公司核心业绩与财务表现 - 公司2025年第四季度总收入为2亿美元，全年总收入为10亿美元，其中包含与Sobi特许权使用费回购协议相关的一次性2.75亿美元预付款 [4] - 核心产品Syfovre在2025年第四季度净产品收入为1.55亿美元，全年净产品收入为5.87亿美元 [3] - 另一产品Empaveli在2025年第四季度美国净产品收入为3500万美元，全年为1.02亿美元 [3] - 公司2025年第四季度运营费用为2.51亿美元，略高于去年同期的2.39亿美元，但全年运营费用与2024年保持一致 [11] - 截至2025年底，公司拥有4.66亿美元现金及现金等价物，管理层认为这为业务实现盈利提供了资金灵活性 [11] - 公司有约9400万美元的可转换债务将于9月到期，目前正在评估偿还方案 [12] Syfovre (地理萎缩疗法) 市场表现与动态 - Syfovre全年收入较2024年“略有下降”，主要受免费药品使用增加的影响，但潜在需求依然强劲，全年注射次数同比增长约17% [2] - 公司在第四季度向医生办公室交付了约10.2万剂Syfovre，其中约8.9万剂为商业剂量，1.3万剂为免费药品 [3] - 管理层重申，2025年报告的收入受到免费药品使用率升高的“显著影响” [3] - Syfovre继续引领地理萎缩市场，支付方覆盖保持强劲，在广泛的计划中拥有优先地位 [2] - 第三方共付援助计划已开始重新接纳新患者，这有望改善患者可及性，但公司尚无法量化其对免费药品趋势的影响 [1] Syfovre 临床数据与产品开发计划 - 来自GALE扩展研究事后分析的新五年数据显示，对于非中心凹下地理萎缩患者，与假注射或预计的假注射相比，Syfovre将疾病进展延迟了约1.5年 [6] - 长期数据显示治疗效果随时间增强，可能支持更早的治疗决策 [6] - 预充式注射器的临床研究已完成，公司目标在2026年上半年提交监管申请，该设计旨在提高视网膜诊所的便利性和效率 [7] - 公司正在开发一种名为“功能性OCT”的人工智能工具，旨在将OCT图像转化为视网膜敏感性的功能图谱，以可视化展示地理萎缩的治疗获益，计划在2026年下半年供视网膜诊所研究使用 [7] - 预充式注射器有望通过更好地适应视网膜诊疗流程来支持市场份额增长 [8] - 功能性OCT工具旨在帮助重新定义地理萎缩为“全视网膜神经退行性疾病”，并帮助医生和家庭更好地理解疾病影响和治疗获益 [8] Empaveli (肾脏疾病疗法) 上市进展与展望 - Empaveli于2025年7月获得FDA批准用于治疗C3肾小球病和原发性免疫复合物膜增生性肾小球肾炎，管理层将其定位为公司的“近期增长引擎” [3] - 上市后首个完整季度，Empaveli实现了超过5%的市场渗透率，管理层称其表现超过了其他罕见肾病药物的上市速度 [9] - 截至2025年底，公司已累计收到267份患者起始用药表 [9] - 早期需求得益于医生参与、支付方准入和已发表的临床证据，95%已公布的支付方政策按标签或最低限制报销 [10] - 医生反馈积极，肯定了药物的疗效、随身穿戴式注射器的便利性以及每周两次的给药方案 [10] - 管理层预计，鉴于疾病的超罕见特性，季度间的采用情况可能出现波动，公司计划继续报告收入和起始用药表，但不会提供超出第三季度到第四季度讨论范围之外的额外指引 [10] 2026年战略重点与管线进展 - 针对Empaveli，公司2026年的上市重点包括：加强患者识别与诊断、将合作范围从占市场超30%的前20大客户扩展到更广泛领域、深化在儿科、移植后及成人等患者群体中的采用 [13] - 公司已启动Empaveli在局灶节段性肾小球硬化症和移植肾功能延迟恢复这两个高未满足需求肾脏适应症中的关键试验 [11] - 管线中，Syfovre与APL-3007的2期联合研究正在进行中，预计2027年获得顶线数据，旨在实现更长给药间隔并可能提高疗效 [14] - 公司预计在2026年下半年为APL-9099提交研究性新药申请，这是一种旨在降低IgG水平同时保留白蛋白的“首创碱基编辑方法” [14] - 在欧洲，Sobi的Aspaveli获得了欧盟委员会批准用于C3G和原发性IC-MPGN，这将为Apellis在2026年第一季度触发2500万美元的里程碑付款 [12] 定价与市场预期 - 对于Syfovre，第四季度的总净折扣率略高于20%中段范围，公司预计2026年总净折扣率将在“20%高段”范围，这反映了买赠市场的典型演变过程 [5] - 公司预计，在当前定价策略下，净价格在2026年将保持相对稳定 [5]

财务数据和关键指标变化 - 2025年第四季度总收入为2亿美元，全年总收入为10亿美元，其中包含与Sobi达成特许权回购协议带来的一次性2.75亿美元预付款 [20] - Syfovre产品净收入在第四季度为1.55亿美元，2025年全年为5.87亿美元 [20] - Empaveli产品在美国的净收入在第四季度为3500万美元，2025年全年为1.02亿美元 [22] - 2025年第四季度运营费用为2.51亿美元，去年同期为2.39亿美元 [22] - 2025年全年运营费用符合预期，与2024年水平一致 [22] - 2026年运营费用预计将小幅增加，主要由于新启动的FSGS和DGF关键试验的增量投资以及某些里程碑付款，但部分将被SG&A的减少所抵消 [23] - 截至2025年底，公司拥有4.66亿美元现金及现金等价物 [23] - 公司有约9400万美元的可转换债务将于2026年9月到期 [24] - 由于Sobi的Aspaveli在欧洲获批，公司在2026年第一季度收到了2500万美元的里程碑付款 [23] 各条业务线数据和关键指标变化 **Syfovre (地理萎缩/GA)** - Syfovre在2025年第四季度向医生办公室交付了约10.2万剂，其中约8.9万剂为商业剂量，1.3万剂为免费药品 [20] - 2025年全年注射总次数同比增长约17% [11] - 2025年全年收入较2024年略有下降，主要原因是免费药品使用率较高 [11] - 2025年第四季度，Syfovre的毛净调整率略高于20%中段范围，预计2026年将处于20%高段范围 [21] - 公司预计2026年第一季度库存会有适度减少，并伴随典型的季节性动态 [21] - 公司预计2026年Syfovre净价格将保持相对稳定 [21] - 公司保持约60%的市场份额 [121] **Empaveli (罕见肾病)** - 在上市后的第一个完整季度（2025年第四季度），Empaveli在C3G和原发性IC-MPGN市场实现了超过5%的渗透率 [9][12] - 截至2025年底，累计收到267份患者起始表格 [12] - 约95%的已公布支付方政策按标签或限制最小化报销 [13] - 公司预计Empaveli最终可能覆盖美国约5000名C3G和原发性IC-MPGN患者中的50% [9][15] - 患者起始表格的流入存在周度和月度波动，这是超罕见疾病的典型特征 [45] 各个市场数据和关键指标变化 **地理萎缩(GA)市场** - Syfovre在GA市场保持领先地位 [11] - 支付方覆盖保持强劲，在广泛计划中拥有优先地位 [11] - 第三方组织的共付额援助计划已于2026年1月重新对新患者开放 [7] - 2025年免费药品使用率在12%-14%之间波动 [57][69] **罕见肾病市场 (C3G/IC-MPGN)** - 美国C3G和原发性IC-MPGN的流行病学估计总计约5000名患者，两种适应症大致各占一半 [29] - Empaveli是唯一获批用于美国约三分之二C3G和原发性IC-MPGN患者的疗法 [13] - 在儿科和移植后患者群体中观察到重要增长 [30] 公司战略和发展方向和行业竞争 **公司战略支柱** - 公司战略围绕三大支柱：1) 巩固Syfovre在地理萎缩领域的领导地位；2) 推动Empaveli在罕见肾病领域的增长；3) 推进创新管线以支撑下一波增长 [7] **Syfovre相关战略与创新** - 公司正在推进关键举措，为2027年加速增长奠定基础，包括最佳预充式注射器和OCTF（一种AI赋能的可视化功能获益的工具） [8] - 