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Disc Medicine(IRON) - 2025 FY - Earnings Call Transcript

2025-09-05 05:32

财务数据和关键指标变化 - 公司拥有充足的资金截至第二季度末资产负债表上有6.5亿美元现金 [60] - 当前资金预计可支持运营至2028年该资金规划已包含多项关键临床试验和商业准备活动 [60] 各条业务线数据和关键指标变化 - 主导项目bitopertin正在进行加速批准途径预计10月提交新药申请(NDA) 目标在明年6月至10月间获得PDUFA日期 [4] - 第二个项目DISC-0974将在两种疾病中公布数据:骨髓纤维化贫血(可能在ASH会议上)和慢性肾病贫血(可能在11月初ASN Kidney Week或ASH会议上) [5] - 第三个项目刚刚开始2期试验 [6] - bitopertin的2期临床试验包括Beacon研究(澳大利亚约25名患者)和Aurora研究(美国安慰剂对照约75名患者) 共100名患者数据 [8] - 主要终点为原卟啉-9(PP9)减少 P值小于0.001 具有临床意义的降低水平 [9] - 在骨髓纤维化贫血项目中已有超过35名患者数据显示出良好的疗效 [43] - 在慢性肾病贫血项目中去年ASN Kidney Week公布的单一剂量数据呈现不均匀反应模式 [53] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国诊断患者数量为14,000人基于Komodo索赔数据 [18][23] - 积极参与医疗的患者群体约6,000人另外8,000名患者似乎参与度较低 [27] - 欧洲市场存在机会特别是法国有大型中心集中治疗患者 [39] - 日本市场遗传流行率估计高出四倍具有重要市场潜力 [38] - 骨髓纤维化贫血市场估计约22,000名患者 [44] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司专注于罕见病和血液学领域拥有三个临床阶段药物均旨在通过操纵血红素生物合成或改变铁代谢来控制红细胞生物学疾病 [4] - bitopertin针对红细胞生成性原卟啉症(EPP) 该疾病特征是过量原卟啉导致阳光引发剧痛发作和严重肝脏并发症 [9] - 采用加速批准策略使用PP9作为替代终点临床终点作为额外证据 [10] - 与FDA进行了四次会议包括确认性Apollo试验设计讨论 CMC压缩时间线讨论和预NDA会议 [10][11] - 针对EPP市场公司专注于疾病状态认知和提高治疗可及性与现有药物Scenesse(需手术植入仅渗透3%-5%市场)形成对比 [22] - 在骨髓纤维化贫血领域公司是唯一开发治疗该病症的药物历史上该领域有多项失败尝试 [43] - 在真性红细胞增多症(PV)领域公司开发抗TMPRSS6抗体通过刺激内源性hepcidin产生与rusfertide(肽模拟物)形成差异化竞争 [59] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为所有确诊EPP患者都有足够严重的疾病需要治疗因为诊断过程通常需要约五年时间 [25] - 对于bitopertin 管理层预计大多数患者会全年使用药物而非季节性使用因为冬季也存在光照限制和高PP9水平带来的肝脏并发症风险 [31][32] - 安全性方面 bitopertin显示良好的安全特征主要是在最初两周出现头晕(50%以上患者) 但长期随访中该副作用消失 [34] - 对于慢性肾病贫血项目管理层认识到该领域的挑战和失败历史但认为有良好的科学原理支持 [53] 其他重要信息 - bitopertin的定价参考:Scenesse每年30-35万美元 Alnylam的Givosiran(肝性卟啉症)每年57.5万美元 [35] - 骨髓纤维化贫血药物的定价参考:luspatercept在MDS中每年约20-30万美元 [44] - bitopertin的知识产权状况:孤儿药保护在美国提供7年 exclusivity 可能延长儿科 exclusivity 使用方法专利持续到2042年化合物专利即将到期 [36] - CMC方面 FDA同意在罕见病领域做出让步允许使用三个商业批次而非五个并使用临床批次稳定性数据加强申报包 [13][14] - Apollo试验设计:150名患者预计招募时间约12个月共同主要终点为PP9减少和患者在光照下的时间 [18][20] 问答环节所有提问和回答问题: 与FDA的早期互动如何确认加速批准途径 [7] - 回答: 公司认为其申报包完全符合加速批准法规要求基于100名患者的2期数据 PP9作为可信的替代终点临床终点作为可能临床获益的证据 FDA对此方法表示认可并进行了四次会议确认路径 [8][9][10][11] 问题: CMC准备情况和成功几率 [12] - 回答: FDA皮肤科部门非常勤勉遵守所有时间线在罕见病领域同意让步允许三个批次而非五个并使用临床批次稳定性数据由于是简单小分子稳定性超过十年制剂简单与FDA达成一致相对直接 [13][14][16] 问题: Apollo试验与Aurora试验的关键区别 [18] - 回答: Apollo试验将PP9减少和患者在光照下的时间作为共同主要终点从2期学习到placebo效应显著因此设计重点研究试验后半段(第六个月)的数据预期placebo组回归基线治疗组显示约2倍的光照时间增加 [19][20] 问题: 从Scenesse上市经验中学到什么 bitopertin有何不同 [21] - 回答: Scenesse因需手术植入而仅限于特定外科皮肤科中心这些中心与诊断和治疗患者的KOL不对应许多患者甚至不知道该药物存在公司专注于疾病状态认知并使用索赔数据建立MSL团队验证患者分布 [22][23] 问题: 如何细分患者群体 [25] - 回答: 不按严重程度分层因为所有确诊患者都经历了艰难诊断历程需要治疗按医疗参与度分类:约6,000名积极参与医疗的患者另外8,000名参与度较低将通过患者倡导团体和社交媒体接触 [25][26][27][29] 问题: 治疗持续时间问题和季节性使用 [30] - 回答: 临床指南建议持续使用因为高PP9水平增加肝脏并发症风险即使冬季患者也受光照限制有些患者认为冬季更严重因为太阳角度更低安全性良好无显著缺点 [31][32][34] 问题: 市场类比和定价参考 [35] - 回答: Scenesse每年30-35万美元 Alnylam的Givosiran(机制相似)每年57.5万美元提供定价参考框架 [35] 问题: bitopertin的知识产权状况 [36] - 回答: 孤儿药保护在美国提供7年 exclusivity 可能延长儿科 exclusivity 使用方法专利持续到2042年化合物专利即将到期 [36] 问题: 国际市场机会 [38] - 回答: 欧洲和日本存在重要机会日本遗传流行率估计高出四倍欧洲有大型中心集中患者如法国巴黎有400名患者中心具有商业吸引力 [38][39] 问题: DISC-0974在骨髓纤维化贫血中的商业定位 [41] - 回答: 数十年来一直需要治疗骨髓纤维化贫血的方法贫血是该疾病的首发病症与不良预后相关公司是唯一开发该适应症的药物市场约22,000名患者定价参考luspatercept在MDS中每年20-30万美元 [42][43][44] 问题: 即将到来的2期数据更新期望了解什么 [50] - 回答: 将在相同剂量水平(50mg 可能升级至75mg)增加患者数量增加输血患者数据展示与新一代JAK抑制剂联合使用数据证明在所有联合治疗方案中的有效性 [52] 问题: 对慢性肾病贫血项目的期望和战略思考 [53] - 回答: 长期大型项目但商业机会巨大美国有数百万贫血CKD患者关键问题是反应异质性期待多剂量下更一致的反应或能识别反应者亚组 [53] 问题: 抗TMPRSS6项目的差异化优势 [57] - 回答: 通过刺激内源性hepcidin产生与rusfertide(hepcidin肽模拟物)相比预计无注射部位反应给药频率更低提供更好的患者体验 [59] 问题: 资金状况和资本分配 [60] - 回答: 资金充足 6.5亿美元现金可支持至2028年资金规划包含完成Ap试验 confirmatory试验 bitopertin商业建设骨髓纤维化3期试验启动 CKD和PV的2期试验推进以及额外适应症探索目标是通过bitopertin收入实现自我维持最小化稀释 [60][61]