人民财讯10月31日电，中信建投研报称，小核酸药物凭借其可靶向传统不可成药靶点、作用长效等优 势，有望成为继小分子和抗体药物后的第三大药物类别。尽管发展历程曾遇挫折，但2014年GalNAc技 术的突破为肝靶向递送树立了成功范式，极大激活了产业发展。当前，全球小核酸药物产业正在实现商 业化盈利、适应症突破、肝外递送突破、双靶点突破等多维突破。中国公司在此浪潮中与全球产业齐头 并进，同频共振，展现出强劲全球竞争力。 转自：证券时报 ...

小核酸药物行业概述 - 小核酸药物凭借可靶向传统不可成药靶点、作用长效等优势，有望成为继小分子和抗体药物后的第三大药物类别 [1] - 小核酸药物作用机制主要为内吞、内体逃逸、基因沉默三步，关键点在于受体选择、优化递送系统提高内体逃逸效率、利用化学修饰增强稳定性 [2] - 相比其他药物类型，小核酸药物具有靶点丰富、特异性强、药物作用长效、研发成功率相对较高、生产相对快速、平台优势明显等优势 [2] 行业发展历程与技术突破 - 2014年GalNAc技术的突破为肝靶向递送树立了成功范式，极大激活了产业发展，是激活该领域的关键里程碑 [1][2] - 肝外递送代表着下一次更广阔的飞跃，TRiM、AOC等肝外递送方式崭露头角 [2][3] - 全球首款PCSK9/APOC3双靶点小核酸药物已递交临床申请，标志着双靶技术取得突破 [3] 全球产业商业化与适应症进展 - 全球龙头公司Alnylam今年将有望实现盈利，药物Amvuttra和Leqvio展现出重磅药物潜力 [3] - 2025-2026年是适应症突破的重要验证期，减重适应症将迎来POC时刻，CNS适应症有望陆续开启探索 [3] - Avidity研发的AOC药物Del-zota作为首款药物疗效突出，预计将于2025年底提交BLA，2026年上市商业化 [3] 中国小核酸药企的竞争力 - 中国小核酸创新药企舶望、瑞博已与跨国药企达成BD交易，展现出全球竞争力 [4] - 中国小核酸药物管线此前主要集中在心血管疾病和乙肝等领域，近年来开始向减重、CNS等领域拓展 [4] - 目前中国和海外的小核酸技术没有代际差，在具体靶点适应症上具备FIC和BIC潜力，预计将在2026-2027年诞生一批新分子进入IND [4]