CHINO HILLS, CALIFORNIA / ACCESS Newswire / September 15, 2025 / SOHM, Inc. (OTCID:SHMN), a pharmaceutical and biotechnology company specializing in generic drugs and gene-editing tools, a leader in Gene Editing and Cell Engineering is pleased to announce that it has received a Notice of Allowance/Approval from the South Korea Patent Office for its innovative technology entitled - "CAS9 Retroviral Integrase and CAS9 Recombinase Systems for Targeted Incorporation of a DNA Sequence into a Genome of a Cell or ...

These companies are reaching key milestones.Cathie Wood is known for seizing opportunities. The founder of Ark Invest doesn't worry when one of the stocks she's invested in drops, and instead, she looks at the movement as a chance to increase her bet -- at a great price. This has worked out nicely for Wood and those invested in her flagship Ark Innovation fund, as it's climbed more than 80% over the past year.And here's another key component of Wood's strategy: She invests in exciting technology of the futu ...

行业概述 - 大型制药行业由全球最大的制药公司组成 专注于神经科学、心血管和代谢、罕见疾病、免疫学和肿瘤学等治疗领域 同时生产疫苗、动物健康产品、医疗设备和消费者医疗保健产品 [4] - 行业特点是持续创新 大量投资于产品管线和对已上市药物的扩展 以及频繁的并购和合作交易 [4] - 行业目前面临多重挑战 包括常规管线挫折、新药上市缓慢、专利悬崖和监管风险 [2] 行业表现与估值 - 行业年内迄今股价上涨1.1% 表现优于Zacks医疗板块的下跌0.5% 但落后于标普500指数12.0%的涨幅 [15] - 基于12个月预期市盈率 行业当前交易于14.71倍 低于标普500指数的22.95倍和Zacks医疗板块的19.36倍 [18] - 过去五年间 行业市盈率最高达20.80倍 最低为12.92倍 中位数为15.23倍 [18] 未来发展趋势 - 创新和管线成功是大型制药公司竞争的必要条件 也是收入增长的关键 [5] - 制药公司正采用人工智能和机器学习技术加速药物发现过程 基因编辑、mRNA疫苗、精准医疗和下一代测序等新技术正在革新行业 [5] - 罕见疾病、下一代肿瘤治疗、肥胖症、免疫学和神经科学等关键领域创新达到顶峰 [6] - 积极的并购活动是行业特征 大型制药公司利用大量现金储备定期收购创新型中小型生物技术公司以扩展管线 [7] - 肿瘤学、罕见疾病和基因治疗等快速增长且利润丰厚的市场是并购活动的重点领域 肥胖症和炎症性肠病等领域近期也吸引了收购兴趣 [8] - 近期重要并购交易包括赛诺菲以约95亿美元收购Blueprint Medicines 以及默克提出以约100亿美元收购Verona Pharma [9] 面临挑战 - 特朗普总统警告对药品进口征收高达250%的关税 旨在推动美国制药公司将生产从欧洲和亚洲国家迁回美国 [1] - 关键管线候选药物在关键研究中的失败以及监管和管线延迟可能对大型制药公司造成挫折 [10] - 其他挑战包括定价和竞争压力 重磅治疗的仿制药竞争 部分知名老药销售放缓 医疗保险药品价格谈判以及联邦贸易委员会对并购交易的审查增加 [10] - 宏观经济不确定性包括关税导致的通胀风险 劳动力市场疲软以及世界各地地缘政治紧张局势升级 [11] - 特朗普总统试图实施最惠国定价政策 该政策若实施可能损害部分药品的价格和报销 [12] 重点公司分析 - 强生(JNJ) - 创新药物部门呈现增长趋势 2025年上半年有机销售额增长2.4% 尽管面临Stelara独占权丧失和Part D重新设计的负面影响 [21] - 预计2025年下半年增长将由Darzalex、Tremfya、Spravato和Erleada等关键产品以及Carvykti、Tecvayli和Talvey等新药驱动 [21] - 医疗技术部门销售额第二季度较第一季度改善 由心血管、外科和视力护理驱动 [21] - 管线快速推进 达到重要临床和监管里程碑 近期收购Intra-Cellular Therapies加强了其在神经和精神药物市场的地位 [22][23] - 预计2025年下半年创新药物和医疗技术部门的运营销售增长将高于上半年 [23] - 股票年内迄今上涨25.3% 2025年每股收益共识预期从10.64美元升至10.86美元 [24] 重点公司分析 - 拜耳(BAYRY) - 关键药物Nubeqa(癌症)和Kerendia(慢性肾病)推动制药部门增长 抵消了口服抗凝剂Xarelto的销售下降 [27] - 计划2025年推出两种新药：elinzanetant(治疗更年期症状)和acoramidis(治疗特定心脏病) [28] - Eylea 8 mg的推出进展良好 可延长视网膜疾病的治疗间隔 [28] - 作物科学部门销售额过去几年因草甘膦产品量和价下降而显著下降 消费者健康部门2025年上半年表现疲软 [29] - 股票年内迄今上涨69.8% 2025年每股收益共识预期从1.27美元升至1.30美元 [29] 重点公司分析 - 辉瑞(PFE) - 非COVID运营收入改善 由Vyndaqel、Padcev和Eliquis等关键产品、新上市产品以及Nurtec和Seagen产品驱动 [32] - 面临挑战包括COVID-19产品相关不确定性 美国医疗保险Part D阻力 2026-2030年期间的独占权丧失悬崖 关税不确定性和波动宏观环境 [33] - 预计到2027年底通过成本削减和内部重组实现77亿美元节约 [34] - 尽管未来三年因独占权丧失不预期强劲收入增长 但预计每股收益增长 [34] - 股票年内迄今下跌1.9% 2025年每股收益共识预期从3.05美元升至3.13美元 [35] 重点公司分析 - 诺华(NVS) - 与山德士分离后成为纯制药公司 凭借强大多样化产品组合保持强劲势头 包括Kisqali、Kesimpta、Pluvicto和Leqvio [38] - Pluvicto和Scemblix的采用表现突出 应推动收入增长 [38] - 寻求在基因治疗领域巩固地位 近期一系列收购和合作加强了管线 [38] - 面临一些药物的仿制药侵蚀和近期管线挫折的担忧 其中顶级药物Entresto可能失去专利保护 [38] - 股票年内迄今上涨34.6% 2025年每股收益共识预期从8.92美元升至9.00美元 [39] 重点公司分析 - 礼来(LLY) - 糖尿病药物Mounjaro和减肥药物Zepbound取得巨大成功 成为关键收入驱动因素 需求快速增长 [42][43] - 其他新药如Kisunla、Omvoh和Jaypirca也贡献收入增长 [43] - 在肥胖症、糖尿病和癌症领域管线进展迅速 预计今年有几个关键中后期数据读出 [44] - 正投资于下一代候选药物 如口服GLP-1小分子orforglipron和GGG三重激动剂retatrutide [44] - 正通过扩展到心血管、肿瘤学和神经科学领域实现超越GLP-1药物的多元化 2025年已宣布三起并购交易 [45] - 面临大多数产品在美国价格下降的挑战 主要由于回扣和折扣估算变化 GLP-1糖尿病/肥胖市场竞争加剧是另一个阻力 [45] - 股票年内迄今下跌2.2% 2025年每股收益共识预期从21.91美元升至23.03美元 [46]

