公司动态 - BrainStorm Cell Therapeutics Inc 宣布了截至2025年6月30日的第二季度财务业绩并提供了公司更新 [1] - 公司专注于执行NurOwn®的临床开发计划 在第二季度达到了一个重要里程碑 获得FDA批准启动Phase 3b试验 [2] - 公司支持FDA对公民请愿书的考虑 这为科学证据的客观评估提供了新机会 [2] 临床试验进展 - FDA已批准公司启动NurOwn®的Phase 3b临床试验 该试验名为ENDURANCE 预计招募约200名参与者 [4] - 试验包括24周随机双盲安慰剂对照阶段 随后是24周开放标签扩展期 所有参与者将接受NurOwn治疗 [4] - 主要终点是从基线到第24周ALS功能评定量表修订版(ALSFRS-R)的变化 [4] 临床数据 - NurOwn扩展访问计划的新生存数据显示 100%的参与者(10/10)从ALS症状出现后存活超过5年 [4] - 该队列中观察到的中位生存期为6.8年(范围:6至7年) 而公布的估计显示约10%的ALS患者能存活超过5年 [4] - 新的药物基因组学数据在ISCT 2025年会上展示 突出了UNC13A基因型对NurOwn治疗ALS患者临床结果的影响 [4] 制造合作 - 公司与Minaris Advanced Therapies签署了意向书 后者将负责为即将进行的Phase 3b临床试验生产NurOwn [4] 财务状况 - 截至2025年6月30日 现金及现金等价物和限制性现金约为103万美元 [4] - 2025年第二季度的研发支出净额为110万美元 而2024年同期为90万美元 [4] - 2025年第二季度的一般和管理费用约为140万美元 而2024年同期约为210万美元 [4] - 2025年第二季度的净亏损约为290万美元 而2024年同期净亏损约为254万美元 [8] - 2025年第二季度每股净亏损为0.34美元 而2024年同期为0.60美元 [8] 资产负债表 - 截至2025年6月30日 流动资产总额为151.5万美元 而2024年12月31日为38.5万美元 [10] - 长期资产总额为105.1万美元 而2024年12月31日为144.7万美元 [10] - 总负债为862.3万美元 而2024年12月31日为959.6万美元 [11] - 股东赤字为605.7万美元 而2024年12月31日为776.4万美元 [11] 产品管线 - NurOwn®是公司的主要研究性疗法 用于治疗肌萎缩侧索硬化症(ALS) 已获得FDA和EMA的孤儿药认定 [7] - 已完成一项ALS的Phase 3试验(NCT03280056) 第二项Phase 3b试验将在与FDA的特殊协议评估(SPA)协议下启动 [7] - 除ALS外 公司还完成了MSC-NTF细胞治疗进行性多发性硬化症(MS)的Phase 2开放标签多中心试验 [7] - 公司正在推进一种专有的同种异体外泌体平台 用于递送治疗性蛋白质和核酸 [7]