核心观点 - Can-Fite BioPharma宣布其药物Namodenoson在同情使用项目中，使一名失代偿性肝硬化患者的食管静脉曲张完全消退[1] 这一临床结果提示该药物可能具有改变疾病进程的潜力[2] 临床发现与意义 - 食管静脉曲张是晚期肝病的严重并发症，与危及生命的胃肠道出血高风险相关[2] 其在一名失代偿性肝硬化患者身上实现消退是不常见的临床结果[2] - 研究者指出，该病例凸显了Namodenoson解决晚期肝病危及生命并发症的潜力，这些发现可能为其持续的临床开发提供重要见解[3] - 内窥镜图像显示，在接受Namodenoson治疗后，患者食管静脉曲张消失[3] 药物研发进展 - Namodenoson是一种口服生物可利用的小分子药物，可与A3腺苷受体高亲和力、高选择性结合[7] 该受体在病变细胞中高表达，在正常细胞中低表达，这可能是其具有良好安全性特征的重要因素之一[7] - Namodenoson目前正针对晚期肝癌进行关键III期临床试验，同时针对代谢功能障碍相关脂肪性肝炎进行IIb期试验，针对胰腺癌进行IIa期研究[5][7][9] - 该药物已获得美国和欧洲的孤儿药认定，以及美国FDA授予的作为肝癌二线治疗的快速通道资格[9] 市场与行业背景 - 2017年全球估计有1060万人受到失代偿性肝硬化的影响，可用的治疗方案仍然稀缺[6] - 美国肝脏基金会指出，需要肝移植的患者数量远超可用器官，部分患者等待时间超过五年，凸显了对新疗法的迫切需求[6] - 美国肝硬化治疗市场预计到2030年将增长至约150亿美元[6] 公司概况 - Can-Fite BioPharma是一家处于临床研发后期的公司，其平台技术旨在针对癌症、肝脏和炎症性疾病领域价值数十亿美元的市场[8] - 公司的主要候选药物Piclidenoson针对银屑病的III期试验已获得顶线结果，并已开始一项关键III期试验[8] - 公司的第三款候选药物CF602在治疗勃起功能障碍方面已显示出疗效[9] 这些药物在迄今超过1600名患者的临床研究中显示出良好的安全性[9]