核心观点 - BrainStorm Cell Therapeutics公布了NurOwn®在ALS患者中的新生存数据 显示90%的参与者(9/10)存活超过5年 远高于通常ALS患者约10%的五年存活率 [1][7] - 中位生存期为6 8年(范围6-7年) 其中6名患者在症状出现后7年仍存活 这些数据支持即将开展的3b期临床试验 [4][7] - 公司高管表示这些结果提供了真实世界的证据 支持NurOwn在ALS治疗中的潜在临床价值 并强调了与FDA达成SPA协议的重要性 [4] 临床试验数据 - 扩展访问计划(EAP)纳入了10名完成3期临床试验的ALS患者 基线平均ALSFRS-R评分为35 8(范围32-40) EAP开始时降至31 4(范围27-38) [2] - 观察到的生存期显著长于典型ALS患者 仅1例死亡为选择性安乐死 其余9例均超过5年生存期 [7] - 这些数据为即将开展的注册性3b期对照临床试验提供了科学依据 [4] 产品与技术 - NurOwn®是自体MSC-NTF细胞技术平台 通过分泌高水平神经营养因子(NTFs)和免疫调节细胞因子 靶向神经退行性疾病的病理机制 [5] - 该技术已获得FDA和EMA的孤儿药认定 用于ALS治疗 [8] - 除ALS外 公司还在进行多发性硬化症(MS)的2期临床试验 并开发基于外泌体的异体治疗平台 [8] 公司发展 - BrainStorm专注于开发成人干细胞疗法治疗神经退行性疾病 核心平台为NurOwn®技术 [6] - 公司近期获得美国专利商标局关于外泌体技术的专利授权 加强了再生医学领域的知识产权组合 [8] - 已完成ALS的3期临床试验(NCT03280056) 即将启动与FDA达成SPA协议的3b期试验 [8]

财务数据和关键指标变化 - 公司2025年第一季度财务详情可参考上周四发布的新闻稿和提交给美国证券交易委员会（SEC）的10 - Q文件 [24] 各条业务线数据和关键指标变化 NurOwn技术平台业务 - 美国FDA已批准公司启动NurOwn用于早期肌萎缩侧索硬化症（ALS）患者的3b期关键试验，该试验设计已与FDA在特殊协议评估（SPA）下达成一致，降低了监管风险 [6] - 计划在特拉维夫索尔斯基医疗中心启动3b期试验的初始生产，随后将技术转让给Pluri以扩大生产能力，并已与Pluri签署意向书，预计很快签订最终合同 [8] - 已确定一家领先的美国临床站点，该站点已成功通过FDA检查，正在敲定意向书，即将公布详细信息 [8] - 正与美国约15家领先临床中心就临床试验协议进行积极谈判，这些中心将作为3b期试验的站点 [10] - 3b期试验名为“Endurance”，相关细节已发布在ClinicalTrials.gov网站上，包括研究计划、主要和次要终点以及预计参与的临床站点列表 [11] 外泌体项目业务 - 公司的外泌体项目进展令人鼓舞，其专有的同种异体外泌体平台在肺部疾病模型中产生了有前景的临床前数据，显示出治疗和预防效果 [31] - 正在准备一份手稿，详细介绍外泌体在慢性阻塞性肺疾病（COPD）临床前模型中的疗效，此前已有关于外泌体在急性呼吸窘迫综合征（ARDS）模型中疗效的出版物 [31] - 早期使用外泌体治疗可显著减少因博来霉素（一种已知具有肺毒性的化疗药物）引起的肺部炎症，并在两周后显著降低肺纤维化程度 [32] 各个市场数据和关键指标变化 无相关内容 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司的首要任务是执行NurOwn的临床开发计划，启动3b期关键试验，若试验成功并获批，NurOwn有望成为重要的ALS治疗方法 [6][12] - 积极寻求战略资金协议，以确保有足够资金启动和完成临床试验，目前正在推进包括潜在战略投资和非稀释性赠款在内的多种融资机会 [14] - 科学团队积极与学术界和行业同行交流，分享最新数据和见解，参与了波士顿的年度ALF药物开发峰会 [12] - 外泌体项目方面，公司正在积极寻求战略合作伙伴，推动该项目进入临床开发阶段，同时扩大全球知识产权组合 [32] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 尽管面临重大财务限制，这是当前许多小型生物技术公司面临的现实情况，但公司团队的奉献和不懈努力令人钦佩，在有限的财务资源下取得了重大进展 [13] - 公司认为NurOwn若在研究中成功并获批，有望成为重要且有价值的ALS治疗方法，公司致力于以最高的科学严谨性执行试验 [12] 其他重要信息 - 公司在ALS峰会上展示了多项研究成果，包括对ALS生物标志物的分析、NurOwn的多模态作用机制、临床前实验结果以及基因子研究结果等 [17][18][22] - 此前3a期研究中对患者脑脊液（CSF）样本的分析显示，NurOwn治疗与神经炎症和神经退行性生物标志物的减少以及抗炎和神经保护生物标志物的增加有关 [18] - 临床前实验表明，NurOwn具有免疫调节、神经保护和神经再生特性 [18][19] - 对神经丝轻链（NfL）作为ALS疾病进展和治疗监测生物标志物的临床应用进行了回顾，早期使用NurOwn治疗可导致NfL水平更大幅度降低 [20] - 基因子研究显示，UNC13A基因型可能影响NurOwn治疗反应，杂合子携带者对NurOwn治疗的反应率与安慰剂相比有统计学显著差异 [23] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 能否在没有适当资金的情况下启动试验？ - 尽管过去一年半财务状况面临挑战，但公司在试验准备方面取得了重大进展，包括技术转让、FDA监管提交、站点选择和合同研究组织（CRO）合作等。然而，启动和成功执行此类临床试验需要强大且可持续的现金流，因此确保适当的资金对于启动试验至关重要，公司正在积极寻求多种融资途径 [24][25] 问题2: 试验命名为“Endurance”的含义是什么？ - “Endurance”这个名字是为了与ALS社区产生深刻共鸣，它是对ALS患者及其家人所展现出的非凡力量、坚韧和坚定精神的致敬，同时也强调了公司在科学研究中坚持不懈的承诺，以及为ALS患者提供有意义治疗选择的使命 [26] 问题3: 公司是否也会在美国进行生产？ - 扩大在美国的生产规模是公司的关键战略目标，公司将在未来几天宣布与一家美国设施签订意向书，该设施有成功通过FDA检查并生产其他产品的记录，这是公司未来商业化和供应链安全计划的重要一步 [28] 问题4: 外泌体项目有何进展，是否继续推进？ - 公司对其外泌体项目的进展感到鼓舞，该项目在治疗呼吸系统和炎症性疾病方面显示出强大潜力，专有的同种异体外泌体平台产生了有前景的临床前数据，公司正在准备一份手稿，详细介绍外泌体在COPD临床前模型中的疗效，并积极寻求战略合作伙伴，推动该项目进入临床开发阶段，同时扩大全球知识产权组合 [31][32] 问题5: 在即将进行的3b期试验中，能否根据ANK13A进行分层，这一关联是探索性研究还是已在SPA协议中确定？ - 根据与FDA的特殊协议评估（SPA）协议，试验方案的所有细节，包括研究人群，已经达成一致，但并非不可能或难以进行更改，需要进行讨论。目前，ANK13A相关研究仍处于探索阶段，尚未达到可作为分层点的程度，但公司将在3b期研究中进行事后分析，进一步评估NurOwn的效果 [36][37][38] 问题6: 低氧应激共培养实验中细胞恢复正常活性的机制能否作为下一次生物制品许可申请（BLA）的数据支持？ - 在低氧条件下，公司细胞富集的培养基对细胞有保护和拯救作用，可将细胞恢复到接近正常氧条件的96.5%，这一细胞培养模型虽简单，并非人体或临床模型，但对研究有支持作用，且已包含在公司的研究性新药申请（IND）中 [41] 问题7: 目前特拉维夫设施能处理或生产多少疗法？ - 特拉维夫设施的产能取决于使用的房间数量，随着试验阶段的滚动式入组，该设施将在最初几个月满足需求，之后将开始与Pluri合作，预计明年美国站点也将投入运营 [42] 问题8: 公司是否计划开设15个临床试验站点，每个站点的融资情况以及每月预计可入组的患者数量是多少？ - 临床试验站点信息已在ClinicalTrials.gov网站上列出，但公司尚未签署临床试验协议（CTAs），将在签署后逐步公布详细信息。公司正在制定最终的入组计划，目前无法提供确切数字。试验计划在两到三年内完成200名患者的入组和治疗，若第一阶段试验结果具有统计学意义，将提交BLA申请 [48][49]

