基因疗法技术突破 - 英国伦敦大学学院与大奥蒙德街医院联合团队开发出一种名为BE-CAR7的新基因疗法 用于对抗罕见的侵袭性血癌T细胞急性淋巴细胞白血病 并取得显著效果[1] - 该疗法利用碱基编辑技术改造免疫细胞 可改变细胞内单个碱基 在不切断DNA双链的情况下精准修改特定碱基 降低了染色体损伤风险[1] - BE-CAR7细胞的制造过程是从健康供体的白细胞中提取T细胞 然后利用定制的RNA、mRNA和慢病毒载体进行改造 使其能精准识别白血病T细胞上的CD7标志[1] 临床试验效果与案例 - 首位受益者是来自英国的16岁女孩阿丽莎 她在2022年13岁时成为全球首位接受碱基编辑疗法的患者 治疗一个月后体内癌细胞被成功清除 现已康复[2] - 临床试验数据显示 接受治疗的患者中有82%实现了深度缓解 能够无病灶地接受干细胞移植[2] - 临床试验数据显示 有64%的患者保持无病状态 其中最早接受治疗的患者已3年无病征且停止了治疗[2] 疗法机制与行业意义 - 当改造后的BE-CAR7细胞被注射到患者体内后 会迅速增殖并寻找目标 摧毁体内所有T细胞 包括白血病细胞 若成功清除病灶 患者将接受骨髓移植以重建免疫系统[2] - 研究证明了“通用型”碱基编辑疗法在对抗耐药性白血病方面的强大威力[2] - 该突破为约20%对标准治疗无效的T细胞白血病儿童患者带来了新的治疗方案 为绝症治疗领域照亮了新的道路[3]

公司动态 - 正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的碱基编辑药物CS-101注射液临床研究成功治愈首位镰刀型细胞贫血病患者 [1] - 这是中国首次通过碱基编辑疗法治愈镰刀型细胞贫血病的成功案例 [1] - 治疗后患者胎儿血红蛋白水平显著持续上升 镰状血红蛋白水平显著持续降低 [1] - 治疗后6个月起HbF与HbS比例稳定在6.5:3.5 总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上 [1] - 治疗后6个月患者未出现血管闭塞危象 已回归正常生活 [1] 行业与疾病背景 - 血红蛋白病是全世界最普遍的单基因遗传病 常见类型为β-地中海贫血和镰刀型细胞贫血病 [1] - 全世界约有7%的人口携带异常血红蛋白基因 每年大约有40万名婴儿出生时患有血红蛋白病 [1] - 全球约有3.5%的人口携带镰刀型细胞贫血病突变基因 每年约有30万婴儿出生时患有此病 [2] - 镰刀型细胞贫血病在非洲 地中海沿岸 中东和东南亚等地区发病率较高 [2] - 镰刀型细胞贫血病是由于β-珠蛋白基因突变使红细胞呈镰刀状的遗传性疾病 临床表现为慢性溶血性贫血 再发性疼痛危象等 严重时可危及生命 [1]