿童肾病病例与基因遗传相关 [2] - 基因治疗面临研发成本高和患者支付压力大的双重障碍 需更多资本及社会支持 [2] 疾病背景数据 - 法布雷病在男性新生儿中发病率为1/110000至1/40000 临床表现为多器官功能损伤 [2] - 病因源于a-Gal A基因突变 影响心肾肺眼脑皮肤等器官的神经及血管组织功能 [2]