Lineage Cell Therapeutics (LCTX) Q2 2025 Earnings Call August 12, 2025 04:30 PM ET Speaker0Welcome to the Lineage Cell Therapeutics Second Quarter twenty twenty May. At this time, all participants are in a listen only mode. An audio webcast of this call is available on the Investors section of Lineage website at www.lineagecell.com. This call is subject to copyright and is the property of Lineage and recordings, reproductions or transmissions of this call without the expressed written consent of are strictl ...

财务数据和关键指标变化 - 公司与罗氏的合作中，收到5000万美元的预付款，有资格获得额外6.2亿美元的开发和商业化里程碑付款，以及达到一定销售门槛后增加的两位数特许权使用费 [13][14] 各条业务线数据和关键指标变化 OpRegen项目 - 基于24名患者试验中的5名患者数据，显示视网膜结构、功能和视力敏锐度改善，实现视网膜结构恢复 [4][6] - 这5名患者两年随访数据显示，关键视网膜层增加，患者视力提高，未治疗患者两年内视力下降7 - 9个字母，而这些患者视力增加7个字母 [6][7] 制造业务 - 公司已实现制造数百万瓶疗法的能力，每瓶含有数百万个细胞，可用于多种细胞系和细胞类型 [41] 各个市场数据和关键指标变化 无 公司战略和发展方向和行业竞争 战略方向 - 基于OpRegen项目成功，公司希望将细胞移植疗法拓展到其他领域，如制造少突胶质细胞祖细胞治疗脊髓损伤，对听觉神经元进行临床前测试 [43][44] 行业竞争 - 市场上有其他公司制造RPE细胞并用于治疗相同病症，这些公司报告了患者视力提高的结果，验证了公司RPE细胞治疗机制，但公司认为这些公司不构成重大竞争威胁，因其缺乏公司的制造、临床开发和商业化能力 [35][36] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层认为公司与罗氏的合作前景乐观，罗氏对项目的持续投入和重视表明项目有积极进展，尽管目前数据未公开，但相信最终会有好结果 [27][28] - 公司在制造能力上取得重要进展，为异体细胞疗法的愿景迈出重要一步，也为与其他公司合作创造机会 [42] 其他重要信息 - 罗氏预计下个月更新OpRegen项目三年随访数据，相关分析和展示由Genentech负责，其有独立的算法和质量控制 [9][11] - 罗氏开展的GALET研究是2a期临床试验，旨在优化手术，探索将细胞输送到视网膜下空间的最佳方法，以提高治疗效果并降低风险 [22][23] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 能否提供OpRegen项目患者两年随访数据快照，以及罗氏预计下个月更新的三年随访数据会有什么内容？ - 公司表示两年随访数据显示5名患者视网膜结构和功能改善，视力提高，未治疗患者视力下降；三年随访数据虽未明确细节，但效果持续，可能是终身治疗 [6][7][9] 问题2: 能否讨论与罗氏合作的条款？ - 公司收到5000万美元预付款，有资格获得额外6.2亿美元开发和商业化里程碑付款，以及达到一定销售门槛后增加的两位数特许权使用费，此外还有额外服务协议 [13][14][17] 问题3: 罗氏独立开展的临床项目情况，以及评估各种递送技术的情况？ - 临床开发完全由罗氏负责，公司仍是产品制造商并进行技术转移；罗氏开展的GALET研究是2a期手术优化试验，探索将细胞输送到视网膜下空间的最佳方法 [20][22] 问题4: 何时能看到GALET研究数据，如何看待罗氏的进展，哪些因素会影响项目推进和投资情况？ - 公司不清楚数据发布时间，但认为罗氏的工作增加了项目成功概率和资产价值，可耐心等待；罗氏数据分享保守，但持续投入和重视项目，未放弃表明项目有积极进展 [26][27][30] 问题5: 是否有其他途径表明研究或资产在进展？ - 罗氏新领导对管线进行合理化调整，淘汰部分项目，专注于一流机会和变革性药物，公司项目符合其标准，且罗氏有多次机会终止项目但未这么做，表明项目有积极进展 [31][32] 问题6: 公司近期在不同细胞类型制造方面的主要成功，以及制造方面的商业模型？ - 公司已实现制造数百万瓶疗法的能力，可用于多种细胞系和细胞类型，这是其他公司未做到的，为与其他公司合作创造机会 [41] 问题7: 能否对OPC - 1项目进行简要介绍？ - 基于OpRegen项目成功，公司制造少突胶质细胞祖细胞治疗脊髓损伤，还对听觉神经元进行临床前测试，希望将细胞移植疗法拓展到其他领域 [43][44]

财务数据和关键指标变化 - 截至2025年3月31日，公司整体现金状况为4790万美元，预计这些资金能支持公司运营至2027年第一季度 [24] - 第一季度总营收为150万美元，较2024年同期的140万美元净增10万美元，主要因与罗氏的合作及许可协议中递延收入确认的合作收入增加 [25] - 第一季度运营费用为800万美元，较2024年同期的810万美元减少10万美元 [25] - 第一季度研发费用为310万美元，较2024年同期的300万美元增加10万美元，主要因临床前项目增加20万美元，部分被其他研发项目减少的10万美元抵消 [25] - 第一季度总务和行政费用为490万美元，与2024年同期基本持平 [26] - 第一季度运营亏损为650万美元，较2024年同期的670万美元减少20万美元 [26] - 第一季度其他收入为240万美元，较2024年同期的10万美元大幅增加，主要因认股权证负债公允价值变动 [26] - 第一季度净亏损为410万美元，即每股0.02美元，而2024年同期净亏损为650万美元，即每股0.04美元 [26] 各条业务线数据和关键指标变化 OpRegen业务线 - OpRegen是用于干性AMD伴地理萎缩患者的同种异体RPE细胞移植疗法，与目前获批的抗补体疗法相比，已显示出长达两年的解剖和功能益处，且只需一次性手术将RPE细胞输送到视网膜下腔 [6] - OpRegen正在由合作伙伴罗氏和基因泰克资助并开展的2a期GALET研究中进行评估，该研究旨在优化手术程序和风险收益比，目前进展顺利，已持续招募约两年 [8] - 基因泰克计划在6月21日的CTS会议上公布OpRegen一期2a试验的三年数据，此前报告的两年数据显示出显著的解剖和功能益处，预计三年数据将更具说服力 [10][12] OPC1业务线 - OPC1是用于脊髓损伤患者的同种异体细胞移植项目，旨在制造脊髓替代细胞并输送到损伤部位，已在30名严重脊髓损伤患者中进行测试，长期安全性和有效性数据有前景 [17][18] - 正在进行剂量研究，测试新型输送装置的安全性和性能，首个临床站点在加州大学圣地亚哥分校健康中心，预计6月招募首位患者 [18][21] - 正在改进制造工艺，包括提高细胞规模、纯度和控制，以及开发新的即用型配方，待获得FDA批准后，计划将改进工艺和新配方的细胞引入正在进行的剂量试验 [21] 各个市场数据和关键指标变化 未提及相关内容 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司认为OpRegen有潜力为GA患者带来更好的治疗效果，期待基因泰克下个月公布的三年临床数据更新，且其他RPE细胞移植试验的独立证据支持并提升了自身疗法的证据 [28][29] - 公司计划利用细胞制造方面的投资和近期成就，通过资助的合作伙伴关系和自主推进更多项目，扩大业务规模 [29] - 公司稳步推进OPC1项目，目标是进行更大规模的脊髓损伤临床试验，同时确保该项目具备长期成功的必要条件 [29] - 在RPE细胞移植领域，公司认为自身在制造和扩大规模、罗氏和基因泰克的设备和药物开发能力及商业化能力方面具有竞争优势，且近期其他公司的RPE移植积极数据也为公司方法提供了支持 [13][14] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对OpRegen在干性AMD治疗中的潜力充满信心，对合作伙伴的持续投入感到鼓舞，认为独立证据支持并提升了该疗法的前景 [28][29] - 公司利用细胞制造的成就寻求新的合作机会，为未来发展奠定基础，有望通过合作推进更多项目 [29] - 公司稳步推进OPC1项目，朝着进行更大规模临床试验的目标前进，相信该项目具备长期成功的潜力 [29] 其他重要信息 - 公司宣布与克里斯托弗和达纳·里夫基金会再次合作举办第三届年度SCI投资者研讨会，今年改为线上会议，将于2025年6月27日举行 [22] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：公司在制造能力方面与同行相比如何，在扩大规模、冗余性以及满足OpRegen潜在需求方面的差异化程度如何？ - 公司CEO表示难以直接与同行比较，多数同行未详细描述自身能力，公司在该技术领域已研究20年，认为自身能力高度差异化，拥有大量技术诀窍，且已在GMP环境中实现了可用于多种细胞系和细胞类型的制造平台，目前认为自身在该能力上处于领先地位 [33][34][35] 问题2：公司在以色列的制造工厂是否会受到关税影响，如何缓解潜在的关税影响？ - 公司CFO表示预计不会受到关税影响，会提前购买材料并在现场储存，以确保未来生产不受影响 [38] 问题3：公司CEO提到新专员对细胞和基因疗法的评论以及最惠国待遇（MFN）讨论，这对公司有何影响？ - 公司CEO认为新专员对细胞和基因疗法的积极评论是个好信号，而MFN讨论凸显了低成本制造材料以应对成本和价格压力的重要性 [39][40] 问题4：公司新开发的制造能力在潜在合作中会以何种形式呈现，是技术授权还是作为平台支持他人产品？ - 公司CEO表示每个合作机会都不同，公司不打算成为合同开发和制造组织（CDMO），而是希望通过合作获得成功付款和资产所有权，认为应平衡不同类型的合作，以提供多样性和选择权，目前已能与潜在合作伙伴就实际成果进行交流，可能先进行试点工作再增加合作价值 [45][46] 问题5：OPC1项目预计何时能获得数据，以及如何看待OPC1与其他脊髓损伤设备创新的合作？ - 公司CEO表示剂量研究是开放标签研究，输送成功和安全的主要终点在30天，功能评估通常在治疗后6 - 12个月进行，可能会有两波信息公布；认为OPC1可以与其他技术（如电刺激、机械装置、脑芯片接口等）合作，多种方法结合可能为患者带来最大的临床改善，OPC1可使其他疗法更有效，反之亦然 [54][55][51] 问题6：OPC1剂量研究中，成功的输送结果是什么样的，是否有与先前输送方法对比的基准？ - 公司CEO表示最初使用的材料、输送方式、针头和目标区域与之前相同，有参考点可比较；成功主要取决于外部设备，如是否易于使用、是否有意外并发症，新设备可避免呼吸停止，便于在患者连接呼吸器时输送细胞，认为成功门槛较低且风险相对较小，新设备更便于在多个临床站点部署 [62][63] 问题7：新的即用型配方与解冻注射配方有何不同？ - 公司CEO表示两者可互换使用，原OPC1临床开发材料需要数小时的剂量准备，而新配方可在从冷冻状态取出后约五分钟内用于注射，避免了床边复杂生物制剂的操作和处理，降低了成本和出错风险，还收到了关于授权使用该技术的咨询 [65][66] 问题8：罗氏在OpRegen研究中纳入两种手术设备是否是新举措？ - 公司CEO表示基因泰克计划评估两种专有手术设备，一种是双腔经玻璃体视网膜下注射设备，另一种是下一代Orbit SDS；认为这很重要，因为是专有设备，若手术输送有改进和发现，将进一步扩大公司与其他竞争对手的差距，符合与罗氏和基因泰克合作的预期 [68][69] 问题9：这两种新设备的潜在优势是什么？ - 公司CEO表示双腔经玻璃体设备可通过简化程序和单次视网膜切开术，先输送盐水预泡，再输送OpRegen悬浮液；下一代Orbit SDS可在无需视网膜切开术的情况下将材料输送到视网膜下腔，设计上更易于使用，让外科医生更舒适；改进手术技术可提高成功率、降低不良事件发生率，使产品更具吸引力 [75][77] 问题10：如何看待CBER新主任对细胞疗法的看法以及FDA对基因细胞疗法的监管，脊髓损伤试验的设计如何，包括患者数量、剂量和初步疗效评估？ - 公司CEO认为OpRegen项目可能不依赖肿瘤试验中常用的次要终点，新主任支持创新、灵活且加速时间表的态度值得欢迎；脊髓损伤试验总招募人数为6 - 10人，前3名患者为胸椎损伤患者，第4名开始引入颈椎患者，之后开放招募，目前不确定慢性患者和亚急性患者的招募情况 [84][86][87]

财务数据和关键指标变化 - 截至2025年3月31日，公司整体现金状况为4790万美元，预计这些资金能支持公司运营到2027年第一季度 [23] - 2025年第一季度总营收为150万美元，较2024年同期的140万美元增加10万美元，主要因与罗氏合作协议中递延收入确认的合作收入增加 [24] - 2025年第一季度运营费用为800万美元，较2024年同期的810万美元减少10万美元 [24] - 2025年第一季度研发费用为310万美元，较2024年同期的300万美元增加10万美元，主要因临床前项目增加20万美元，部分被其他研发项目减少10万美元抵消 [24] - 2025年第一季度管理费用与2024年同期基本持平 [25] - 2025年第一季度运营亏损为650万美元，较2024年同期的670万美元减少20万美元 [25] - 2025年第一季度其他收入为240万美元，较2024年同期的10万美元大幅增加，主要因认股权证负债公允价值变动 [25] - 2025年第一季度净亏损为410万美元，合每股0.02美元，而2024年同期净亏损为650万美元，合每股0.04美元 [25] 各条业务线数据和关键指标变化 OpRegen业务 - OpRegen是用于干性AMD伴地理萎缩患者的同种异体RPE细胞移植疗法，与现有获批的抗补体疗法相比，有解剖和功能益处，且一次手术递送RPE细胞到视网膜下间隙，益处可持续长达两年 [6] - OpRegen正在进行的2a期GALET研究由罗氏和基因泰克资助和开展，旨在优化手术程序和风险收益比，该开放标签研究已持续招募约两年，基因泰克持续投入，如寻求并获得RMAT指定、开设额外临床站点、获取专有手术递送设备 [7][8] OPC1业务 - OPC1是用于脊髓损伤患者的同种异体细胞移植疗法，已在30名严重脊髓损伤患者中测试，长期安全性和有效性数据有前景 [18] - 公司正在进行OPC1剂量研究，计划在6 - 10名患者中测试新型递送设备，首个临床站点在加州大学圣地亚哥分校健康中心，预计6月招募首位患者 [18][20] - 公司改进了OPC1的制造工艺，增加细胞规模、纯度和可控性，开发了新的即用型配方，待FDA批准后将引入正在进行的剂量试验 [20] 各个市场数据和关键指标变化 未提及相关内容 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司认为OpRegen有潜力为GA患者提供比现有疗法更好的治疗效果，对其在干性AMD中驱动积极临床结果有信心，期待基因泰克下个月公布的三年临床数据更新 [6][27] - 公司计划利用细胞制造方面的投资和近期成果，通过合作和自主推进更多项目，以扩大业务模式和创造长期价值 [27] - 公司稳步推进OPC1项目，目标是进行更大规模的脊髓损伤临床试验，同时确保项目具备长期成功的必要条件 [27] - 与其他RPE细胞移植项目相比，公司认为自身在制造和扩大规模流程、基因泰克的设备和药物开发能力、罗氏在眼科产品商业化方面的领导地位这三个方面具有优势 [14] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对OpRegen项目有信心，受合作伙伴持续投入的鼓舞，认为其他RPE细胞移植试验的独立证据支持并提升了该项目的证据 [27] - 公司认为细胞疗法成熟后，投资者会更关注生产能力，公司的GMP细胞生产系统具有高度差异化，目前在非癌症同种异体细胞移植领域处于领先地位 [33] - 公司欢迎新的FDA专员对细胞和基因疗法的积极评论，认为在成本和定价压力下，经济实惠的制造能力很重要 [38] 其他重要信息 - 基因泰克计划在6月21日的CTS会议上公布OpRegen的三年临床数据 [10][11] - 公司与克里斯托弗和 Dana Reeve基金会合作举办第三届年度脊髓损伤投资者研讨会，今年改为线上会议，时间为2025年6月27日 [21] 问答环节所有的提问和回答 问题1: 公司在制造能力方面与同行的比较，以及在扩大规模、冗余性和满足OpRegen潜在需求方面的差异化 - 公司多数同行未详细描述自身能力，公司认为自身制造能力高度差异化，经过20年研发，有很多技术诀窍，随着细胞疗法成熟，投资者会更关注大规模生产能力，公司已在GMP环境中实现多细胞系和多细胞类型的生产系统 [32][33] 问题2: 公司以色列制造基地是否会受关税影响，以及如何缓解 - 公司预计以色列制造基地不会受关税影响，会提前购买材料并储存，以确保未来生产不受影响 [37] 问题3: 公司新制造能力的潜在合作方式 - 公司不希望成为CDMO或提供合同制造服务，希望通过新能力与他人合作，获得成功付款和资产所有权，具体交易将根据每个机会而定 [44] 问题4: OPC1剂量研究的数据预计何时公布，以及OPC1与潜在设备创新的关系 - 剂量研究是开放标签研究，主要递送成功和安全终点在30天，功能评估通常在治疗后6 - 12个月，可能会有两波信息公布；OPC1可与其他技术（如电刺激、机械装置、脑芯片接口等）合作，多种方法结合可能带来更好的临床结果 [54][51] 问题5: OPC1剂量研究中成功递送结果的样子，以及与先前递送方法的比较基准 - 初始使用相同材料、相同方式、相同针头递送到相同损伤区域，与之前有参考点；成功主要看外部设备的易用性和是否有意外并发症，新设备更易部署，能避免呼吸停止，可提高手术递送的便利性和成功率 [63][64] 问题6: OPC1新的即用型配方与解冻注射配方的区别 - 两者可互换使用，新配方避免了原临床开发材料所需的数小时剂量准备步骤，可在取出冷冻状态后约5分钟内注射，减少了操作、成本和错误风险，还引发了他人对许可使用该技术的兴趣 [65][67] 问题7: 罗氏在OpRegen研究中纳入两种手术设备是否是新举措 - 基因泰克计划评估两种专有手术设备，这是公司与罗氏和基因泰克联盟的预期成果，专有设备的使用将扩大公司与其他竞争对手的差距，提高产品竞争力 [69][70] 问题8: 新手术设备的潜在优势 - 双腔经玻璃体视网膜下注射设备可简化程序，通过单次视网膜切开术递送盐水预泡和OpRegen悬浮液；下一代Orbit SDS旨在更易于使用和让外科医生更舒适，提高手术成功率和降低不良事件发生率，使产品更具吸引力 [77][79] 问题9: 对新的CBER主任及其对细胞疗法监管的看法，以及脊髓损伤试验的设计 - 公司认为新主任支持创新、灵活且加速合理的时间表，欢迎提高标准；脊髓损伤试验总招募人数为6 - 10人，前3名患者为胸椎损伤患者，第4名开始引入颈椎患者，然后开放招募 [87][89]

