公司核心产品Aficamten临床进展 - 核心候选药物Aficamten在治疗梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）的晚期MAPLE-HCM研究中表现出优于标准护理药物美托洛尔的疗效，在所有临床相关主要疗效终点和五项次要终点均显示优效性[2][3] - 与美托洛尔相比，Aficamten在症状改善、功能分级和左心室流出道梯度降低方面效果更显著，并大幅改善了患者功能分级和减轻了症状负担[3] - 额外数据显示Aficamten改善了心脏结构和功能，其心房颤动年发生率为1.5%，长期数据与既往报告的安全性特征一致[5] 监管审批与商业合作 - 美国食品药品监督管理局（FDA）将Aficamten用于oHCM的新药申请（NDA）目标审评日期从2025年9月26日延长至2025年12月26日，原因系提交风险评估与减灾策略（REMS）被认定为重大修订，但未要求提交额外临床数据[8][9] - 公司与拜耳（Bayer）就Aficamten在日本针对梗阻性和非梗阻性HCM的独家开发和商业化达成协议，公司获得5000万欧元首付款和9000万欧元里程碑付款，并有资格获得最高4.9亿欧元的商业里程碑付款以及日本净销售额的分级特许权使用费[6][7] 市场竞争格局 - 若获批，Aficamten将面临来自百时美施贵宝（Bristol Myers Squibb）同类首创新药Camzyos（mavacamten）的竞争，该药于2022年获FDA批准用于治疗有症状的纽约心脏协会II-III级梗阻性HCM成人患者[11] 公司其他研发管线 - 其他管线候选药物包括用于心力衰竭患者的心脏肌球蛋白激活剂Omecamtiv Mecarbil，其确证性III期临床试验COMET-HF预计在2026年末完成入组[13] - 公司还启动了针对射血分数保留的心力衰竭（HFpEF）患者的候选药物Ulamacten（CK-586）的II期剂量探索临床试验AMBER-HFpEF，预计在2025年下半年完成前两个队列的患者入组[14]