预充式注射器临床研究已完成，计划在2026年上半年提交监管申请 [16] - OCTF工具计划在2026年下半年供视网膜诊所研究使用 [17] - 公司正在推进Syfovre与APL-3007联合用药的II期研究，作为旨在更全面阻断视网膜和脉络膜补体活性的下一代疗法，预计2027年公布顶线数据 [17] - 公司认为预充式注射器将是重要的市场份额驱动因素 [104] **Empaveli相关战略与拓展** - 2026年启动重点包括：1) 通过有针对性的医学教育加强患者识别；2) 扩大与处方医生的互动；3) 深化跨患者群体的采用 [14] - 公司已启动Empaveli在局灶节段性肾小球硬化症(FSGS)和移植物功能延迟(DGF)中的关键试验 [18] - 公司认为Empaveli正朝着重磅药物地位迈进 [15][22] **管线进展** - 公司正在推进APL-9099，这是一种首创的碱基编辑FcRn项目，旨在降低IgG水平同时保留白蛋白，计划在2026年下半年提交IND [18] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2025年是公司纪律执行和基础建设的一年，为长期价值创造奠定了坚实基础 [5] - 公司对2026年及以后的Syfovre持稳定和有意义收入流的预期 [7] - Empaveli的上市轨迹符合内部预期，反映了强大的执行力和早期的市场接受度 [8] - 公司对Empaveli的强效力和安全性将继续推动采用充满信心 [9] - 凭借强劲的资产负债表和不断增长的商业收入基础，公司有能力自我资助其管线 [10] - Syfovre业务具有韧性和持久性，尽管收入受免费药品影响，但潜在需求依然强劲 [11] - 公司预计2026年Syfovre将保持稳定收入，并在2027年及以后实现增长 [21][22] - 公司预计Empaveli在2026年将保持强劲势头，但季度间会有波动 [15] - 公司认为拥有充足的资源使业务实现盈利 [23] - 公司对在GA领域继续引领竞争充满信心 [120] 其他重要信息 - 2025年第四季度，公司公布了GALE扩展研究的事后分析新五年数据，显示Syfovre与非中心凹GA患者的假手术或预计假手术相比，将GA进展延迟了约1.5年 [16] - 完整的五年数据集计划在本周晚些时候的黄斑学会上公布 [16] - 公司最近在血管生成会议上分享了OCTF数据 [17] - Empaveli的数据已在《新英格兰医学杂志》上发表 [9][17] - 公司预计2026年第一季度将出现适度的库存减少，并伴有典型的季节性动态，包括医疗保险重新验证 [21] - 公司对当前渠道库存水平感到满意 [21] 总结问答环节所有的提问和回答 问题: 关于Empaveli在2026年不同适应症（特别是IC-MPGN）的增长潜力和患者识别挑战 [27][28] - 管理层确认Empaveli正朝着重磅药物地位迈进，并指出适应症包括儿科和移植后患者 [29] - 美国流行病学估计约5000名患者，C3G和IC-MPGN大致各占一半 [29] - 在儿科、IC-MPGN和移植后细分市场已观察到重要的增长和差异化，这促成了第四季度超过5%的渗透率 [30] - 目前尚无法精确预测不同亚群最终的渗透率是否相等，部分原因是两种疾病表型存在重叠 [31] 问题: Syfovre五年GALE数据的关注要点 [33] - 数据展示了Syfovre为GA患者带来的持续获益和安全性，是GA领域有史以来最大的数据集 [34] - 治疗五年的患者可以节省多达一年半的视网膜组织，这对老年患者是巨大获益 [34] - 数据显示随时间推移效应不断增强，可能促使患者更早开始治疗 [36] 问题: Empaveli达到50%渗透率的时间线、增长曲线、患者寻找工作以及与Fabhalta的竞争动态 [39] - 预计在罕见疾病中典型的稳定增长和稳定攀升 [40] - 竞争差异化在于在儿科和IC-MPGN领域目前没有竞争对手，这是一个巨大优势 [40] - 基于上市以来的观察，对该药物的疗效和安全性评价突出 [41] 问题: Empaveli上市季度间波动因素以及是否会继续提供起始表格指导 [43] - 波动是超罕见疾病的典型特征，起始表格的流入存在周度和月度变化 [45] - 公司将继续报告收入和起始表格，但不会提供超出第三、第四季度已给信息之外的额外起始表格指导 [47] 问题: 预充式注射器对医生工作流程和存储的重要性，以及是否是Syfovre在2027年恢复增长的主要驱动因素 [50] - 预充式注射器是一项实践赋能创新，将为视网膜医生提供便利和效率 [52] - 它将支持GA患者临床使用的便捷性，对医生和患者具有变革性 [52] - 它将是市场份额的重要驱动因素，并可能帮助扩大GA市场 [104][107] - 公司在该领域具有先发优势 [106] 问题: Syfovre共付额动态的最新进展、免费药品使用情况以及销售轨迹 [56] - 患者援助组织已重新开放为GA患者提供共付额援助报销 [57] - 目前尚不清楚这对免费药品动态意味着什么，2025年免费药品使用率在12%-14%之间波动 [57] - 这代表了无法支付治疗费用的GA患者的一个重要进展 [57] 问题: Empaveli在FSGS和DGF的III期试验入组预期，以及研究中心是否有预先经验 [59] - 目前给出入组预测为时过早，但对在肾脏领域延续这一轨迹感到非常兴奋 [59] - VALIANT研究显示了对肾小球补体途径的精确靶点参与和控制，预计在FSGS和DGF中会产生类似疗效 [59] 问题: 2026年第一季度Syfovre收入趋势与季节性因素，以及2026年全年收入是否与2025年相似 [63] - 2026年第一季度的季节性动态（包括库存调整）预计将比2025年更加温和 [64] - 预计全年增长步伐温和 [65] 问题: Syfovre剂量交付在第四季度持平以及商业剂量与免费药品剂量的拆分趋势 [69] - 第四季度的持平主要受季节性因素影响，包括较长的假期 [69] - 2025年免费药品使用率在12%-14%范围内波动，第四季度基本符合预期 [69] - 第三季度患者共付额援助组织对现有患者重新开放，可能导致第四季度免费药品总量小幅下降，但难以确定 [70] 问题: Syfovre与APL-3007联合用药II期数据的预期，以及对Empaveli 50%渗透率评论的澄清 [74] - 联合用药旨在将给药频率从每两个月一次延长至每三个月一次，并提高疗效 [76] - 关于50%的渗透率，公司相信最多可达流行病学估计的50%的患者最终可能接受Empaveli治疗 [77] - 超过5%的早期渗透率表明上市非常成功，可能也反映了公司对流行病学的保守估计 [78] 问题: Empaveli上市是否已度过初始患者集中期进入稳定增长状态 [82] - 初始患者集中期通常发生在上市早期，公司在第四季度看到了这一情况 [84] - 目前正处于稳定状态，预计未来将保持稳定增长 [84] 问题: 管线项目（如APL-9099和APL-3007）对实现盈利时间表的影响 [88] - 公司已将管线项目纳入考虑，预计2026年运营费用将小幅增加 [89] - 实现盈利最终取决于收入增长，公司已接近调整后EBITDA中性水平 [90] 问题: Syfovre在帮助患者选择正确保险计划方面的进展，以及免费药品患者的持续治疗情况 [92] - 公司在2025年投入大量努力，通过现场报销团队和教育，帮助诊所了解患者可能存在的保险缺口 [94] - 公司的Apellis Assist中心在保险重新验证期间对患者和诊所进行教育方面发挥了重要作用 [95] - 重新验证过程已接近尾声，相对平稳 [95] - 关于免费药品，公司在2025年坚定承诺支持视网膜诊所，确保患者不因支付能力而中断治疗 [97] - 支付问题对诊所工作流程造成了干扰，可能影响了新患者开始治疗，但这种情况预计会随时间改变 [98] 问题: Empaveli患者管线的可见度，以及预充式注射器是扩大市场还是获取份额 [102] - 患者识别和上游管线比上市前更大，这增强了公司对稳定增长的信心 [103][104] - 预充式注射器预计将是重要的份额驱动因素，并可能帮助扩大市场 [104][107] 问题: OCTF在视网膜临床实践中的应用、对GA市场的潜在影响以及真实世界数据的时间线 [111] - OCTF是一种将OCT图像转化为视网膜功能映射的技术，可量化显示GA患者视网膜敏感性的丧失 [112] - 2026年的重点是提高对GA疾病影响的认识，并最终将该工具应用于临床实践，使医生能够评估患者并跟踪Syfovre的治疗获益 [113][114] - 该技术有助于GA的早期诊断，支持患者旅程，并有望支持Syfovre的采用和治疗依从性 [116] 问题: GA市场中补体抑制剂类别的增长情况、新患者起始份额以及五年GALE数据的影响 [119] - 公司认为GA治疗仍处于早期阶段 [120] - Syfovre保持约60%的市场份额 [121] - 公司对竞争实力充满信心，包括独有的五年GALE数据，这是公司的一大优势 [121] - 公司的重点是纪律执行和创新，以推动市场增长和份额增长 [122]

