临床试验结果 - Bitopertin在EPP的临床试验中，PPIX水平较基线显著降低超过40%[15] - 在HELIOS研究中，接受60 mg Bitopertin治疗的参与者，光敏反应的发生率较基线减少了75%[15] - DISC-0974在MF的1b期研究中，主要应答者在研究的延续阶段中保持了持久的贫血反应[8] - DISC-3405在健康志愿者的1期研究中，显示出血清铁水平的深度和持续性降低[9] - 在HELIOS研究中，几乎所有参与者在生活质量(QOL)指标上报告了显著改善[25] - DISC-0974在MF患者中的主要反应率为40%-80%[67] - DISC-0974在治疗期间，68%的患者实现了血红蛋白（Hgb）≥1.5 g/dL的反应[49] - DISC-0974在治疗期间，主要反应者在第113天的红细胞生成素（erythropoietin）和铁蛋白（ferritin）分别减少43%和29%[53] - DISC-0974在治疗期间，患者的平均血红蛋白水平在≥12周内提高≥1 g/dL[49] - DISC-3405在所有剂量水平上导致血清铁深度减少，减少幅度在基线基础上达到50%-80%[78] - DISC-3405在第2天和第15天分别导致铁吸收平均减少94%和68%[86] - DISC-3405的单次和重复给药显示出对血液学参数（网织红细胞血红蛋白、血红蛋白和红细胞压积）的显著减少[79] - DISC-3405的剂量相关性增加了血清肝素水平，同时伴随血清铁的减少[78] 市场潜力与产品管线 - EPP患者在美国的预估基因患病率为约2万人，市场潜力显著[30] - 目前，DISC的多个项目正在开发中，具有产品管线潜力[6] - 22,000名美国MF患者中，存在显著的贫血未满足需求[65] 未来展望与研发计划 - Bitopertin的NDA提交计划在2025年下半年进行，已与FDA达成一致，确保高效审查[11] - DISC-3405的Phase 2研究于2025年6月启动，主要评估安全性、药代动力学和药效学[87] - DISC-3405的Phase 2研究设计包括20周的维持期和12周的剂量递增期[88] - 公司计划在2025年下半年提交NDA申请，预计将进行多项关键读数[92] 安全性与耐受性 - 在HELIOS研究中，Bitopertin的安全性良好，50%的参与者报告了任何不良事件[28] - DISC-0974在所有评估剂量水平上表现出可接受的安全性和耐受性，所有不良事件均为1级或2级[50] - DISC-3405显示出对饮食铁吸收的强抑制作用，支持其在铁过载疾病治疗中的潜力[84] - DISC-3405的研究数据支持每月一次的皮下给药方案[92]

文章核心观点 公司在EHA 2025年会上展示多项临床研究数据 支持三款临床候选药物持续推进 并为新适应症拓展提供依据 管理层将于6月16日召开电话会议回顾更新情况 [1][3][5] 分组1：公司整体情况 - 公司是临床阶段生物制药公司 专注于严重血液疾病新疗法的发现 开发和商业化 [1][14] - 公司展示了bitopertin DISC - 0974和DISC - 3405三款临床候选药物的研究数据 [1][2][3] - 管理层将于6月16日上午8点（美国东部时间）召开电话会议回顾更新情况 [3][5] 分组2：Bitopertin相关研究 HELIOS研究 - HELIOS是一项正在进行的2期开放标签长期扩展试验 纳入86名来自BEACON和AURORA试验的EPP成年和青少年患者 所有患者在HELIOS中转为每日60mg的bitopertin剂量 [4] - 长期使用bitopertin可持续降低致病毒素PPIX 60mg剂量持续治疗有额外益处 [6] - 60mg的bitopertin持续治疗可降低ALT和其他探索性肝胆生物标志物 [6] - 几乎所有参与者报告生活质量指标有显著改善 [6] - bitopertin表现出良好的长期安全性 暴露时间长达2年以上 成人和青少年患者安全性相似 [6] - 公司正在推进bitopertin在EPP的开发和注册活动 计划在2025年下半年提交新药申请（NDA） [1] - 公司已启动APOLLO试验 