技术突破 - 开发出创新基因编辑方法 将先进基因魔剪技术与人工智能相结合 显著提升DNA编辑精确度 [1] - 开发AI工具Pythia 使科学家能以前所未有精度预知基因编辑最终结果 特别是预测细胞在CRISPR/Cas9切割后如何修复DNA断裂 [1] - 设计极小DNA修复模板作为分子胶水 引导细胞以高度精确方式完成基因修改或基因插入 [1] 应用验证 - AI指导设计的修复模板在人类细胞培养体系中验证 实现高效精准的基因编辑和外源基因整合 [2] - 在多种生物模型中测试方法有效性 包括非洲爪蟾和活体小鼠 成功实现大脑等非分裂组织中细胞的DNA编辑 [2] - 技术适用于各种类型细胞 包括不常分裂的神经元细胞 为治疗神经系统疾病带来新希望 [2] 技术优势 - DNA修复过程遵循可识别和学习的规律 Pythia利用这些修复模式进行预测 [2] - 技术不仅可用于修改单个碱基或插入外源基因 还能用于标记特定蛋白质 通过荧光标记实现蛋白质动态行为直接观察 [2] - 预测能力对于实现安全可靠且具有临床应用价值的基因编辑至关重要 [2]