公司概况与核心业务 * 公司为Disc Medicine 专注于通过控制铁和血红素的代谢来调控红细胞生物学[4] * 公司核心管线包括三个临床项目 分别是治疗红细胞生成性原卟啉症EPP的bitopertin 治疗骨髓纤维化MF贫血的DISC-0974 以及治疗真性红细胞增多症PV的项目[4][6] 项目一：Bitopertin (EPP) * Bitopertin是从罗氏授权获得的分子 用于控制血红素生物合成 适应症为罕见病EPP 美国诊断患者约14,000名[4] * 项目已完成二期临床 并于2025年9月底提交了新药申请NDA 目前处于加速审批流程中[4][5] * 公司获得了FDA的首批共9个委员国家优先审评券CMPV之一 这将审评时间从常规的6个月缩短至1-2个月[7][8][11] * 预计审批结果可能在2025年末或2026年初 比原计划2026年6月提前约6个月[11][12] * 公司已为商业化做准备 销售团队约24人 目标针对约6,000名活跃EPP患者[15][16][17] * 现有约150名患者来自长期扩展研究 预计在上市后一年内逐步转换为商业用药[17][20][21] * 确证性临床试验Apollo已于2025年5月启动 计划招募150名患者 预计2026年5月完成[23] 项目二：DISC-0974 (骨髓纤维化MF相关贫血) * DISC-0974是从艾伯维临床前授权获得的抗体 通过调动铁代谢治疗MF患者的贫血[5] * 项目正在进行的二期试验名为RALI-MF 计划招募90名患者[28] * 在2024年12月的美国血液学会ASH会议上公布了35名患者的数据 显示出前所未有的积极应答率[5] * 预计在2025年ASH会议上将公布约40-50名患者的中期数据[26][28] * 患者分为三类 未输血 轻度输血和重度输血 去年数据显示在所有类别中均有领先的应答率 重度输血患者应答率为40% 2/5[28][29] * 药物可与JAK抑制剂如芦可替尼Jakafi和莫莫替尼momelotinib联合使用 去年数据显示与芦可替尼联用有良好应答率且无负面相互作用[31][36] * 初步评估显示与莫莫替尼联用效果相当 将在ASH提供定量数据[33][36] * 美国约有22,000名贫血MF患者可能受益于该药物[34] * 计划在2025年完成二期试验 并与FDA举行二期结束会议 关键性试验规模预计约为300名患者[39][40] 项目三：真性红细胞增多症PV项目 * 第三个项目通过限制铁来治疗PV 旨在提供更好的患者体验[44] * 二期试验已启动 预计2026年获得数据 并可能在12-18个月内进入关键性试验[44] 竞争格局 * 竞争对手Luspatercept针对MF中最难治的重度输血患者群体 其关键试验未能达到主要终点 p值为0.067[30] * 新竞争者Incyte针对钙网蛋白calreticulin突变 可能对约25%携带该突变的患者有益 但其在贫血管理上的最终作用尚不明确[42][43] 财务状况 * 公司近期完成融资 资产负债表上有约8.25亿美元现金[46] * 在不计入任何收入的情况下 现金可支撑运营至2029年[46] 其他重要信息 * 加速审批可能导致商业化初期准备不及最优 销售团队可能在获批后才就位 与支付方的沟通可能较少 可能增加免费药物或初始项目的使用[12][13] * 公司拥有EPP疾病的ICD-10代码 便于通过理赔数据识别患者[15]