核心观点 - Pharvaris公司在2026年美国过敏、哮喘和免疫学学会年会上公布了其口服缓激肽B2受体拮抗剂deucrictibant的关键临床数据 数据证实了该药物在治疗和预防遗传性血管性水肿发作方面具有快速、持续的有效性和良好的安全性 并可能成为新的标准疗法[1][2][12] 按需治疗（On-Demand Therapy）数据总结 - **RAPIDe-3 III期研究达到所有终点**：研究达到了主要终点及全部11个次要疗效终点 具有高度统计学意义[2][3][6] - **症状缓解迅速**：deucrictibant治疗组症状缓解的中位时间为**1.28小时** 而安慰剂组超过**12小时** 在**12小时**内达到该终点的治疗发作比例为**90.4%** 安慰剂组为**48.3%**[3] - **症状停止进展极快**：症状停止进展的中位时间为**17.47分钟** 安慰剂组为**228.67分钟**[3] - **症状完全缓解时间显著缩短**：症状完全缓解的中位时间为**11.95小时** 安慰剂组超过**48小时** 在**48小时**内达到完全缓解的治疗发作比例为**81.9%** 安慰剂组为**36.8%**[3] - **安全性与耐受性良好**：未出现与治疗相关的严重不良事件 无参与者因治疗中出现的不良事件而停止治疗[3] 长期预防（Long-Term Prophylaxis）数据总结 - **CHAPTER-1 II期开放标签扩展研究最终结果**：数据提供了deucrictibant长期安全性和有效性的进一步证据[5][6][8] - **显著降低发作率并长期维持**：平均发作率从研究基线的**2.18次/月**降至开放标签扩展期的**0.12次/月** 降幅显著 且疗效维持长达约三年[5][7] - **近半数参与者无发作**：在开放标签扩展期中 约一半的参与者未出现任何HAE发作[7] - **改善生活质量与疾病控制**：治疗带来了具有临床意义的健康相关生活质量和疾病控制的改善 治疗满意度高 效果持续约三年[8] - **血压稳定且无安全信号**：平均收缩压和舒张压在所有研究评估中保持稳定 在长达约三年的观察期内未发现安全信号[5] - **缓释片剂支持每日一次给药**：I期数据表明deucrictibant缓释片在空腹和进食条件下具有单剂量药代动力学特征 重复给药可实现持续（**≥24小时**）的治疗暴露 支持每日一次的预防性应用[6][9] 评估工具与疾病机理研究 - **验证症状评估量表**：混合方法研究和RAPIDe-3的综合分析证实了AMRA-3和AMRA-5量表在评估HAE发作关键症状严重程度方面的有效性[4] - **开发新型生物标志物检测法**：公司开发了一种可测量血浆中缓激肽及其他激肽相关肽水平的检测方法 有助于表征缓激肽介导的血管性水肿患者 该检测法可能成为识别、研究和管理此类疾病的关键工具[10] 公司产品与研发管线 - **药物机制与设计**：Deucrictibant是一种新型、强效、口服生物可利用的小分子缓激肽B2受体拮抗剂 通过竞争性抑制缓激肽信号传导来预防和治疗血管性水肿发作[11] - **两种口服剂型**：公司正在开发两种剂型 包括用于快速起效的按需治疗的**速释胶囊** 以及用于维持疗效的长期预防的**缓释片剂**[11] - **监管进展与资格**：deucrictibant已获得美国FDA、欧盟委员会和瑞士药监局授予的用于治疗缓激肽介导的血管性水肿的孤儿药资格认定[11] - **关键注册与研发进度**： - 正在准备将deucrictibant速释胶囊作为HAE发作的按需治疗药物提交上市许可申请[12] - 用于预防HAE发作的deucrictibant缓释片剂的全球关键III期研究正在进行中 顶线数据预计在**2026年第三季度**获得[12] - 用于AAE-C1INH发作的预防和按需治疗的III期研究也正在进行中[12]

核心观点 - Pharvaris公司宣布其关键性三期研究RAPIDe-3的积极数据，证实口服药物deucrictibant即时释放胶囊在按需治疗遗传性血管性水肿发作方面具有差异化优势 [1] - 研究达到主要终点和所有11个次要疗效终点，均具有统计学显著性，显示出快速起效和良好的安全性 [3] - 公司计划在2026年上半年开始提交上市授权申请 [1] 研究设计与患者群体 - RAPIDe-3是一项全球性、安慰剂对照的三期研究，评估20毫克口服deucrictibant即时释放胶囊用于12岁及以上HAE患者按需治疗发作 [2] - 研究共纳入来自六大洲24个国家的134名参与者，涵盖青少年和成人、使用和未使用长期预防治疗的患者、所有HAE亚型以及不同严重程度和部位的发作 [2] - 该研究是首个完全符合AURORA共识推荐的核心结果集的HAE按需治疗研究 [2] 疗效结果 - 达到主要终点：症状缓解中位时间显著优于安慰剂组，为1.28小时对比超过12小时 [3][4] - 达到所有次要疗效终点：疾病进展结束中位时间为17.47分钟对比228.67分钟，完全症状消失中位时间为11.95小时对比超过24小时 [3][4] - 83.0%的发作仅需单次给药，93.2%的deucrictibant治疗发作无需使用救援药物 [4] 安全性与耐受性 - deucrictibant耐受性良好，无治疗相关严重不良事件，无参与者因治疗中出现的不良事件中止治疗 [5] - 安全性与已完成的及正在进行的deucrictibant治疗HAE发作研究一致，未发现安全性信号 [5] 研发进展与未来计划 - 公司计划在2026年上半年向美国FDA提交新药申请，用于HAE急性发作的按需治疗 [7] - 用于HAE发作长期预防的deucrictibant缓释片的关键三期研究CHAPTER-3正在进行中，顶线数据预计在2026年下半年公布 [5][10] - 用于获得性血管性水肿预防和按需治疗的三期研究CREAATE也在进行中 [10] 产品与公司背景 - deucrictibant是一种新型口服缓激肽B2受体拮抗剂，正在开发即时释放胶囊和缓释片两种剂型 [9] - 该药物已获得美国FDA、欧洲委员会和瑞士药监局授予的用于治疗缓激肽介导的血管性水肿的孤儿药资格认定 [9] - Pharvaris是一家后期生物制药公司，致力于开发口服疗法以满足缓激肽介导疾病领域未满足的医疗需求 [10]