财务数据和关键指标变化 - 公司2025年第四季度总收入为2亿美元，全年总收入为10亿美元，其中包含与Sobi达成特许权使用费回购协议带来的一次性2.75亿美元预付款 [20] - Syfovre产品2025年第四季度净收入为1.55亿美元，全年净收入为5.87亿美元 [21] - Empaveli产品2025年第四季度美国净收入为3500万美元，全年净收入为1.02亿美元 [23] - Syfovre第四季度总注射剂量约为10.2万剂，其中商业剂量约8.9万剂，免费药品剂量约1.3万剂 [21] - Syfovre全年总注射量同比增长约17%，但全年收入较2024年略有下降，主要原因是免费药品使用量增加 [11] - Syfovre第四季度的总净调整额略高于20%中段范围，预计2026年将处于20%高段范围 [22] - 公司2025年第四季度运营费用为2.51亿美元，上年同期为2.39亿美元，全年运营费用与2024年水平一致 [23] - 预计2026年运营费用将略有上升，主要由于新启动的FSGS和DGF关键试验的增量投资以及某些里程碑付款，但SG&A的下降将大部分抵消这一影响 [24] - 公司2025年底现金及现金等价物为4.66亿美元 [24] - 公司有约9400万美元的可转换债务将于2026年9月到期 [25] 各条业务线数据和关键指标变化 Syfovre（地理萎缩） - Syfovre是地理萎缩市场的领导者，医生和患者看重其差异化优势，包括强效疗效和每年最少仅需注射6次的灵活性 [11] - 支付方覆盖保持强劲，在广泛计划中拥有优先地位 [11] - 公司正在推进三项优先事项以支持持续扩张和长期增长：通过医生细分、优化信息和更重视早期职业视网膜专家来加强现场互动；通过5年GALE数据巩固在GA领域的数据领导地位；通过最佳预充式注射器和OCTF推进创新 [11][12] - GALE扩展研究的事后分析显示，与假手术或预计假手术相比，Syfovre将非中心凹下GA患者的疾病进展延迟了约1.5年 [17] - 公司预计Syfovre在2026年将保持稳定且有意义的收入流 [7] Empaveli（罕见肾病） - Empaveli于2025年7月获得FDA批准用于C3G和原发性IC-MPGN患者，上市后进展完全符合内部预期 [8] - 上市后第一个完整季度，Empaveli实现了超过5%的市场渗透率，显著超过其他罕见肾病药物的上市表现 [9][12] - 截至2025年底，累计收到267份患者起始表格，反映了强劲的早期需求和不断增长的患者渠道 [12] - 95%的已公布支付方政策按标签报销或限制极小 [13] - 医生们一致强调Empaveli引人注目的疗效，以及其随身注射器和每周两次给药的便利性和易用性 [14] - Empaveli是美国约三分之二的C3G和原发性IC-MPGN患者唯一获批的疗法 [14] - 公司预计Empaveli最终可能覆盖美国约5000名患者中的50% [9][16] - 公司已启动Empaveli在FSGS和DGF这两个高未满足需求肾病适应症中的关键试验 [19] 研发管线 - 在肾病领域，公司正基于Empaveli的势头，将产品线扩展到新的适应症，目前正在进行FSGS和延迟移植功能的关键试验 [9] - 在地理萎缩领域，公司正通过下一代策略（将Syfovre与APL-3007联合使用）进一步增强Syfovre的领导地位，旨在提高疗效、改善患者体验并进一步差异化产品 [9] - 公司正在推进APL-9099，这是其FcRn项目，采用首创的碱基编辑方法，旨在降低IgG水平同时保留白蛋白 [19] - 预计将在2026年下半年提交APL-9099的IND申请 [19] - Syfovre与APL-3007联合用药的2期研究预计将在2027年分享顶线数据 [18] 各个市场数据和关键指标变化 - 地理萎缩市场方面，Syfovre保持约60%的市场份额 [121] - 罕见肾病市场方面，Empaveli在C3G和原发性IC-MPGN的上市早期取得了超过5%的渗透率，表现突出 [9][12] - 公司估计美国C3G和原发性IC-MPGN患者总数约为5000人，两种适应症大致各占一半 [29] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司的核心战略是专注于补体生物学，特别是靶向补体级联的中心枢纽C3，通过干预这一汇聚点实现全面的疾病根源控制 [5][6] - 2026年的战略重点仍围绕三大支柱：巩固Syfovre在地理萎缩领域的领导地位；推动Empaveli在罕见肾病领域的增长；推进支撑下一波增长的创新管线 [7] - 公司认为其针对C3的差异化方法在科学和商业上都具有优势，使其能够解决广泛的严重补体驱动疾病 [6] - 在竞争方面，Syfovre凭借最广泛的临床和真实世界证据基础（以5年GALE数据为核心）保持数据领导地位 [12] - 对于Empaveli，公司在儿科患者和IC-MPGN适应症上具有明确的差异化和独特定位，目前没有直接竞争 [40] - 公司认为其竞争对手对C3G和IC-MPGN的流行病学估计明显更高，而公司自身的估计可能更为保守 [78] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层认为2025年是公司进行纪律性执行和基础建设的一年，为长期价值创造奠定了良好基础 [5] - 对于Syfovre，尽管2025年免费药品使用量较高影响了报告收入，但潜在需求依然强劲 [11] - 2026年1月，第三方组织的共付额援助计划开始重新向新患者开放，尽管尚不清楚活动将如何逐步增加，但公司对患者可能获得治疗感到鼓舞 [7] - 公司预计Syfovre在2026年将保持稳定，并致力于推进关键举措，为2027年的加速增长奠定基础，包括推出最佳预充式注射器和OCTF [8] - 对于Empaveli，上市进展非常顺利，公司进入2026年势头强劲，并相信这种势头将持续全年，尽管会有季度间的波动 [16] - 公司相信Empaveli正朝着重磅炸弹地位迈进 [16] - 凭借强劲的资产负债表和不断增长的商业收入基础，公司有能力自筹资金推进管线，并通过严格的财务执行推动长期价值 [10] - 公司预计2026年第一季度的季节性因素将比2025年更为温和，全年Syfovre收入将呈现温和的增长节奏 [64][65] - 管理层强调了对患者获取的承诺，即使在需要时提供免费药品 [97] 其他重要信息 - Sobi最近获得了欧盟委员会对Aspaveli（Empaveli）用于C3G和原发性IC-MPGN的批准，这触发了2026年第一季度向Apellis支付的2500万美元里程碑付款 [24] - 公司正在积极评估一系列方案，以审慎和纪律严明的方式处理即将到期的可转换债务 [25] - 预充式注射器的临床研究已完成，公司正致力于在2026年上半年提交监管申请 [17] - 功能性OCT（OCTF）工具计划在2026年下半年供视网膜诊所研究使用 [18] - 公司预计将在2026年第二季度分享更多关于APL-9099项目的细节 [19] 总结问答环节所有的提问和回答 问题: 关于Empaveli在2026年的上市策略，特别是IC-MPGN适应症的渗透挑战和增长点 [28] - 管理层确认Empaveli正朝着重磅炸弹地位迈进，并指出在儿科人群和移植后患者中已经看到重要的接纳和差异化，这有助于在第四季度实现超过5%的渗透率 [29] - 关于不同亚适应症（如C3G和IC-MPGN）的渗透率是否最终会等同，管理层认为目前为时过早，并指出这两种疾病表型之间存在相当多的重叠，在临床试验中覆盖所有表型非常重要 [31] 问题: 关于Syfovre的5年GALE数据，投资者应关注的重点 [33] - 管理层强调，该数据展示了Syfovre为患者带来的持续获益和安全性，是迄今为止地理萎缩领域最大的数据集，治疗5年的患者可以节省多达1.5年的视网膜组织，这对老年患者意义重大 [34] - 首席医学官补充说，延长试验显示随时间推移疗效持续增加，并能显著保存视网膜组织，这些发现可能促使患者更早开始治疗 [36] 问题: 关于Empaveli达到50%渗透率所需的时间、上市曲线形态以及相对于Fabhalta的竞争动态 [39] - 管理层预计在罕见病中典型的稳定增长和稳定爬升 [40] - 在竞争方面，公司强调了在儿科人群和IC-MPGN适应症上的独特定位和明显差异化优势 [40] - 管理层指出，基于上市以来的观察，医生对该药物的疗效和安全性非常认可，在移植后患者群体中尤其重要 [41] 问题: 关于Empaveli上市季度间波动性的因素，以及是否会继续提供起始表格数据作为指引 [43] - 管理层解释，超罕见疾病的患者起始表格流入量会按周、按月波动，这是正常现象，但对进入2026年的势头感到满意 [45] - 关于指引，公司将继续报告收入，但不会像第三、四季度那样提供额外的起始表格指引 [47] 问题: 关于预充式注射器对视网膜医生工作流程的重要性，以及是否是推动Syfovre在2027年恢复增长的主要驱动力 [50] - 管理层表示预充式注射器将带来巨大改变，是一项能提升诊所便利性和效率的创新，将支持地理萎缩患者的临床使用，并认为这对医生和患者都具有变革性 [51][52] - 除了预充式注射器，功能性OCT也是推动Syfovre恢复增长的因素之一 [53] 问题: 关于Syfovre共付额动态的最新改善情况，以及免费样品使用和销售轨迹的季度节奏 [56] - 管理层确认患者援助组织已重新开放为地理萎缩患者提供共付额援助，但目前尚不清楚这对免费药品动态意味着什么 [57] - 去年免费药品使用率在12%-14%之间波动，这代表了无法支付治疗费用的患者取得了重要进展 [57] 问题: 关于肾病领域新启动的3期试验（FSGS和DGF）的入组预期和经验 [59] - 管理层对这两项试验感到兴奋，认为Empaveli有潜力产生巨大影响，但目前给出入组预测为时过早 [59] - 从VALIANT研究中观察到的精确靶点参与和对肾小球补体途径的控制，预计将在这些疾病中转化为类似的疗效特征 [59] 问题: 关于Syfovre在2026年第一季度的收入趋势和全年展望 [63] - 管理层解释，第一季度存在季节性动态，如天气和医保重新验证，公司去年管理了渠道库存积累，预计今年第一季度的波动会比去年更温和 [64] - 预计全年Syfovre收入将呈现温和的增长节奏 [65] 问题: 关于Syfovre第四季度注射剂量持平以及2026年商业剂量与免费药品剂量的分配预期 [69][70] - 管理层认为第四季度的持平主要受季节性因素影响，商业剂量在季节性背景下没有显著变化 [70] - 2025年免费药品使用率在12%-14%之间波动，第四季度可能因共付额援助组织在第三季度对现有患者重新开放而略有下降，但很难确定 [71] 问题: 关于Syfovre与APL-3007联合用药的2期数据预期，以及对“50%渗透率”说法的澄清 [75] - 管理层解释，该联合用药旨在将C3全身水平降低约90%，从而可能将给药间隔延长至每三个月一次，并提高疗效 [76] - 关于50%渗透率，是指公司相信高达50%的流行病学患者最终可能接受Empaveli治疗，并指出公司的流行病学估计可能比竞争对手更保守 [77][78] 问题: 关于Empaveli上市初期患者集中涌入后，是否已进入稳定增长状态 [82] - 管理层确认，去年第三、四季度出现的患者集中涌入通常发生在上市早期，目前已经进入稳定状态，对未来的持续稳定性有信心 [84] 问题: 关于管线项目（如APL-9099和APL-3007）对公司实现盈利时间表的影响 [88] - 管理层表示，目前已经将所有这些因素纳入考量，预计2026年运营费用会小幅上升，主要由于FSGS和DGF研究的推进以及新项目（如Beam项目）的成本 [89] - 盈利能力最终取决于收入增长，公司过去一年在调整后EBITDA层面已接近盈亏平衡，预计今年将更加聚焦于此 [90] 问题: 关于Syfovre的医保重新验证工作进展以及免费药品患者的持续性和流失情况 [92] - 管理层介绍了去年在医保重新验证方面所做的教育工作，目前重新验证过程已接近尾声，相对平稳 [94][95] - 关于免费药品，管理层强调了公司在2025年支持视网膜诊所和患者的承诺，确保无力支付共付额的患者仍能得到治疗，这种动态影响了诊所的工作流程和新患者接纳，但情况正在趋于稳定 [97][98][99] 问题: 关于Empaveli患者渠道的可见性，以及预充式注射器是扩大市场还是获取份额的驱动力 [103] - 管理层指出，患者渠道（从识别到起始表格再到治疗）比上市前更大，这支持了对稳定增长的预期 [104][105] - 预充式注射器将是一个非常重要的份额驱动因素，能更好地适应视网膜诊所的工作流程，使医生更容易尝试和使用该产品 [105][106] - 首席医学官补充说，这将是真正的创新，有助于扩大地理萎缩市场 [107] 问题: 关于视网膜专家如何使用OCTF、其扩大GA市场的潜力以及真实世界数据的时间线 [111] - 管理层详细介绍了OCTF技术，它能将OCT图像转化为视网膜功能图，可视化地理萎缩对患者的影响以及Syfovre治疗的益处 [112][113] - 2026年的重点将是提高对疾病影响的认识，并计划将该工具引入诊所，供医生在患者诊疗中使用 [114] - 该技术有助于更早诊断GA，支持患者旅程，帮助医生更好地理解疾病，从而支持Syfovre的采用和患者坚持治疗 [116] 问题: 关于地理萎缩市场中补体抑制剂类别的增长趋势、Syfovre的市场份额以及5年GALE数据的影响 [119] - 管理层认为，地理萎缩治疗仍处于早期阶段，公司凭借产品差异化和大量数据（包括5年数据）处于有利的竞争地位 [120] - Syfovre保持约60%的市场份额，公司对进入2026年的竞争实力充满信心，GALE数据是公司独有的重要优势 [121] - 公司的重点是纪律性执行和持续创新，以推动市场增长和份额增长 [122]

财务数据和关键指标变化 - 2025年第四季度总收入为2亿美元 2025年全年总收入为10亿美元 其中包含一笔来自Sobi特许权回购协议的2.75亿美元一次性预付款 [17] - Syfovre 2025年第四季度净产品收入为1.55亿美元 2025年全年净产品收入为5.87亿美元 [17] - Empaveli 2025年第四季度美国净产品收入为3500万美元 2025年全年美国净产品收入为1.02亿美元 [19] - 2025年第四季度营业费用为2.51亿美元 上年同期为2.39亿美元 2025年全年营业费用与2024年水平一致 [19] - 2026年营业费用预计将小幅增长 主要由于新启动的FSGS和DGF关键试验的增量投资以及某些里程碑付款 但部分将被SG&A的减少所抵消 [20] - 2025年底现金及现金等价物为4.66亿美元 [20] - 2026年第一季度 由于库存管理和典型的季节性动态 包括医疗保险重新验证 预计Syfovre库存将小幅减少 [18] - 2026年第一季度 由于去年第四季度渠道库存积累得到更好管理 季节性波动预计将比2025年更为温和 [64] 各条业务线数据和关键指标变化 **Syfovre（地理萎缩）** - 