财务数据和关键指标变化 - 文档未提及相关内容 各条业务线数据和关键指标变化 - 文档未提及相关内容 各个市场数据和关键指标变化 - 文档未提及相关内容 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司首要任务是执行NurOwn临床开发计划，启动关键的3b期试验，以确认其对早期ALS患者的治疗益处 [6] - 公司计划在特拉维夫索尔斯基医疗中心启动3b期试验的初始制造，随后将技术转让给Pluri以扩大制造能力，还将与美国一家有FDA检查通过记录的设施签署意向书，扩大美国制造业务 [8][30] - 公司积极与约15家美国领先临床中心就临床试验协议进行谈判，为3b期试验做准备 [10] - 公司科学团队与学术界和行业同行积极交流，分享数据和见解，参与ALS药物开发峰会等活动 [12] - 公司积极寻求战略资金协议，推进多种融资机会，包括潜在战略投资和非稀释性赠款 [14] - 公司高度重视外泌体项目进展，其专有同种异体外泌体平台有前景，正准备相关论文，积极寻求战略合作伙伴推进该项目临床开发，同时扩大全球知识产权组合 [33][34] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司面临重大财务限制，这是当前许多小型生物技术公司的现状，但团队仍取得显著进展，一旦获得战略资金协议，将更灵活地推进工作 [13] - 公司认为NurOwn若在试验中成功并获批，有望成为重要有价值的ALS治疗方法 [12] 其他重要信息 - 公司宣布美国FDA已批准启动NurOwn的3b期试验，此前提交的研究性新药申请修正案包含全面技术转让文件、强大质量保证和严格质量控制流程 [6] - 公司3b期试验名为Endurance，相关细节已发布在ClinicalTrials.gov上，包括研究计划、主要和次要终点以及预计参与的临床站点列表 [11] - 公司在ALS峰会上展示多项研究成果，包括NurOwn对生物标志物的影响、免疫调节和神经保护等特性，以及UNC13A基因型与NurOwn治疗反应的关联 [18][19][24] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 公司能否在没有适当资金的情况下启动试验？ - 公司虽在过去一年半财务环境具有挑战性，但在试验准备方面取得显著进展，不过启动和成功执行此类临床试验需要强大可持续的现金流，因此确保适当资金对启动试验至关重要，公司正在积极寻求多种融资途径 [25] 问题2: 试验命名为Endurance的含义是什么？ - 该名称向ALS患者及其家人的坚韧精神致敬，也体现公司在科学研究中坚持不懈的承诺，以及为ALS患者提供有意义治疗选择的使命 [27] 问题3: 公司是否会在美国进行生产？ - 扩大美国制造业务是公司关键战略目标，公司将在未来几天宣布与一家美国设施签署意向书，该设施有生产其他产品通过FDA检查的记录 [30] 问题4: 外泌体项目有何进展，是否继续推进？ - 公司对外泌体项目进展感到鼓舞，其专有同种异体外泌体平台有前景，在肺部疾病临床前模型中显示出治疗和预防效果，公司正准备相关论文，积极寻求战略合作伙伴推进该项目临床开发，同时扩大全球知识产权组合 [33][34] 问题5: 能否根据UNC13A进行分层，这一关联是探索性研究吗，在3b期试验中是否有调整空间？ - FDA尚未批准任何生物标志物作为替代指标，根据与FDA的特殊协议评估，试验方案细节已确定，虽可进行更改但需讨论，目前UNC13A研究仍具探索性，未达到可作为分层点的程度，但公司会在3b期试验中进一步评估 [37][38][39] 问题6: 低氧应激共培养是否恢复正常活性，其作用机制能否用于下次生物制品许可申请的数据包？ - 公司细胞富集的培养基对低氧条件下的细胞有保护和拯救作用，使其恢复到接近正常氧条件的96.5%，这一细胞培养模型虽简单，但对研究有支持作用，也包含在公司研究性新药申请中 [43] 问题7: 目前特拉维夫设施能处理或生产多少疗法？ - 这取决于使用的房间数量，该设施将在最初几个月满足需求，之后将与Pluri合作，预计明年美国站点也将投入运营 [44] 问题8: 公司是否计划开设15个临床试验站点，每个站点启动需要什么条件，根据制造能力每月可招募多少患者？ - 临床试验站点信息已在ClinicalTrials.gov上列出，但公司尚未签署临床试验协议，将逐步公布相关信息，公司正在制定患者招募计划，计划在两到三年内完成200名患者的试验，如果第一阶段试验有统计学显著结果，将提交生物制品许可申请 [49][50]

