行业核心挑战 - 中国创新药行业面临六大挑战，包括“两大三特”疾病用药需求迫切、疾病谱系匹配失衡、原始创新能力弱、研发扎堆、国际临床研究布局欠缺、国家战略科技力量协同效能亟待提升[1] - “两大三特”具体指重大慢性疾病（心血管、肿瘤、代谢性疾病、神经退行性疾病）、重大传染病、儿童用药、罕见病药物、特殊场景用药，其中肝癌、鼻咽癌、胰腺癌、阿尔茨海默病等病种缺乏真正有效的创新药物[1] - 儿童用药面临专用药种类和适宜剂型严重不足问题，医院仍依赖内部制剂[2] - 罕见病药物领域，全球有85个罕见病适应证尚无药可治，国内有62个国外已有但国内缺乏的药物需针对性研发[2] - 行业核心挑战是源头创新能力不足，抗体技术、CAR-T、基因治疗等核心技术并非源自中国，缺乏持续性源头技术输出[2] - 全球Top20跨国药企的潜在first-in-class在研管线占比是38%，而中国Top20药企的这一数据仅为13%[2] 国家专项战略转变 - 新一轮“创新药国家重大专项”已启动，将紧密围绕国家重大需求和未满足的临床需求[1] - 专项将实现四大关键转变：从产品导向向能力导向转变，追求品种、人才、平台的“三位一体”建设[3] - 从强调中下游产业链向上游创新链转变，重点关注新靶点、新机制、新理论，全力做原研药[3] - 从支持仿制药在内的药物研发向重点支持原创新药研发转变，仿制药不再被纳入专项[3] - 从针对10类重大疾病向临床需求转变，聚焦“两大三特”以病人为中心的未满足需求[3] 行业发展历程与目标 - 中国创新药物研发在2008年“新药创制国家重大专项”启动后，经过“十一五”“十二五”“十三五”持续投入，完成了从仿制为主到创制引领的历史性跨越[4] - 医药研发取得系列突破，特别是在“出海”合作上达到历史新高[2] - 未来目标是通过攻克关键核心技术，产出高水平创新药物，培育一批具有国际影响力的头部医药企业[4] - 最终目标是使中国成为世界新药的创制中心和全球生物医药产业高地[4]