小核酸药物肝外递送

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诺华重注小核酸肝外递送
Wind万得· 2025-08-21 06:49
以下文章来源于RimeData 来觅数据 ,作者来觅研究院 RimeData 来觅数据 . 全面的一级市场数据平台 导读:8月7日消息,诺华拟收购目前市值近60亿美元的AOC领域领军者Avidity Biosciences(NASDAQ:RNA),旨在通过扩充管线强化 罕见病治疗领域的核心布局。据介绍,Avidity Biosciences是一家致力于提供一类名为抗体寡核苷酸偶联药物(AOC)的新型RNA疗法的 生物制药公司,目前旗下共有三条处于临床阶段的AOC管线。 01 巨头涌入小核酸领域 小核酸药物(寡核苷酸药物)是一类通过调控基因表达实现疾病治疗的生物大分子药,包括siRNA、ASO、miRNA等,其作用机制主要基于碱基互补配对 原则:siRNA通过RNA干扰(RNAi)途径降解靶mRNA,ASO通过空间位阻或RNase H介导的切割抑制蛋白翻译,miRNA则通过调控多基因网络影响细胞 功能,这类药物的核心优势在于能靶向传统"不可成药"的致病基因,在基因层面直接调控疾病相关蛋白的表达,为遗传病、罕见病和慢性病提供了突破性 治疗手段。这类药物疗效显著,siRNA药物如诺华旗下的Leqvio半年一次给药即 ...