财务数据和关键指标变化 - 2025年第一季度公司净亏损1060万美元，合每股1.25美元，而2024年同期净亏损1190万美元，合每股2.05美元 [12] - 2025年第一季度研发费用为850万美元，2024年同期为960万美元，减少主要归因于较低的员工相关成本 [12] - 2025年第一季度一般及行政费用为400万美元，2024年同期为490万美元，减少主要归因于较低的员工相关成本、专业、法律和咨询成本 [12] - 3月公司完成注册直接融资和私募配售，净收益约880万美元，截至3月31日，公司现金及现金等价物总额为2030万美元，公司约有1050万股流通股 ，公司预计现有现金及现金等价物将支持其运营至2025年第四季度 [13] 各条业务线数据和关键指标变化 淋巴瘤业务 - Take Aim淋巴瘤研究评估emavucertib与ibrutinib联合治疗PCNSL患者，截至2025年1月2日，27例复发/难治性PCNSL患者接受联合治疗，其中7例为BTKi初治患者，20例为BTKi经治患者 [8] - 20例BTKi经治患者中有13例有肿瘤负担变化数据，9例肿瘤负担降低，包括6例客观缓解、2例部分缓解和4例完全缓解，4例CR中有3例持续超过6个月，1例患者已完全缓解近2年且仍在研究中 [8] - 7例BTKi初治患者中有6例有肿瘤负担变化数据，5例肿瘤负担降低，包括5例客观缓解、4例部分缓解和1例完全缓解 [8] 白血病业务 - 一项评估emavucertib单药治疗FLT3突变AML患者的研究显示，在挽救治疗中复合CR率为38%，19例可评估患者中有10例客观缓解，10例缓解中有7例在首次评估时报告 [10] - 公司启动了emavucertib联合venetoclax和azacitidine治疗一线AML的1期研究，已成功完成7天给药队列，14天给药队列正在招募中 [11][12] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司引入新首席医疗官Ahmed Hamdi，加强领导团队，推进emavucertib在原发性中枢神经系统淋巴瘤的监管申报，并将其应用扩展到其他适应症 [5][7] - 公司在Take Aim淋巴瘤研究中稳步进展，预计该研究支持美国和欧洲的加速申报 [7] - 公司同时推进淋巴瘤和AML业务，更多资源投入PCNSL研究，AML业务处于早期阶段，资源投入较少 [17][18] - 公司计划在今年ASH会议上公布Take Aim淋巴瘤研究的更多数据，未来12 - 18个月专注招募30 - 40名患者以进行NDA申报 [9] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为emavucertib与BTK抑制剂联合在NHL中有潜力，因其可阻断驱动NF - κB的两条途径，最大限度下调NF - κB活性 [33][34] - 公司对FDA的支持感到幸运，认为当前合作不受FDA变化影响，将继续推进项目 [28] 其他重要信息 - 公司欢迎新首席医疗官Ahmed Hamdi加入，其有丰富行业经验，曾担任Pharmacyclics的CMO等职 [4][5] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 公司在淋巴瘤和AML业务上的资源分配以及加速淋巴瘤研究招募的措施 - 公司同时推进淋巴瘤和AML业务，更多资源投入PCNSL研究，AML业务处于早期阶段，资源投入较少 [17][18] - 淋巴瘤项目有37个站点开放，公司与研究人员和协调员进行定期站点互动外展，以推动患者招募 [20] 问题2: 淋巴瘤研究开放站点数量是否为最终数量、是否按计划完成招募以及与FDA的协议是否受变化影响 - 公司持续关注开放站点情况，目前无重大变化 [27] - 公司认为与FDA的合作不受当前变化影响，对获得支持感到幸运，将继续推进项目 [28] 问题3: ASCO报告中哪些突变可能影响反应以及AML在复发/难治性AML方面对EMA的潜在开发步骤 - 目前谈论突变及其影响还为时过早，emavucertib的主要影响来自其作用机制，即阻断驱动NF - κB的两条途径 [33][34] - 完成正在进行的三联疗法安全性研究后，公司将根据现有数据讨论AML的未来计划，包括一线、复发/难治性或两者兼顾 [36]