公司动态 - 公司宣布其8篇摘要被美国过敏、哮喘和免疫学学会2025年度科学会议接受，其中2篇为口头报告，6篇为海报展示[1] - 会议将于2025年11月6日至10日在美国佛罗里达州奥兰多市举行[1][2] - 报告内容涵盖口服药物deucrictibant在遗传性血管性水肿长期预防和治疗中的安全性、有效性、疾病控制及健康相关生活质量改善的数据[2] - 海报和报告幻灯片将在各自报告开始时于公司官网投资者关系栏目发布[3] 产品研发管线 - 公司是一家后期生物制药公司，专注于开发新型口服缓激肽B2受体拮抗剂，旨在解决缓激肽介导的疾病（如遗传性血管性水肿和获得性血管性水肿）未满足的临床需求[1][4] - 核心候选药物deucrictibant在HAE的2期预防性和按需治疗研究中已获得阳性数据[4] - 公司目前正在开展deucrictibant用于预防HAE发作的关键3期研究CHAPTER-3，以及用于按需治疗HAE发作的关键3期研究RAPIDe-3[4] - 研发目标是为缓激肽介导的血管性水肿的预防和治疗提供注射剂般的疗效和安慰剂般的耐受性，同时兼具口服给药的便利性[4]

文章核心观点 Pharvaris宣布其摘要被三个即将召开的大会接受展示，涵盖多项关于遗传性血管性水肿（HAE）和C1抑制剂缺乏性获得性血管性水肿（AAE - C1INH）等疾病的研究成果 [1] 会议信息 14th C1 - Inhibitor Deficiency and Angioedema Workshop（布达佩斯，2025年5月29 - 6月1日） - 标题“Clinical Validation of a Novel Biomarker Assay to Characterize Bradykinin - Mediated Angioedema in Prospective and Biobank Plasma Samples”，演讲者Evangelia Pardali博士，形式为口头报告，时间为5月30日8:45 - 9:00 CEST [2] - 标题“Long - Term Prophylactic Treatment With Oral Deucrictibant Improves Health - Related Quality of Life and Disease Control in Participants With Hereditary Angioedema: CHAPTER - 1 Open - Label Extension Study”，演讲者Markus Magerl医学博士，形式为海报展示，时间为5月30日15:45 - 17:30 CEST [2] - 标题“Sustained Therapeutic Exposure with Once - Daily Oral Deucrictibant XR Tablet for Prophylaxis of Hereditary Angioedema Attacks: Results of a Pharmacokinetics Study in Healthy Volunteers”，演讲者Zhi - Yi Zhang博士，形式为海报展示，时间为5月30日15:45 - 17:30 CEST [2] - 标题“Acquired Angioedema Due to C1 - Inhibitor Deficiency: Patient Experience and Assessment of Patient - Reported Outcome Measures”，演讲者Andrea Zanichelli医学博士、博士，形式为海报展示，时间为5月30日15:45 - 17:30 CEST [2] - 标题“Long - Term Safety and Efficacy of Oral Deucrictibant for Prophylaxis in Hereditary Angioedema: Data Snapshot Results of the CHAPTER - 1 Open - Label Extension Study”，演讲者Emel Aygören - Pürsün医学博士，形式为口头报告，时间为5月31日15:30 - 15:45 CEST [2] - 标题“Long - Term Safety and Efficacy of Oral Deucrictibant for Treatment of Hereditary Angioedema Attacks: Results of the RAPIDe - 2 Extension Study”，演讲者Marc A. Riedl医学博士、理学硕士，形式为口头报告，时间为5月31日15:45 - 16:00 CEST [2] - 标题“Durability Of Response to a Single Dose of Oral Deucrictibant for On - Demand Treatment of Hereditary Angioedema Attacks”，演讲者Anna Valerieva医学博士、博士，形式为海报展示，时间为5月31日16:45 - 17:45 CEST [2] - 标题“CHAPTER - 3 Phase 3 Trial Design: Efficacy and Safety of the Oral Bradykinin B2 Receptor Antagonist Deucrictibant Extended - Release Tablet for Prophylaxis of Hereditary Angioedema Attacks”，演讲者Andrea Zanichelli医学博士、博士，形式为海报展示，时间为5月31日16:45 - 17:45 CEST [2] - 标题“Safety and Efficacy of Oral Deucrictibant for Treatment of Upper Airway and Laryngeal Hereditary Angioedema Attacks: Results from the RAPIDe - 2 Extension Study”，演讲者Ramón Lleonart医学博士，形式为海报展示，时间为5月31日16:15 - 17:45 CEST [2] - 标题“Epidemiology of Bradykinin - Mediated Angioedema in the European Population”，演讲者Emel