财务数据和关键指标变化 - 公司2025年第四季度总收入为2亿美元，全年总收入为10亿美元，其中包含与Sobi达成特许权使用费回购协议带来的一次性2.75亿美元预付款 [20] - Syfovre产品2025年第四季度净收入为1.55亿美元，全年净收入为5.87亿美元 [21] - Empaveli产品2025年第四季度美国净收入为3500万美元，全年净收入为1.02亿美元 [23] - Syfovre第四季度总注射剂量约为10.2万剂，其中商业剂量约8.9万剂，免费药品剂量约1.3万剂 [21] - Syfovre全年总注射量同比增长约17%，但全年收入较2024年略有下降，主要原因是免费药品使用量增加 [11] - Syfovre第四季度的总净调整额略高于20%中段范围，预计2026年将处于20%高段范围 [22] - 公司2025年第四季度运营费用为2.51亿美元，上年同期为2.39亿美元，全年运营费用与2024年水平一致 [23] - 预计2026年运营费用将略有上升，主要由于新启动的FSGS和DGF关键试验的增量投资以及某些里程碑付款，但SG&A的下降将大部分抵消这一影响 [24] - 公司2025年底现金及现金等价物为4.66亿美元 [24] - 公司有约9400万美元的可转换债务将于2026年9月到期 [25] 各条业务线数据和关键指标变化 Syfovre（地理萎缩） - Syfovre是地理萎缩市场的领导者，医生和患者看重其差异化优势，包括强效疗效和每年最少仅需注射6次的灵活性 [11] - 支付方覆盖保持强劲，在广泛计划中拥有优先地位 [11] - 公司正在推进三项优先事项以支持持续扩张和长期增长：通过医生细分、优化信息和更重视早期职业视网膜专家来加强现场互动；通过5年GALE数据巩固在GA领域的数据领导地位；通过最佳预充式注射器和OCTF推进创新 [11][12] - GALE扩展研究的事后分析显示，与假手术或预计假手术相比，Syfovre将非中心凹下GA患者的疾病进展延迟了约1.5年 [17] - 公司预计Syfovre在2026年将保持稳定且有意义的收入流 [7] Empaveli（罕见肾病） - Empaveli于2025年7月获得FDA批准用于C3G和原发性IC-MPGN患者，上市后进展完全符合内部预期 [8] - 上市后第一个完整季度，Empaveli实现了超过5%的市场渗透率，显著超过其他罕见肾病药物的上市表现 [9][12] - 截至2025年底，累计收到267份患者起始表格，反映了强劲的早期需求和不断增长的患者渠道 [12] - 95%的已公布支付方政策按标签报销或限制极小 [13] - 医生们一致强调Empaveli引人注目的疗效，以及其随身注射器和每周两次给药的便利性和易用性 [14] - Empaveli是美国约三分之二的C3G和原发性IC-MPGN患者唯一获批的疗法 [14] - 公司预计Empaveli最终可能覆盖美国约5000名患者中的50% [9][16] - 公司已启动Empaveli在FSGS和DGF这两个高未满足需求肾病适应症中的关键试验 [19] 研发管线 - 在肾病领域，公司正基于Empaveli的势头，将产品线扩展到新的适应症，目前正在进行FSGS和延迟移植功能的关键试验 [9] - 在地理萎缩领域，公司正通过下一代策略（将Syfovre与APL-3007联合使用）进一步增强Syfovre的领导地位，旨在提高疗效、改善患者体验并进一步差异化产品 [9] - 公司正在推进APL-9099，这是其FcRn项目，采用首创的碱基编辑方法，旨在降低IgG水平同时保留白蛋白 [19] - 预计将在2026年下半年提交APL-9099的IND申请 [19] - Syfovre与APL-3007联合用药的2期研究预计将在2027年分享顶线数据 [18] 各个市场数据和关键指标变化 - 地理萎缩市场方面，Syfovre保持约60%的市场份额 [121] - 罕见肾病市场方面，Empaveli在C3G和原发性IC-MPGN的上市早期取得了超过5%的渗透率，表现突出 [9][12] - 公司估计美国C3G和原发性IC-MPGN患者总数约为5000人，两种适应症大致各占一半 [29] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司的核心战略是专注于补体生物学，特别是靶向补体级联的中心枢纽C3，通过干预这一汇聚点实现全面的疾病根源控制 [5][6] - 2026年的战略重点仍围绕三大支柱：巩固Syfovre在地理萎缩领域的领导地位；推动Empaveli在罕见肾病领域的增长；推进支撑下一波增长的创新管线 [7] - 