对于一家成立仅四年的biotech企业而言，要想获得资本的青睐，离不开创新产品的加持。经过数十年的 发展，小核酸药物的药物设计和递送技术日益成熟，经历了从概念验证到人体临床试验的验证过程，其 适应证范围也从罕见病逐渐扩展到常见病领域。 在创新药资本寒冬中，一家成立仅四年的中国生物技术公司凭借三款临床阶段的小核酸药物，逆势完成 近5000万美元融资，专注于心血管代谢疾病市场，特别是在心血管慢病管理领域，这一领域在近两年成 为投资者关注的热点。 近日，靖因药业宣布成功完成近5000万美元B2轮融资，以加速其心血管代谢疾病的新型小干扰 RNA(siRNA)疗法的临床开发，并持续创新其下一代RNA递送技术。本轮融资由全球知名产业投资机构 领投，博远资本与现有投资者奥博资本，泓元资本和汉康资本共同参与。靖因药业累计融资已达1.5亿 美元，这一成绩在2025年上半年中国创新药公司融资普遍活跃的背景下显得尤为突出。 靖因药业的成就远不止于此。在成功融资后不久，该公司即宣布与CRISPR Therapeutics达成战略合作， 双方将共同开发并商业化新一代长效凝血因子XI（FXI）靶向小干扰RNA（siRNA）疗法SRSD1 ...

药物研发进展 - 丽珠集团获得国家药监局批准开展YJH-12注射液的临床试验 [1] - YJH-12注射液是丽珠集团与佑嘉生物联合开发的新型siRNA药物，适应症为痛风 [1] - 截至公告披露日，YJH-12注射液累计直接投入的研发费用约为人民币2573.86万元 [1] - 国内尚无同适应症小核酸产品上市 [1]

近日，热景生物（688068）参股公司北京尧景基因技术有限公司，被国家知识产权局快速授权了名 为"抑制MSTN基因表达的siRNA及其缀合物和应用"专利。该专利提供一种能够抑制MSTN基因表达的 siRNA分子，以期对包括MSTN基因相关的肥胖等疾病提供新的治疗方式。(热景生物) ...

公司业务生态体系 - 公司构建"研发服务+管线培育+新质产业链"三位一体的业务生态体系 [1] - 坚持"自主创新+技术转化"双轮驱动战略 搭建国际标准研发平台 [1] - 完善产业协同网络 助力国内药企突破技术壁垒 加速进口替代 [1] 研发管线布局 - 数十项创新产品处于研发阶段 覆盖自免 疼痛管理 心内 中枢神经 肿瘤 代谢 呼吸等多个治疗领域 [1] - 3款创新药进入临床阶段 STC007用于术后镇痛进入临床II期 即将开启III期临床 [2] - STC008针对癌症恶病质 2025年已完成IA期临床 即将开启IB期临床 [2] - 3款口服缓释制剂处于临床阶段 4款计划于2025年提交IND申请 [2] 技术创新平台 - 与华为云合作开发基于盘古大模型的AI多肽分子发现平台 [1] - BiMTtide多肽偶联药物开发平台可实现PDC RDC药物分子结构的优化与定制开发 [1] - 建立自主多肽创新药物建库筛选体系 形成分子结构创新与制剂创新相结合的滚动体系 [2] - 口服缓控释递送系统技术平台 纳米递送系统技术平台协同发力 [2] 前沿技术布局 - 经皮递送研发平台(TDDS)成果显著 诺和恒光在凝胶贴膏和热熔贴剂研发上经验丰富 [3] - 与日本KANEKA公司合作引进先进透皮贴剂技术 在研项目覆盖阿尔茨海默病 精神分裂 哮喘等领域 [3] - 积极布局小核酸药物领域 深入研究化学修饰和递送系统 [3] 战略发展方向 - 顺应生物医药发展趋势 站在技术突破 政策支持与市场需求的三重风口上 [2] - 通过引进和自我创造idea保证创新源泉 设立创新办公室解决统筹和效率问题 [3] - 吸收全球前沿科技 提升研发水平 力争在全球医药市场中占据一席之地 [3]