用于验证bitopertin在成人和青少年EPP患者中的疗效 [1] 其他活动 - 公司最近发起了一项提高医生 患者和护理人员对EPP认识的活动 强调PPIX积累在疾病中的致病作用 [1] 分组3：DISC - 0974相关研究 Phase 1b研究 - 展示了截至2024年10月DISC - 0974在MF贫血的1b期试验延续阶段的数据 该试验为多中心开放标签试验 纳入不同输血依赖程度和是否接受JAK抑制剂治疗的患者 [7] - 非输血依赖患者中 50%的可评估患者达到主要反应 即持续平均血红蛋白增加≥1.5g/dL 血液学改善在延续阶段持续 [10] - 低输血负担依赖患者中 80%的可评估患者在16周内达到输血独立的主要反应 血液学改善持久 所有主要反应者在延续阶段保持输血独立 [10] - 高输血负担依赖患者中 40%的可评估患者在12周内达到输血独立的主要反应 2名主要反应者中有1名进入延续阶段 在第225天保持输血独立 随访仍在进行中 [10] - DISC - 0974在所有评估剂量水平下安全且耐受性良好 [10] 与其他药物联合研究（小鼠模型） - DISC - 0974与luspatercept和ESA联合使用在野生型小鼠中对血液学参数有额外益处 表明其作用机制独特 与其他贫血靶向药物联合有协同治疗潜力 [8][10] Phase 2 RALLY - MF试验 - DISC - 0974的2期RALLY - MF试验正在进行中 探索性队列中接受momelotinib或pacritinib联合治疗的患者已全部入组 [2] - 公司预计在2025年下半年公布RALLY - MF试验的初步数据 [2] 分组4：DISC - 3405相关研究 Phase 1健康志愿者研究 - 展示了DISC - 3405在健康志愿者的1期试验更新数据 单剂量递增（SAD）和多剂量递增（MAD）部分结果显示 各剂量水平下DISC - 3405均可使血清铁调素剂量相关增加 血清铁相应降低 [9] - DISC - 3405导致血清铁深度持续降低（较基线降低50 - 80%） 支持每月一次皮下给药方案 [17] - 单次和重复给药DISC - 3405可使网织红细胞血红蛋白 血红蛋白和血细胞比容等血液学参数显著降低 [17] - DISC - 3405在所有评估剂量水平下耐受性良好 无严重不良事件 无大于2级的不良事件 无导致研究退出的不良事件 [17] - 基于这些数据 公司已启动DISC - 3405在真性红细胞增多症（PV）的2期试验 预计2026年公布初步结果 [11] 铁脉冲研究 - 公司在健康志愿者中进行铁脉冲研究 评估DISC - 3405抑制膳食铁吸收的效果 [12] - DISC - 3405使第2天铁吸收平均降低94% 第15天降低68% 证实其作用机制 支持其在铁过载疾病中的治疗潜力 [12][13]

文章核心观点 - 临床阶段生物制药公司Disc Medicine将在2025年欧洲血液学协会（EHA）大会上展示血液学产品组合多个项目的数据，管理层将在会后主持电话会议回顾数据 [1][2] 公司信息 - Disc Medicine是临床阶段生物制药公司，致力于为严重血液疾病患者发现、开发和商业化新疗法，构建创新、潜在同类首创治疗候选药物组合，针对红细胞生物学基本生物途径，即血红素生物合成和铁稳态 [7] 会议信息 - EHA 2025大会于6月12 - 15日在意大利米兰举行 [1] - 管理层将于6月16日上午8点（美国东部时间）主持电话会议回顾展示的数据，可在公司网站活动和演示页面注册参加 [2] 展示内容 整体情况 - 展示内容包括比特泊汀在红细胞生成性原卟啉病（EPP）的HELIOS长期扩展试验数据、DISC - 0974在骨髓纤维化（MF）贫血1b期研究的额外耐久性数据、DISC - 3405在健康志愿者研究的额外数据 [5] 比特泊汀（Bitopertin） - 海报展示摘要编号PS2210，标题为“HELIOS研究结果：比特泊汀在红细胞生成性原卟啉病的2期开放标签长期扩展研究”，6月14日下午6:30（欧洲中部夏令时）/ 中午12:30（美国东部时间）展示，作者Melanie Chin [4] DISC - 0974 - 海报展示摘要编号PF856，标题为“DISC - 