公司概况 * 公司为Fennec Pharmaceuticals（纳斯达克代码：FENC）[1] * 核心产品为PEDMARK[1] * 公司员工总数略低于40人 其中一半为面向客户的员工[20] * 公司拥有一个产品PEDMARK 并花费数十年时间开发[20] 产品PEDMARK核心信息 * PEDMARK是首个也是唯一一个获得FDA批准用于预防/减轻顺铂引起的耳毒性的产品[3] * 作用机制为在顺铂输注6小时后给药 作为一种清除剂或结合剂 清除多余的顺铂 防止其进入耳蜗造成不可逆的听力损伤[25] * 产品通过15分钟静脉输注给药[25] * 产品目前适用于1至18岁患者[4] * 除了FDA批准 产品还获得了国家综合癌症网络（NCCN）2A类指南推荐 用于15至39岁患者[5] * 产品定价为每瓶批发采购成本（WAC）11,000美元 患者根据顺铂使用量和体型大小 每疗程可能需要6至30瓶[39] * 在总净收入基础上 约有20%的折扣 包括折扣和政府回扣[40] 市场机会与患者群体 * 美国每年约有2,000名1至18岁儿科患者接受顺铂治疗[5] * 美国每年约有20,000名15至39岁的青少年和年轻成人（AYA）患者接受顺铂治疗[6] * 在20,000名AYA患者中 约有4,000名为生殖细胞瘤/睾丸癌患者 是PEDMARK在该人群中的重点目标[13] * 欧洲市场由合作伙伴Norgine负责 该公司支付了4,300万美元预付款和高达2亿美元的里程碑款项[50] * 英国定价为每瓶10,000英镑 与美国的11,000美元价格相近[52] 商业进展与运营 * 2024年的财务业绩主要来自儿科市场[29] * 公司已实现连续四个季度增长 季度净产品销售额从约700万美元增长至1,250万美元 增长主要来自AYA市场[29] * 商业团队包括传统销售代表 医学科学联络员（MSL）和关键客户总监[21] * 为应对给药物流挑战（如癌症中心营业时间） 公司建立了家庭健康给药合作伙伴关系 目前约三分之一至40%的患者通过家庭健康药房给药[27][28] * 在报销方面 上一季度主要承运商（蓝十字蓝盾、安泰、信诺、联合健康）实现了100%报销[38] 临床数据与研发管线 * 产品疗效和安全性基于两项三期试验数据[3] * 最近日本的一项研究者发起试验（STSJ01）达到主要终点 显示95%的临床缓解率 且PEDMARK不干扰顺铂的抗肿瘤活性[46] * 该日本数据是证明PEDMARK临床疗效和安全性的第三项试验[47] * 美国多家大型机构已接洽公司 希望开展研究者发起的试验 探索PEDMARK在转移性疾病和成人患者中的应用[48] 知识产权与竞争 * 产品享有孤儿药独占期 至2029年9月[44] * 拥有六项橙皮书专利 保护期至2039年7月[44] * 目前正与一家仿制药制造商进行仿制药申请（ANDA）诉讼[44] 市场教育与挑战 * 在社区肿瘤中心的AYA患者中 产品认知度仍然较低 需要持续进行医学教育以提高认知[32][33] * 需要克服的认知障碍包括“先观察是否出现听力损失再用药”（为时已晚）和“这是儿科专用产品”的误解[36][37] * 产品会引起一些恶心呕吐 公司制定了止吐方案并与产品一同推广 以确保患者能完成所有剂量[41][42] 地域扩张计划 * 计划在日本寻求批准 并正在寻找当地合作伙伴进行申报和商业化[47] * 欧洲市场已通过合作伙伴Norgine在英国和德国启动上市 首个里程碑款项预计在2026年第一季度实现[50][51]