10月27日，基因编辑领域发生了一场"地震"。 明星公司Intellia Therapeutics股价单日暴跌42.23%，市值蒸发近半。暴跌的导火索，是一名接受其核心 管线NEX-z治疗的罕见心脏病患者，出现了严重肝损伤，导致两项三期临床被紧急暂停。 这已是该药物年内报告的第二起4级肝毒性事件。与5月底那起无症状且自行恢复的肝酶升高不同，这次 患者因肝酶和胆红素同时飙升而住院，触发了临床试验暂停机制。 安全性问题始终是基因编辑疗法头顶高悬的摩克利斯之剑。Intellia的安全事件甚至引发了基因编辑药物 肝脏安全性长期以来的担忧，"带崩"了整个基因编辑板块，包括Beam Therapeutics、Prime Medicine等 均出现不同程度的下跌。 接下来几周，对Intellia来说将异常漫长，对基因编辑领域或许又将是一次关于风险认知的集体教育。 01 考虑到这些升高是无症状的且发生率较低，nex-z ATTR 淀粉样变性中的风险/收益平衡仍然有利。分析 师继续认为 nex-z的TTR敲低效果令人印象深刻，能降低临床结果不佳的风险。这也使得当时公司股价 虽暴跌22%，但随后成功收复失地，并不断创下年内新高。 ...