公司发行计划 - 拟公开发售最多1,851,852股普通股、A - 1系列认股权证、A - 2系列认股权证和预融资认股权证[6][8] - 假设公开发行价格为每股4.05美元[8] - 聘请H.C. Wainright & Co., LLC为独家配售代理[11] - 向配售代理支付现金费用为发行总收益的7.0%，报销相关费用[13] - 向配售代理或其指定人发行认股权证，数量为发行普通股数量的7.0%[13] 财务状况 - 2023年第一季度研发费用为259.135万美元，高于2022年同期[107] - 2023年第一季度总运营费用为490.1113万美元，高于2022年同期[107] - 2023年第一季度净亏损为481.6934万美元，高于2022年同期[107] - 截至2023年3月31日，流动资产为434.6623万美元[108] - 截至2023年3月31日，总资产为559.051万美元[108] - 截至2023年3月31日，流动负债为544.9489万美元[108] - 截至2023年3月31日，总负债为582.7302万美元[108] - 经调整后2023年3月31日有形净资产账面价值为282,052美元，即每股0.313美元[181] 产品与技术研发 - 领先治疗候选药物TTX - MC138于2023年4月25日获批准开展试验[35] - 其他临床前项目包括两个实体瘤项目和三个癌症无关项目[36] - TTX平台技术近期提交美国临时专利申请[44] - 开展将放疗引入RNA治疗有效载荷递送的研发工作[49] - 探索将LIN28B作为胰腺癌潜在靶点[51] - 拟优化诊断测试以检测癌症患者miR - 10b[52] 市场规模与前景 - 预计到2027年全球CRISPR技术市场将达39.4亿美元[44] - 2023年全球mRNA治疗市场规模估计达338.2亿美元，预计到2030年将增长至1582亿美元[44] 股权结构 - 截至2023年5月31日，高管、董事等合计实益拥有约23.7%已发行普通股[122] - 假设发行1851852股普通股及相关认股权证后，上述人员占约21.5%[122] - 若特定人员行使所有期权，发行前合计实益拥有约35.5%已发行普通股[132] - 假设发行1851852股普通股但不包括相关认股权证后，上述人员占约32.7%[132] 其他事项 - 2023年5月30日，“TRANSCODE THERAPEUTICS”获美国专利商标局允许作为国际005类商标[23] - 公司于2022年6月28日提交TTX - RIGA美国临时专利申请[91] - 2023年4月3日提交TTX - beta美国临时专利申请[92] - 2022年6月公司的TTX - siPDL1获FDA孤儿药认定，用于治疗胰腺癌[84] - 2023年2月27日公司的TTX - MC138获FDA孤儿药认定[85] - 2023年4月11日提取第三笔NIH SBIR奖励资金870,684美元，总奖励约240万美元[74] - 与MD安德森癌症中心签订为期五年的战略合作协议，承诺最高出资1000万美元[78] - 2023年5月19日修订公司章程，5月23日完成20比1的反向股票分割[96] - 拟将发行净收益用于临床试验、研发、营运资金等[104] - 公司和董事等与配售代理达成60天锁定期协议[104] - 目前不打算支付现金股息[140] - 2021和2022年财务报表编制存在财务报告内部控制重大缺陷[142] - 计划建立更健全会计政策和程序，聘请顾问解决内部控制缺陷[145]

财务数据 - 2023年第一季度研发费用为259.135万美元，2022年同期为188.1576万美元；2022年全年为1023.2366万美元，2021年为275.3966万美元[107] - 2023年第一季度运营总支出为490.1113万美元，2022年同期为347.7502万美元；2022年全年为1866.5814万美元，2021年为615.1135万美元[107] - 2023年第一季度净亏损为481.6934万美元，2022年同期为347.007万美元；2022年全年为1756.4968万美元，2021年为684.3399万美元[107] - 截至2023年3月31日，公司现金总计约160万美元，无法支撑到2023年第二季度的运营费用和资本需求[111] - 