2025年全年Syfovre收入较2024年略有下降 主要原因是免费药品使用量增加 但基础需求依然强劲 总注射次数同比增长约17% [8] - 2025年第四季度向医生办公室交付了约10.2万剂Syfovre 其中包括约8.9万剂商业剂量和1.3万剂免费药品剂量 [17] - 2025年免费药品使用率在12%-14%之间波动 [56] - 2025年第四季度Syfovre的毛净调整率略高于20%中段范围 2026年预计将处于20%高段范围 [18] - 基于当前定价策略 预计2026年净价格将保持相对稳定 [18] - Syfovre在GA市场保持领先地位 市场份额稳定在60% [120][123] **Empaveli（罕见肾病）** - 在上市后的第一个完整季度 即2025年第四季度 Empaveli实现了超过5%的市场渗透率 [6][9] - 截至2025年底 累计收到267份患者起始表格 反映了强劲的早期需求和不断增长的患者渠道 [9] - 95%的已公布支付方政策按标签报销或限制极少 [10] - 公司相信Empaveli有潜力被美国约5000名C3G和原发性IC-MPGN患者中高达50%的人使用 [6][12] - 在儿科和移植后患者中观察到强烈兴趣 成人患者群体中的机会也在增长 [12] 各个市场数据和关键指标变化 **地理萎缩（GA）市场** - Syfovre是GA市场中唯一获批的C3靶向疗法 其临床特征继续差异化 [13] - 支付方覆盖范围保持强劲 在广泛的计划中拥有优先地位 [8] - 第三方组织的患者共付额援助计划已于2026年1月重新对新患者开放 但具体活动如何增加尚不明确 [4][56] **罕见肾病市场** - Empaveli在美国C3G和原发性IC-MPGN患者中的流行病学估计约为5000人 C3G和IC-MPGN大致各占一半 [26] - Empaveli是唯一获批用于美国约三分之二的C3G和原发性IC-MPGN患者的疗法 [10] - 公司最初将上市重点放在前20个账户上 这些账户占整个市场的30%以上 并占患者起始表格的约三分之一 [11] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司2026年的战略重点围绕三大支柱：巩固Syfovre在地理萎缩领域的领导地位 推动Empaveli在罕见肾病领域的增长 推进创新管线以支撑下一波增长 [4] - 公司的核心科学和商业差异化在于其针对补体级联中心枢纽C3的方法 旨在实现全面的疾病根源控制 [3] - 为Syfovre的加速增长奠定基础的关键举措包括推出同类最佳的预充式注射器和OCTF（人工智能驱动的功能OCT） [5] - 在肾病领域 公司正基于Empaveli的势头 将其扩展到新的适应症 目前正在进行针对局灶节段性肾小球硬化症和移植肾功能延迟恢复的关键试验 [6] - 在地理萎缩领域 通过将Syfovre与APL-3007联合使用的下一代策略来加强其领导地位 [6] - 公司正在推进其首创的碱基编辑FcRn项目APL-9099 旨在颠覆一个价值数十亿美元的市场 [7] - 在竞争方面 Syfovre凭借5年GALE数据等广泛的临床和真实世界证据基础保持数据领导地位 [9][123] - Empaveli在儿科和IC-MPGN领域目前没有直接竞争 这是一个巨大的优势 [38] - 预充式注射器预计将成为Syfovre重要的市场份额驱动因素 类似于在湿性AMD领域抗VEGF产品的经验 [107] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2025年是公司纪律执行和基础建设的一年 为长期价值创造奠定了坚实基础 [3] - 随着第三方项目恢复活动 免费药品的使用可能会随着时间的推移而变化 [18] - 公司对2026年Syfovre的预期是稳定且有意义的收入流 并专注于为2027年及以后的增长重新定位 [4][19] - Empaveli的上市轨迹增强了对其长期价值的信心 公司认为其正朝着重磅炸弹地位迈进 [5][12] - 基于当前趋势 公司相信Empaveli正朝着重磅炸弹地位迈进 [19] - 在罕见病领域 预计将出现稳定增长 并伴有季度间的波动 [12][37] - 公司拥有强大的资产负债表和不断增长的商业收入基础 能够自我资助其管线并通过严格的财务执行推动长期价值 [7] - 公司相信现有资源足以支持业务实现盈利 [21] - 公司正在积极评估一系列方案 以审慎和纪律严明的方式处理2026年9月到期的约9400万美元可转换债务 [22] 其他重要信息 - 2026年第一季度 Sobi获得欧盟委员会批准Aspaveli用于C3G和原发性IC-MPGN 触发了向Apellis支付的2500万美元里程碑款项 [21] - 公司宣布了GALE扩展研究的新五年数据 显示Syfovre与假手术或预计假手术相比 将非中心凹下GA患者的疾病进展延迟了约1.5年 [14] - 预充式注射器的临床研究已完成 计划在2026年上半年提交监管申请 [14] - 功能性OCT工具计划在2026年下半年提供给视网膜诊所供研究使用 [15] - Syfovre与APL-3007联合使用的2期研究预计将在2027年分享顶线数据 [15] - 针对FSGS和DGF的Empaveli关键试验已经启动 [16] - 预计在2026年下半年提交APL-9099的研究性新药申请 [16] 总结问答环节所有的提问和回答 问题: 关于Empaveli在2026年上市后不同适应症（特别是IC-MPGN）的增长潜力及患者获取的挑战 [25] - 回答: 公司确认Empaveli正朝着重磅炸弹地位迈进 美国C3G和IC-MPGN总患者数约5000人 两者比例大致各半 儿科人群和IC-MPGN及移植后细分市场已出现重要的接纳和差异化 这有助于在第四季度实现超过5%的渗透率 并增强了公司对峰值渗透率可达50%的信心 目前提供具体细分数据为时过早 且两种疾病表型存在重叠 [26][27][29] 问题: 关于Syfovre的5年GALE数据中应关注的重点 [31] - 回答: 重点在于Syfovre为患者带来的持续获益和安全性 这是GA领域最大的数据集 治疗5年的患者可节省多达1.5年的视网膜组织 这对老年患者意义重大 这些数据可能促使患者更早开始治疗 [32][33] 问题: 关于Empaveli达到50%渗透率所需的时间、增长曲线是平稳还是加速、患者寻找工作以及相对于Fabhalta的竞争动态 [36] - 回答: 在罕见病领域 预计将出现稳定增长 这是典型情况 Empaveli在儿科和IC-MPGN领域具有明确的差异化和独特定位 目前没有竞争 这是一个巨大优势 基于上市以来的观察 该药物的疗效和安全性特征备受认可 在移植后患者群体中也非常重要 [37][38][39] 问题: 关于Empaveli上市增长的季度波动因素 以及是否会继续提供起始表格或其他形式的指导 [41] - 回答: 在超罕见病领域 起始表格的流入存在周度和月度的自然波动 但公司对进入2026年的势头感到满意 未来将继续报告收入和起始表格 但不会提供超出第三、四季度的额外起始表格指导 [43][44][45] 问题: 关于预充式注射器对视网膜医生工作流程的重要性 以及它是否是推动Syfovre在2027年恢复增长的主要因素 [48] - 回答: 预充式注射器是一项重要的实践赋能创新 将为视网膜医生带来便利和效率 并非常贴合诊所冰箱的存储需求 除了预充式注射器 功能性OCT也是推动Syfovre恢复增长的因素 [50][51][52] 问题: 关于Syfovre共付额援助动态的最新改善情况 以及免费样品使用和销售轨迹的季度变化 [55] - 回答: 患者援助组织已重新开放对GA患者的共付额援助报销 但目前尚不清楚这对免费药品动态意味着什么 2025年免费药品使用率在12%-14%之间波动 这代表了无法支付治疗费用的患者获得了重要进展 [56] 问题: 关于肾病领域新三期试验（FSGS和DGF）的入组预期 以及研究中心是否已有Empaveli使用经验 [58] - 回答: 公司对这两项试验感到兴奋 但目前给出入组预测为时过早 来自VALIANT研究的精确靶点 