临床试验进展 - 公司宣布其关键性3期Serenta试验在欧洲的首批三名患者入组，该试验针对家族性腺瘤性息肉病（FAP）评估eRapa [1][2] - 德国波恩大学医院作为欧洲首个启动的研究中心，其首席研究员表示eRapa有望成为FAP患者的重要治疗选择，目前该疾病除手术切除外治疗选择有限 [3] 试验设计与规划 - Serenta试验（NCT06950385）是一项双盲、安慰剂对照的3期试验，计划入组168名患者，按2:1（药物:安慰剂）随机分组以评估eRapa的安全性和有效性 [4] - 所有研究站点均已确定并正在启动过程中，未来2-3个月内将有荷兰、西班牙、丹麦和意大利的另外9个欧洲站点启动，美国已于2025年8月开始患者入组 [4] - 该试验获得德克萨斯州癌症预防与研究所2000万美元的资助 [4] 疾病背景与市场机会 - FAP是一种罕见的遗传性疾病，特征为结肠和/或直肠出现数百至数千个息肉，若不治疗终生患结直肠癌的风险接近100% [5] - 目前尚无获批的FAP治疗药物，标准护理是主动监测和手术切除，存在显著的未满足医疗需求 [5] - 美国FAP患病率报告为五千分之一至万分之一，欧洲为11,300分之一至37,600分之一 [5] 产品与技术优势 - eRapa是公司专有的雷帕霉素（西罗莫司）口服胶囊制剂，是一种mTOR抑制剂，mTOR在FAP息肉中过度表达，为其治疗提供了理论依据 [6] - 该制剂利用纳米技术和pH敏感聚合物，旨在解决现有雷帕霉素制剂普遍存在的生物利用度差、药代动力学可变和毒性问题 [6] - eRapa拥有多项已授权专利，保护期至2035年，其他待批申请可能提供2035年后的进一步保护 [6] 公司研发管线 - 公司是一家临床阶段生物制药公司，专注于开发针对未满足医疗需求的创新产品管线 [9] - 主要研发项目包括：针对FAP和非肌层浸润性膀胱癌的eRapa、针对1型糖尿病的tolimidone、以及针对侵袭性罕见/孤儿脑癌适应症的MTX110 [9] - 公司拥有三项专有药物递送技术，旨在改善药物的生物递送和生物分布 [12]