公司核心动态 - BrainStorm Cell Therapeutics Inc高管团队将参加2026年8月25日至27日在迪拜世界贸易中心举行的第31届迪拜国际医药与技术会议暨展览会(DUPHAT) [1] - 公司总裁兼首席执行官Chaim Lebovits和执行主席Peter J Pitts将出席此次活动 [1] - Peter J Pitts受邀发表两场主题演讲并主持两场专家小组讨论 [1][4] - 公司领导层将在会议期间与区域卫生监管机构、商业分销合作伙伴及国际投资集团举行高管会议 [2] - 会议将讨论NurOwn®的战略定位以及公司计划在美国FDA特别协议评估下启动的Phase 3b ENDURANCE试验 [2] 高管背景与战略意义 - Peter J Pitts曾任FDA副专员，现任BrainStorm执行主席 [2] - Chaim Lebovits表示Pitts的邀请凸显其作为监管政策和卫生系统创新国际专家的地位 [3] - 公司正推进Phase 3b试验启动及纳斯达克主板上市 [3] - 参与DUPHAT旨在加强全球影响力并探索中东地区的战略合作伙伴关系 [3] DUPHAT会议概况 - DUPHAT是中东和非洲地区制药与生物技术领域的首要年度盛会 [3] - 该会议已举办超过三十年，汇聚来自100多个国家的31000多名医疗专业人士、卫生部长、监管官员、生物制药高管及学术研究人员 [3] - 会议是科学交流、监管协调和商业合作的核心平台 [3] - 会议聚焦先进药物开发、转化创新和全球监管科学 [6] 主题演讲与小组讨论内容 - 主题演讲一：建立FDA亚伯拉罕协议办公室，探讨协调中东及全球市场的监管科学、临床试验合作和治疗批准的监管政策框架 [5] - 主题演讲二：重新思考NIH资助以推动行业与学术合作，重塑公共研究资助模式以促进学术机构、生物技术开发商和商业利益相关方的直接合作 [5] - 主持小组讨论一：转化制药创新，加速从实验室研究到商业阶段患者护理的科学发现 [5] - 主持小组讨论二：药剂师的新兴角色，探讨药剂师在现代医疗服务和先进生物制药管理中不断扩大的职责 [5] NurOwn®技术平台 - NurOwn®技术平台基于自体MSC-NTF细胞，是一种针对神经退行性疾病关键疾病通路的研究性治疗方法 [7] - MSC-NTF细胞由骨髓来源的自体间充质干细胞经体外扩增和分化产生 [7] - 细胞在专利条件下培养，诱导其分泌高水平的神经营养因子 [7] - 自体MSC-NTF细胞旨在将多种NTF和免疫调节细胞因子直接递送至损伤部位，以减缓或稳定疾病进展 [7] 公司管线与研发进展 - NurOwn®是公司针对肌萎缩侧索硬化症(ALS)的主要研究性疗法 [9] - 已获得美国FDA和欧洲药品管理局的孤儿药认定 [9] - 一项ALS Phase 3试验已完成，第二项Phase 3b试验将在FDA特别协议评估下启动 [9] - NurOwn临床项目已产生ALS疾病生物学的重要见解，包括与UNC13A基因型相关的药物基因组学反应、七个纵向时间点的生物标志物数据以及“地板效应”的全面分析 [9] - 公司已完成一项针对进展性多发性硬化症的Phase 2开放标签多中心试验 [9] - 公司正在推进基于外泌体的异体平台，用于递送治疗性蛋白质和核酸 [9] - 公司近期收到美国专利商标局关于外泌体技术基础专利的授权通知书 [9]