财务数据和关键指标变化 - 2024年第四季度总净收入为1160万美元，2023年同期为1400万美元；净产品收入为8万美元，2023年同期为7万美元；特许权使用费和合作净收入为108万美元，2023年同期为133万美元；运营费用为568万美元，2023年同期为304万美元；净非运营收入为39万美元，净亏损为414万美元，即每股亏损0.64美元，2023年同期净亏损为141万美元，即每股亏损0.33美元 [33][34][36] - 2024年全年总净收入为4330万美元，2023年为4600万美元；净产品收入为32万美元，2023年为142万美元；特许权使用费和合作净收入为4010万美元，2023年为3180万美元；运营费用为1.891亿美元，2023年为1.211亿美元；净非运营收入为151万美元，净亏损为1.309亿美元，即每股亏损2.32美元，2023年同期净亏损为7080万美元，即每股亏损1.82美元 [36][37][38] - 2024年12月31日，现金、现金等价物和可交易证券投资总计3.71亿美元，2023年12月31日为3.31亿美元 [39] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司预计净产品收入将持续处于较低水平，因为自2025年5月31日起不再向美国合作伙伴ANI Pharmaceuticals供应YUTIQ [33] - 特许权使用费和合作净收入减少主要是由于YUTIQ产品权利许可的递延收入确认减少，而全年该收入增加是因为2024年全额确认了YUTIQ产品权利许可的递延收入，而2023年仅部分确认 [34][37] - 运营费用增加主要是由于DURAVYU的两项3期试验，包括临床试验成本、人员成本、非临床和许可费用增加，部分被YUTIQ商业化终止导致的销售和营销费用减少所抵消 [35][38] 各个市场数据和关键指标变化 文档未提及相关内容 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司将重点放在推进DURAVYU在湿性年龄相关性黄斑变性（wet AMD）的3期试验，目标是为大多数患者提供每六个月维持稳定视力和视网膜解剖结构的产品，有望减少患者就诊次数 [11][27] - 公司在糖尿病黄斑水肿（DME）方面，基于2期积极数据，计划在2025年第二季度与FDA就首个关键3期试验进行会议讨论 [11][16] - 公司认为DURAVYU凭借出色的安全性、独特的作用机制、零级动力学释放、良好的专利保护和医生使用便利性，有望成为VEGF介导的视网膜疾病的优秀治疗选择 [22] - 公司计划在DURAVYU获批后开展上市后研究，如与当前行业领先的配体阻断剂对比，以证明其在市场中的优势 [78] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2024年是公司在各方面持续执行并取得卓越成果的一年，公司在持续眼部药物递送领域处于领先地位，有望为严重视网膜疾病患者带来改变生活的治疗方法 [10] - 公司对DURAVYU的临床进展感到满意，认为其在两个潜在的数十亿美元的重磅适应症中有强大数据支持，有望成为潜在的重磅产品系列 [11] - 公司资金充足，预计2024年的现金和投资能够支持运营到2027年及以后，目前暂无计划在2025年进入股权资本市场 [39] 其他重要信息 - DURAVYU是唯一在湿性AMD和DME两个适应症中均有强大数据支持的六个月治疗方案的持续递送项目，其Durasert技术安全性良好，已有四款FDA批准产品，且四项临床试验显示其生物可降解Durasert E安全性强 [11][12] - 公司位于马萨诸塞州北桥的商业制造设施已投入使用，正在进行DURAVYU注册批次的生产，以支持新药申请（NDA）提交 [15] 问答环节所有提问和回答 问题1: 湿性AMD关键项目目前已激活的临床站点数量以及LUCIA试验在美国计划开放的站点数量 - 公司大部分美国站点已激活，未激活的多为审批流程较长的学术中心；计划在每个试验的美国以外地区设置60 - 80个站点，预计今年晚些时候开放；目前每个试验约有60个活跃站点 [49][51] 问题2: DME 2期分析中2.7毫克与1.3毫克剂量对比的趋势以及3期数据公布的更精确时间 - 2.7毫克与1.3毫克剂量之间存在剂量反应关系，2.7毫克剂量是当前关键试验和上市的首选剂量；预计在接近LUCIA试验最后一名患者入组时，能提供2026年3期顶线数据更精确的时间，可能在2026年下半年初 [57][61] 问题3: 目前招募的患者类型以及DME 3期试验的开发计划 - LUGANO试验中，已达到先前治疗患者约25%的上限，目前多数患者为初治患者，且不再招募先前治疗患者；DME 3期试验有多种选择，需等待与监管机构讨论后确定，数据强劲为获批提供了多种途径 [66][68] 问题4: 是否考虑进行DURAVYU的上市后研究以及有价值的信息 - 公司已考虑在获批后开展研究，如与当前行业领先的配体阻断剂对比，以证明其在市场中的优势；还将探索TKI在AMD中的其他益处，如预防萎缩 [78][81] 问题5: 与监管机构在DME方面的会议计划以及推进关键项目的决策因素 - 计划与FDA和EMA会面，期望获得全球监管反馈，通常在获得书面会议记录后会公开宣布计划；DME的加速推进将以确保湿性AMD成功为首要原则 [86][87] 问题6: 湿性AMD项目中LUCIA和LUGANO试验的招募节奏 - LUGANO目前的站点数量略多于LUCIA，LUCIA后续会有更多站点开放；LUCIA的招募增长趋势与LUGANO初期相似，公司对其招募情况有信心 [91][92] 问题7: 北桥制造设施的制造进展、质量以及潜在的CMC问题 - 该设施于去年秋季开放，是一座4.1万平方英尺的先进设施，团队已将所有DURAVYU制造工作转移至此，并开始为今年的注册批次做准备；FDA早期参与设计和执行，质量团队全程把控，公司对该设施充满信心，预计能满足全球DURAVYU供应 [100][102] 问题8: LUGANO和Lucia试验中美国和美国以外地区患者类型差异以及对顶线结果的影响 - 湿性AMD研究在全球更为成熟，公司确定的纳入排除标准适用于全球研究，预计美国和美国以外地区患者的基线特征无显著差异 [111] 问题9: DME中FDA是否有与湿性AMD相同的非劣效性边界 - 历史上DME研究倾向使用4个字母而非4.5%，但这将是与FDA和EMA讨论的问题之一 [114] 问题10: DURAVYU每六个月标签与EXPAREL潜在标签的市场定位比较以及如何利用领先时间占领市场 - 医生更倾向每六个月的标签，公司认为DURAVYU的设计能满足这一需求，为患者和医生提供灵活性；公司已进行市场测试、采访意见领袖、与支付方和视网膜组业务人员沟通，随着数据和上市临近，将加速市场推广工作 [118][122] 问题11: 现金跑道指导是否包括DME和早期管线的假设以及razuprotafib项目的现状和数据公布时间 - 现金指导到2027年，包括与DURAVYU和湿性AMD相关的所有内容，以及为DME研究的内部准备工作，但不包括研究本身；razuprotafib的临床前活动将继续进行，但优先级较低，公司今年仍专注于湿性AMD执行和节约现金 [129][130] 问题12: 公司称可能率先上市与Ocular可能在2026年第一季度有顶线结果的关联以及补充免费患者亚组分析的患者特征差异 - 率先上市高度依赖第二个试验的最后一名患者入组情况，公司对LUCIA的招募速度有信心，认为总体上能率先上市；由于样本量较小，目前难以预测哪些患者需要补充治疗，待3期项目有更大数据库后可能进行分析 [134][139] 问题13: 是否计划在2025年或2026年启动DME 3期试验，是否寻找合作伙伴以及潜在3期概念的目标入组人数 - 目前无计划在2025年启动DME关键试验，预计为2026年事件；欢迎潜在合作伙伴，但需是更大规模的合作；DME试验的入组率有望乐观，因为与湿性AMD试验使用相同的临床站点 [143][146]