基因组学行业概述 - 基因组学研究完整基因集及其工作过程和相互作用方式 吸引制药和生物技术公司关注 [1] - 重点在于表征生物体所有基因而非单个基因 推动个体化药物反应评估和靶向疗法开发 [2] - 引入合成生物学新概念 将工程原理应用于生物学 应用于药物发现、疾病检测、酶工程和基因编辑等领域 [3] 技术突破与市场前景 - 基因组测序成本、准确性和时间要求大幅降低 推动行业发展 [4] - CRISPR/Cas9等基因编辑技术突破 可治疗由遗传变异引起的疾病 [5] - 基因组学市场规模预计2033年达1574.7亿美元 合成生物学市场2024年规模162.2亿美元 2025-2030年复合年增长率17.30% [6] 主要企业布局 - Illumina(ILMN)是基因测序和芯片解决方案全球领导者 [4] - CRISPR Therapeutics(CRSP)和Beam Therapeutics(BEAM)专注于基因编辑治疗 [5] - 诊断公司利用测序数据识别特定遗传变异并映射到已知病症 [4] 重点公司分析 Intellia Therapeutics(NTLA) - 临床阶段基因编辑公司 开发基于CRISPR的疗法 [8] - 主导体内候选产品nex-z治疗ATTR淀粉样变性(III期) 与Regeneron合作开发 [9] - 全资产品NTLA-2002治疗HAE 预计2026年下半年提交生物制剂许可申请 [10] - 推进体外应用解决免疫肿瘤和自身免疫疾病 [11] Editas Medicine(EDIT) - 临床阶段基因组编辑生物技术公司 基于专有CRISPR技术 [12] - 在体内临床前概念验证中成功编辑造血干细胞、肝细胞和肝外细胞 [13] - 使用专有脂质纳米颗粒(LNPs)在非人灵长类动物中实现有效编辑 [13] Prime Medicine(PRME) - 推进体内程序治疗威尔逊病和α-1抗胰蛋白酶缺乏症(AATD)两大遗传性肝病 [14] - 威尔逊病项目预计2026年上半年提交IND/CTA AATD项目预计2026年中期提交 两项初步临床数据预计2027年公布 [15] - 开展体内囊性纤维化项目(获得囊性纤维化基金会支持) 开发Prime Edited CAR-T产品用于血液学、免疫学和肿瘤学领域(与百时美施贵宝合作) [16] - 实施重组计划减少运营支出和现金消耗 预计到2027年现金需求减少近一半 [16]

基因组学行业概述 - 基因组学是研究基因及其功能的科学，正引领医学革命，为创新医疗奠定基础[1] - 该领域聚焦生物体全部基因组的相互作用机制，而非单个基因，近期突破吸引药企和生物科技公司关注[2] - 合成生物学作为新兴分支，将工程原理应用于生物领域，覆盖药物研发、疾病检测、基因编辑等应用场景[3] 技术进展与市场数据 - 基因组测序成本、时间和精度大幅降低，Illumina(ILMN)是该领域测序解决方案的全球领导者[4] - CRISPR/Cas9等基因编辑技术突破，BEAM Therapeutics(BEAM)和CRISPR Therapeutics(CRSP)专注治疗遗传变异疾病[5] - 预计2033年基因组学市场规模达1574.7亿美元，合成生物学2024年规模162.2亿美元，2025-2030年复合增长率17.30%[6] 重点公司分析 Intellia Therapeutics(NTLA) - 临床阶段基因编辑公司，采用CRISPR技术开发体内外疗法，主导项目nex-z(ATTR淀粉样变性)和NTLA-2002(HAE)均处于III期研究[8][9] - 与Regeneron合作nex-z项目，同时推进体外免疫肿瘤和自身免疫疾病疗法[9][10] uniQure(QURE) - 聚焦亨廷顿病、SOD1-ALS、难治性癫痫等基因疗法，AMT-130获FDA突破性疗法认定，正筹备BLA申请[11][12] - AMT-260(癫痫)处于I/IIa期研究，AMT-191(法布里病)和AMT-162(SOD1-ALS)同步推进临床试验[13] Verve Therapeutics(VERV) - 开发心血管疾病单次疗程基因编辑药物，靶向LDL、ANGPTL3等脂蛋白通路[14] - VERVE-102(PCSK9靶点)和VERVE-201(ANGPTL3靶点)处于Ib期研究，VERVE-301与礼来合作开发[15][16]