基因编辑技术概述 - 基因编辑技术是对特定基因进行删除、插入或替换的定向改造技术，如同"分子剪刀"精准修改生命密码[2] - 人体基因组包含30亿个碱基对，基因编辑可快速定位并修改特定片段[2] - 与转基因技术不同，基因编辑是对生物自身基因的精准修改而非随机导入外源基因[3] 技术发展历程 - 2012年CRISPR技术诞生，具备操作简便、成本低的优势，降低技术门槛[4] - 碱基编辑技术可精确替换单个碱基，适用于单碱基突变遗传病治疗[4] - 引导编辑技术实现小段DNA精确修改，逆转座子技术可整合大段DNA[5] 医学应用场景 - CRISPR技术已用于地中海贫血症治疗，通过编辑造血干细胞恢复血红蛋白表达[5] - CAR-T疗法结合基因编辑改造T细胞，增强对抗癌细胞能力[5] - 通过编辑小鼠基因模拟复杂疾病，加速新药研发进程[6] 农业与工业应用 - 我国培育出抗镉超级稻和抗稻瘟病水稻品种[6] - 基因编辑酵母提升生物燃料生产效率，推动绿色产业发展[6] - 编辑微生物基因缩短稀缺药物生产周期并降低成本[6] 技术伦理与监管 - 生殖细胞编辑可能永久改变人类基因池，存在脱靶效应风险[7] - 国际社会优先发展非遗传性体细胞编辑，禁止生殖细胞临床应用[7] - 中国2024年发布《人类基因组编辑研究伦理指引》规范技术发展[8]