Disc Medicine Inc. (NASDAQ:IRON) is one of the best biotech stocks to buy according to Wall Street analysts. On December 8, Leerink Partners raised its price target of the stock to $115 from $110 while reiterating an Outperform rating. Leering Partners Lifts Disc Medicine, Inc. (IRON) Following EPP Drug NDA Application Copyright: mikkolem / 123RF Stock Photo The price target hike comes after the US Food and Drug Administration accepted the company’s New Drug Application for its lead asset, bitopertin, a ...

Disc Medicine (NasdaqGM:IRON) Update / Briefing December 07, 2025 07:30 AM ET Company ParticipantsDanielle Brill - Managing DirectorRami Katkhuda - Managing DirectorTara Bancroft - DirectorDavid Nierengarten - Managing Director and Head of Healthcare Equity ResearchKristen Kluska - Managing DirectorEvan Seigerman - Managing DirectorWill Savage - Chief Medical OfficerDerek Archila - Managing DirectorSean Laaman - Executive DirectorJohn Quisel - CEOJonathan Yu - COOConference Call ParticipantsRoger Song - Hea ...

公司概况与核心业务 * 公司为Disc Medicine 专注于通过控制铁和血红素的代谢来调控红细胞生物学[4] * 公司核心管线包括三个临床项目 分别是治疗红细胞生成性原卟啉症EPP的bitopertin 治疗骨髓纤维化MF贫血的DISC-0974 以及治疗真性红细胞增多症PV的项目[4][6] 项目一：Bitopertin (EPP) * Bitopertin是从罗氏授权获得的分子 用于控制血红素生物合成 适应症为罕见病EPP 美国诊断患者约14,000名[4] * 项目已完成二期临床 并于2025年9月底提交了新药申请NDA 目前处于加速审批流程中[4][5] * 公司获得了FDA的首批共9个委员国家优先审评券CMPV之一 这将审评时间从常规的6个月缩短至1-2个月[7][8][11] * 预计审批结果可能在2025年末或2026年初 比原计划2026年6月提前约6个月[11][12] * 公司已为商业化做准备 销售团队约24人 目标针对约6,000名活跃EPP患者[15][16][17] * 现有约150名患者来自长期扩展研究 预计在上市后一年内逐步转换为商业用药[17][20][21] * 确证性临床试验Apollo已于2025年5月启动 计划招募150名患者 预计2026年5月完成[23] 项目二：DISC-0974 (骨髓纤维化MF相关贫血) * DISC-0974是从艾伯维临床前授权获得的抗体 通过调动铁代谢治疗MF患者的贫血[5] * 项目正在进行的二期试验名为RALI-MF 计划招募90名患者[28] * 在2024年12月的美国血液学会ASH会议上公布了35名患者的数据 显示出前所未有的积极应答率[5] * 预计在2025年ASH会议上将公布约40-50名患者的中期数据[26][28] * 患者分为三类 未输血 轻度输血和重度输血 