财务表现 - 2024年公司实现营业收入1.29亿元 同比增长13.32% [1] - 2025年一季度营业收入2832.82万元 同比增长14.93% [1] - 2024年经营活动现金流量净支出同比减少9465.55万元 [1] 核心业务发展 - 核心产品艾可宁®连续两年销售收入破亿元 [2] - 艾可宁®拟拓展维持治疗及免疫重建2项适应症 已获Ⅱ期临床试验批件 [2] - 公司持续下沉渠道 优化药品配送流程 提升基层市场可及性 [3] - 针对高病载人群等三类重点群体开展医患教育 推动长期用药人数增长 [3] 研发与技术布局 - 基于长效多肽药物技术优势 布局小核酸药物开发 [4] - 小核酸药物FB7013(治疗IgA肾病)进入IND enabling阶段 [4] - 已围绕小核酸产品递交9件专利申请 [4] - 布局高端仿制药FB4001 FB3002等产品 [5] 多元化经营 - 取得缬更昔洛韦中国区域商业化权益 [5] - 缬康韦®已在29个省份实现挂网销售 [5] - 布局HIV病毒载量及耐药检测业务 [5] 行业背景 - 全球生物科技产业在经济周期波动与技术变革中加速演进 [1] - 人口老龄化推动慢病市场扩容 [5]

核心观点 - 公司24年营收及利润增长良好，业绩整体符合预期，25Q1利润水平增长良好，业绩略超此前预期 [1] - 原料药保持稳健增长，心血管类、呼吸系统类及抗感染类表现良好，制剂业务放量，积极布局出海 [1] - 公司与华东师范大学合作布局AI小核酸药物发现 [1] - 公司盈利能力提升，费用控制良好 [1] - 未来关注司美25年增量，产能扩张推动原料药业务增长，制剂业务品类扩张及出海 [1] 财务表现 - 24年营收14.76亿，同比+16.89%，归母净利润3.55亿，同比+22.59%，扣非归母净利润3.51亿，同比+34.25% [2] - 25Q1营业收入4.02亿元，同比+19.78%，归母净利润1.19亿元，同比+45.30%，扣非归母净利润1.13亿元，同比+37.51% [2] - 公司拟每10股送现金2.90元（含税），合计派发现金红利1.18亿元 [3] - 24Q4单季度营收3.87亿，同比+13.95%，归母净利润0.71亿，同比+24.84%，扣非归母净利润0.69亿，同比+4.26% [4] - 25Q1单季度营业收入环比增加3.76%，归母净利润环比增加68.20%，扣非归母净利润环比增加62.82% [4] 业务表现 - 24年原料药中间体业务收入11.4亿元，同比+7.73% [4] - 心血管类收入4.32亿元，同比+43.81% [4] - 呼吸系统类收入1.91亿元，同比+16.80% [4] - 抗感染类收入0.25亿元，同比+34.49% [4] - 女性健康类收入1.26亿元，同比-33.11% [4] - 制剂业务24年收入2.2亿元，同比+144.87% [5] - 地屈孕酮片已在31个省市自治区和新疆建设兵团挂网，进院6,660家 [5] - 24年递交3个制剂在国内的上市申请，1个制剂在新加坡的注册，1个制剂在印度尼西亚的注册，1个制剂在沙特阿拉伯的注册 [5] 研发与合作 - 公司与华东师范大学签约共建AI小核酸药物发现联合实验室，针对代谢类疾病 [6] - 公司已完成首条FlexFactory小核酸商业化生产线建设 [6] 盈利能力与费用 - 24年毛利率58.56%（+2.64pct），净利率24.04%（+1.12pct） [7] - 24年销售费用率8.84%（+0.86pct），管理费用率11.53%（-1.91pct），研发费用率9.92%（-0.93pct），财务费用率-1.11%（+0.19pct） [7] - 24年经营活动产生的现金流量净额3.32亿元，同比-13.80% [7] 未来展望 - 原料药业务：年产308吨特色原料药及2亿片抗肿瘤制剂生产线项目（一期）部分生产线开始试运行 [8] - 年产300公斤司美格鲁肽原料药等生产线及其配套设施建设项目已完成工艺验证 [8] - 制剂业务：雌二醇片/雌二醇地屈孕酮片复合包装上市申请已于2024年7月获受理 [8] - 恩扎卢胺片上市申请于2024年8月获受理 [8] - 多替拉韦钠片上市申请于2024年9月获受理 [8] 盈利预测 - 预测2025-2027年营收分别为17.91、21.25和25.95亿元，分别同比增长21.4%、18.6%和22.2% [9] - 预测2025-2027年归母净利润分别为4.63、5.61和7.07亿元，分别同比增长30.5%、21.2%和26.1% [9] - 预测2025-2027年EPS分别为1.14元/股、1.38元/股和1.74元/股 [9]