公司财务表现 - 2025年第一季度现金及现金等价物为1644万美元，受限现金为182万美元，合计约180万美元 [4][11] - 研发支出净额从2024年同期的96万美元增至130万美元，同比增长35% [4][13] - 行政管理费用从151万美元增至178万美元，同比增长18% [4][13] - 净亏损从340万美元收窄至286万美元，每股亏损从075美元改善至045美元 [4][14] NurOwn®临床进展 - 向FDA提交IND修正案，为启动Phase 3b试验铺路，该试验设计纳入200名早期ALS患者，主要终点为24周ALSFRS-R评分变化 [4] - Phase 3b试验（ENDURANCE）已在ClinicalTrialsgov注册（NCT06973629），计划在15个临床中心开展 [4] - 在ISCT 2025年会上公布UNC13A基因型对NurOwn疗效影响的突破性数据，获选为会议重点科学成果 [4] - 在ALS药物开发峰会上展示脑脊液生物标志物数据，揭示治疗机制与临床结果关联性 [4] 技术平台与管线布局 - NurOwn®平台采用自体骨髓间充质干细胞分化为分泌神经营养因子（NTF）的细胞，靶向调节神经炎症和促进神经保护 [6][7] - 除ALS外，已完成多发性硬化症（MS）Phase 2试验，并获得美国专利商标局对异体外泌体技术的专利授权 [8] - 持有FDA和EMA授予的孤儿药资格，Phase 3试验（NCT03280056）已完成，Phase 3b试验将按SPA协议推进 [8] 公司运营动态 - 管理层强调Phase 3b试验执行与生产准备正按计划推进，已与顶尖学术中心达成临床协议 [2] - 2025年5月19日将召开财报电话会议，讨论季度业绩与企业更新 [1][5]

公司财务与活动安排 - BrainStorm Cell Therapeutics Inc 重新安排2025年第一季度财务报告发布时间至5月15日盘后 并调整投资者电话会议至5月19日东部时间8:30 [1] - 电话会议将由公司总裁兼CEO Chaim Lebovits主持 高管团队包括COO Haro Hartounian CMO Bob Dagher及临时CFO Alla Patlis参与问答环节 [2] - 投资者需在5月16日东部时间17:00前通过指定邮箱提交问题 可通过免费电话888-506-0062或国际号码973-528-0011接入会议 接入码621608 [3] - 会议回放服务提供14天 免费回拨号码877-481-4010 国际回拨919-882-2331 密码52457 [4] 核心技术与研发进展 - 公司专注自体成人干细胞疗法开发 专有NurOwn®平台利用间充质干细胞(MSCs)生成分泌神经营养因子的细胞(MSC-NTF细胞) 通过调节神经炎症和促进神经保护发挥作用 [5] - NurOwn®作为治疗肌萎缩侧索硬化症(ALS)的候选疗法 已获FDA和EMA孤儿药认定 完成III期试验(NCT03280056) 计划在FDA特别协议评估(SPA)下启动IIIb期验证性试验 [6] - ALS临床项目积累关键发现 包括与UNC13A基因型相关的药物基因组学反应 7个纵向时间点的生物标志物数据 以及对"地板效应"的全面分析 [6] - 在进展性多发性硬化症(MS)领域完成II期开放标签多中心试验(NCT03799718) 获美国国家多发性硬化症协会资助 [6] - 开发同种异体外泌体平台 近期获美国专利商标局基础专利授权通知 涉及外泌体递送治疗性蛋白和核酸技术 [6] 知识产权与行业地位 - 公司拥有不断增长的再生医学领域知识产权组合 包括外泌体技术专利 [6] - 研究成果发表于多本同行评审期刊 强化其在神经退行性疾病治疗领域的技术领先地位 [6]