去年数据显示在所有类别中均有领先的应答率 重度输血患者应答率为40% 2/5[28][29] * 药物可与JAK抑制剂如芦可替尼Jakafi和莫莫替尼momelotinib联合使用 去年数据显示与芦可替尼联用有良好应答率且无负面相互作用[31][36] * 初步评估显示与莫莫替尼联用效果相当 将在ASH提供定量数据[33][36] * 美国约有22,000名贫血MF患者可能受益于该药物[34] * 计划在2025年完成二期试验 并与FDA举行二期结束会议 关键性试验规模预计约为300名患者[39][40] 项目三：真性红细胞增多症PV项目 * 第三个项目通过限制铁来治疗PV 旨在提供更好的患者体验[44] * 二期试验已启动 预计2026年获得数据 并可能在12-18个月内进入关键性试验[44] 竞争格局 * 竞争对手Luspatercept针对MF中最难治的重度输血患者群体 其关键试验未能达到主要终点 p值为0.067[30] * 新竞争者Incyte针对钙网蛋白calreticulin突变 可能对约25%携带该突变的患者有益 但其在贫血管理上的最终作用尚不明确[42][43] 财务状况 * 公司近期完成融资 资产负债表上有约8.25亿美元现金[46] * 在不计入任何收入的情况下 现金可支撑运营至2029年[46] 其他重要信息 * 加速审批可能导致商业化初期准备不及最优 销售团队可能在获批后才就位 与支付方的沟通可能较少 可能增加免费药物或初始项目的使用[12][13] * 公司拥有EPP疾病的ICD-10代码 便于通过理赔数据识别患者[15]

涉及的行业或公司 * 公司为Disc Medicine 是一家专注于红细胞生物学领域的生物技术公司 其公开交易代码为IRON [3][4] * 行业为生物技术/制药 专注于罕见病和血液疾病领域 如红细胞生成性原卟啉病EPP 骨髓纤维化MF 真性红细胞增多症PV [2][23][42] 核心观点和论据 核心项目Bitopertin（用于EPP）的进展与商业化 * 公司主要项目bitopertin用于治疗EPP 已获得FDA的突破性疗法认定CNPV 预计审批时间大幅提前 可能在2024年底或2025年初获得批准 [2][5] * bitopertin的审批路径为加速批准 使用毒性代谢物PPIX作为替代终点 并已与FDA就名为Apollo的验证性试验设计达成一致 Apollo试验于2024年5月开始入组 计划入组150名患者 预计2025年末获得数据 [5][21] * 商业化准备正在进行 包括药品生产CMC 分销商和专业药房设置 但销售团队招聘和报销讨论时间被压缩 预计销售团队规模为24名代表 初始重点针对已识别的6000名活跃患者 [6][9][11] * 美国EPP患者群体估计 基因型显示有20000名患者 诊断记录有14000名患者 其中6000名为活跃患者 是初期销售目标 [11] * 当前EPP市场仅有Scenesse一种疗法 因其需每两个月手术植入 使用不便 估计仅3%的患者约200-300人使用 年治疗费用约30万美元 [12][14] * bitopertin的定价将参考罕见病定价 precedents显示Scenesse年费用30万美元 同类疾病药物Givlaari年费用57.5万美元 [18] * 关于产品标签 公司期望获得简单的EPP治疗标签 但青少年人群的纳入存在不确定性 因二期试验中仅有4名青少年患者 [19] 管线资产DISC-0974（用于贫血）的进展与数据 * DISC-0974是一种针对hemojuvelin的单克隆抗体 通过调节铁代谢治疗炎症性贫血 主要适应症为骨髓纤维化MF相关的贫血 目前尚无获批疗法 [23][24] * 该药物为每四周注射一次 50毫克固定剂量 在一项35名MF患者的1b期研究中显示出良好疗效 根据不同输血负担 应答率为非输血依赖患者50% 低输血负担患者80% 高输血负担患者40% [25][26] * 正在进行的90名患者的2期RALI-MF试验 将读取中期数据 目标是应答率达到30% 50% 30% 数据预计在2024年ASH会议公布 [26][28] * 试验包含使用不同药物如Jakafi Ojjaara Momelotinib的患者 数据显示与Jakafi联用能有效管理其引起的贫血副作用 [32] * 公司计划将非输血依赖和低输血负担患者合并为一个群体 推进至关键性试验 高输血负担患者群体较小且生理状态不同 [34][36] * 该药物也在探索其他适应症 如在慢性肾病非透析患者中数据不佳 但高基线EPO患者有应答 计划2025年初启动炎症性肠病相关贫血研究 [38][40] * 公司拥有半衰期更长的第二代抗体 将用于开发更大的适应症 [40] 管线资产（用于PV）的进展与目标 * 第三个项目针对真性红细胞增多症PV 旨在通过限制铁来实现治疗 机制已由Rusfertide项目验证 [43] * 公司目标是提供更患者友好每四周一次给药 且安全性更好的疗法 目前处于二期 目标是在明年获得数据 并快速推进至关键试验 [43] * 二期研究的关键终点是达到45%的血细胞比容目标且无需放血 Rusfertide在该终点上达到约75% 公司目标是接近该水平 [44][46] 其他重要内容 财务状况与市场潜力 * 公司财务状况强劲 第三季度末现金约6.1亿美元 在CNPV公告后通过股票发行净融资2.11亿美元 备考现金约8.26亿美元 现金流预计可支撑至2029年初 且该预测未计入bitopertin的任何收入 [49] * 分析师对bitopertin的峰值销售额预测在8亿至14亿美元之间 公司认为若能覆盖14000名美国患者 其市场潜力可与HAE或PNH等罕见病市场相媲美 [50] 商业启动策略 * 商业启动可能分为两个阶段 第一阶段利用现有药品供应 针对关键中心的患者和临床试验转组患者 第二阶段待销售团队就位和报销系统完善后进行全面启动 [8] * 若FDA批准及时 公司计划立即启动 最晚可能到2025年第二季度 [10]

文章核心观点 - Disc Medicine公司报告了2025年第三季度财务业绩，并重点强调了其核心产品bitopertin在EPP治疗领域取得的重大监管里程碑——新药申请（NDA）的提交以及获得FDA局长国家优先审评券（CNPV），这有望将审评周期缩短至1-2个月，为2025年末或2026年初的潜在商业化上市铺平道路 [1][2][5] - 公司展示了强劲的财务状况，截至第三季度末拥有约6.159亿美元现金及等价物，并通过2025年10月的公开募股获得约2.11亿美元净收益，预计现金储备可支撑运营至2029年，为产品管线的推进和潜在产品上市提供了充足资金 [5][12] - 除bitopertin外，公司其他在研管线也取得积极进展，包括DISC-0974在骨髓纤维化贫血中的二期临床试验数据将于2024年12月公布，DISC-3405在真性红细胞增多症和镰状细胞病的研究也按计划推进，展现了公司在血液疾病治疗领域的全面布局 [2][5][6] 产品管线进展与里程碑 - **Bitopertin (GlyT1抑制剂)**：公司于2025年9月29日为治疗红细胞生成性原卟啉病（EPP）提交了NDA并寻求加速批准，同时获得了CNPV，该券旨在将NDA审评期从接受之日起缩短至1-2个月 [3][5][6]；公司正加速相关准备工作以支持bitopertin于2025年末或2026年初在美国的潜在批准和商业化，并正在推进用于EPP成人及青少年患者的确认性三期APOLLO临床试验 [5][6] - **DISC-0974 (抗Hemojuvelin抗体)**：针对骨髓纤维化（MF）贫血患者的二期RALLY-MF试验初步数据将于2024年12月在美国血液学会（ASH）年会上公布，顶线数据预计在2026年 [5][6]；针对非透析依赖性慢性肾病（NDD-CKD）贫血患者的一期b研究多剂量队列数据将在ASN Kidney Week上公布，数据显示该药物普遍耐受性良好，能显著降低铁调素、增加铁水平并改善红细胞生成标志物 [6]；公司计划于2026年第一季度启动针对炎症性肠病（IBD）贫血患者的二期研究 [7] - **DISC-3405 (抗TMPRSS6抗体)**：针对真性红细胞增多症（PV）的二期研究正在进行中，初步数据预计于2026年公布 [5][12]；针对镰状细胞病（SCD）的一期b研究已于2025年10月启动，初步数据同样预计在2026年 [5][12] 2025年第三季度财务业绩 - **现金状况**：截至2025年9月30日，公司现金、现金等价物及有价证券总额为6.159亿美元 [12][17]；2025年10月完成的公开募股为公司带来约2.11亿美元的净收益，预计将现金跑道延长至2029年 [5][12] - **研发费用**：2025年第三季度研发费用为5030万美元，较2024年同期的2470万美元大幅增长，增长主要源于产品组合的推进（包括bitopertin的临床研究和药物生产）、DISC-0974项目的进展、人员增加以及因DISC-3405二期试验首例患者给药而支付的1000万美元里程碑款项 [12] - **销售、一般及行政费用**：2025年第三季度SG&A费用为1740万美元，较2024年同期的820万美元增加，主要原因为人员增加以及为支持潜在商业化而建立的基础设施 [12] - **净亏损**：2025年第三季度净亏损为6230万美元，高于2024年同期的2660万美元，亏损增加主要由于为支持管线推进而增加的运营成本 [12][15]

融资活动概述 - Disc Medicine公司宣布完成增发普通股及预融资权证的定价，此次发行规模有所扩大[1] - 公司发行2,619,049股普通股及可购买59,523股普通股的预融资权证，同时售股股东出售297,619股普通股[1] - 普通股发行价为每股84美元，预融资权证发行价为每股83.9999美元[1] 融资规模与收益 - 本次发行预计为公司带来约2.25亿美元的总收益，扣除承销折扣及佣金前[1] - 售股股东预计获得约2500万美元的总收益，扣除承销折扣及佣金前[1] - 售股股东授予承销商30天期权，可额外购买最多446,428股，价格为公开发行价减去承销折扣[1] 资金用途 - 融资净收益将用于支持bitopertin治疗红细胞生成性原卟啉病和X连锁原卟啉病的潜在商业化[2] - 部分收益将用于资助公司现有或新增产品管线的研发及临床开发[2] - 部分收益将用于营运资金及其他一般公司用途，公司不会从售股股东出售的股份中获得任何收益[2] 发行安排与承销商 - 本次发行预计于2025年10月22日完成，需满足惯例交割条件[1] - Jefferies、Leerink Partners、Morgan Stanley和Cantor担任此次发行的联合账簿管理人[3] - Wedbush PacGrow和H.C. Wainwright & Co.担任此次发行的联席管理人[3] 公司背景 - Disc Medicine是一家临床阶段生物制药公司，专注于发现、开发和商业化治疗严重血液疾病的创新疗法[6] - 公司致力于构建具有创新性、潜在同类首创的治疗候选药物组合，以针对广泛的血液疾病[6]

公司近期进展与战略重点 - 公司概述了其近期研发管线、运营进展以及2025年剩余时间和2026年的战略重点 [1] - 公司专注于发现、开发和商业化针对严重血液疾病的新型疗法 [1] 核心产品管线进展 - 公司正在加速三个关键适应症的开发：EPP、MF和PV [2] - 主要产品bitopertin近期获得FDA的CNPV，公司将加速其商业准备，以期在获批后尽快让患者用上药 [2] - 公司对铁稳态产品组合（DISC-0974和DISC-3405）的进展感到兴奋，这些项目是未来增长的重要驱动力 [3] - 公司正将DISC-0974定位用于MF贫血症的治疗，并预计在2025年底前公布其II期RALLY-MF试验的初步数据 [3] - DISC-3405在PV的开发正在推进，数据预计在2026年公布 [3] 关键业务目标与财务情况 - 公司于2025年9月29日提交了bitopertin用于EPP的加速批准新药申请，并随后获得FDA的CNPV，该凭证旨在将NDA审查期缩短至1-2个月 [5] - 基于CNPV带来的加速审查时间表，公司正加速支持bitopertin在美国于2025年末或2026年初获得潜在早期批准和商业化的努力 [5] - 公司计划将DISC-0974（用于MF贫血）和DISC-3405（用于PV）推向更深度的开发阶段，并继续探索hepcidin在其他适应症中的潜在作用 [5] - 公司财务状况强劲，截至第三季度末拥有约6.16亿美元的现金、现金等价物和有价证券 [5] 具体产品开发计划与数据预期 - 