PresentationAll right. Let's get started. Thanks, everyone, for joining. This is the 44th Annual JPMorgan Healthcare Conference. My name is Anupam Rama. I'm one of the senior biotech analysts here at JPMorgan. I'm joined by my squad, Priyanka Grover, [indiscernible]. Our next presenting company is Apellis. And presenting on behalf of the company, we have CEO, Cedric Francois. Cedric?Cedric FrancoisCo-Founder, President, CEO & Director Thank you so much, Anupam, and what a great pleasure to be back here. Tha ...

公司概况 * 公司为Apellis Pharmaceuticals (NasdaqGS:APLS)，专注于补体通路，特别是补体因子C3，以探索多种治疗领域的治疗方案[2] * 公司目前资金自给自足，拥有近期和长期的增长驱动力[2] 核心产品 Syfovre (地理萎缩/GA) **市场地位与财务表现** * 公司是地理萎缩市场的领导者，市场份额约为60%[4] * 注射总次数同比增长约17%[4] * 2025年是打基础的一年，为Syfovre建立了稳定的、持久的收入流，支持长期增长[3] * 预计2027年将迎来新的增长拐点[3] * 第四季度注射量基本与第三季度持平，若最后两周未放缓，预计可实现低至中个位数增长[35] **患者细分与市场机会** * 将地理萎缩患者分为三类：晚期GA、伴随湿性年龄相关性黄斑变性(wet AMD)的GA、以及早期GA[5] * 目前重点在晚期GA和伴随湿性AMD的GA患者，并认为早期GA患者群体未来也将打开[6] * 该疾病难以治疗，潜在新竞争对手屡遭失败，凸显了Syfovre的重要性[7] **增长策略与竞争优势** * 2026年上半年：依靠实地执行和临床证据推动市场增长[7] * 2026年下半年：计划扩大相对于唯一竞争对手的市场份额，并凭借预充式注射器获得竞争优势[7][8] * 预充式注射器：已完成临床试验，将于2026年上半年提交申请，预计2026年下半年上市，将极大简化诊所操作流程[3][9][10] * 长期数据：拥有地理萎缩领域最大的5年随访数据集，显示治疗可在5年内将疾病进展延缓1.5年[8] * 功能成像：利用人工智能开发功能OCT成像技术，首次能将OCT图像转化为患者实际看到的功能性地图，使治疗效果更直观[10][11][12] * 未来项目APL-3007：皮下注射，每三个月一次，可将全身C3水平降低约90%，有望将眼内注射频率从每两月一次延长至每三月一次，数据预计于2027年公布[13] **市场动态与挑战** * 2025年视网膜诊所运营复杂，患者流量大，且患者援助基金中断，影响了GA治疗[24][25] * 诊所需处理自付费用等问题，导致许多诊所暂停治疗GA患者，优先处理湿性AMD这类医疗半紧急情况[26] * 公司通过患者准入计划、提供样品等方式支持患者和诊所[26] * 欧洲市场：因无法衡量药物带来的功能性获益，未获得EMA批准，公司正在寻求解决方案，包括可能在某些欧洲国家提交国家申请[31][32][33] 核心产品 Empaveli (肾脏罕见病) **已获批适应症与市场** * 已获批用于阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)、C3肾小球病(C3G)和原发性免疫复合物膜增生性肾小球肾炎(IC-MPGN)[14] * C3G和IC-MPGN在美国的流行病学患者数约为5,000人[14] * 药物于7月底获批，8月开始上市，上市表现符合预期，被认为是肾病罕见病领域迄今为止最好的上市案例之一[14] * 上市首季度后，市场渗透率已超过5%，公司相信约一半的患者（约2,500人）最终将接受Empaveli治疗[16] * 支付方接受度良好[17] * 第四季度关键驱动因素：药物的疗效和安全性，儿科患者群体需求显著增加，移植患者需求也稳定上升[36] **临床数据优势** * 批准基于Valiant研究数据，该研究涵盖了成人、儿科、C3G和IC-MPGN患者，以及移植前后人群[15][16] * 数据“三连胜”：显著降低蛋白尿；治疗6个月后，70%的患者肾脏中无补体沉积痕迹；对估算肾小球滤过率(eGFR)产生积极影响[37] * 安全性突出：累计超过3,000患者年的用药中，未出现 encapsulated 脑膜炎球菌感染病例（同类药物预期每200-300患者年出现一例）[39] **在研适应症与增长策略** * 正在进行两项III期临床试验：局灶节段性肾小球硬化症(FSGS，美国约13,000患者)和移植肾功能延迟恢复(DGF，美国约21,000-23,000例 deceased donor 移植中约30%-35%发生)[14][18][19] * 这两个新适应症潜在覆盖约30,000名患者[14] * 2026年持久增长策略：加强患者识别与诊断，教育肾病学家，通过疗效、安全性和真实世界证据进行竞争差异化[17] * 将探索减少甚至停用伴随药物（如类固醇）为患者带来的获益[40] 研发管线 * APL-9099项目：采用基因编辑方法（单碱基编辑，使用LNP递送）靶向FcRn市场，旨在将IgG水平降低约50%，同时维持白蛋白水平，临床前试验显示单次或两次治疗可在半年内产生持久反应，计划在2026年下半年提交IND[20][21][22] 竞争格局 * Syfovre在GA领域的主要竞争对手是Izervae[7] * Syfovre总市场份额约60%，新治疗患者市场份额略低，为50%-55%，且相对稳定[41] * 公司认为其患者保留率可能优于Izervae[41] * 预充式注射器是公司预计的关键竞争优势，而Izervae暂无相关计划[42][43]