engagement和对补体途径的控制 预计将在这些新适应症中产生类似的疗效 [58][59] 问题: 关于2026年第一季度Syfovre收入趋势 季节性因素与2025年第一季度的对比 以及2026年全年Syfovre收入是否相对稳定 [63] - 回答: 2026年第一季度存在一些季节性动态 如天气和重新验证 公司去年努力管理了渠道库存积累 因此预计第一季度波动会比去年更为温和 全年来看 预计增长步伐平稳 [64][65] 问题: 关于Syfovre第四季度注射剂量环比持平 商业剂量与免费药品剂量的分配变化 以及2026年分配是否会更倾向于商业剂量 [69][70] - 回答: 第四季度的持平主要受季节性因素影响 假期可能产生了影响 从商业剂量角度看变化不大 2025年免费药品使用率在12%-14%之间波动 第四季度符合预期 第三季度患者共付额援助对现有患者开放 可能导致第四季度免费药品小幅下降 [71][72] 问题: 关于Syfovre与APL-3007联合用药的2期数据预期 以及对“50%渗透率”说法的澄清 [76] - 回答: 该联合用药旨在将给药频率从每两月一次延长至每三月一次 并显著提高疗效 具体数据将在后期定义 关于Empaveli 公司相信高达50%的流行病学患者最终可能接受治疗 公司对流行病学的估计可能偏保守 且上市首季度超过5%的渗透率表明上市非常成功 [77][78][79] 问题: 关于Empaveli上市初期患者集中涌入后 是否已进入稳定增长状态 [84] - 回答: 上市初期患者集中涌入通常发生在上市早期 公司在第四季度看到了这一情况 现在已进入稳定状态 对未来的稳定增长充满信心 [86] 问题: 关于管线项目（如APL-9099和APL-3007）如何影响公司实现盈利的时间表和轨迹 [89] - 回答: 公司已将管线投资纳入考量 预计2026年营业费用将小幅增长 主要由于FSGS和DGF研究以及新项目（如Beam项目）的成本 公司一直善于管理营业费用 盈利最终取决于收入增长 在加回股权激励后 公司去年已接近调整后EBITDA盈亏平衡 预计今年这一目标将更加清晰 [90][91] 问题: 关于Syfovre在帮助患者选择合适保险计划方面的进展 以及免费药品患者是持续治疗还是因无法获得覆盖而脱落 [94] - 回答: 公司在2025年投入大量努力通过现场报销团队和教育来帮助诊所和患者了解保险计划选择 重新验证过程已接近尾声 相对顺利 关于免费药品 公司在2025年坚定承诺支持视网膜诊所和无法支付共付额的患者 确保他们得到治疗 这种工作流程的中断影响了新患者的接纳 但现在视网膜领域正在找到新的稳定节奏 [96][97][98][99][100] 问题: 关于Empaveli患者渠道的可见度 以及预充式注射器是扩大市场还是夺取市场份额 [104] - 回答: 患者上游渠道比上市前更大 这表明公司流行病学估计正确 且患者识别持续进行 预计增长稳定 预充式注射器将是重要的份额驱动因素 能更好地适应视网膜诊所工作流程 便于医生尝试和使用 有助于扩大GA市场 [105][106][107][108] 问题: 关于视网膜专家如何使用功能性OCT、其如何扩大GA市场 以及何时能有大量真实世界数据用于分析 [113] - 回答: 功能性OCT能将OCT图像转化为视网膜功能图 可视化GA患者的视网膜敏感性丧失和治疗获益 2026年的重点是提高对GA疾病影响的认识 并计划将该工具引入诊所 供医生在患者诊疗中使用 这有助于更早诊断GA 支持患者旅程 并促进Syfovre的采用和治疗依从性 [114][115][116][117] 问题: 关于GA市场中补体抑制剂类别的增长情况、Syfovre在新患者起始中的份额 以及5年GALE数据的影响 [120][121] - 回答: 公司认为GA治疗仍处于早期阶段 Syfovre凭借差异化和大量数据具有竞争优势 Syfovre市场份额稳定在60% 公司对进入2026年的竞争实力充满信心 包括独有的5年GALE数据 公司的重点是纪律执行和创新 以推动市场增长和份额增长 [122][123][124]

行业整体财报季概览 - 医疗行业2025年第四季度财报发布将于本周加速 大多数公司将在未来两周内公布业绩[1] - 行业主要由制药/生物技术和医疗器械公司组成 制药和生物技术领域的财报季已于1月下旬由强生拉开序幕 其第四季度业绩强劲 盈利和销售额均超预期[1] - 截至1月28日 医疗行业已有11.7%的公司（占该行业总市值的26%）公布了季度业绩 在已公布业绩的公司中 42.9%的公司盈利和收入均超预期[2] - 在已公布业绩的公司中 盈利同比下降15.5% 而收入同比增长10.3%[2] - 整体来看 医疗行业第四季度盈利预计同比下降2.4% 销售额预计同比增长8.7%[3] 大型药企近期业绩表现 - 罗氏2025年业绩受到不利外汇波动的拖累 美元疲软对其国际销售产生了负面影响[1] - 赛诺菲上周公布的第四季度业绩表现喜忧参半 盈利超预期但销售额略低于预期[1] 重点关注的五家生物制药公司 - 文章重点介绍了五家预计将在即将公布的季度业绩中表现超预期的生物制药公司：硕腾、Pacira BioSciences、Apellis Pharmaceuticals、Acadia Pharmaceuticals和Denali Therapeutics[4] 硕腾公司分析 - 硕腾目前的盈利ESP为+0.84% Zacks评级为3[7] - 第四季度每股收益的普遍预期为1.40美元 收入预期为23.7亿美元 公司计划于2月12日开市前公布业绩[7] - 硕腾在过去四个季度中每个季度均超预期 平均超出幅度为5.37%[7] - 第四季度收入可能受到美国和国际部门伴侣动物产品销售增长的支持 主要驱动力包括其犬用跳蚤、蜱虫和心丝虫联合疗法Simparica Trio的强劲需求 以及其关键皮肤病品牌Apoquel和Cytopoint的持续增长势头[8] - 然而 其用于治疗骨关节炎疼痛的单克隆抗体产品（犬用Librela和猫用Solensia）在美国部门的销售额可能因对部分犬只副作用的担忧而出现下滑[8] Pacira BioSciences公司分析 - Pacira BioSciences目前的盈利ESP为+7.38% Zacks评级为2[9] - 第四季度每股收益的普遍预期为85美分 收入预期为1.9699亿美元 预计将很快公布业绩[9] - 该公司在过去四个季度中每个季度均超预期 平均超出幅度为6.26%[10] - 第四季度收入可能由其旗舰疼痛管理产品Exparel在所有已获批适应症中不断增长的销售额所驱动 其其他产品（膝骨关节炎疼痛药物Zilretta和iovera医疗器械）的销售额在即将报告的季度预计也有所增长 共同推动了收入增长[10] Apellis Pharmaceuticals公司分析 - Apellis Pharmaceuticals目前的盈利ESP为+4.52% Zacks评级为3[11] - 第四季度每股亏损的普遍预期为41美分 收入预期为1.9437亿美元 预计将很快公布业绩[11] - 该公司在过去四个季度中有三个季度超预期 一次未达预期 平均超出幅度为1.81%[11] - 第四季度收入可能主要由其地理萎缩药物Syfovre的销售所推动 其另一款上市药物Empaveli在所有已获批适应症中不断增长的销售额预计也对总收入有所贡献[12] Acadia Pharmaceuticals公司分析 - Acadia Pharmaceuticals目前的盈利ESP为+14.92% Zacks评级为3[13] - 第四季度每股收益的普遍预期为12美分 收入预期为2.9264亿美元 预计将很快公布业绩[13] - 该公司在过去四个季度中有三个季度超预期 一次未达预期 平均超出幅度高达24.87%[13] - 第四季度收入可能由其主打药物Nuplazid在美国获批用于治疗与帕金森病精神病相关的幻觉和妄想后不断增长的销售量所驱动 其第二款产品Daybue（获批用于治疗Rett综合征）的销售增长也可能对总收入有所贡献[14] Denali Therapeutics公司分析 - Denali Therapeutics目前的盈利ESP为+6.11% Zacks评级为3[15] - 第四季度每股亏损的普遍预期为75美分 收入预期为1847万美元 预计将很快公布第四季度业绩[15] - 该公司在过去四个季度中有三个季度超预期 一次未达预期 平均超出幅度为3.69%[15] - 公司目前商业产品组合中没有上市产品 即将报告季度的收入预期反映了对本报告周期内确认的合作收入的预期[16] - 公司在公布第四季度业绩时 很可能会分享其研发管线项目的更新 特别是其用于治疗亨特综合征的主要候选药物tividenofusp alfa的监管时间表 寻求该药物加速批准的申请目前正由FDA审查 最终决定预计在2026年4月5日 公司预计2026年将标志着其平台的首次商业验证[16]

