财务数据和关键指标变化 - 2025年第四季度总收入为2亿美元 2025年全年总收入为10亿美元 其中包含一笔来自Sobi特许权回购协议的2.75亿美元一次性预付款 [17] - Syfovre 2025年第四季度净产品收入为1.55亿美元 2025年全年净产品收入为5.87亿美元 [17] - Empaveli 2025年第四季度美国净产品收入为3500万美元 2025年全年美国净产品收入为1.02亿美元 [19] - 2025年第四季度营业费用为2.51亿美元 上年同期为2.39亿美元 2025年全年营业费用与2024年水平一致 [19] - 2026年营业费用预计将小幅增长 主要由于新启动的FSGS和DGF关键试验的增量投资以及某些里程碑付款 但部分将被SG&A的减少所抵消 [20] - 2025年底现金及现金等价物为4.66亿美元 [20] - 2026年第一季度 由于库存管理和典型的季节性动态 包括医疗保险重新验证 预计Syfovre库存将小幅减少 [18] - 2026年第一季度 由于去年第四季度渠道库存积累得到更好管理 季节性波动预计将比2025年更为温和 [64] 各条业务线数据和关键指标变化 **Syfovre（地理萎缩）** - 2025年全年Syfovre收入较2024年略有下降 主要原因是免费药品使用量增加 但基础需求依然强劲 总注射次数同比增长约17% [8] - 2025年第四季度向医生办公室交付了约10.2万剂Syfovre 其中包括约8.9万剂商业剂量和1.3万剂免费药品剂量 [17] - 2025年免费药品使用率在12%-14%之间波动 [56] - 2025年第四季度Syfovre的毛净调整率略高于20%中段范围 2026年预计将处于20%高段范围 [18] - 基于当前定价策略 预计2026年净价格将保持相对稳定 [18] - Syfovre在GA市场保持领先地位 市场份额稳定在60% [120][123] **Empaveli（罕见肾病）** - 在上市后的第一个完整季度 即2025年第四季度 Empaveli实现了超过5%的市场渗透率 [6][9] - 截至2025年底 累计收到267份患者起始表格 反映了强劲的早期需求和不断增长的患者渠道 [9] - 95%的已公布支付方政策按标签报销或限制极少 [10] - 公司相信Empaveli有潜力被美国约5000名C3G和原发性IC-MPGN患者中高达50%的人使用 [6][12] - 在儿科和移植后患者中观察到强烈兴趣 成人患者群体中的机会也在增长 [12] 各个市场数据和关键指标变化 **地理萎缩（GA）市场** - Syfovre是GA市场中唯一获批的C3靶向疗法 其临床特征继续差异化 [13] - 支付方覆盖范围保持强劲 在广泛的计划中拥有优先地位 [8] - 第三方组织的患者共付额援助计划已于2026年1月重新对新患者开放 但具体活动如何增加尚不明确 [4][56] **罕见肾病市场** - Empaveli在美国C3G和原发性IC-MPGN患者中的流行病学估计约为5000人 C3G和IC-MPGN大致各占一半 [26] - Empaveli是唯一获批用于美国约三分之二的C3G和原发性IC-MPGN患者的疗法 [10] - 公司最初将上市重点放在前20个账户上 这些账户占整个市场的30%以上 并占患者起始表格的约三分之一 [11] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司2026年的战略重点围绕三大支柱：巩固Syfovre在地理萎缩领域的领导地位 推动Empaveli在罕见肾病领域的增长 推进创新管线以支撑下一波增长 [4] - 公司的核心科学和商业差异化在于其针对补体级联中心枢纽C3的方法 旨在实现全面的疾病根源控制 [3] - 为Syfovre的加速增长奠定基础的关键举措包括推出同类最佳的预充式注射器和OCTF（人工智能驱动的功能OCT） [5] - 在肾病领域 公司正基于Empaveli的势头 将其扩展到新的适应症 目前正在进行针对局灶节段性肾小球硬化症和移植肾功能延迟恢复的关键试验 [6] - 在地理萎缩领域 通过将Syfovre与APL-3007联合使用的下一代策略来加强其领导地位 [6] - 公司正在推进其首创的碱基编辑FcRn项目APL-9099 旨在颠覆一个价值数十亿美元的市场 [7] - 在竞争方面 Syfovre凭借5年GALE数据等广泛的临床和真实世界证据基础保持数据领导地位 [9][123] - Empaveli在儿科和IC-MPGN领域目前没有直接竞争 这是一个巨大的优势 [38] - 预充式注射器预计将成为Syfovre重要的市场份额驱动因素 类似于在湿性AMD领域抗VEGF产品的经验 [107] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2025年是公司纪律执行和基础建设的一年 为长期价值创造奠定了坚实基础 [3] - 随着第三方项目恢复活动 免费药品的使用可能会随着时间的推移而变化 [18] - 公司对2026年Syfovre的预期是稳定且有意义的收入流 并专注于为2027年及以后的增长重新定位 [4][19] - Empaveli的上市轨迹增强了对其长期价值的信心 公司认为其正朝着重磅炸弹地位迈进 [5][12] - 基于当前趋势 公司相信Empaveli正朝着重磅炸弹地位迈进 [19] - 在罕见病领域 预计将出现稳定增长 并伴有季度间的波动 [12][37] - 公司拥有强大的资产负债表和不断增长的商业收入基础 能够自我资助其管线并通过严格的财务执行推动长期价值 [7] - 公司相信现有资源足以支持业务实现盈利 [21] - 公司正在积极评估一系列方案 以审慎和纪律严明的方式处理2026年9月到期的约9400万美元可转换债务 [22] 其他重要信息 - 2026年第一季度 Sobi获得欧盟委员会批准Aspaveli用于C3G和原发性IC-MPGN 触发了向Apellis支付的2500万美元里程碑款项 [21] - 公司宣布了GALE扩展研究的新五年数据 显示Syfovre与假手术或预计假手术相比 将非中心凹下GA患者的疾病进展延迟了约1.5年 [14] - 预充式注射器的临床研究已完成 计划在2026年上半年提交监管申请 [14] - 功能性OCT工具计划在2026年下半年提供给视网膜诊所供研究使用 [15] - Syfovre与APL-3007联合使用的2期研究预计将在2027年分享顶线数据 [15] - 针对FSGS和DGF的Empaveli关键试验已经启动 [16] - 预计在2026年下半年提交APL-9099的研究性新药申请 [16] 总结问答环节所有的提问和回答 问题: 关于Empaveli在2026年上市后不同适应症（特别是IC-MPGN）的增长潜力及患者获取的挑战 [25] - 回答: 公司确认Empaveli正朝着重磅炸弹地位迈进 美国C3G和IC-MPGN总患者数约5000人 两者比例大致各半 儿科人群和IC-MPGN及移植后细分市场已出现重要的接纳和差异化 这有助于在第四季度实现超过5%的渗透率 并增强了公司对峰值渗透率可达50%的信心 目前提供具体细分数据为时过早 且两种疾病表型存在重叠 [26][27][29] 问题: 关于Syfovre的5年GALE数据中应关注的重点 [31] - 回答: 重点在于Syfovre为患者带来的持续获益和安全性 这是GA领域最大的数据集 治疗5年的患者可节省多达1.5年的视网膜组织 这对老年患者意义重大 这些数据可能促使患者更早开始治疗 [32][33] 问题: 关于Empaveli达到50%渗透率所需的时间、增长曲线是平稳还是加速、患者寻找工作以及相对于Fabhalta的竞争动态 [36] - 回答: 在罕见病领域 预计将出现稳定增长 这是典型情况 Empaveli在儿科和IC-MPGN领域具有明确的差异化和独特定位 目前没有竞争 这是一个巨大优势 基于上市以来的观察 该药物的疗效和安全性特征备受认可 在移植后患者群体中也非常重要 [37][38][39] 问题: 关于Empaveli上市增长的季度波动因素 以及是否会继续提供起始表格或其他形式的指导 [41] - 回答: 在超罕见病领域 起始表格的流入存在周度和月度的自然波动 但公司对进入2026年的势头感到满意 未来将继续报告收入和起始表格 但不会提供超出第三、四季度的额外起始表格指导 [43][44][45] 问题: 关于预充式注射器对视网膜医生工作流程的重要性 以及它是否是推动Syfovre在2027年恢复增长的主要因素 [48] - 回答: 预充式注射器是一项重要的实践赋能创新 将为视网膜医生带来便利和效率 并非常贴合诊所冰箱的存储需求 除了预充式注射器 功能性OCT也是推动Syfovre恢复增长的因素 [50][51][52] 问题: 关于Syfovre共付额援助动态的最新改善情况 以及免费样品使用和销售轨迹的季度变化 [55] - 回答: 患者援助组织已重新开放对GA患者的共付额援助报销 