核心观点 - Santhera Pharmaceuticals公布了其药物AGAMREE® (vamorolone) 在杜氏肌营养不良症患者中长期数据的最新分析结果 数据显示该药物在维持长期疗效的同时 展现出相比传统皮质类固醇更优的安全性和耐受性特征 特别是在减少脊柱骨折风险和避免生长抑制方面 [1][4][7] 长期疗效数据 - 长期数据分析涵盖了最多110名患者 这些患者在临床研究中于4至7岁开始接受AGAMREE治疗 并通过包括GUARDIAN研究在内的各种用药计划持续治疗 患者接受治疗时间最长可达8年 中位随访时间约为5年 [2] - 在长期随访中 接受AGAMREE治疗的患者保持了运动功能 其疗效持久性通过丧失行走能力的时间来衡量 结果与标准护理皮质类固醇相当 (p=0.91) 在预先设定的亚组分析中 与每日服用地夫可特或泼尼松相比未观察到差异 [3] - 关键意见领袖评论指出 长期使用vamorolone能提供持久的疗效 且早期开始治疗并维持有效剂量具有明显益处 [7] 安全性及耐受性优势 - 与传统的皮质类固醇相比 AGAMREE展现出差异化的安全性和耐受性 患者脊柱骨折发生率显著降低 (p=0.0061) [4][8] - 患者保持了正常的生长 未出现标准护理皮质类固醇常见的生长抑制 (p<0.0001) [4][8] - 与糖皮质激素治疗的患者相比 白内障病例更少 特别是与地夫可特相比发生率显著更低 (p<0.015) 迄今为止未观察到青光眼病例 [4] - 在匹配身高的情况下 平均BMI或体重变化无差异 且未观察到新的安全信号 [4] 药物机制与既往研究 - AGAMREE是一种新型药物 其作用模式基于与糖皮质激素相同的受体结合 但改变了下游活性 它并非11-β-羟基类固醇脱氢酶的底物 该酶可能导致局部药物放大和皮质类固醇相关的组织毒性 这种机制显示出将疗效与类固醇安全性问题“解离”的潜力 因此AGAMREE被定位为一种解离性抗炎药 是现有皮质类固醇的替代选择 [10] - 在关键的VISION-DMD研究中 AGAMREE在治疗24周时达到了相对于安慰剂的主要终点“起立时间”速度 (p=0.002) 并显示出良好的安全性和耐受性 [11] - 现有数据显示 AGAMREE与皮质类固醇不同 不会限制生长 并且对骨代谢无负面影响 骨形成和骨吸收血清标志物正常 [12] 公司背景与药物监管状态 - Santhera Pharmaceuticals是一家瑞士专业制药公司 专注于开发和商业化针对高度未满足医疗需求的罕见神经肌肉疾病的创新药物 [14] - 公司拥有AGAMREE® (vamorolone) 在全球所有适应症的独家授权 该药物已在针对杜氏肌营养不良症患者的关键研究中被评估为标准皮质类固醇的替代疗法 [14] - AGAMREE用于治疗DMD已获得美国FDA、欧盟EC、英国MHRA、中国NMPA、香港DoH以及加拿大卫生部的批准 [14] - Santhera已将AGAMREE在北美地区的权利授权给Catalyst Pharmaceuticals 在中国及部分东南亚国家的权利授权给Sperogenix Therapeutics [14] 未来数据披露计划 - 详细结果计划在2026年第一季度提交至一个重要的国际科学会议进行展示 完整数据将在会议报告后按照标准科学实践公开 [5] - 未来三年内 GUARDIAN研究计划进一步公布更多结果 重点关注更广泛的疗效和安全性指标 包括上肢功能、青春期发育、眼部健康、心脏功能及其他相关参数的评估 [5]