Aygören - Pürsün医学博士，形式为海报展示，时间为5月31日16:15 - 17:45 CEST [3] 2025 Eastern Allergy Conference（佛罗里达州棕榈滩，2025年5月29 - 6月1日） - 未提及具体展示内容 [4] European Academy of Allergy and Clinical Immunology (EAACI) Congress 2025（格拉斯哥，2025年6月13 - 16日） - 标题“Long - Term Safety and Efficacy of Oral Deucrictibant for Prophylaxis in Hereditary Angioedema: Results of the CHAPTER - 1 Open - Label Extension Study”，演讲者Markus Magerl医学博士，形式为快速演讲（电子海报），时间为6月15日14:00 - 15:30 BST [6] - 标题“Long - Term Safety and Efficacy of Oral Deucrictibant for Treatment of Hereditary Angioedema Attacks: Results of the RAPIDe - 2 Extension Study”，演讲者John Anderson医学博士，形式为海报展示，时间为5月30日9:45 - 11:00 a.m. ET [6] - 标题“Clinical Validation of a Novel Kinin Biomarker Assay for Characterization of Bradykinin - Mediated Pathologies in U.S. Subjects with Hereditary Angioedema”，演讲者Evangelia Pardali博士，形式为快速演讲（电子海报），时间为6月13日13:15 - 14:45 BST [6] - 标题“Long - Term Safety and Efficacy of Oral Deucrictibant for Prophylaxis in Hereditary Angioedema: Results of the CHAPTER - 1 Open - Label Extension Study”，演讲者Emel Aygören - Pürsün医学博士，形式为专题海报会议，时间为6月14日12:00 - 13:00 BST [6] - 标题“Long - Term Safety and Efficacy of Oral Deucrictibant for Treatment of Hereditary Angioedema Attacks: Results of the RAPIDe - 2 Extension Study”，演讲者Henriette Farkas医学博士、博士、理学博士，形式为专题海报会议，时间为6月14日12:00 - 13:00 BST [6] - 标题“Development of a Conceptual Model Supporting a Clinical Outcome Assessment Strategy for Acquired Angioedema due to C1 Inhibitor Deficiency”，演讲者Andrea Zanichelli医学博士、博士，形式为专题海报会议，时间为6月15日12:45 - 13:45 BST [6] - 标题“Safety and Efficacy of Oral Deucrictibant for Treatment of Upper Airway and Laryngeal Hereditary Angioedema Attacks: Results from the RAPIDe - 2 Extension Study”，演讲者Anna Valerieva医学博士、博士，形式为快速演讲（电子海报），时间为6月15日14:00 - 15:30 BST [6] - 标题“CHAPTER - 3 Phase 3 Trial Design: Efficacy and Safety of the Oral Bradykinin B2 Receptor Antagonist Deucrictibant Extended - Release Tablet for Prophylaxis of Hereditary Angioedema Attacks”，演讲者William Lumry医学博士，形式为快速演讲（电子海报），时间为6月15日14:00 - 15:30 BST [6] - 标题“Long - Term Prophylactic Treatment with Oral Deucrictibant Improves Disease Control and Health - Related Quality of Life in Participants with Hereditary Angioedema in the CHAPTER - 1 Open - Label Extension Study”，未提及具体演讲者、形式和时间 [6] - 标题“Health - Related Quality of Life and Clinical Characteristics in People Living with Hereditary Angioedema Prescribed Long Term Prophylaxis Alone and On - Demand Treatment Alone”，演讲者Laurence Bouillet医学博士、博士，形式为口头报告，时间为6月15日15:45 - 17:15 BST [7] 公司信息 - 公司是一家后期生物制药公司，开发新型口服缓激肽B2受体拮抗剂，旨在解决缓激肽介导的血管性水肿未满足的需求 [1][8] - 公司计划提供类似注射剂的疗效和类似安慰剂的耐受性，通过口服疗法预防和治疗缓激肽介导的血管性水肿发作 [8] - 公司在HAE的2期预防和按需治疗研究中取得积极数据，目前正在评估deucrictibant在预防HAE发作的关键3期研究（CHAPTER - 3）和按需治疗HAE发作的关键3期研究（RAPIDe - 3）中的疗效和安全性 [8]