截至2023年3月31日，流动资产为434.6623万美元，2022年12月31日为737.9405万美元，2021年12月31日为2273.2175万美元[108] - 截至2023年3月31日，总资产为559.051万美元，2022年12月31日为758.7986万美元，2021年12月31日为2293.8443万美元[108] - 截至2023年3月31日，流动负债为544.9489万美元，2022年12月31日为434.729万美元，2021年12月31日为253.4097万美元[108] - 截至2023年3月31日，总负债为582.7302万美元，2022年12月31日为434.729万美元，2021年12月31日为253.4097万美元[108] - 截至2023年3月31日，股东权益（赤字）为 - 23.6792万美元，2022年12月31日为324.0696万美元，2021年12月31日为2040.4346万美元[108] - 截至2023年5月31日，公司高管、董事、主要股东及其关联方合计实益拥有约23.7%的已发行普通股；假设发行1,527,495股后，该比例约为21.8%；若行使所有期权，发行前该比例约为34.1%，发行后约为31.8%[122] - 截至2023年3月31日，经调整后公司有形净资产账面价值为282,052美元，即每股0.313美元[181] 发行计划 - 公司拟发售不超过1,527,495股普通股，以及不超过1,527,495份A类认股权证和预融资认股权证[6] - 配售代理认股权证可购买不超过106,924股普通股，A类认股权证、预融资认股权证和配售代理认股权证对应的普通股不超过3,161,914股[6] - 假设的普通股和认股权证公开发行价为每股4.91美元，为2023年5月26日公司普通股在纳斯达克资本市场的收盘价[7] - 若购买者及其关联方和相关方在发行后实益拥有公司普通股超过4.99%（或持有人选择9.99%），可选择购买预融资认股权证代替普通股[8] - 公司同意向配售代理支付相当于本次发行总收益7.0%的现金费用[12] - 公司同意向配售代理报销相关费用，包括相当于总收益1.0%的管理费、最高50,000美元的非报销费用、最高100,000美元的法律费用和其他自付费用，以及15,950美元的清算费用[12] - 公司同意向配售代理或其指定方发行认股权证，可购买数量为本次发行普通股数量7.0%的普通股，行使价为每股公开发行价及认股权证价格的125%[12] - 公司此次发行最多152.7495万股普通股及相应的普通股购买认股权证，或预融资认股权证和普通股购买认股权证[103] - 预融资认股权证的购买者若因购买普通股导致持股超过4.99%（或经购买者选择为9.99%），可选择购买预融资认股权证代替普通股，其购买价格为普通股发行价减0.01美元，行权价格为0.01美元/股[103] - 假设不销售预融资认股权证、不行使此次发行的普通股购买认股权证等，发行后公司将有242.8662万股流通普通股[103] - 发行所得净收益将用于资助TTX - MC138的一项或多项临床试验、其他治疗候选药物的研发以及营运资金和一般公司用途[104] - 公司预计本次公开发行普通股的净收益约为660万美元，假定公开发行价为每股4.91美元[167] - 每股公开发行价每增加（减少）1美元，公司本次发行的净收益将增加（减少）约140万美元；发行股份（或预融资认股权证）数量每增加（减少）100万股，净收益将增加（减少）约460万美元[172] 产品研发 - 公司的主要治疗候选药物TTX - MC138于2022年12月获得美国食品药品监督管理局（FDA）授权开展0期临床试验，2023年4月25日获得达纳法伯癌症研究所（Dana Farber Cancer Center）机构审查委员会（IRB）批准在其附属机构麻省总医院（MGH）开展试验[35] - 公司的TTX技术经过了超过18年的研发和优化[44] - 公司近期提交了一份名为“包含有效载荷的纳米颗粒及其体内递送”的美国临时专利申请[44] - 公司于2022年6月提交美国临时申请63/356,449，启动将放射治疗引入使用TTX递送RNA治疗有效载荷的研发工作[49] - 公司正在评估TTX - MC138和TTX - RIGA两个项目以进行放射性核素整合，用于实体瘤的治疗和诊断[49] - 