公司动态 - BrainStorm Cell Therapeutics将于2025年5月15日美国东部时间上午8:30举行电话会议，更新2025年第一季度财务业绩并提供公司最新进展 [1] - 电话会议将由公司总裁兼首席执行官Chaim Lebovits主持，首席医疗官Bob Dagher和临时首席财务官Alla Patlis将参与问答环节 [2] - 投资者可通过拨打电话号码888-506-0062（美国免费）或973-528-0011（国际）参与会议，访问代码为621608，也可通过网页直播观看 [3] 产品与技术 - NurOwn®是公司主导的肌萎缩侧索硬化症(ALS)研究性疗法，已获得美国FDA和欧洲EMA的孤儿药认定 [4] - 已完成ALS的3期临床试验(NCT03280056)，并计划在FDA特殊协议评估(SPA)下启动确认性3b期试验 [4] - NurOwn临床项目在ALS疾病生物学方面取得重要发现，包括与UNC13A基因型相关的药物基因组学反应、七个纵向时间点的生物标志物数据以及"地板效应"分析 [4] - 已完成多发性硬化症(MS)的2期开放标签多中心试验(NCT03799718)，并获得美国国家多发性硬化症协会资助 [4] - 正在推进基于外泌体的异体治疗平台，用于递送治疗性蛋白质和核酸，并已获得美国专利商标局的专利许可通知 [4] 知识产权与研发 - 公司拥有不断增长的知识产权组合，特别是在再生医学领域 [4] - 研究成果已在多个同行评审期刊上发表 [4] 投资者关系 - 投资者可提前在2025年5月12日美国东部时间下午5点前通过电子邮件提交问题 [2] - 电话会议重播将在14天内提供，可通过拨打877-481-4010（美国免费）或919-882-2331（国际）访问，重播密码为52457 [3]

核心观点 - BrainStorm Cell Therapeutics Inc 宣布其NurOwn®在ALS治疗中的新药效基因组数据被选入ISCT 2025年会进行口头报告，重点探讨UNC13A基因型对ALS患者临床结果的影响[1] - 公司计划启动NurOwn®的3b期临床试验，以进一步验证其在早期ALS患者中的潜力，并已提交IND修正案，与FDA保持积极沟通[3] - 首席医学官Bob Dagher博士强调，这是首次在ALS 3期试验中进行的药效基因组分析，探索UNC13A基因型如何影响患者对治疗的反应，为ALS个性化医疗提供新方向[3] 公司动态 - BrainStorm Cell Therapeutics Inc 是一家专注于开发自体成人干细胞疗法治疗神经退行性疾病的公司，其专有平台NurOwn®利用间充质干细胞(MSCs)产生分泌神经营养因子的细胞(MSC-NTF细胞)，旨在调节神经炎症并促进神经保护[4] - NurOwn®已获得FDA和EMA的孤儿药认定，已完成3期ALS试验(NCT03280056)，并计划在FDA的特殊协议评估(SPA)下启动确认性3b期试验[5] - 公司还推进了一种专有的同种异体外泌体平台，用于递送治疗性蛋白质和核酸，并获得了美国专利商标局的基础专利许可通知，进一步巩固了其在该领域的知识产权组合[6] 行业进展 - ISCT 2025年会将展示NurOwn®的最新科学数据，探讨间充质干细胞/基质细胞在临床转化中的最新突破及其对未来细胞疗法的影响[2] - 公司已完成NurOwn®在进展性多发性硬化症(MS)中的2期开放标签多中心试验(NCT03799718)，该试验得到了国家多发性硬化症协会的支持[6] - 公司已将其ALS疾病生物学的研究成果发表在多个同行评审期刊上，包括与UNC13A基因型相关的药效基因组反应、七个纵向时间点收集的生物标志物数据以及对“地板效应”的全面分析[5][6] 会议详情 - 报告标题：Debamestrocel Effect on Clinical and Biomarker Endpoints by UNC13A Genotype in Phase 3 ALS Trial - 主讲人：Bob Dagher博士 - 会议时间：2025年5月8日，美国中部时间上午9:00至10:00 - 会议地点：Ernest N Morial Convention Center, New Orleans - 会议结束后，海报副本将在公司官网上提供[3]