推动正在进行的bitopertin用于EPP的APOLLO验证性试验的患者招募，该试验也旨在支持bitopertin在美国以外地区的潜在批准 [6] - 推进DISC-0974用于MF贫血的潜在后期临床开发 [6] - 用于MF贫血的正在进行的II期研究的初步数据将在2025年底前报告，顶线数据预计在2026年，若结果为阳性，预计将支持与监管机构就注册路径进行讨论 [6] - 计划于2026年第一季度启动DISC-0974用于炎症性肠病贫血的II期试验，并在年底前启动DISC-3405用于镰状细胞病的Ib期试验 [3][11] - 计划将下一代长效抗HJV抗体推进至IND支持研究阶段 [11] - 建立DISC-3405用于PV的II期概念验证，并支持其向后期开发推进 [11] - 正在进行的用于PV的II期研究的顶线数据预计在2026年公布 [11] 临床数据与机制验证 - 近期完成的DISC-0974用于非透析依赖性慢性肾病贫血的Ib期双盲安慰剂对照研究证实了其机制参与，对血红蛋白的影响不一 [6] - DISC-0974总体耐受性良好，能显著降低hepcidin、增加铁水平并改善红细胞生成标志物 [6] - 仅在部分患者中观察到有意义的血红蛋白增加，这部分由基线促红细胞生成素水平较高的患者驱动 [6] - 完整数据将在2025年ASN肾脏周上公布，公司正在基于数据完整分析评估该项目的后续选项 [6]

美股市场表现 - 美股主要指数普遍上涨 道琼斯指数上涨0.48%至46,172.36点 纳斯达克指数上涨0.18%至22,605.82点 标普500指数上涨0.29%至6,648.25点 [1] - 消费必需品板块领涨 涨幅达1.2% [1] - 公用事业板块在周四交易中下跌0.4% [1] 公司财报与动态 - SLB公司第三季度业绩超预期 营收达89.3亿美元 环比增长4% 同比下降3% 调整后每股收益为0.69美元 超出市场预期 [2] - Rani Therapeutics股价飙升316%至1.96美元 公司与Chugai Pharmaceutical达成合作并完成6,030万美元超额认购私募配售 [6] - Artiva Biotherapeutics股价大涨105%至5.68美元 其AlloNK获FDA快速通道认定 Wedbush将目标价从18美元上调至23美元 [6] - Disc Medicine股价上涨23%至91.82美元 其bitopertin获FDA优先审评券 Wedbush维持跑赢大盘评级并将目标价从90美元上调至110美元 [6] - UTime Ltd股价下跌33%至0.090美元 公司宣布定向增发融资2,500万美元 [6] - Standard Lithium Ltd股价下跌25%至4.0631美元 公司公布后续公开发行定价 [6] - Omeros Corporation股价下跌17%至8.18美元 [6] 大宗商品市场 - 原油价格上涨0.1%至每桶57.48美元 [5] - 黄金价格下跌1%至每盎司4,262.00美元 [5] - 白银价格下跌4.6%至每盎司50.820美元 [5] - 铜价下跌0.5%至每磅4.9735美元 [5] 全球其他市场 - 欧洲股市普遍下跌 欧元区STOXX 600指数下跌0.95% 德国DAX 40指数下跌1.82% 法国CAC 40指数下跌0.18% 英国富时100指数下跌0.86% 西班牙IBEX 35指数下跌0.29% [6] - 亚洲股市多数收跌 日本日经225指数下跌1.44% 香港恒生指数下跌2.48% 中国上证综指下跌1.95% 印度BSE Sensex指数上涨0.58% [8] 经济数据 - 贝克休斯石油钻井平台数量报告将于今日发布 [9]

