梁文锋与DeepSeek入选《自然》年度人物 - 权威科学期刊《自然》公布2025年度十大科学人物榜单，DeepSeek创始人梁文锋因模型对AI领域的重要贡献与变革性影响成功当选[1][3] - 《自然》给予梁文锋的形容词为“Tech disruptor”（科技颠覆者），并提及他金融从业者的身份[4] - 梁文锋为人低调，拒绝了《自然》的采访请求，其模型开放程度与其个人神秘程度形成对比[5] DeepSeek的技术与行业影响 - DeepSeek模型凭借出色的“性价比”策略，将模型成本降至行业难以置信的水平，并提升了国产大模型在全球社区的技术声量[8][9] - DeepSeek的出现证明，大模型不一定要堆数据、堆参数、堆服务器，也能达到一线水准的能力[10] - DeepSeek近期发布并开源了V3.2系列模型，在Agent评测中达到了当前开源模型的最高水平[11][12] 梁文锋的个人背景与职业历程 - 梁文锋1985年出生于广东湛江，17岁以“高考状元”成绩考入浙江大学电子信息工程专业，后攻读同专业研究生，师从项志宇教授研究机器视觉[14][16] - 2008年毕业后投身量化投资创业，其团队在2010年沪深300股指期货推出后乘势发展，自营资金很快超过5亿元[17] - 2015年，梁文锋与校友共同创立幻方量化，一年后推出首个AI模型，使用GPU进行深度学习生成交易仓位[18] - 2021年，幻方量化成为国内首家突破千亿规模的量化私募，被称为国内量化私募“四大天王”之一[19] - 2023年5月，瞄准通用人工智能，幻方量化成立独立新组织“深度求索”，即DeepSeek[21] 另一位中国入选者杜梦然 - 中国科学院深海科学与工程研究所研究员杜梦然同样入选《自然》2025年度十大科学人物，其形容词为“Deep diver”（深潜者）[6][22][23] - 2024年，杜梦然团队在日本东北部的千岛—堪察加海沟底部，使用载人潜水器“奋斗者号”发现了地球上已知最深的基于化学合成的生命群落，挑战了现有深海极端生命和碳循环模型[25] - 杜梦然1987年出生于安徽亳州，拥有中国海洋大学学士学位、硕士学位，后赴美国Texas A & M University攻读博士学位[28][29][31] - 她曾跟随载人潜水器“蛟龙”号、“深海勇士”号、“奋斗者”号下潜20余次，研究成果发表在《Science》等顶级期刊[33] 《自然》年度其他入选者概览 - Susan Monarez：美国疾病控制与预防中心前主任，因坚守科学底线被解职，引发对科学独立性与公共卫生政策的反思[35] - Achal Agrawal：印度自由数据科学家，通过揭露学术不端推动印度国家院校排名体系将论文撤稿纳入考核指标[36] - Tony Tyson：薇拉·鲁宾天文台的构想者与推动者，该望远镜将以前所未有的规模透视暗物质与宇宙演化[37] - Precious Matsoso：成功引导世界卫生组织近200个成员国就首份《全球大流行病条约》草案达成一致[38] - Sarah Tabrizi：亨廷顿病研究领军人物，其团队在基因疗法临床试验中取得了延缓疾病进程的关键证据[39] - Luciano Moreira：在巴西建造全球最大“蚊子工厂”，通过释放携带沃尔巴克氏体的蚊子有效降低登革热发病率[40] - Yifat Merbl：从蛋白酶体中发现一个由数千种潜在抗菌肽构成的全新免疫防御系统，颠覆了免疫机制认知[41] - KJ Muldoon：身患超罕见病，在六个月大时接受了首例高度个性化的CRISPR基因编辑疗法，标志着基因医学迈向“一人一药”的精准时代[42]