财务数据和关键指标变化 - 截至2024年12月31日，公司年末现金、现金等价物和有价证券为4780万美元，加上1月第二次收盘所得约550万美元净收益，整体现金状况预计可支持当前计划运营至2027年第一季度 [40] - 第四季度总收入约290万美元，较2023年同期净增80万美元，主要因与罗氏合作及许可协议中递延收入确认的合作收入增加 [43] - 第四季度总运营费用780万美元，较2023年同期减少40万美元；研发费用340万美元，较2023年同期减少50万美元；一般及行政费用440万美元，与2023年同期基本持平 [44] - 第四季度运营亏损510万美元，较2023年同期减少130万美元；其他收入180万美元，较2023年同期增加20万美元；净亏损330万美元，合每股0.02美元，较2023年同期减少150万美元 [45] - 全年总收入590万美元，较2023年同期净增60万美元，主要因与罗氏合作及许可协议中递延收入确认的合作收入增加 [46] - 全年总运营费用3100万美元，较2023年同期减少270万美元；研发费用1250万美元，较2023年同期减少320万美元；一般及行政费用1820万美元，较2023年同期增加约90万美元 [47][48] - 全年运营亏损2150万美元，较2023年同期减少320万美元；其他收入290万美元，较2023年同期增加140万美元；净亏损1860万美元，合每股0.09美元，较2023年同期减少290万美元 [49][50][51] 各条业务线数据和关键指标变化 OpRegen - 用于干性AMD伴地理萎缩患者的同种异体细胞移植疗法，以悬浮液形式一次性手术输送至视网膜下腔，目前处于2a期GAlette研究，由罗氏和基因泰克合作管理 [9] - 该研究已进行近两年，公司认为应已收集并审查足够数据以决定是否继续投资该项目 [10] - 罗氏近期对其管线进行全面审查，削减近30%开发项目，但未影响OpRegen，且过去一年该项目活动似有增加，如签订额外服务协议、持续开设临床站点并获RMAT指定 [11][12] OPC1 - 旨在帮助脊髓损伤患者增加恢复和活动能力，由脊髓髓鞘生成细胞组成，已在30名严重脊髓损伤个体中测试，长期安全和有效性数据有前景，但公司计划在推进至后期试验前完成两方面改进 [32][33] - 开展小型临床研究DOSED Study测试新型递送设备安全性和性能，预计该设备更易用且能在不停止患者呼吸情况下给药，同时收集患者功能评估数据，首个临床站点为加州大学圣地亚哥分校健康中心，预计下季度开始患者招募 [34][35][36] - 开发新制造工艺，包括借鉴OpRegen项目经验提高细胞规模、纯度和可控性，以及开发即时使用配方消除冗长剂量制备步骤，待获FDA批准后将改进工艺和新配方细胞引入剂量试验 [36] 公司战略和发展方向及行业竞争 战略方向 - 公司对OpRegen在干性AMD中驱动积极临床结果有信心，认为其他RPE移植试验独立证据支持并提升了这一信念 [52] - 计划利用在细胞制造方面的历史投资，将其作为基础推进更多项目进入并通过临床试验 [53] - 稳步推进OPC1向脊髓损伤大型临床试验发展，确保该项目成功所需属性到位 [53] 行业竞争 - 公司认为在RPE移植领域，自身制造工艺、基因泰克产品开发能力和罗氏商业化能力的三重优势使其处于领先地位，虽有多家公司在该领域取得进展，但产品差异化需在临床环境中证明 [59] - 公司关注其他RPE移植项目积极数据，认为这是对自身机制的有力认可，有助于增加投资者对该方法的信心 [20] - 在同种异体细胞疗法领域，公司致力于建立领先的生产和规模地位，认为实现商业成功需具备大规模生产能力，目前正专注于实现从主细胞库到工作细胞库再到产品的百万瓶生产能力这一里程碑，以区别于同行 [30][31] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层认为市场存在不确定性，公司在投资决策上谨慎，注重资本回报，会平衡成本和投资，等待OpRegen进展以获得更有吸引力的资本成本，从而加速其他项目开发 [88][89] - 公司预计若罗氏公开披露开展OpRegen对照临床试验意向，将是重大事件，可能为公司带来额外3600万美元资金，目前融资策略旨在确保即时资本并创造未来资本机会 [41] 其他重要信息 - 公司持续为专利组合增值，今年初有两项OpRegen专利获批，涵盖公司制造自身某些方面的权利要求 [38] - 公司仍与密歇根大学合作开展共振项目，虽未在发言中详细提及，但该项目仍重要 [87] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：OpRegen竞争格局及保护市场领导地位措施，以及更新的三年数据时间 - 公司认为自身制造、基因泰克产品开发和罗氏商业化的三重优势使其领先，产品差异化需临床证明，不担心其他公司更有准备；三年数据公布时间由基因泰克决定，公司会确保信息公开时大家知晓 [59][64] 问题2：如何看待RPE细胞作为概念验证对OPC1及其他项目的影响 - 公司认为细胞疗法除CAR - T外，在非肿瘤领域有更多增长机会，如RPE移植、脊髓损伤、帕金森病、1型糖尿病等，这些领域细胞移植有潜力解决小分子和抗体未解决的疾病和状况 [65][66][67] 问题3：OPC1试验使用中心情况、培训时间及自1/2a期以来物流和患者手术准备改进情况 - 试验高峰时将有新站点和经验丰富站点结合，首个站点因设施合适被选，新站点信息将在clinicaltrials.gov公布；培训涵盖多方面，完成所有培训和站点启动访问后开始患者招募；开发即时使用配方是从前期试验中学习的改进措施，可减轻各方负担 [74][76][77] 问题4：DOSED Study中FDA是否要求先证明设备安全性再全面招募患者，以及资本计划是否加速工作 - 试验将分阶段进行，先招募胸椎损伤患者，约第四名患者开始全面招募；公司因市场不确定性在投资决策上谨慎，会平衡因素以最大化股东长期投资机会 [83][85][88] 问题5：同行RPE项目制造、细胞数量及与公司对比情况 - 多数公司使用细胞数量在25000 - 200000之间，与表面积计算有关；公司采用无饲养层、封闭系统，每批可生产数千剂，认为自身可能已设定行业标准，对竞争对手制造能力了解有限，期待从阿斯利康项目结果中获取更多见解 [97][98][101] 问题6：OpRegen对照研究患者暴露和疗效终点情况 - 其他公司报告的BCVA改善可能源于借鉴公司经验，基因泰克正在进行手术优化研究，虽不确定手术优化是否有离散统计终点，但推进至对照研究决策可能随时发生，与GAlette研究结论无关 [104][107][108] 问题7：罗氏启动新对照研究时公司需做的准备工作 - 公司生产水平高，无需为供应最大临床试验做特别准备，决策由合作伙伴决定，公司将配合推进OpRegen项目 [116] 问题8：急性患者不同损伤类型反应差异及慢性患者适合OPC1的特征 - 前期研究中颈椎损伤患者更多，此次研究主要是设备和递送安全性及性能研究，结果难预测；慢性患者数量多、基线稳定，治疗后变化更易归因于干预，公司期待首次将OPC1用于慢性患者 [118][119][121] 问题9：DOSED作为OPC1新配方桥梁的能力及新生产工艺可比性研究情况 - 公司已完成大部分可比性测试，包括体内疗效研究，为提高效率分阶段向FDA提交数据；不确定新细胞工艺是否用于DOSED现有患者或追加少量患者，计划在现有和即将启用站点使用新配方，期望展示新老工艺对比信息以增强投资者信心 [127][128][130]