市场整体表现 - 美股多数上涨 道琼斯指数上涨超过150点 [1] Revolution Medicines Inc (RVMD) 股价异动 - 公司股价飙升11.2%至55.25美元 因美国FDA根据专员国家优先审评券试点计划授予其daraxonrasib（一种RAS(ON)多选择性抑制剂）不可转让的审评券 [1] Disc Medicine Inc (IRON) 股价异动 - 公司股价上涨25.7%至93.50美元 因宣布其用于治疗红细胞生成性原卟啉病（包括X连锁原卟啉病）的bitopertin获得FDA颁发的专员国家优先审评券 Wedbush维持跑赢大市评级并将目标价从90美元上调至110美元 [4] Liberty Energy Inc (LBRT) 股价异动 - 公司股价上涨23.4%至14.73美元 此前公布第三季度业绩 [4] 其他显著上涨股票 - Solana Co (HSDT) 股价上涨19.5%至12.08美元 [4] - Sealsq Corp (LAES) 股价飙升14.4%至7.28美元 [4] - Rekor Systems Inc (REKR) 股价上涨13.3%至2.94美元 [4] - Praxis Precision Medicines Inc (PRAX) 股价上涨12.5%至183.00美元 公司宣布定价5.25亿美元的公开募股 [4] - Sify Technologies Ltd (SIFY) 股价上涨11.8%至13.15美元 [4] - Kenvue Inc (KVUE) 股价上涨8.4%至15.30美元 [4] - Propetro Holding Corp (PUMP) 股价飙升7.6%至5.52美元 [4] - Owens & Minor Inc (OMI) 股价上涨6.7%至4.90美元 [4] - American Express Co (AXP) 股价飙升6%至342.57美元 公司公布2025年第三季度业绩 营收和调整后每股收益均超分析师预期 [4] - AppFolio Inc (APPF) 股价上涨4.7%至233.90美元 Keybanc分析师Jason Celino将该股评级从板块权重上调至增持 并宣布285美元的目标价 [4]

公司核心进展 - Disc Medicine公司宣布其用于治疗红细胞生成性原卟啉病（EPP）的药物bitopertin获得了美国FDA颁发的专员国家优先审评券（CNPV）[1] - 公司已于2025年9月通过加速批准途径向FDA提交了bitopertin用于治疗12岁及以上EPP患者的新药申请（NDA）[1] - bitopertin已获得FDA授予的孤儿药资格和罕见儿科疾病资格[1] 药物审评与开发优势 - 专员国家优先审评券计划旨在将药物申请的审评时间缩短至1-2个月[2][7] - 该计划为入选公司提供包括加强沟通和滚动审评在内的福利，以实现更短的审评时间[2] - 公司首席执行官表示该券肯定了bitopertin的潜在影响力，并强调了EPP患者对新疗法的迫切需求[2] 目标疾病概况 - 红细胞生成性原卟啉病（EPP）是一种罕见、使人衰弱且可能危及生命的疾病，由影响血红素生物合成的突变引起[3] - 该疾病导致一种称为原卟啉IX（PPIX）的光活性有毒中间体积累，患者在阳光照射下会出现剧烈疼痛、水肿、灼烧感，并可能起泡和毁容[3] - 20-30%的患者其PPIX会在肝胆系统积累，导致胆结石、胆汁淤积和肝损伤等并发症，极端情况下会出现肝衰竭[3] - 当前标准护理包括极端避光措施，如将户外活动限制在夜间、使用防护服和不透明屏障，以及疼痛管理，这对患者特别是儿童的心理社会发展、生活质量和日常活动产生重大影响[3] 药物bitopertin介绍 - bitopertin是一种研究性、临床阶段的口服甘氨酸转运蛋白1（GlyT1）抑制剂，旨在调节血红素生物合成[4] - GlyT1是一种在发育中的红细胞上表达的膜转运蛋白，负责为血红素生物合成和红细胞生成提供足够的甘氨酸[4] - 公司正开发bitopertin作为一系列血液疾病的潜在治疗方法，在红细胞生成性卟啉症领域有潜力成为首个疾病修饰疗法[4] - bitopertin已在多项EPP患者临床试验中进行研究，包括2期开放标签BEACON试验、2期双盲安慰剂对照AURORA试验、开放标签扩展HELIOS试验以及确证性3期双盲安慰剂对照APOLLO试验[4] 公司背景与资产 - Disc Medicine是一家临床阶段生物制药公司，致力于发现、开发和商业化治疗严重血液疾病的新型疗法[6] - 公司正在构建一系列创新的、可能成为同类首创的候选治疗药物组合，旨在通过靶向红细胞生物学的基本生物学途径（特别是血红素生物合成和铁稳态）来应对广泛的血液疾病[6] - 公司于2021年5月通过一项许可协议从罗氏获得了bitopertin的全球权利[5]