核心交易与市场准入 - Santhera Pharmaceuticals与Biomedica签署了在俄罗斯分销AGAMREE® (vamorolone)的独家协议 用于治疗4岁及以上患者的杜氏肌营养不良症 [1] - 根据协议 Santhera将获得净销售额的一定比例 销售预计于2026年第一季度开始 [2] - 此次合作将通过区域和国家层面的管理准入计划 使俄罗斯全国的DMD患者能够获得AGAMREE 俄罗斯约有1,400名DMD患者 [2] 公司战略与管理层评论 - Santhera首席执行官表示 该协议将使更多儿童获得这一重要的DMD治疗 并且是公司在2025年达成的一系列全球协议中的最新一项 [3] - Biomedica创始人兼首席执行官表示 公司在神经病学和DMD领域的深厚专业知识 特别是在与AGAMREE形成互补的疗法方面 以及与欧美领先公司成功合作的经验 使其成为Santhera在俄罗斯强大且值得信赖的合作伙伴 [3] 产品概况与临床数据 - AGAMREE是一种新型药物 其作用模式基于与糖皮质激素相同的受体结合 但改变其下游活性 它并非11-β-羟基类固醇脱氢酶的底物 该酶可能导致局部药物放大和皮质类固醇相关的组织毒性 [4] - 该机制显示出将疗效与类固醇安全性问题“解离”的潜力 因此AGAMREE被定位为一种解离性抗炎药 是现有皮质类固醇的替代方案 后者是目前DMD儿童和青少年患者的标准护理 [4] - 在关键的VISION-DMD研究中 AGAMREE在治疗24周时达到了与安慰剂相比的主要终点“起立时间”速度 并显示出良好的安全性和耐受性特征 [5] - 目前可用的数据显示 与皮质类固醇不同 AGAMREE对生长没有限制 并且对骨代谢没有负面影响 这通过正常的骨形成和骨吸收血清标志物得以证明 [6] 公司背景与授权情况 - Santhera Pharmaceuticals是一家瑞士专业制药公司 专注于开发和商业化针对未满足医疗需求高的罕见神经肌肉疾病的创新药物 [8] - 公司拥有来自ReveraGen的AGAMREE® (vamorolone)在全球所有适应症的独家许可 AGAMREE是一种具有新型作用模式的解离性类固醇 [8] - AGAMREE用于治疗DMD已获得美国FDA、欧盟EC、英国MHRA、中国NMPA、中国香港DoH以及加拿大卫生部的批准 [8] - Santhera已将AGAMREE在北美地区的权利授权给Catalyst Pharmaceuticals 在中国及东南亚部分国家的权利授权给Sperogenix Therapeutics [10] 合作伙伴背景 - Biomedica是一家专注于在服务不足和新兴市场商业化罕见病、创新和突破性疗法的制药公司 [11] - 公司在中东欧、独联体、土耳其和以色列拥有强大的影响力 其关键治疗领域包括罕见病、神经病学、血液学、肿瘤学、肝病学和眼科学 [11]

公司与产品合作 - Santhera Pharmaceuticals与Ikris Pharma Network签署了为期5年的独家协议 由Ikris在印度分销AGAMREE® (vamorolone) 用于治疗4岁及以上患者的杜氏肌营养不良症 [1] - 根据协议 Santhera将获得一定比例的净销售额 与先前的分销协议条款一致 预计销售将于2025年第四季度以指定患者用药计划为基础开始 [1] - 此次合作是Santhera继近期在土耳其和一系列海湾合作委员会国家达成分销协议后 持续推进AGAMREE全球市场拓展的一部分 [2] 合作方背景与战略意义 - Ikris Pharma Network是印度最大的指定患者用药供应公司 专注于提供罕见病药物获取渠道 在DMD领域有积极经验 [11] - Santhera首席执行官表示 与Ikris合作是扩大AGAMREE全球可及性战略的一部分 Ikris的专业知识和致力于确保罕见病药物惠及患者使其成为理想合作伙伴 [3] - Ikris创始人兼首席执行官表示 