文章核心观点 NKGen Biotech与HekaBio达成战略合作伙伴关系，加速NKGen的自体NK细胞疗法troculeucel在日本的监管、制造和商业开发，有望治疗多种神经退行性疾病并满足日本老龄化人口需求 [1][2] 合作信息 - NKGen是临床阶段生物技术公司，专注于开发和商业化创新的自体和异体自然杀伤细胞疗法；HekaBio是日本医疗保健平台，加速亚太地区患者获取全球药品和医疗技术 [2][6][8] - HekaBio宣布对NKGen进行普通股投资后，双方达成战略伙伴关系，加速troculeucel在日本的监管、制造和商业开发 [2] - HekaBio将主导日本所有临床试验，并与日本药品和医疗器械管理局进行监管活动，争取troculeucel在包括阿尔茨海默病和帕金森病等神经退行性疾病适应症的上市前批准 [3] - HekaBio将利用日本再生医学法规和国内战略合作伙伴网络，目标是在未来12个月内对日本患者进行首次给药 [4] 疗法信息 - troculeucel是一种新型基于细胞、患者特异性、离体扩增的自体NK细胞免疫治疗药物候选物，用于治疗神经退行性疾病和多种癌症 [7] - troculeucel在日本再生医学法规下可加速提供给患者，比其他主要市场更快，除治疗难治性疾病外，还有助于日本老龄化人口的长寿和健康 [1][4] 公司表态 - NKGen董事长兼首席执行官Paul Y. Song认为HekaBio的专业知识将帮助满足监管要求、找到当地制造伙伴并制定商业策略 [5] - HekaBio首席执行官Rob Claar表示对与NKGen的合作感到兴奋，期待推进troculeucel造福患者和社会 [5]

临床试验数据 - 中度阿尔茨海默病(AD)患者在接受最高剂量6×10⁹细胞的troculeucel治疗后，2名完成17次剂量的患者在3个月内从中度改善至轻度，其中1名患者稳定在改善后的评分，另1名持续改善[1] - 3名接受6×10⁹细胞剂量治疗的患者在12个月期间未出现药物相关不良反应，3个月时认知评分(CDR-SB和ADCOMS)均稳定或改善，其中2名患者在所有认知量表和ADCOMS评分中均有提升[4] - 6个月时所有患者CDR-SB、ADAS-Cog-11和ADCOMS评分稳定或改善，12个月时剩余2名患者的CDR-SB评分分别降至4.5(轻度认知障碍临界值)[4] 生物标志物变化 - 6个月时3名患者的脑脊液(CSF)和血浆中胶质纤维酸性蛋白(GFAP)水平均下降，12个月时剩余2名患者血浆GFAP持续降低[4] - 12个月时2名患者的CSF和血浆中Aβ42/40比率改善，CSF p-Tau 181和217水平保持稳定[4] 药物研发进展 - troculeucel是首个获得WHO国际非专利名称(INN)的自体NK细胞疗法，适应症涵盖神经退行性疾病和多种癌症[6] - 公司正在开展随机双盲安慰剂对照的2a期临床试验，计划在6个月内观察治疗组与安慰剂组的认知和生物标志物差异[5] 公司背景 - NKGen Biotech为临床阶段生物技术公司，专注于自体/异体NK细胞疗法开发，总部位于美国加州圣安娜[7] - 本次数据在2025年AD/PD国际会议上以口头报告形式发布，完整演示文稿将发布于公司官网科学出版物页面[3][5]