行业定义及类别 - 血友病是一组遗传性凝血功能异常的出血性疾病 由凝血因子缺乏引发凝血功能障碍 导致患者凝血时间延长 终身具有出血倾向 [2] - 血友病A占80%～85% 临床表现为反复关节或肌肉组织出血 可分为轻微、中度和严重三个等级 [3] - 主要治疗方式为凝血因子替代治疗 包括按需治疗和预防治疗两种时机 [3] - 已上市药品种类包括血浆源性人凝血因子VIII、基因重组人凝血因子VIII、血浆源性人凝血因子IX、基因重组人凝血因子IX、凝血酶原复合物、基因重组活化人凝血因子VII及艾美赛珠单抗 [5] 行业发展现状 - 2024年国内血友病药物需求量达582.36万人份 市场规模达53.61亿元 产量达354.71万人份 产值达22.75亿元 [1][7] - 预计2025年需求量将增长至731.54万人份 市场规模达58.56亿元 产量达448.01万人份 产值达26.33亿元 [1][7] - 市场规模细分中 注射用重组人凝血因子Ⅷ占比61.00% 达28.8亿元 人凝血因子Ⅷ占比20.72% 达9.78亿元 [9] - 重度患者群体基数扩大导致用药剂量加大 成为市场规模核心驱动因素 [1][7][9] 生产工艺与技术 - 基因治疗药物采用HBK293细胞悬浮无血清培养工艺 结合全层析规模化纯化技术 [7] - 血浆源性凝血因子需使用聚乙二醇纯化 并通过聚山梨酯进行病毒灭活 [7] - 重组凝血因子需通过病毒灭活工艺如磷酸三丁酯处理 并结合层析超滤技术减少免疫原性风险 [7] - 已建立商业化生产平台 涵盖细胞培养、载体纯化、制剂灌装等全流程 [7] 主要竞争企业 - 本土生产企业包括神州细胞、泰邦生物、华兰生物、上海莱士、正大天晴、派林生物、博雅生物等 [2][13] - 华兰生物凝血因子类产品占据国内50%左右市场份额 血浆处理能力和流感疫苗生产规模居国内前列 [14] - 神州细胞建立生物药和疫苗上下游全套技术平台 产品管线覆盖恶性肿瘤、自身免疫性疾病、感染性疾病和遗传病 [16] - 泰邦生物拥有20多个品规的血液制品产品线 涵盖人血白蛋白、人免疫球蛋白和人凝血因子三大类 [14] 产品应用与治疗 - 人凝血因子VIII用于防治甲型血友病和获得性凝血因子缺乏症 [19] - 人凝血酶原复合物治疗先天性和获得性凝血因子II、VII、IX、X缺乏症 包括乙型血友病 [19] - 人纤维蛋白原适用于先天性纤维蛋白原减少或缺乏症 以及手术外伤引起的纤维蛋白原缺乏 [19] - 人纤维蛋白胶和外用冻干人凝血酶作为局部止血药 用于烧伤及外科手术创面渗血处理 [19] 行业发展趋势 - 诊疗技术发展和疾病认知提升导致确诊患者数逐年增加 药物需求持续增长 [1][6][7] - 经济发展和患者支付能力提升 政府和社会对罕见病关注度提高 为行业发展提供支持 [20] - 技术创新推动长效凝血因子制剂、基因治疗及其他新型药物研发进展 [6][20] - 全球血友病治疗药物产能逐步扩大 但部分产品仍存在供给不足情况 [20]