此次合作符合其解决罕见病领域未满足医疗需求的关注点 将利用其分销网络帮助印度DMD患者获得这一变革性治疗 [3] 产品AGAMREE® (vamorolone) 概述 - AGAMREE是一种作用模式新颖的药物 其与糖皮质激素受体结合但改变下游活性 被定位为解离性抗炎药 是现有皮质类固醇的替代疗法 [4] - 在关键的VISION-DMD研究中 AGAMREE在治疗24周时达到了主要终点 与安慰剂相比的起立时间速度具有统计学意义(p=0.002) 并显示出良好的安全性和耐受性 [5] - 现有数据显示 与皮质类固醇不同 AGAMREE对生长没有限制 并且对骨代谢无负面影响 骨形成和骨吸收血清标志物正常 [6] 公司Santhera与产品授权情况 - Santhera是一家专注于开发和商业化针对高未满足医疗需求的罕见神经肌肉疾病创新药物的瑞士专业制药公司 [8] - 公司拥有来自ReveraGen的AGAMREE全球所有适应症的独家授权 AGAMREE已在美国、欧盟、英国、中国和香港获得治疗DMD的批准 [8] - Santhera已将AGAMREE在北美地区的权利授权给Catalyst Pharmaceuticals 在中国和部分东南亚国家的权利授权给Sperogenix Therapeutics [10] 疾病背景与市场影响 - 杜氏肌营养不良症是一种由抗肌萎缩蛋白基因突变引起的罕见遗传病 会导致进行性肌肉无力 大多数患者在青少年时期丧失行走能力 [13] - 此次合作旨在为印度符合条件的DMD患者提供获取AGAMREE的监管合规途径 并加强该国在患者支持和疾病意识方面的现有努力 [12]

合作协议签署 - Santhera Pharmaceuticals与Gen İlaç ve Sağlık Ürünleri San ve Tic AŞ (GEN) 签署独家协议 在土耳其分销和推广AGAMREE® (vamorolone) 用于治疗4岁及以上杜氏肌营养不良症(DMD)患者 [1] - 供应和销售预计2026年上半年启动 初期以指定患者为基础 后续转为商业销售 [1] - Santhera获得小额预付款 并将持续获得净销售额的分成 [1] 合作方背景与战略意义 - GEN是土耳其专业制药市场领导者 专注于神经及神经肌肉疾病领域(如DMD SMA) 拥有GMP认证设施和研发中心 [10] - Santhera认为GEN是高质量分销合作伙伴的自然选择 双方将密切合作为2026年上市做准备 [2] - GEN强调深刻理解罕见病市场 利用神经肌肉疾病长期经验 决心确保AGAMREE及时惠及土耳其患者 [2] 产品特性与临床数据 - AGAMREE是一种新型解离性类固醇抗炎药 作用机制与糖皮质激素相同受体结合但改变下游活性 可能将疗效与类固醇安全性问题"解离" [3] - 在关键VISION-DMD研究中 AGAMREE在24周治疗时达到主要终点TTSTAND速度优于安慰剂(p=0002) 显示良好安全性和耐受性 [4] - 最常见副作用为库欣样特征 呕吐 体重增加和烦躁 严重程度一般为轻度至中度 [4] - 现有数据显示AGAMREE不同于皮质类固醇 没有生长限制 对骨代谢无负面影响 骨形成和骨吸收血清标志物正常 [5] 公司背景与全球布局 - Santhera是瑞士专业制药公司 专注于未满足医疗需求高的罕见神经肌肉疾病创新药物开发和商业化 [7] - 拥有AGAMREE全球所有适应症的独家许可 该药物已获美国FDA 欧盟EMA 英国MHRA 中国NMPA和香港卫生署批准用于DMD治疗 [7] - Santhera已将AGAMREE在北美权利授权给Catalyst Pharmaceuticals 在中国及部分东南亚国家权利授权给Sperogenix Therapeutics [9]