文章核心观点 - 脑风暴细胞治疗公司向美国食品药品监督管理局提交NurOwn®的研究性新药申请修正案，有望开启3b期临床试验，为该疗法获批奠定基础 [1][2] 公司进展 - 公司宣布向美国食品药品监督管理局提交NurOwn®的研究性新药申请修正案，为3b期临床试验启动做准备，该试验设计获FDA特殊协议评估认可，有望支持未来生物制品许可申请 [1] - 公司预计FDA对IND进行快速审查，以便开展试验 [1] 临床试验情况 - 3b期试验预计招募约200名肌萎缩侧索硬化症患者，分两部分进行 [2] - 试验A部分患者在24周双盲期接受三剂NurOwn®或安慰剂，之后所有参与者有机会进入开放标签扩展期B部分，再接受三剂NurOwn® [2] - 试验主要疗效终点是评估从基线到第24周ALSFRS - R评分变化，比较NurOwn®和安慰剂组疾病进展，A部分成功完成将为公司提交生物制品许可申请奠定基础 [2] NurOwn®技术平台 - NurOwn®技术平台（自体MSC - NTF细胞）是针对神经退行性疾病重要疾病通路的有前景的研究性治疗方法 [4] - MSC - NTF细胞由自体骨髓间充质干细胞体外扩增和分化产生，在专利条件下培养转化为能分泌高水平神经营养因子的细胞，可直接将多种神经营养因子和免疫调节细胞因子输送到损伤部位，减缓或稳定疾病进展 [4] 公司概况 - 脑风暴细胞治疗公司是创新自体成人干细胞疗法开发商，拥有NurOwn®技术平台全球独家许可权 [5] - 自体MSC - NTF细胞获美国FDA和欧洲药品管理局孤儿药指定用于治疗肌萎缩侧索硬化症 [5] - 公司已完成肌萎缩侧索硬化症3期关键试验和进行性多发性硬化症2期开放标签多中心试验 [5]

文章核心观点 BrainStorm Cell Therapeutics公司公布2024财年财务结果及公司进展，在神经退行性疾病治疗药物研发上取得进展，为NurOwn 3b期试验做准备，同时财务状况有一定变化 [1][2] 公司进展 产品研发 - 公司专注开发和商业化神经退行性疾病创新疗法，为NurOwn 3b期试验做高级准备，与FDA就特殊协议评估和化学、制造及控制方面达成一致 [2] - 2024年12月3日，公司获得美国专利商标局关于外泌体平台技术的专利许可通知，加强了知识产权组合 [5] 合作与活动 - 2024年11月11日，公司宣布与Pluri建立战略伙伴关系，支持NurOwn 3b期试验的制造工作 [9] - 2024年10月28日，公司在2024年东北肌萎缩侧索硬化症年会上展示两篇科学海报，分别介绍NurOwn扩大使用计划的研究结果和3b期试验设计 [9] - 2024年12月11日，公司举办关键意见领袖网络研讨会，由Temple大学的Terry Heiman - Patterson博士讨论ALS的当前治疗情况和进展 [9] 合规与上市 - 2024年10月30日，公司重新符合纳斯达克最低出价价格要求，维持在纳斯达克资本市场的上市地位 [9] 融资 - 2025年3月31日，公司宣布达成认股权证诱导协议，预计筹集约164万美元，将于4月1日左右完成 [6][10] 股东沟通 - 2024年12月30日，公司向股东发布信件，总结2025年关键公司成就和战略重点 [3] 财务结果（截至2024年12月31日财年） 资金状况 - 现金、现金等价物和短期银行存款约为40万美元，较2023年的150万美元减少 [10] 支出情况 - 研发支出净额为470万美元，低于2023年的1070万美元 [10] - 一般及行政费用约为700万美元，低于2023年的1070万美元 [10] 损益情况 - 净亏损约为1160万美元，较2023年的1720万美元有所减少 [10] - 每股净亏损为2.31美元，低于2023年的6.00美元 [10] 会议信息 - 2025年3月31日上午8:30（美国东部时间）举行电话会议和网络直播，美国拨打888 - 506 - 0062，国际拨打973 - 528 - 0011，参与者访问代码为508970，网络直播网址为https://www.webcaster4.com/Webcast/Page/2354/52238 [1][8][11] - 电话会议重播可在2025年4月14日前拨打，免费电话877 - 481 - 4010，国际电话919 - 882 - 2331，密码52238 [11] 公司与产品介绍 公司 - BrainStorm Cell Therapeutics是成人干细胞疗法领先开发商，拥有NurOwn技术平台全球独家许可权，其自体MSC - NTF细胞在治疗ALS方面获美国FDA和欧洲EMA孤儿药指定地位，已完成ALS 3期关键试验和进行性多发性硬化症2期开放标签多中心试验 [13] 产品 - NurOwn技术平台（自体MSC - NTF细胞）是有前景的研究性治疗方法，通过特定条件将骨髓间充质干细胞转化为MSC - NTF细胞，分泌神经营养因子和免疫调节细胞因子，以减缓或稳定疾病进展 [12]