公司核心进展 - Vera Therapeutics公司用于治疗成人免疫球蛋白A肾病（IgAN）的atacicept生物制品许可申请（BLA）已被美国食品药品监督管理局（FDA）接受优先审评 [1] - BLA通过加速批准途径提交，FDA指定的《处方药使用者费用法案》（PDUFA）目标行动日期为2026年7月7日 [1] - 如果获批，atacicept将为患者提供一种可在家自行皮下注射的、每周一次的自注射器 [1] - atacicept已获得FDA授予的针对IgAN的突破性疗法认定 [7][9] 产品机制与定位 - atacicept是一种研究性重组融合蛋白，通过双重靶向B细胞激活因子（BAFF）和增殖诱导配体（APRIL）发挥作用 [2][4] - BAFF和APRIL是肿瘤坏死因子家族成员，能促进B细胞存活和与IgAN等自身免疫性肾病相关的自身抗体产生 [4] - 如果获批，atacicept将成为首个针对IgAN的双重靶向BAFF和APRIL的B细胞调节剂 [7] - 公司认为atacicept具备成为同类最佳药物的潜力，其靶向B细胞以减少自身抗体，并已在不同疾病领域的临床试验中对超过1500名患者给药 [9] 临床数据支持 - BLA提交得到了ORIGIN 3试验预设中期分析数据的支持，该分析达到了第36周时降低蛋白尿的主要终点 [2] - 在第36周，接受atacicept治疗的患者24小时尿蛋白肌酐比值（UPCR）较基线降低了46%，与安慰剂相比，UPCR实现了具有统计学显著性和临床意义的42%降低（p<0.0001） [2] - 在整个ORIGIN项目中，atacicept的安全性特征良好，与安慰剂相当 [2][6] - ORIGIN 2b期临床试验达到了主要和关键次要终点，与安慰剂相比，在36周内实现了具有统计学显著性和临床意义的蛋白尿减少和估算肾小球滤过率（eGFR）稳定 [5] - 至96周时，atacicept在Gd-IgA1、血尿和蛋白尿方面显示出进一步改善，eGFR保持稳定，其特征与无IgAN的普通人群一致 [5] 临床试验详情 - ORIGIN 3是一项正在进行的全球、多中心、随机、双盲、安慰剂对照的3期试验，共纳入431名IgAN成人患者 [6] - 患者按1:1随机分配至atacicept 150 mg组（每周一次皮下注射，在家自行给药）或安慰剂组 [6] - 该试验将继续以安慰剂对照的双盲方式进行，以评估两年内通过eGFR测量的肾功能变化，结果预计在2027年获得 [8] - ORIGIN Extend研究为ORIGIN研究参与者提供了延长使用atacicept的机会，直至该药在其所在地区可能上市，并收集长期安全性和有效性数据 [10] - atacicept还在PIONEER试验中针对扩展的IgAN人群、抗PLA2R阳性原发性膜性肾病以及抗肾素阳性局灶节段性肾小球硬化症和微小病变病患者进行评估 [10] 疾病背景与市场机会 - IgAN是一种严重且进行性的肾脏自身免疫性疾病，针对该疾病上游源头的新型疾病修饰疗法存在高度未满足的需求 [2] - 至少50%的IgAN患者可能发展为终末期肾病或肾衰竭，这对患者生活造成相当大的发病率和影响 [2] 公司其他管线 - 公司拥有从斯坦福大学获得独家许可的新型下一代融合蛋白VT-109，其靶向BAFF和APRIL，在B细胞介导的疾病谱系中具有广泛的治疗潜力 [11] - 公司还在开发MAU868，一种旨在中和BK病毒感染的单克隆抗体，该感染对肾移植受者可能产生破坏性后果 [11] - Vera Therapeutics保留atacicept、VT-109和MAU868的所有全球开发和商业权利 [11]

文章核心观点 公司宣布完成阿他西普治疗IgA肾病（IgAN）的关键ORIGIN 3期试验的全部患者入组，预计本季度公布试验主要疗效终点数据，计划2025年下半年向美国FDA提交生物制品许可申请（BLA）以寻求加速批准，若获批有望2026年商业化上市 [1][2][8] 公司进展 - 完成ORIGIN 3期试验全部患者入组，共431名参与者 [1][2] - 预计本季度公布36周主要疗效终点数据 [2][8] - 计划2025年下半年向美国FDA提交BLA以寻求加速批准 [2][8] - 若BLA提交并通过FDA全面审查，有望获得处方药用户付费法案（PDUFA）日期并于2026年商业化上市 [2] 试验相关 ORIGIN 3期试验 - 是一项全球、多中心、随机、双盲、安慰剂对照的3期试验，评估阿他西普对有持续性蛋白尿且疾病进展风险高的IgAN患者的安全性和有效性 [2] - 参与者按1:1随机分组，在家自行每周皮下注射一次150mg阿他西普或安慰剂，双盲期104周，随后是52周开放标签延长期 [2] - 主要疗效终点是至少200名参与者在36周的中期分析中，通过尿蛋白肌酐比（UPCR）评估的蛋白尿变化 [3] - 关键次要疗效终点是在整个研究人群中，通过估算的肾小球滤过率（eGFR）衡量的肾功能变化，为期104周 [3] ORIGIN Extend试验 - 为ORIGIN 2b或3期试验的参与者提供阿他西普的扩展使用机会，直至该地区商业化上市，并收集长期安全性和有效性数据 [4] 产品相关 阿他西普 - 是一种研究性重组融合蛋白，包含可溶性跨膜激活剂和钙调节亲环蛋白配体相互作用因子（TACI）受体，可结合细胞因子B细胞激活因子（BAFF）和增殖诱导配体（APRIL） [5] - ORIGIN 2b期临床试验达到主要和关键次要终点，与安慰剂相比，36周内蛋白尿显著且有临床意义地减少，eGFR稳定，随机期安全性与安慰剂相当，96周内Gd - IgA1、血尿和蛋白尿进一步减少，eGFR稳定 [6] - 已获得FDA突破性疗法认定，有望成为同类最佳疗法，在不同适应症的临床研究中已给药超过1500名患者 [7] MAU868 - 是一种单克隆抗体，旨在中和BK病毒（BKV）感染，BKV是一种多瘤病毒，在某些情况下如肾移植可能造成严重后果 [9] VT - 109 - 公司与斯坦福大学签订独家许可协议，获得一种新型、下一代靶向BAFF和APRIL的融合蛋白VT - 109，在B细胞介导疾病领域有广泛治疗潜力 [9] 公司概况 - 是一家后期临床阶段的生物技术公司，专注于开发严重免疫疾病的治疗方法，使命是推进针对免疫疾病根源的治疗，改变患者的治疗标准 [9] - 公司保留阿他西普和MAU868的全球开发和商业权利 [9]

文章核心观点 Vera Therapeutics公司宣布其用于治疗IgA肾病（IgAN）的atacicept药物在ORIGIN 3期试验中完成全部431名参与者的招募 预计本季度公布36周主要疗效终点数据 计划2025年下半年向美国FDA提交生物制品许可申请（BLA） 若获批有望2026年商业化推出 [1][2] 分组1：公司进展 - 公司完成atacicept治疗IgAN的ORIGIN 3期试验全部431名参与者的招募 [1][2] - 预计本季度获得试验36周主要疗效终点数据 支持2025年下半年向美国FDA提交BLA以申请加速批准 [2][8] - 若BLA提交并通过FDA审查 有望2026年获得处方药用户付费法案（PDUFA）日期并实现商业化推出 [2] 分组2：试验介绍 - ORIGIN 3试验是全球多中心、随机、双盲、安慰剂对照的3期试验 评估atacicept对有持续性蛋白尿且疾病进展高风险的IgAN患者的安全性和有效性 [2] - 参与者按1:1随机分配 每周在家自行皮下注射150mg atacicept或安慰剂 为期104周双盲期 随后是52周开放标签延长期 [2] - 主要疗效终点是至少200名参与者在36周时通过尿蛋白肌酐比（UPCR）评估的蛋白尿变化 关键次要疗效终点是整个研究人群在104周时通过估算肾小球滤过率（eGFR）衡量的肾功能变化 [3] 分组3：其他试验 - 公司正在进行ORIGIN Extend试验 为ORIGIN 2b或3期试验参与者提供atacicept的扩展使用 直至该地区商业化可用 并收集长期安全性和有效性数据 [4] 分组4：Atacicept药物 - Atacicept是一种研究性重组融合蛋白 包含可溶性跨膜激活剂和钙调节亲环蛋白配体相互作用因子（TACI）受体 可结合细胞因子B细胞激活因子（BAFF）和增殖诱导配体（APRIL） [5] - 2b期ORIGIN临床试验中 atacicept达到主要和关键次要终点 与安慰剂相比 36周时蛋白尿显著降低且eGFR稳定 随机期安全性与安慰剂相当 96周时Gd - IgA1、血尿和蛋白尿进一步降低 eGFR稳定 [6] - Atacicept已获得FDA突破性疗法认定 公司认为其有潜力成为同类最佳药物 已在不同适应症的临床研究中用于超1500名患者 [7] 分组5：公司概况 - 公司是临床后期生物技术公司 专注开发严重免疫疾病治疗方法 主要候选产品是atacicept 还在评估其对其他疾病的治疗作用 同时在开发中和BK病毒感染的单克隆抗体MAU868 [9] - 公司拥有atacicept和MAU868的全球开发和商业权利 与斯坦福大学就新型融合蛋白VT - 109签订独家许可协议 [9]