ADAR （Adenosine deaminases acting on RNA） 家族，是催化 RNA A-to-I 编辑的关键酶类， 是催化 RNA 的 A-to-I 编辑的关键酶类，其在调控 RNA 多样性，以及维持免疫稳态及神经系统功能中发挥着核心作 用。近年来，基于 ADAR 的 RNA 编辑技术得到了快速发展，相比基于 CISRPR 基因编辑技术 ，其 无需 引 入外源编辑酶或效应蛋白 ，避免了递送难题以及相关免疫原性等问题，此外，其不会改变 DNA 改变， 更具 安全性。在遗传疾病治疗中潜力巨大，正被开发为新一代基因编辑疗法。 ADAR1 会编辑宿主自身的双链 DNA （dsRNA） ，防止其被 MDA5 识别，从而避免引起不必要的自免疫反 应。因此， ADAR1 基因突变，会导致 自身免疫疾病 （例如 Aicardi-Goutières 综合征） 。 2022 年 7 月 20 日，国际顶尖学术期刊 Nature 背靠背发表了 3 篇研究论文 ，进一步阐明了 ADAR1 基因 突变 突变后导致自身炎症的下游通路，确定 ZBP1 是 ADAR1 基因突变下游细胞死亡和炎症转录的关键效应 因子，其 ...