I've remained tentatively optimistic about the prospects of Allogene Therapeutics (NASDAQ: ALLO ) and their allogeneic cell therapy platform, with most of my concerns being the long lead time to a potential drugI have my PhD in biochemistry and have worked for years analyzing clinical trials and biotech companies. It is my passion to educate everyone possible on the science behind the businesses that we invest in, and it's my mission to help you do your due diligence and not get burned by the pitfalls of in ...

财务数据和关键指标变化 - 截至2025年3月31日，公司整体现金状况为4790万美元，预计这些资金能支持公司运营到2027年第一季度 [23] - 2025年第一季度总营收为150万美元，较2024年同期的140万美元增加10万美元，主要因与罗氏合作协议中递延收入确认的合作收入增加 [24] - 2025年第一季度运营费用为800万美元，较2024年同期的810万美元减少10万美元 [24] - 2025年第一季度研发费用为310万美元，较2024年同期的300万美元增加10万美元，主要因临床前项目增加20万美元，部分被其他研发项目减少10万美元抵消 [24] - 2025年第一季度管理费用与2024年同期基本持平 [25] - 2025年第一季度运营亏损为650万美元，较2024年同期的670万美元减少20万美元 [25] - 2025年第一季度其他收入为240万美元，较2024年同期的10万美元大幅增加，主要因认股权证负债公允价值变动 [25] - 2025年第一季度净亏损为410万美元，合每股0.02美元，而2024年同期净亏损为650万美元，合每股0.04美元 [25] 各条业务线数据和关键指标变化 OpRegen业务 - OpRegen是用于干性AMD伴地理萎缩患者的同种异体RPE细胞移植疗法，与现有获批的抗补体疗法相比，有解剖和功能益处，且一次手术递送RPE细胞到视网膜下间隙，益处可持续长达两年 [6] - OpRegen正在进行的2a期GALET研究由罗氏和基因泰克资助和开展，旨在优化手术程序和风险收益比，该开放标签研究已持续招募约两年，基因泰克持续投入，如寻求并获得RMAT指定、开设额外临床站点、获取专有手术递送设备 [7][8] OPC1业务 - OPC1是用于脊髓损伤患者的同种异体细胞移植疗法，已在30名严重脊髓损伤患者中测试，长期安全性和有效性数据有前景 [18] - 公司正在进行OPC1剂量研究，计划在6 - 10名患者中测试新型递送设备，首个临床站点在加州大学圣地亚哥分校健康中心，预计6月招募首位患者 [18][20] - 公司改进了OPC1的制造工艺，增加细胞规模、纯度和可控性，开发了新的即用型配方，待FDA批准后将引入正在进行的剂量试验 [20] 各个市场数据和关键指标变化 未提及相关内容 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司认为OpRegen有潜力为GA患者提供比现有疗法更好的治疗效果，对其在干性AMD中驱动积极临床结果有信心，期待基因泰克下个月公布的三年临床数据更新 [6][27] - 公司计划利用细胞制造方面的投资和近期成果，通过合作和自主推进更多项目，以扩大业务模式和创造长期价值 [27] - 公司稳步推进OPC1项目，目标是进行更大规模的脊髓损伤临床试验，同时确保项目具备长期成功的必要条件 [27] - 与其他RPE细胞移植项目相比，公司认为自身在制造和扩大规模流程、基因泰克的设备和药物开发能力、罗氏在眼科产品商业化方面的领导地位这三个方面具有优势 [14] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对OpRegen项目有信心，受合作伙伴持续投入的鼓舞，认为其他RPE细胞移植试验的独立证据支持并提升了该项目的证据 [27] - 公司认为细胞疗法成熟后，投资者会更关注生产能力，公司的GMP细胞生产系统具有高度差异化，目前在非癌症同种异体细胞移植领域处于领先地位 [33] - 公司欢迎新的FDA专员对细胞和基因疗法的积极评论，认为在成本和定价压力下，经济实惠的制造能力很重要 [38] 其他重要信息 - 基因泰克计划在6月21日的CTS会议上公布OpRegen的三年临床数据 [10][11] - 公司与克里斯托弗和 Dana Reeve基金会合作举办第三届年度脊髓损伤投资者研讨会，今年改为线上会议，时间为2025年6月27日 [21] 问答环节所有的提问和回答 问题1: 公司在制造能力方面与同行的比较，以及在扩大规模、冗余性和满足OpRegen潜在需求方面的差异化 - 公司多数同行未详细描述自身能力，公司认为自身制造能力高度差异化，经过20年研发，有很多技术诀窍，随着细胞疗法成熟，投资者会更关注大规模生产能力，公司已在GMP环境中实现多细胞系和多细胞类型的生产系统 [32][33] 问题2: 公司以色列制造基地是否会受关税影响，以及如何缓解 - 公司预计以色列制造基地不会受关税影响，会提前购买材料并储存，以确保未来生产不受影响 [37] 问题3: 公司新制造能力的潜在合作方式 - 公司不希望成为CDMO或提供合同制造服务，希望通过新能力与他人合作，获得成功付款和资产所有权，具体交易将根据每个机会而定 [44] 问题4: OPC1剂量研究的数据预计何时公布，以及OPC1与潜在设备创新的关系 - 剂量研究是开放标签研究，主要递送成功和安全终点在30天，功能评估通常在治疗后6 - 12个月，可能会有两波信息公布；OPC1可与其他技术（如电刺激、机械装置、脑芯片接口等）合作，多种方法结合可能带来更好的临床结果 [54][51] 问题5: OPC1剂量研究中成功递送结果的样子，以及与先前递送方法的比较基准 - 初始使用相同材料、相同方式、相同针头递送到相同损伤区域，与之前有参考点；成功主要看外部设备的易用性和是否有意外并发症，新设备更易部署，能避免呼吸停止，可提高手术递送的便利性和成功率 [63][64] 问题6: OPC1新的即用型配方与解冻注射配方的区别 - 两者可互换使用，新配方避免了原临床开发材料所需的数小时剂量准备步骤，可在取出冷冻状态后约5分钟内注射，减少了操作、成本和错误风险，还引发了他人对许可使用该技术的兴趣 [65][67] 问题7: 罗氏在OpRegen研究中纳入两种手术设备是否是新举措 - 基因泰克计划评估两种专有手术设备，这是公司与罗氏和基因泰克联盟的预期成果，专有设备的使用将扩大公司与其他竞争对手的差距，提高产品竞争力 [69][70] 问题8: 新手术设备的潜在优势 - 双腔经玻璃体视网膜下注射设备可简化程序，通过单次视网膜切开术递送盐水预泡和OpRegen悬浮液；下一代Orbit SDS旨在更易于使用和让外科医生更舒适，提高手术成功率和降低不良事件发生率，使产品更具吸引力 [77][79] 问题9: 对新的CBER主任及其对细胞疗法监管的看法，以及脊髓损伤试验的设计 - 公司认为新主任支持创新、灵活且加速合理的时间表，欢迎提高标准；脊髓损伤试验总招募人数为6 - 10人，前3名患者为胸椎损伤患者，第4名开始引入颈椎患者，然后开放招募 [87][89]