行业发展趋势 - siRNA药物行业进入快速发展期，从罕见病领域验证价值后，目前正逐步进入常见病的研发兑现阶段[1] - 小核酸药物被视为继小分子和抗体药物后的第三大药物类型，具有靶点拓展能力强、研发延展性强、药物作用长效且不易耐药等特性[1] - 自2016年起，随着GalNac递送系统升级和完全修饰的应用，siRNA药物发展加速[1] - siRNA药物在心血管疾病、慢乙肝、减重、抗凝、自免等大适应症领域均可能有重磅药物诞生[1] 技术平台与竞争格局 - siRNA药物因安全性和长效性更好，已成为国内药企的开发重点[1] - GalNac递送系统效率高且特异性强，但其专利存在突破空间[1][3] - 针对致病基因或机制明确的疾病以及肝内靶点，该机制药物的竞争将非常激烈[1][3] - 行业未来的突破关键在于对新疾病领域的探索，特别是过去难以成药的靶点，以及肝外递送系统的技术突破[1][3] - siRNA药物研发平台化特点显著，在搭建好底层技术平台后分子PCC的速度非常快[3] 商业合作与市场机遇 - 跨国药企通过授权引进管线或合作技术平台等方式积极布局小核酸领域[2] - 肝内递送系统已成熟，小核酸药物的技术优势和商业价值得到验证，预计该领域的授权交易将持续发生[2] - 大量药企面临专利悬崖困境，需要通过购买管线来快速补强产品组合[2] - 中国企业有望在小核酸药物交易中扮演更重要角色，因其研发具有平台属性，可充分发挥工程师红利和化学合成优势[2] - 基于siRNA药物的长效化特性，率先在适应症上卡位的企业能获得较好的商业化收益或对外合作机会，具备先发优势[3] 相关企业 - 国内已上市相关企业包括悦康药业、恒瑞生物、石药集团、君实生物、前沿生物、福元医药、成都先导、圣诺医药等[4] - 国内未上市相关企业包括舶望制药、瑞博生物、靖因药业、圣因生物、大睿生物、维亚臻生物等[4]