公司正在根据从麻省总医院（MGH）获得的一项许可选择权，探索将LIN28B作为胰腺癌的潜在靶点[51] - 公司的其他临床前项目包括两个实体瘤项目和三个癌症无关项目[36] - 公司计划开展TTX - MC138的0期微剂量试验，将招募最多12名晚期实体瘤患者[56][67] - 乳腺癌临床前研究中，超125只小鼠实验显示TTX - MC138能成功送达转移病灶，治疗组12周后无复发且生存率达100%，4T1 - luc2模型中65%治疗对象完全消退无复发[60][62] - 胰腺癌临床前研究中，TTX - MC138单药治疗使40%动物完全缓解，血清miR - 10b下调[63] - 公司于2022年11月30日向FDA提交eIND申请，2022年12月23日获授权开展TTX - MC138 - NODAGA - Cu64人体首次临床试验，2023年4月25日获IRB授权[67] - 公司预计2023年第二季度开始0期试验患者招募，2023年下半年初公布初步数据[67] - 公司2023年4月24日向FDA提交I/II期临床试验预IND简报包，预计约30天收到回复[67] 市场信息 - 全球CRISPR技术市场预计到2027年将达到39.4亿美元[44] - 2023年全球mRNA治疗市场规模估计达到338.2亿美元，预计到2030年将以24.58%的复合年增长率增长至1582亿美元[44] 其他事项 - 2023年5月30日，公司收到美国专利商标局的商标许可通知，允许“TRANSCODE THERAPEUTICS”作为国际第005类商标[23] - 公司是联邦证券法定义的“新兴成长型公司”和“较小报告公司”，选择遵守某些减少的上市公司报告要求[11] - 公司普通股在纳斯达克资本市场的交易代码为“RNAZ”[9] - 公司于2023年3月31日向美国证券交易委员会（SEC）提交了2022财年的10 - K年度报告[29] - 公司与MD安德森癌症中心签订五年战略合作协议，承诺在合作期内最多资助1000万美元，首年支付50万美元，协议生效一周年支付200万美元，之后每年支付250万美元[78] - 2022年6月公司的TTX - siPDL1获FDA孤儿药指定，用于治疗胰腺癌[84] - 2023年2月27日公司的TTX - MC138获FDA孤儿药指定[85] - 2022年6月28日公司提交TTX - RIGA美国临时专利申请[91] - 2023年4月3日公司提交TTX - beta美国临时专利申请[92] - 2022年5月9日公司与MGH签订期权协议，预计2023年年中开始谈判相关技术许可[93] - 2023年5月19日公司修订公司章程，5月23日实施20比1的反向股票分割[96] - 公司若在2023年6月7日前的180天内，普通股收盘价连续十天低于1美元，或未能恢复符合股东权益至少250万美元的纳斯达克上市规则，将失去纳斯达克上市资格[99] - 公司作为新兴成长公司可享受豁免条款的期限最长为五年，或在满足特定条件时提前结束，如年度总收入达到12.35亿美元等[100] - 公司作为较小报告公司，若非关联方持有的有表决权和无表决权普通股的市值在第二财季最后一个工作日超过2.5亿美元，或年收入低于1亿美元且上述市值超过7亿美元，将不再享受相关缩减披露待遇[101] - 公司、董事和高管与配售代理达成禁售协议，自招股说明书日期起60天内，不得直接或间接出售、转让或处置普通股或可转换为普通股的证券[104] - 公司目前预计保留未来收益用于业务发展，可预见的未来不打算宣派或支付现金股息[140] - 公司在2021年和2022年12月31日的财务报表编制中，发现财务报告内部控制存在重大缺陷[142] - 公司计划建立更健全的会计政策和程序，聘请顾问解决财务报告内部控制重大缺陷[145] - 公司可能在长达五年内作为新兴成长公司（EGC），独立注册会计师事务所无需对其财务报告内部控制有效性进行鉴证[149]

