证券研究报告|行业专题 医药生物 行业评级 强于大市（维持评级） 2026年7月10日 小核酸肝外靶向系列报告（一） CNS与肾脏靶向递送破局，新战场呼之欲出 证券分析师： 贺鑫（S0210526040003） 杨风雨（S0210526070001） 请务必阅读报告末页的重要声明 华福证券 华福证券 投资要点 2 华福证券 华福证券 ✓ 全球小核酸市场高速扩张，肝外递送将成为增长点： 2025年全球siRNA市场规模约35亿美元，预计2030年突破124亿美元，CAGR约19%。当前 已获批产品高度集中于肝脏靶向，肝外靶向代表小核酸下一阶段最具战略价值的扩张方向，递送技术突破是核心催化剂。 ✓ CNS小核酸：递送壁垒铸就平台稀缺性，神经退行性疾病管线加速进入临床验证期。 Alnylam的 Mivelsiran（C16修饰siRNA）是目前小核酸在神 经退行性疾病领域进展最快的管线，鞘内注射每6个月给药一次可将CSF中APP蛋白水平降低73.3%，作为首发品种初步验证了小核酸进军神经主战 场的巨大潜力。在递送优化方向上，必贝特POC-Neuron平台采用双肽并联构型，递送效率已超越C16修饰，BEBT-758在 ...