文章核心观点 瑞博生物于4月25日向香港联交所递交A1上市申请表 公司专注RNA干扰技术开发及小核酸药物产业化 有丰富siRNA药物管线 凭借全球化战略、研发体系和技术平台等优势 有望成为全球化生物制药领军企业 [1] 行业情况 - 小核酸药物作为全新治疗范式 正形成现代制药第三次浪潮 全球已有超20款获批上市 2019 - 2023年市场从27亿美元增长到46亿美元 复合年增长率14.3% 预计2033年达467亿美元 [2] - siRNA药物是核酸制药最具颠覆性方向 可将临床研发成功率从不足10%提升至60%以上 缩短研发周期至20 - 24个月 单次给药疗效可维持6 - 12个月 [2] - 慢病治疗市场患者需求未满足空间大 小核酸药物被视为慢病领域新突破口 全球多款小核酸药物正开发用于慢病治疗 [3] - 全球成人血脂异常患病率约40% 每年影响约30亿人 高甘油三酯血症约占25% 2023年患者约8亿人 预计2033年达9亿人 [7] - 血栓性疾病是全球主要死因之一 全球四分之一死亡与之相关 2023年患者约3830万人 预计2033年增至4140万人 [6] 公司产品管线 - 公司有六款自研siRNA药物处于临床试验阶段 涉及七种适应症 四款进入2期临床试验 超20个临床前资产持续推进 [4] - 核心产品RBD4059是全球首个治疗血栓性疾病且临床进展最快的siRNA药物 处于2期临床 有望成更有效抗血栓疗法 出血风险小 长效可低频率给药 [6] - 关键在研产品RBD5044是全球第二个进入临床开发的靶向APOC3的siRNA药物 治疗高甘油三酯血症有Best - In - Class潜力 [7] - RBD7022是全球第二个进入临床开发的治疗高胆固醇血症的PCSK9靶向siRNA 临床结果与Inclisiran相当 具备每六个月一次给药潜力 已与齐鲁制药达成7亿元授权合作 [8] - RBD1016是治疗慢性乙型肝炎的siRNA候选药物 是乙肝功能性治愈联合方法重要支柱疗法 1期临床证实单次给药后HBsAg持续降低 2a期已完成患者入组 [9] 公司优势 - 公司是中国拥有临床阶段资产最多的小核酸制药公司 建立了丰富siRNA药物管线 覆盖多个疾病尤其是慢病治疗领域 [3] - 公司建立强大全球知识产权组合 截至2024年12月31日 在中国、欧盟、美国及日本等有458项专利 包括229项已批准和229项申请中专利 [9] - 公司凭借全球化战略布局 构建欧洲临床团队和基地 向国际制药公司转型升级 跻身全球小核酸制药行业前列 [10] - 公司管理团队具备深厚国际视野与行业顶尖水准 成员有数十年跨国制药经验 [10] - 公司构建覆盖全球研发网络 近300名研发人员团队由国际专家领导 拥有全面自主CMC能力 [11] - 公司建立自主可控、全技术链整合的小核酸药物研发平台 自主研发的RiboGalSTAR™肝靶向递送平台有国际竞争水平 已授权给德国勃林格殷格翰 交易价值超20亿美元 [12][13] - 公司在肝外递送创技术方面取得突破性进展 RiboOncoSTAR™是全球领先肿瘤靶向技术平台 RiboPepSTAR™在肾脏及中枢神经系统递送疗效显著且安全 [12]