公司概况 - 公司为非加速申报者、较小报告公司和新兴成长公司[4] - 普通股在纳斯达克资本市场代码为“RNAZ”[8] 财务数据 - 2023年第一季度研发费用259.135万美元，2022年全年1023.2366万美元，2021年275.3966万美元[105] - 2023年第一季度总运营费用490.1113万美元，2022年全年1866.5814万美元，2021年615.1135万美元[105] - 2023年第一季度净亏损481.6934万美元，2022年全年1756.4968万美元，2021年684.3399万美元[105] - 截至2023年3月31日，现金约160万美元，流动资产434.6623万美元，总资产559.051万美元，流动负债544.9489万美元，总负债582.7302万美元[106][109] - 截至2023年3月31日，总股本为 - 236,792美元[181] 产品研发 - 领先治疗候选药物TTX - MC138于2022年12月获FDA授权开展0期临床试验，2023年4月25日获Dana Farber癌症中心的IRB批准在MGH开展试验[33] - 其他临床前项目包括两个实体瘤项目和三个癌症无关项目[34] - TTX平台研发优化超18年，其中12年在哈佛医学院和麻省总医院进行[42] - 2022年6月提交美国临时申请，开展将放疗引入RNA治疗有效载荷递送的研发工作[47] - 正在评估TTX - MC138和TTX - RIGA两个项目在实体肿瘤治疗和诊断中的放射性核素整合[47] - 正探索将LIN28B作为胰腺癌潜在靶点，评估MGH的siRNA技术[49] - 计划开展TTX - MC138的微剂量0期试验，招募多达12名晚期实体瘤患者[54][65] - 2022年11月30日向FDA提交eIND申请，2022年12月23日获授权开展TTX - MC138 - NODAGA - Cu64的首次人体临床试验[65] - 2023年4月25日获IRB授权，可在多达12名晚期实体瘤癌症患者中进行试验[65] - 2022年6月公司的TTX - siPDL1获FDA孤儿药认定，用于治疗胰腺癌；2023年2月27日TTX - MC138也获FDA孤儿药认定[82][83] 市场与合作 - 2023年全球mRNA治疗市场规模估计达338.2亿美元，预计到2030年将以24.58%的复合年增长率增长至1582亿美元[42] - 与MD安德森癌症中心达成五年战略协作协议，承诺在协作期内最多出资1000万美元，首年支付50万美元，协议生效一周年支付200万美元，此后每年支付250万美元[76] 发行相关 - 向配售代理支付相当于本次发行总收益7.0%的现金费用[11] - 报销配售代理与发行相关的某些费用，包括相当于总收益1.0%的管理费、最高50,000美元的非可报销费用、最高100,000美元的法律费用和其他自付费用以及15,950美元的清算费用[11] - 向配售代理或其指定人发行认股权证，数量为本次发行普通股数量的7.0%，行使价格为每股发行价及认股权证价格的125%[11] - 本次发行预计终止日期未提及，公司可自行决定提前终止[101] - 发行所得款项净额用于TTX - MC138临床试验、其他候选疗法研发以及营运资金和一般公司用途[102] 未来展望 - 预计在2023年第二季度开始0期试验的患者招募，并在2023年下半年初公布初步数据[65] - 预计此次发行所得款项、现有现金及2023年4月SBIR奖励资金，能支撑运营到2023年下半年[109] 其他事项 - 2021年10月20日，向美国商标专员申请将TRANSCODE THERAPEUTICS注册为国际第005类商标[22] - 2023年3月15日，收到美国专利商标局根据12(a)条发布的公告通知，4月4日发布，异议期30天[22] - 2023年4月24日，向FDA提交关于计划中的I/II期临床试验和开发计划的预IND简报包，FDA预计约30天内给出书面回复[65] - 2023年5月10日股东大会批准以1比2至1比20之间的任意整数比例反向拆股，实施和时间由董事会决定[94][154] - 2022年6月28日提交TTX - RIGA美国临时专利申请，2023年4月3日提交TTX - beta美国临时专利申请[89][90] - 2022年5月9日与MGH签订期权协议，预计2023年年中开始协商一项放射治疗诊断技术的许可[91] - 因普通股连续30个工作日收盘价低于1美元，收到纳斯达克通知，有180天（至2023年6月7日）的合规期以重新达标[151] - 2023年5月16日收到纳斯达克通知，3月31日股东权益未达上市要求，需45天内提交恢复合规计划[156]