公司评级与目标价变动 - 美国银行将Apellis Pharmaceuticals评级从中性上调至买入 目标价维持在28美元[1] - 富国银行将Apellis Pharmaceuticals目标价从29美元下调至26美元 但维持超配评级[2] 核心产品Empaveli的商业表现与市场评估 - 美国银行认为市场目前低估了Empaveli治疗罕见肾脏病的商业前景[1] - Empaveli自7月下旬获批以来已获得267份新患者起始治疗表格 在美国5000名患者市场中实现了5%的初步渗透率[1] - 富国银行下调目标价主要因Empaveli在C3G和IC-MPGN适应症上的商业推广速度慢于预期[2] - 基于更平缓的采用曲线 公司将2026年至2030年收入预测下调了20%至50%[3] 公司业务概况 - Apellis Pharmaceuticals是一家商业阶段的生物制药公司 致力于发现、开发和商业化治疗高未满足需求疾病的新型治疗化合物[4] 其他产品线动态 - 公司对另一产品Syfovre的预测基本保持不变 市场正在等待其在永久性功能转换上市中表现的进一步证据[3]

市场观点与投资策略 - 摩根士丹利高级投资组合经理Sherry Paul认为，市场波动是投资常态，标志着新事物的出现而非坏事[1] - 市场焦点正从“七巨头”转向“宏大主题”，包括新世界秩序、人工智能自动化、创新和长寿等领域[1] - 建议投资者根据这些趋势识别并超配特定行业，而非将资产转为现金[1] - “七巨头”公司性质正从单一业务公司转变为多元化控股公司，科技公司涉足电影，非必需消费品公司涉足火箭发射等技术[2] - 由于传统行业分类失真，建议传统ETF投资者采取等权重配置以避免过度集中[2] - 2026年投资策略建议关注标普500指数中除巨头外的其他473只股票，而非持续超配超大市值股[2] - 核心论点是所有公司本质上都是科技公司，不理解人工智能应用于自身商业模式的企业将面临生存危机[2] 高做空兴趣股票筛选方法 - 通过Finviz股票筛选器，筛选出流通股做空比例在15%至25%之间的股票[5] - 从中选出11只上涨潜力超过45%的股票，并按上涨潜力升序排列[5] - 同时列出了截至2025年第三季度每只股票的对冲基金持仓情况[5] Apellis Pharmaceuticals Inc. (APLS) 分析 - 被列为上涨潜力最大的高做空兴趣股票之一，平均上涨潜力为47.33%，有49家对冲基金持有[7] - 2025年1月21日，美国银行分析师将其评级从中性上调至买入，目标价维持在28美元[8] - 美国银行认为市场低估了其药物Empaveli治疗罕见肾脏病的商业前景，该药自7月下旬获批后已获得267份新患者起始用药表，在美国5000名患者市场中实现了5%的初步渗透[8] - 2025年1月20日，富国银行将其目标价从29美元下调至26美元，但维持超配评级，主要因Empaveli在C3G和IC-MPGN适应症上的商业推广慢于预期[9] - 因此，该公司将2026-2030年收入预测下调了20%至50%，以反映更平缓的采用曲线，但对Syfovre的预测基本保持不变[10] - 该公司是一家商业阶段的生物制药公司，致力于发现、开发和商业化治疗未满足医疗需求疾病的新型治疗化合物[10] Vera Therapeutics Inc. (VERA) 分析 - 被列为上涨潜力最大的高做空兴趣股票之一，平均上涨潜力为55.09%，有36家对冲基金持有[11] - 2024年12月19日，美国银行将其目标价从48美元上调至66美元，维持买入评级，原因是将其主导的IgAN药物的峰值收入预测从17亿美元上调至22亿美元[11] - 上调源于基于同类竞争药物的更高预期定价，以及近期股权融资后6.8亿美元净现金头寸的增强，这为2026年中的强劲商业发布奠定了基础[11] - 同日，高盛将其目标价从55美元大幅上调至95美元，维持买入评级，原因是目标市场大幅扩大[12] - 此次修订基于Otsuka的Voyxact获得FDA批准及溢价定价，表明APRIL/BAFF抑制剂类药物治疗IgAN的定价潜力远高于此前预期[12] - 摩根大通在对其小中型生物科技覆盖组进行广泛模型更新后，将目标价从99美元调整至96美元，维持超配评级[13] - 该公司是一家临床阶段的生物科技公司，致力于为患有严重免疫疾病的患者开发和商业化变革性疗法[13]

核心观点 - Apellis Pharmaceuticals 新获批的罕见肾病药物 Empaveli 早期市场表现强劲 有望成为公司未来几年的关键增长拐点 重塑其收入前景 [1] - 美国银行基于对 Empaveli 在 C3G/IC-MPGN 市场中未被充分认识的商业潜力 将公司评级从“中性”上调至“买入” [1][6] 产品获批与市场机会 - 2025年7月 美国FDA批准Empaveli用于治疗12岁及以上患者的C3肾小球病或原发性免疫复合物膜增生性肾小球肾炎 以降低蛋白尿 这是该适应症的首款疗法 [2] - Empaveli此前已在美国获批用于治疗成人阵发性睡眠性血红蛋白尿症 [3] - 分析师认为 当前估值未充分反映Empaveli在新罕见肾病适应症中的商业潜力 [2] 早期商业表现 - 第三季度 Empaveli在美国的净产品收入为2700万美元 [4] - 自7月下旬获批以来 公司已收到267份C3G/IC-MPGN患者的新用药申请 这相当于渗透了美国约5000名患者市场中的约5% [4] - 管理层强调早期支付方反馈积极 迄今为止没有出现完全拒绝承保的情况 [4] 竞争格局与市场预测 - Empaveli更广泛的适用标签正在推动早期使用 包括IC-MPGN、儿科及移植后患者 且公司认为其疗效优于诺华公司的Fabhalta [5] - 美国银行预测 到2033年 Empaveli在美国的销售额峰值将达到5.08亿美元 基于20%的峰值市场渗透率 这将为公司股价预测贡献10美元/股 [5] Syfovre业务表现与未来催化剂 - Syfovre的地理萎缩业务在2025年因慈善基金会资金中断而受到显著影响 [7] - 尽管公司预计2026年将保持温和增长 但计划在2026年上半年提交的Syfovre预充式注射剂申请若获批 可能重新加速市场渗透 [7] - 美国银行将预充式注射剂视为近期竞争优势 可能扩大其市场份额并帮助整体市场增长 其影响预计在2027年显现 目前Syfovre业务为公司股价预测贡献16美元/股 [8] 市场反应 - 在报告发布当日 Apellis Pharmaceuticals股价上涨2.37% 报收于21.52美元 [8]