基因编辑与基因治疗 - 正序生物CS-121注射液成为全球首个靶向碱基编辑APOC3基因成功治疗高血脂的疗法，首位患者在接受最低剂量单次给药后第3天顺利出院，空腹甘油三酯水平在三天内显著下降[2][3] - CS-121注射液基于tBE技术，利用LNP递送，实现单碱基精准校正而不破坏DNA双链，临床数据显示未出现产品相关不良事件，并在安全性上实现不激活p53通路、不引发染色体异常等突破[3] - 新芽基因的GEN6050X作为全球首创的DMD碱基编辑疗法，52周随访数据显示两位患者左心室射血分数平均提升13.3%，肺功能指标分别提高14.6%和26.8%[6] - 凌意生物LY-M003注射液是全球首个采用铜离子动态调控表达技术的AAV基因疗法，获美国FDA批准直接进入II期临床试验，在已完成7例患者给药中显示良好安全性且无严重不良事件[11][12] 细胞疗法与疫苗 - 启函生物QT-019B成为首个连续获得美国FDA和中国CDE默示批准的中国企业自主研发的通用型双靶点CAR-T细胞产品，采用双靶点设计靶向CD19和BCMA，并通过多基因编辑技术降低免疫排斥风险[15] - 瑞吉生物旗下依诺生物的冻干结核病mRNA疫苗临床试验申请获CDE批准，成为全球首款该类型疫苗，采用冻干工艺突破对超低温储运的依赖[13] 手术机器人与高端医疗器械 - 精锋医疗精锋云®远程手术系统获NMPA批准上市，已在全球辅助完成超过500例远程手术且手术成功率达100%，并创造12035公里跨洲际手术的吉尼斯世界纪录[8] - 心泰医疗介入引导导丝获准上市，采用创新梭形头端设计，提供2种导丝型号和10种头端规格，产品线覆盖61项上市及在研产品[18] - 同心医疗新一代全磁悬浮心室辅助装置BrioVAD系统在美国完成首例临床入组，其INNOVATE试验预计招募约800名患者，旨在与HeartMate 3进行对比[19][20] - 唯柯医疗与华中科技大学联合申报的经导管二尖瓣植入器械项目获批2025年度国家重点研发计划，致力于开发抗疲劳耐久、易锚定的二尖瓣置换系统[23][24] 医学影像与诊断技术 - 微光医疗参与项目荣获2024年度北京市科学技术进步二等奖，该项目在国内率先研发基于OCT三维血管成像的冠脉斑块光衰减指数分析模型，并突破3D-OCT系统分叉血管自动识别技术[26] - 项目技术成果已覆盖全国9个省直辖市50余家三甲医院，获得2项医疗器械注册证及32项国家发明专利[26] 生物工艺与工业支持 - 迪必尔生物入围工信部"高性能生物反应器创新任务"揭榜单位，创新任务覆盖细胞平行生物反应器、智能工业操作系统等全链条技术，致力于解决工艺放大成功率低的世界性难题[30] - 壹永科技荣获国家级专精特新"小巨人"企业称号，标志着公司在肿瘤大数据人工智能领域的技术创新能力和市场竞争力获得国家级认可[32] 行业投资动态 - 红杉中国在医疗健康领域投资超过200家企业，覆盖创新药、医疗器械等多个细分领域，其中超过45家已完成IPO[33]

公司业绩概览 - 2025年前三季度公司实现营业收入20.89亿元，归母净利润7.22亿元，扣非净利润6.68亿元，整体业绩表现稳健 [1] - 2025年上半年新活素销售约417万支，实现收入14.56亿元，同比小幅增长 [3] - 除新活素外，诺迪康、金罗汉已有较好市场表现，其他产品正在进行市场调整，预计后期逐步发力 [3] 战略转型与对外投资 - 公司通过投资锐正基因和晨泰医药，积极布局创新药赛道，为长期可持续发展奠定基础 [1] - 投资锐正基因与公司转型发展战略高度契合，旨在通过投资前沿技术平台推动创新转型，寻求新利润增长点 [3] - 投资晨泰医药的佐利替尼若商业化顺利，未来有望为公司贡献稳定现金流，与现有产品共同支持创新转型 [4] 锐正基因投资详情 - 公司通过境外全资子公司对Accuredit Therapeutics Limited进行6000万美元股权投资，获得后者40.82%股权，并与大股东关联公司合计持股超51% [1] - 标的公司核心资产锐正基因专注于开发基于脂质纳米颗粒和其他非病毒载体的体内基因编辑技术和产品 [1] - 锐正基因是中国首个基于LNP的体内基因编辑产品进入IIT探索性临床研究、并基于LNP的体内基因编辑在美国获得FDA临床许可的公司 [2] 锐正基因产品管线 - 在研管线多针对代谢类疾病，主要集中在肝病领域，针对存在巨大未满足临床需求的广泛人群 [2] - 在研产品ART001针对罕见病转甲状腺素蛋白淀粉样变性，正在中国开展Ⅰ/Ⅱa期临床试验，并于2025年上半年获得美国FDA孤儿药认定和再生医学先进疗法认定 [2] - 另一重磅管线ART002针对家族性高胆固醇血症，以PCSK9为靶点，其对标公司Verve被礼来以13亿美元收购，对标产品已达成近10.35亿元BD交易 [2] 晨泰医药投资与产品 - 公司完成对江苏晨泰医药科技有限公司3亿元股权投资，获得后者13.04%的股权 [4] - 晨泰医药研发的佐利替尼是全球首款专门面向伴中枢神经系统转移的晚期非小细胞肺癌开展注册临床试验并取得显著成果的药物 [4] - 佐利替尼是目前唯一明确采用非血脑屏障外排蛋白底物设计的EGFR-TKI，具有100%透过血脑屏障的能力，产品于2025年上半年正式商业化，正在进行医保谈判前准备 [4] 核心产品新活素市场情况 - 我国每年新发心衰患者人数300万人次，以此计算目前新活素覆盖率并不高 [3] - 新活素上市时间较早，医生的学术教育、病患的认可度较高，已覆盖医疗机构近7000家 [3] - 公司正持续推进新活素销售工作，并已启动循证医学探索性研究，以进一步拓展销售渠道，提升销售 [3]

事件概述 - 基因编辑公司Intellia Therapeutics核心管线NEX-z在临床试验中报告严重肝损伤，导致两项三期临床被紧急暂停，公司股价单日暴跌42.23% [1] - 此次为年内报告的第二起4级肝毒性事件，与首次无症状事件不同，本次患者因肝酶和胆红素同时飙升而住院，触发了临床试验暂停机制 [1][3] NEX-z药物背景与市场前景 - NEX-z是Intellia与再生元合作开发的体内基因编辑疗法，通过LNP递送技术靶向肝脏TTR基因，用于治疗罕见且致死的心肌病ATTR-CM，患者确诊后平均存活2-5年 [2] - ATTR-CM市场规模被预测至2030年将突破112亿美元，NEX-z曾被寄予“一针治愈”的厚望，其前期临床数据显示患者TTR水平显著持续降低，临床症状明显改善 [2] - 公司原计划ATTR-CM三期临床于2027年初完成入组，ATTR-PN适应症计划2028年递交上市申请 [2] 安全性事件细节与影响 - 最新严重不良事件发生于9月30日，患者症状符合药物性肝损伤评估标准“海氏法则”，公司正与监管机构合作调查，以使NEX-z恢复注册 [3] - 事件引发市场对基因编辑药物肝脏安全性的广泛担忧，波及同行公司Beam Therapeutics、Prime Medicine等股价出现下跌 [1][4][5] - 目前MAGNITUDE试验已入组650名患者，超过450名患者接受过NEX-z给药，使得持续出现的安全性事件更受关注 [5] 潜在原因分析 - 市场猜测肝毒性可能与LNP递送系统或CRISPR基因编辑机制本身有关，公司排除了LNP导致短期肝酶升高的可能性，将问题指向编辑机制或其他未知风险 [5] - CRISPR-Cas9在特定位置切断DNA双链的过程可能造成细胞损伤，其不可逆的DNA编辑特性是需要谨慎权衡的关键因素 [5][9] 公司应对与未来展望 - 公司计划通过彻查患者遗传背景、基础疾病等因素，并探索降低剂量、优化给药方案等风险管控方法 [6] - 公司现金流仅能支撑至2027年，若NEX-z长期停滞将打乱其商业化节奏并加剧财务压力，调查结果预计需要数周时间 [6][7] 竞争格局与风险收益比 - ATTR-CM治疗领域存在多个竞争产品，包括辉瑞的Vyndamax、Alnylam的RNAi疗法Amvuttra，后者在ATTR-CM适应症获批后首季度销售额达4.92亿美元，同比增长114% [8] - 当存在安全有效的替代方案时，患者和医生可能不愿承担基因编辑疗法的额外未知风险，NEX-z的临床暂停可能为竞争对手巩固市场地位提供时间 [8] - 新药研发需平衡革命性疗法的潜力与安全风险，对于致命性疾病且无药可用的场景，基因编辑的风险或可接受，但在有替代方案时风险收益比需要重新评估 [8][10]