公司认为其针对C3的差异化方法在科学和商业上都具有优势，使其能够解决广泛的严重补体驱动疾病 [6] - 在竞争方面，Syfovre凭借最广泛的临床和真实世界证据基础（以5年GALE数据为核心）保持数据领导地位 [12] - 对于Empaveli，公司在儿科患者和IC-MPGN适应症上具有明确的差异化和独特定位，目前没有直接竞争 [40] - 公司认为其竞争对手对C3G和IC-MPGN的流行病学估计明显更高，而公司自身的估计可能更为保守 [78] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层认为2025年是公司进行纪律性执行和基础建设的一年，为长期价值创造奠定了良好基础 [5] - 对于Syfovre，尽管2025年免费药品使用量较高影响了报告收入，但潜在需求依然强劲 [11] - 2026年1月，第三方组织的共付额援助计划开始重新向新患者开放，尽管尚不清楚活动将如何逐步增加，但公司对患者可能获得治疗感到鼓舞 [7] - 公司预计Syfovre在2026年将保持稳定，并致力于推进关键举措，为2027年的加速增长奠定基础，包括推出最佳预充式注射器和OCTF [8] - 对于Empaveli，上市进展非常顺利，公司进入2026年势头强劲，并相信这种势头将持续全年，尽管会有季度间的波动 [16] - 公司相信Empaveli正朝着重磅炸弹地位迈进 [16] - 凭借强劲的资产负债表和不断增长的商业收入基础，公司有能力自筹资金推进管线，并通过严格的财务执行推动长期价值 [10] - 公司预计2026年第一季度的季节性因素将比2025年更为温和，全年Syfovre收入将呈现温和的增长节奏 [64][65] - 管理层强调了对患者获取的承诺，即使在需要时提供免费药品 [97] 其他重要信息 - Sobi最近获得了欧盟委员会对Aspaveli（Empaveli）用于C3G和原发性IC-MPGN的批准，这触发了2026年第一季度向Apellis支付的2500万美元里程碑付款 [24] - 公司正在积极评估一系列方案，以审慎和纪律严明的方式处理即将到期的可转换债务 [25] - 预充式注射器的临床研究已完成，公司正致力于在2026年上半年提交监管申请 [17] - 功能性OCT（OCTF）工具计划在2026年下半年供视网膜诊所研究使用 [18] - 公司预计将在2026年第二季度分享更多关于APL-9099项目的细节 [19] 总结问答环节所有的提问和回答 问题: 关于Empaveli在2026年的上市策略，特别是IC-MPGN适应症的渗透挑战和增长点 [28] - 管理层确认Empaveli正朝着重磅炸弹地位迈进，并指出在儿科人群和移植后患者中已经看到重要的接纳和差异化，这有助于在第四季度实现超过5%的渗透率 [29] - 关于不同亚适应症（如C3G和IC-MPGN）的渗透率是否最终会等同，管理层认为目前为时过早，并指出这两种疾病表型之间存在相当多的重叠，在临床试验中覆盖所有表型非常重要 [31] 问题: 关于Syfovre的5年GALE数据，投资者应关注的重点 [33] - 管理层强调，该数据展示了Syfovre为患者带来的持续获益和安全性，是迄今为止地理萎缩领域最大的数据集，治疗5年的患者可以节省多达1.5年的视网膜组织，这对老年患者意义重大 [34] - 首席医学官补充说，延长试验显示随时间推移疗效持续增加，并能显著保存视网膜组织，这些发现可能促使患者更早开始治疗 [36] 问题: 关于Empaveli达到50%渗透率所需的时间、上市曲线形态以及相对于Fabhalta的竞争动态 [39] - 管理层预计在罕见病中典型的稳定增长和稳定爬升 [40] - 在竞争方面，公司强调了在儿科人群和IC-MPGN适应症上的独特定位和明显差异化优势 [40] - 管理层指出，基于上市以来的观察，医生对该药物的疗效和安全性非常认可，在移植后患者群体中尤其重要 [41] 问题: 关于Empaveli上市季度间波动性的因素，以及是否会继续提供起始表格数据作为指引 [43] - 管理层解释，超罕见疾病的患者起始表格流入量会按周、按月波动，这是正常现象，但对进入2026年的势头感到满意 [45] - 关于指引，公司将继续报告收入，但不会像第三、四季度那样提供额外的起始表格指引 [47] 问题: 关于预充式注射器对视网膜医生工作流程的重要性，以及是否是推动Syfovre在2027年恢复增长的主要驱动力 [50] - 管理层表示预充式注射器将带来巨大改变，是一项能提升诊所便利性和效率的创新，将支持地理萎缩患者的临床使用，并认为这对医生和患者都具有变革性 [51][52] - 除了预充式注射器，功能性OCT也是推动Syfovre恢复增长的因素之一 [53] 问题: 关于Syfovre共付额动态的最新改善情况，以及免费样品使用和销售轨迹的季度节奏 [56] - 管理层确认患者援助组织已重新开放为地理萎缩患者提供共付额援助，但目前尚不清楚这对免费药品动态意味着什么 [57] - 去年免费药品使用率在12%-14%之间波动，这代表了无法支付治疗费用的患者取得了重要进展 [57] 问题: 关于肾病领域新启动的3期试验（FSGS和DGF）的入组预期和经验 [59] - 管理层对这两项试验感到兴奋，认为Empaveli有潜力产生巨大影响，但目前给出入组预测为时过早 [59] - 从VALIANT研究中观察到的精确靶点参与和对肾小球补体途径的控制，预计将在这些疾病中转化为类似的疗效特征 [59] 问题: 关于Syfovre在2026年第一季度的收入趋势和全年展望 [63] - 管理层解释，第一季度存在季节性动态，如天气和医保重新验证，公司去年管理了渠道库存积累，预计今年第一季度的波动会比去年更温和 [64] - 预计全年Syfovre收入将呈现温和的增长节奏 [65] 问题: 关于Syfovre第四季度注射剂量持平以及2026年商业剂量与免费药品剂量的分配预期 [69][70] - 管理层认为第四季度的持平主要受季节性因素影响，商业剂量在季节性背景下没有显著变化 [70] - 2025年免费药品使用率在12%-14%之间波动，第四季度可能因共付额援助组织在第三季度对现有患者重新开放而略有下降，但很难确定 [71] 问题: 关于Syfovre与APL-3007联合用药的2期数据预期，以及对“50%渗透率”说法的澄清 [75] - 管理层解释，该联合用药旨在将C3全身水平降低约90%，从而可能将给药间隔延长至每三个月一次，并提高疗效 [76] - 关于50%渗透率，是指公司相信高达50%的流行病学患者最终可能接受Empaveli治疗，并指出公司的流行病学估计可能比竞争对手更保守 [77][78] 问题: 关于Empaveli上市初期患者集中涌入后，是否已进入稳定增长状态 [82] - 管理层确认，去年第三、四季度出现的患者集中涌入通常发生在上市早期，目前已经进入稳定状态，对未来的持续稳定性有信心 [84] 问题: 关于管线项目（如APL-9099和APL-3007）对公司实现盈利时间表的影响 [88] - 管理层表示，目前已经将所有这些因素纳入考量，预计2026年运营费用会小幅上升，主要由于FSGS和DGF研究的推进以及新项目（如Beam项目）的成本 [89] - 盈利能力最终取决于收入增长，公司过去一年在调整后EBITDA层面已接近盈亏平衡，预计今年将更加聚焦于此 [90] 问题: 关于Syfovre的医保重新验证工作进展以及免费药品患者的持续性和流失情况 [92] - 管理层介绍了去年在医保重新验证方面所做的教育工作，目前重新验证过程已接近尾声，相对平稳 [94][95] - 关于免费药品，管理层强调了公司在2025年支持视网膜诊所和患者的承诺，确保无力支付共付额的患者仍能得到治疗，这种动态影响了诊所的工作流程和新患者接纳，但情况正在趋于稳定 [97][98][99] 问题: 关于Empaveli患者渠道的可见性，以及预充式注射器是扩大市场还是获取份额的驱动力 [103] - 管理层指出，患者渠道（从识别到起始表格再到治疗）比上市前更大，这支持了对稳定增长的预期 [104][105] - 预充式注射器将是一个非常重要的份额驱动因素，能更好地适应视网膜诊所的工作流程，使医生更容易尝试和使用该产品 [105][106] - 首席医学官补充说，这将是真正的创新，有助于扩大地理萎缩市场 [107] 问题: 关于视网膜专家如何使用OCTF、其扩大GA市场的潜力以及真实世界数据的时间线 [111] - 管理层详细介绍了OCTF技术，它能将OCT图像转化为视网膜功能图，可视化地理萎缩对患者的影响以及Syfovre治疗的益处 [112][113] - 2026年的重点将是提高对疾病影响的认识，并计划将该工具引入诊所，供医生在患者诊疗中使用 [114] - 该技术有助于更早诊断GA，支持患者旅程，帮助医生更好地理解疾病，从而支持Syfovre的采用和患者坚持治疗 [116] 问题: 关于地理萎缩市场中补体抑制剂类别的增长趋势、Syfovre的市场份额以及5年GALE数据的影响 [119] - 管理层认为，地理萎缩治疗仍处于早期阶段，公司凭借产品差异化和大量数据（包括5年数据）处于有利的竞争地位 [120] - Syfovre保持约60%的市场份额，公司对进入2026年的竞争实力充满信心，GALE数据是公司独有的重要优势 [121] - 公司的重点是纪律性执行和持续创新，以推动市场增长和份额增长 [122]