但目前尚不清楚这对免费药品动态意味着什么 2025年免费药品使用率在12%-14%之间波动 这代表了无法支付治疗费用的患者获得了重要进展 [56] 问题: 关于肾病领域新三期试验（FSGS和DGF）的入组预期 以及研究中心是否已有Empaveli使用经验 [58] - 回答: 公司对这两项试验感到兴奋 但目前给出入组预测为时过早 来自VALIANT研究的精确靶点 engagement和对补体途径的控制 预计将在这些新适应症中产生类似的疗效 [58][59] 问题: 关于2026年第一季度Syfovre收入趋势 季节性因素与2025年第一季度的对比 以及2026年全年Syfovre收入是否相对稳定 [63] - 回答: 2026年第一季度存在一些季节性动态 如天气和重新验证 公司去年努力管理了渠道库存积累 因此预计第一季度波动会比去年更为温和 全年来看 预计增长步伐平稳 [64][65] 问题: 关于Syfovre第四季度注射剂量环比持平 商业剂量与免费药品剂量的分配变化 以及2026年分配是否会更倾向于商业剂量 [69][70] - 回答: 第四季度的持平主要受季节性因素影响 假期可能产生了影响 从商业剂量角度看变化不大 2025年免费药品使用率在12%-14%之间波动 第四季度符合预期 第三季度患者共付额援助对现有患者开放 可能导致第四季度免费药品小幅下降 [71][72] 问题: 关于Syfovre与APL-3007联合用药的2期数据预期 以及对“50%渗透率”说法的澄清 [76] - 回答: 该联合用药旨在将给药频率从每两月一次延长至每三月一次 并显著提高疗效 具体数据将在后期定义 关于Empaveli 公司相信高达50%的流行病学患者最终可能接受治疗 公司对流行病学的估计可能偏保守 且上市首季度超过5%的渗透率表明上市非常成功 [77][78][79] 问题: 关于Empaveli上市初期患者集中涌入后 是否已进入稳定增长状态 [84] - 回答: 上市初期患者集中涌入通常发生在上市早期 公司在第四季度看到了这一情况 现在已进入稳定状态 对未来的稳定增长充满信心 [86] 问题: 关于管线项目（如APL-9099和APL-3007）如何影响公司实现盈利的时间表和轨迹 [89] - 回答: 公司已将管线投资纳入考量 预计2026年营业费用将小幅增长 主要由于FSGS和DGF研究以及新项目（如Beam项目）的成本 公司一直善于管理营业费用 盈利最终取决于收入增长 在加回股权激励后 公司去年已接近调整后EBITDA盈亏平衡 预计今年这一目标将更加清晰 [90][91] 问题: 关于Syfovre在帮助患者选择合适保险计划方面的进展 以及免费药品患者是持续治疗还是因无法获得覆盖而脱落 [94] - 回答: 公司在2025年投入大量努力通过现场报销团队和教育来帮助诊所和患者了解保险计划选择 重新验证过程已接近尾声 相对顺利 关于免费药品 公司在2025年坚定承诺支持视网膜诊所和无法支付共付额的患者 确保他们得到治疗 这种工作流程的中断影响了新患者的接纳 但现在视网膜领域正在找到新的稳定节奏 [96][97][98][99][100] 问题: 关于Empaveli患者渠道的可见度 以及预充式注射器是扩大市场还是夺取市场份额 [104] - 回答: 患者上游渠道比上市前更大 这表明公司流行病学估计正确 且患者识别持续进行 预计增长稳定 预充式注射器将是重要的份额驱动因素 能更好地适应视网膜诊所工作流程 便于医生尝试和使用 有助于扩大GA市场 [105][106][107][108] 问题: 关于视网膜专家如何使用功能性OCT、其如何扩大GA市场 以及何时能有大量真实世界数据用于分析 [113] - 回答: 功能性OCT能将OCT图像转化为视网膜功能图 可视化GA患者的视网膜敏感性丧失和治疗获益 2026年的重点是提高对GA疾病影响的认识 并计划将该工具引入诊所 供医生在患者诊疗中使用 这有助于更早诊断GA 支持患者旅程 并促进Syfovre的采用和治疗依从性 [114][115][116][117] 问题: 关于GA市场中补体抑制剂类别的增长情况、Syfovre在新患者起始中的份额 以及5年GALE数据的影响 [120][121] - 回答: 公司认为GA治疗仍处于早期阶段 Syfovre凭借差异化和大量数据具有竞争优势 Syfovre市场份额稳定在60% 公司对进入2026年的竞争实力充满信心 包括独有的5年GALE数据 公司的重点是纪律执行和创新 以推动市场增长和份额增长 [122][123][124]