未来科学大奖十周年庆典 - 16位"未来科学大奖"历年得主齐聚上海北外滩，共话推动人类未来发展的颠覆性科学技术 [1] - 未来科学大奖由民间公益组织颁发，设有生命科学奖、物质科学奖、数学与计算机科学奖三大奖项，单项奖金高达100万美元 [1] - 过去十年来已有39位科学家获得未来科学大奖 [1] 生物医学领域突破 - 基础研究、应用研究和临床研究之间的鸿沟正在缩小，进入相互融合、协同发展阶段 [2] - 基因编辑疗法有望一针预防心脏病或治愈肿瘤 [2] - 西湖大学管坤良教授提到mTORC1蛋白激酶复合体在增加健康寿命方面具有潜力 [2] 能源技术发展 - 可控热核聚变是解决能源危机最有效、最清洁、最安全的途径 [3] - 上海交通大学张杰团队提出的双锥对撞点火方案(DCI)提高了激光能量到燃料内能的转换效率 [3] - 中国科学技术大学陈仙辉院士表示室温超导的实现可能有助于可控核聚变的发展 [4] 人工智能与科学研究 - 人工智能技术对生物医学领域产生影响，AI在衰老机制研究和预测方面具有潜力 [6] - 南方科技大学薛其坤院士认为人工智能神经网络叠加量子纠缠有望创造颠覆性新体系 [7] - 中国科技大学潘建伟院士表示"人工智能+量子计算"将重塑未来科学发展 [8] 科研资助与人才培养 - 腾讯"新基石研究员项目"计划10年投入100亿元，为200位中国杰出科学家提供资助 [10] - 实验类科学家每人每年可获得最高500万元资金奖励，理论类每人每年最高300万元 [10] - 施一公表示要支持"雄心勃勃、年富力强、敢于担当"的科学家 [11]

礼来收购Verve Therapeutics交易分析 - 国际制药巨头礼来公司宣布将以最高13亿美元收购Verve Therapeutics，包括10亿美元预付款和最高3亿美元的或有价值权(CVR)，CVR支付条件为VERVE-102在美国针对动脉粥样硬化性心血管疾病的3期临床试验首次给药或CVR终止后十年内达成[2][12] - 此次收购旨在通过Verve的基因编辑疗法增强礼来心血管疾病治疗产品线，礼来副总裁Ruth Gimeno表示VERVE-102可能成为首个适用于广大患者群体的体内基因编辑疗法，将心血管疾病治疗模式从长期护理转变为一次性治疗[2][9] Verve Therapeutics核心技术及临床进展 - Verve公司专注于通过碱基编辑技术开发心血管疾病预防和治疗方法，实现"一次注射，永久预防心脏病"的目标，已推进三款体内基因编辑产品，其中VERVE-102和VERVE-201处于临床试验阶段[6][11] - VERVE-102 Ib期临床试验数据显示，在14名杂合子家族性高胆固醇血症和/或早发冠状动脉疾病患者中，0.6毫克/千克剂量组的4名参与者平均血浆LDL-C降低53%，最大降幅达69%[2] - 公司计划2025年下半年启动VERVE-102二期临床试验首位患者给药，并对VERVE-201项目进展进行更新[9] Verve产品管线及靶点策略 - 公司首批基因编辑项目靶向PCSK9、ANGPTL3和LPA基因，这些靶点已通过人类遗传学和药理学验证可有效降低血脂水平[12] - 主要在研项目包括： - VERVE-102（靶向PCSK9）：适应症为杂合子家族性高胆固醇血症和动脉粥样硬化性心血管疾病[13] - VERVE-201（靶向ANGPTL3）：适应症为纯合子家族性高胆固醇血症和难治性高胆固醇血症[13] - VERVE-301（靶向LPA）：适应症为高Lp(a)水平的动脉粥样硬化性心血管疾病[13] 行业影响及战略意义 - 此次收购体现大型药企对基因编辑疗法的战略布局，礼来将利用其全球研发、临床和商业化能力加速Verve药物的开发进程[11] - 基因编辑技术有望颠覆传统心血管疾病治疗范式，从慢性护理转变为单剂治愈，Verve创始人表示该合作将开启"心血管护理新篇章"[11]

