公司股价表现 - 公司股价自2021年初以来下跌97% 目前交易价格约为1 5美元 [1][2] - 分析师平均目标价为3 38美元 隐含125%的潜在上涨空间 [2] 基因编辑疗法开发挑战 - 公司此前主导项目reni-cel针对镰状细胞病和输血依赖性β地中海贫血 但因无法找到商业合作伙伴而终止开发 [4][6] - 体外基因编辑疗法(Ex vivo)流程复杂且成本高昂 需提取、编辑并回输患者细胞 [5] - 2022-2023年期间美国已批准三种竞品疗法(Zynteglo Lyfgenia Casgevy) 公司研发进度落后于市场竞争 [7] 战略转型与财务状况 - 公司转向开发体内基因编辑疗法(In vivo) 与百时美施贵宝建立合作项目 [9] - 通过终止reni-cel项目及裁员削减开支 现有2 21亿美元现金预计可维持运营至2027年第二季度 [10] - 曾放弃EDIT-101和EDIT-103两个眼科疾病治疗项目的开发 同样因缺乏商业合作伙伴 [12] 投资价值评估 - 1 5美元的低股价可能因早期临床进展、药物授权协议或被并购而翻倍 [11] - 现有候选药物尚未进入人体临床试验阶段 获批至少需要数年时间 [12] - 基于公司过往表现和运营现状 长期投资风险极高 [13]