公司概况 * 公司为Apellis Pharmaceuticals (NasdaqGS:APLS)，专注于补体通路，特别是补体因子C3，以探索多种治疗领域的治疗方案[2] * 公司目前资金自给自足，拥有近期和长期的增长驱动力[2] 核心产品 Syfovre (地理萎缩/GA) **市场地位与财务表现** * 公司是地理萎缩市场的领导者，市场份额约为60%[4] * 注射总次数同比增长约17%[4] * 2025年是打基础的一年，为Syfovre建立了稳定的、持久的收入流，支持长期增长[3] * 预计2027年将迎来新的增长拐点[3] * 第四季度注射量基本与第三季度持平，若最后两周未放缓，预计可实现低至中个位数增长[35] **患者细分与市场机会** * 将地理萎缩患者分为三类：晚期GA、伴随湿性年龄相关性黄斑变性(wet AMD)的GA、以及早期GA[5] * 目前重点在晚期GA和伴随湿性AMD的GA患者，并认为早期GA患者群体未来也将打开[6] * 该疾病难以治疗，潜在新竞争对手屡遭失败，凸显了Syfovre的重要性[7] **增长策略与竞争优势** * 2026年上半年：依靠实地执行和临床证据推动市场增长[7] * 2026年下半年：计划扩大相对于唯一竞争对手的市场份额，并凭借预充式注射器获得竞争优势[7][8] * 预充式注射器：已完成临床试验，将于2026年上半年提交申请，预计2026年下半年上市，将极大简化诊所操作流程[3][9][10] * 长期数据：拥有地理萎缩领域最大的5年随访数据集，显示治疗可在5年内将疾病进展延缓1.5年[8] * 功能成像：利用人工智能开发功能OCT成像技术，首次能将OCT图像转化为患者实际看到的功能性地图，使治疗效果更直观[10][11][12] * 未来项目APL-3007：皮下注射，每三个月一次，可将全身C3水平降低约90%，有望将眼内注射频率从每两月一次延长至每三月一次，数据预计于2027年公布[13] **市场动态与挑战** * 2025年视网膜诊所运营复杂，患者流量大，且患者援助基金中断，影响了GA治疗[24][25] * 诊所需处理自付费用等问题，导致许多诊所暂停治疗GA患者，优先处理湿性AMD这类医疗半紧急情况[26] * 公司通过患者准入计划、提供样品等方式支持患者和诊所[26] * 欧洲市场：因无法衡量药物带来的功能性获益，未获得EMA批准，公司正在寻求解决方案，包括可能在某些欧洲国家提交国家申请[31][32][33] 核心产品 Empaveli (肾脏罕见病) **已获批适应症与市场** * 已获批用于阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)、C3肾小球病(C3G)和原发性免疫复合物膜增生性肾小球肾炎(IC-MPGN)[14] * C3G和IC-MPGN在美国的流行病学患者数约为5,000人[14] * 药物于7月底获批，8月开始上市，上市表现符合预期，被认为是肾病罕见病领域迄今为止最好的上市案例之一[14] * 上市首季度后，市场渗透率已超过5%，公司相信约一半的患者（约2,500人）最终将接受Empaveli治疗[16] * 支付方接受度良好[17] * 第四季度关键驱动因素：药物的疗效和安全性，儿科患者群体需求显著增加，移植患者需求也稳定上升[36] **临床数据优势** * 批准基于Valiant研究数据，该研究涵盖了成人、儿科、C3G和IC-MPGN患者，以及移植前后人群[15][16] * 数据“三连胜”：显著降低蛋白尿；治疗6个月后，70%的患者肾脏中无补体沉积痕迹；对估算肾小球滤过率(eGFR)产生积极影响[37] * 安全性突出：累计超过3,000患者年的用药中，未出现 encapsulated 脑膜炎球菌感染病例（同类药物预期每200-300患者年出现一例）[39] **在研适应症与增长策略** * 正在进行两项III期临床试验：局灶节段性肾小球硬化症(FSGS，美国约13,000患者)和移植肾功能延迟恢复(DGF，美国约21,000-23,000例 deceased donor 移植中约30%-35%发生)[14][18][19] * 这两个新适应症潜在覆盖约30,000名患者[14] * 2026年持久增长策略：加强患者识别与诊断，教育肾病学家，通过疗效、安全性和真实世界证据进行竞争差异化[17] * 将探索减少甚至停用伴随药物（如类固醇）为患者带来的获益[40] 研发管线 * APL-9099项目：采用基因编辑方法（单碱基编辑，使用LNP递送）靶向FcRn市场，旨在将IgG水平降低约50%，同时维持白蛋白水平，临床前试验显示单次或两次治疗可在半年内产生持久反应，计划在2026年下半年提交IND[20][21][22] 竞争格局 * Syfovre在GA领域的主要竞争对手是Izervae[7] * Syfovre总市场份额约60%，新治疗患者市场份额略低，为50%-55%，且相对稳定[41] * 公司认为其患者保留率可能优于Izervae[41] * 预充式注射器是公司预计的关键竞争优势，而Izervae暂无相关计划[42][43]

公司：Apellis Pharmaceuticals (APLS) 核心产品与业务 * 公司业务聚焦于两款核心产品：Empaveli（用于治疗罕见肾脏疾病C3G和IC-MPGN）和Syfovre（用于治疗地理萎缩GA）[3][20] * 公司正在开发一款名为Abelcet 3007的RNAi疗法 旨在与Syfovre联合使用以实现更长给药间隔和增强疗效[34] Empaveli (C3G/IC-MPGN) 业务进展 **上市表现与流行病学** * Empaveli的上市进程完全符合内部预期 商业团队对疾病流行病学和患者接纳速度的预测非常准确[3][4][5] * 公司估计C3G和IC-MPGN的患者总数约为5,000人 这一数字与竞争对手的估计不同 但公司通过多种渠道验证了其准确性[5] * 患者获取渠道多元化 包括患者组织、理赔数据以及与主要医疗中心的互动[7] * 患者来源渠道（潜在患者池）比2024年7月时更为丰富 补充速度甚至超过预期[7] **患者启动与市场动态** * 在2025年第三季度 公司有152名新患者开始治疗 并预计到2025年底将有225名或更多患者提交启动表格[6][18] * 从患者提交启动表格到成为付费客户通常需要4到6周 涉及疫苗接种和支付方覆盖等流程 公司正努力优化以缩短此时间[18] * 肾脏病学领域的特点是治疗决策不紧急 进展将是稳定的 但在儿科和移植后患者群体中 治疗紧迫性显著更高 公司是这两个亚群中唯一获批的产品[8][10] * 竞争对手药物在儿科和移植后适应症中的超说明书使用率很低至非常低[10] **医生接受度与市场教育** * 儿科肾病专家是目前最积极参与处方的医生群体[11][13] * 在移植领域 患者接纳与流行病学一致（约20%患者为移植后） 预计随着大型机构在2026年将其纳入标准治疗方案 使用量将增加[11] * 医生反馈积极 有肾病专家表示从未见过某种药物能在肾脏疾病中产生如此效果 随着成功案例的传播 处方动力预计将持续增强[13][14][15] * 公司VALIANT研究的数据在《新英格兰医学杂志》上发表 预计将产生积极影响[9] Syfovre (地理萎缩GA) 业务挑战与展望 **当前市场挑战** * 2025年对Syfovre来说是充满挑战的一年 主要由于湿性AMD患者的基础援助资金中断 导致视网膜诊所优先处理湿性AMD这一医疗急症 从而间接影响了非急症GA的新患者接纳[21][22][27] * 视网膜诊所正在适应新的常态（如更多地使用阿瓦斯汀） 随着流程稳定 预计将为GA治疗留出更多空间[27] **未来增长驱动力与战略** * 公司对GA市场的长期潜力保持乐观 2026年的主要使命是帮助医生重新思考GA的意义和功能衰退的影响[20][26] * 已确定的三个关键患者细分市场为：1) 晚期GA患者（单眼失明） 2) 早期GA患者（首发眼受累） 3) 湿性AMD继发GA的患者[23][24] * 长期GALE试验数据显示 治疗五年可帮助患者节省一年半的视力丧失时间 这一数据非常关键[25] * 公司开发了可显示功能性益处的AI成像技术[25] * 预充式注射器预计将在2026年底获批 这将极大简化给药流程（目前需解冻、过滤等步骤） 提高诊所工作效率 成为重要差异化优势[28][29][30] **市场竞争格局** * 在GA市场 公司基于总处方量占据主导地位 新处方份额大致稳定在mid-50%左右 竞争对手份额约为45% 预计在没有新创新的情况下不会出现巨大波动[33] * 预充式注射器是公司相对于竞争对手的潜在差异化优势[31] 研发管线更新 * Abelcet 3007（RNAi疗法）处于一期临床阶段 目标是开发一种皮下注射剂 可与Syfovre同日给药 将给药间隔从每两个月延长至每三个月 并提高疗效（将病灶增长减缓从30%提升至更高水平）[34] * 该组合疗法若成功 将在不增加诊所接诊瓶颈的情况下为患者提供更大益处[34]