礼来收购Verve Therapeutics - 礼来宣布以高达13亿美元收购基因编辑公司Verve Therapeutics 包括近10亿美元预付款 交易推动Verve股价单日大涨超80% [1] - 双方此前合作开发单针基因编辑疗法 靶向心脏病患者高胆固醇问题 有望将心血管疾病治疗从慢性转变为一次性模式 [1][3] - Verve-102为首个体内PCSK9基因编辑药物 通过CRISPR技术修改肝脏细胞DNA 关闭胆固醇合成通路 已获FDA快速通道资格 [3] 基因编辑疗法前景 - Verve预计其基因编辑疗法未来十年内推出 可能成为首个适用于广泛患者群体的体内基因编辑方案 [1][3] - 市场观点认为该疗法若成功 在美国将具备巨大市场潜力 礼来借此拓展减重药以外的前沿技术资产 [3] - 分析师质疑基因疗法短期临床需求 现有PCSK9注射剂和口服药已覆盖大部分降脂需求 [4][6] PCSK9药物竞争格局 - PCSK9抑制剂较他汀类药物可降低LDL-C超50% 中国已批准三款PCSK9单抗 恒瑞医药推出全球首款8周注射间隔产品 [4] - PCSK9单抗月治疗费用从2000元降至300元 患者年费用不超过8000元 大幅降低支付负担 [5] - 默沙东和阿斯利康开发口服PCSK9降脂药 可降低LDL-C超50% 高盛预测该类药物销售额将从40亿增至2034年120亿美元 [6] 礼来核心业务协同 - 礼来GLP-1类药物替尔泊肽2024年预计销售额超300亿美元 收购Verve强化心脏代谢疾病治疗领域布局 [3]

先导编辑技术突破 - 先导编辑技术首次用于治疗人类患者 慢性肉芽肿病 患者治疗后一个月无严重副作用 中性粒细胞NADPH氧化酶活性恢复率第15天达58% 第30天达66% 显著超过20%的临床获益阈值 [3] - 先导编辑由刘如谦教授团队2019年开发 无需DNA模板可实现12种单碱基自由转换及多碱基精准插入删除 理论上可修复75000种致病性人类遗传变异的89% [5] - 与CRISPR-Cas9或碱基编辑相比 先导编辑用途更广泛且更具可预测性 能可编程地替换重写插入或删除DNA片段 [9] 慢性肉芽肿病治疗进展 - 慢性肉芽肿病是罕见遗传性血液病 发病率约10-20万新生儿中1例 由NADPH氧化酶复合物突变导致 引发严重感染和炎症并发症 [5] - Prime Medicine公司开发的PM359疗法通过先导编辑修复患者造血干细胞 临床前数据显示对p47phox突变(占患者25%)的编辑水平超92% 完全恢复细胞功能 [7] - 治疗过程类似CAR-T疗法 需提取编辑后回输患者 且需化疗清除原始干细胞 导致高成本和复杂性 [10] 行业动态与公司战略 - Prime Medicine公司PM359疗法获FDA批准开展1/2期临床试验 但宣布战略重组 将探索外部合作推进临床开发 反映罕见病基因编辑疗法的经济挑战 [8] - 公司转向聚焦遗传性肝病(威尔逊病和AATD) 计划2027年公布数据 同时推进囊性纤维化疗法 并与BMS合作开发血液学免疫学肿瘤学领域的CAR-T疗法 [11] - 目前唯一上市CRISPR疗法Casgevy定价超200万美元 2024年销售额不足1000万美元 显示基因编辑疗法商业化难度 [8] 技术发展趋势 - 刘如谦团队开发EvoCAST和eePASSIGE新技术 可高效精准整合>10kb大片段DNA至基因组特定位点 实现全基因替换治疗 [13] - 碱基编辑和先导编辑技术已促成全球数千项研究 15项临床试验在5国展开 部分证实对白血病镰状细胞病等治疗效果 [7] - 行业出现从体外细胞编辑转向体内基因编辑的趋势 以降低治疗成本 [11]