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精准大脑基因治疗
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“基因快递卡车”实现多功能精准递送
科技日报· 2025-05-28 07:49
基因递送系统技术突破 - 美国国立卫生研究院资助团队成功开发出"基因快递卡车"——一种多功能基因递送系统,能够以极高精度靶向人脑和脊髓中的多种神经细胞类型 [1] - 该系统可将遗传物质精准传递至大脑和脊髓的特定细胞中,用于研究或治疗目的,革新了科学家探索神经回路的方式 [1] - 新系统基于经过改造的小型腺相关病毒作为载体,可将DNA高效导入靶细胞,已在多个物种及实验系统中验证 [1] 技术应用范围 - 工具包包含数十种可靶向关键脑细胞类型的递送系统,涵盖兴奋性神经元、抑制性中间神经元、纹状体与皮质亚型、脑血管细胞等 [2] - 平台包括人工智能支持的计算程序,可识别特定脑细胞中开启基因表达的"光开关",大幅节省寻找调控元件的时间 [2] - 能够靶向前额叶皮层中的特定细胞,这一区域与决策能力和其他高级认知功能密切相关 [2] 潜在治疗领域 - 为研究帕金森病、阿尔茨海默病、亨廷顿病、癫痫、肌萎缩侧索硬化症等多种神经系统疾病提供全新手段 [2] - 特别适用于脊髓中控制运动的神经元,这些神经元常在肌萎缩侧索硬化症和脊髓性肌萎缩症等疾病中受损 [2] - 为揭示人脑奥秘、开发新型治疗策略开辟了广阔前景,代表神经科学和基因治疗领域的重要飞跃 [2]