0974（一种抗血幼素抗体）在骨髓纤维化和贫血患者的1b/2期研究”，6月13日下午6:30（欧洲中部夏令时）/ 中午12:30（美国东部时间）展示，作者Sima Bhatt [4] - 海报展示摘要编号PS1845，标题为“DISC - 0974（一种抗血幼素抗体）在非输血依赖性骨髓纤维化患者中的应用：主要贫血反应的实验室相关性”，6月14日下午6:30（欧洲中部夏令时）/ 中午12:30（美国东部时间）展示，作者Ayalew Tefferi [4] - 海报展示摘要编号PS1814，标题为“抗血幼素单克隆抗体进一步增强小鼠对促红细胞生成素和/或拉司扑塞的血液学反应”，6月14日下午6:30（欧洲中部夏令时）/ 中午12:30（美国东部时间）展示，作者Min Wu [4] DISC - 3405 - 海报展示摘要编号PF1216，标题为“一项铁脉冲研究：评估健康志愿者接受DISC - 3405治疗后的口服铁吸收情况”，6月13日下午6:30（欧洲中部夏令时）/ 中午12:30（美国东部时间）展示，作者Guowen Liu [6] - 海报展示摘要编号PS2207，标题为“DISC - 3405（一种靶向TMPRSS6的重组人源化抗体）的单次和多次递增剂量在健康志愿者中增加了铁调素并降低了铁和血细胞比容”，6月14日下午6:30（欧洲中部夏令时）/ 中午12:30（美国东部时间）展示，作者Marcus Carden [6] 其他信息 - 完整摘要可通过EHA会议网站获取，今日发布的摘要包含先前展示的数据，新数据和分析将在会议上展示 [3]

文章核心观点 临床阶段生物制药公司Disc Medicine公布2025年第一季度财务结果及近期项目和公司进展，公司业务推进良好，财务状况稳健，多个项目有明确预期里程碑 [1][2][3] 近期亮点和预期里程碑 - 计划2025年下半年提交比特泊汀治疗红细胞生成性原卟啉病（EPP）的新药申请（NDA） [5][6] - 启动比特泊汀用于成人和青少年EPP的APOLLO确证性临床试验 [5][6] - 计划2025年上半年启动DISC - 3405治疗真性红细胞增多症（PV）的2期研究 [5][8] - 预计2025年下半年公布DISC - 0974项目数据，包括骨髓纤维化（MF）贫血2期研究初步结果和非透析依赖性慢性肾病（NDD - CKD）贫血1b期研究多剂量数据 [5][6][7] - 2025年1月公开发行募资2.59亿美元，一季度末现金、现金等价物和有价证券达6.95亿美元，预计资金可支持运营至2028年 [5][9] - 公司将于5月9日举办虚拟MF贫血关键意见领袖日活动 [5][6] 比特泊汀项目进展 - 启动比特泊汀用于成人和青少年EPP的双盲、安慰剂对照确证性试验APOLLO，旨在支持美国加速批准转为完全批准 [6] - 按加速批准途径，基于现有临床数据，计划2025年下半年提交比特泊汀治疗EPP的NDA，以原卟啉IX（PPIX）降低作为替代终点 [6] - 成功召开以生产为重点的2期结束会议，与FDA药品质量办公室（OPQ）就NDA申请的化学、生产和控制（CMC）组件达成一致 [6] - 比特泊汀原料药和药品在美国生产，安排了预NDA会议以与FDA就NDA申请格式和内容达成一致 [6] DISC - 0974项目进展 - 正在进行DISC - 0974治疗MF贫血的2期研究，预计2025年下半年公布初始数据 [6] - 正在进行DISC - 0974治疗NDD - CKD贫血的1b期研究，预计2025年下半年公布多剂量数据 [7] DISC - 3405项目进展 - 计划2025年上半年启动DISC - 3405治疗PV的2期研究 [8] 公司财务情况 - 截至2025年3月31日，现金、现金等价物和有价证券为6.947亿美元，预计可支持运营至2028年 [14] - 2025年第一季度研发费用为2780万美元，高于2024年同期的2370万美元，主要因公司产品组合推进 [14] - 2025年第一季度销售、一般和行政费用为1220万美元，高于2024年同期的780万美元，主要因增加人员和建立支持商业化的基础设施 [14] - 2025年第一季度净亏损为3410万美元，高于2024年同期的2690万美元，主要因当期运营成本增加以支持产品管线推进 [14]