核心观点 - Cibus与CIAT达成协议 将其专有HT3除草剂耐受性状导入拉丁美洲优质水稻种质 旨在为当地水稻种植者提供先进杂草管理解决方案 标志着公司在拉美市场拓展和商业化路径上的重要进展[1][2][3] 合作协议内容 - 通过材料转移协议 Cibus向HIAAL联盟提供HT3除草剂耐受性状 该性状已在美国多地多个生长季的田间试验中表现优异[1][2] - 合作将加速开发针对抗除草剂杂草（包括杂草稻）的新水稻杂交品种[2] - HIAAL通过CIAT和FLAR带来地区专业知识和广泛种质资源库 在多个拉美国家已有成熟项目[4] 战略意义 - 水稻是公司的战略重点 具有近期收入 generation潜力[4] - 除草剂耐受性状为杂草管理提供关键工具 可帮助农民提高产量潜力并应对关键农艺挑战[4] - 该倡议支持开发气候适应型高产水稻品种 以应对现代水稻种植不断变化的需求[4] - 初始协议是打开商业化路径的第一步 旨在提供带有HT性状的水稻种子 以增强拉美水稻农民的生产力和可持续性[3] 合作方背景 - Cibus是专注于基因编辑生产力性状的技术公司 非种子公司 通过高通量基因编辑技术开发性状并授权给种子公司以获取销售特许权使用费[5] - CIAT是国际生物多样性中心成员 属于CGIAR全球研究伙伴关系 致力于应对气候变化、生物多样性丧失等挑战[6] - FLAR是长期公私合作伙伴关系 通过合作产生和传播知识、技术和创新 以提升水稻竞争力和可持续性[6] - HIAAL是CIAT和FLAR的倡议 目标是使拉丁美洲生产者能够获得杂交水稻技术[6]

股价表现与驱动因素 - 过去三个月股价上涨41.4% 主要受CTX310积极临床数据和Casgevy第二季度超预期销售推动 [1][9] - 2025年初至今股价上涨34.8% 显著超越行业3%的涨幅和标普500指数表现 [14] 体内基因编辑管线进展 - CTX310（靶向ANGPTL3）一期临床数据显示 单剂量使低密度脂蛋白(LDL)峰值降低86% 甘油三酯(TG)峰值降低82% [2] - CTX320（靶向脂蛋白a）一期研究数据预计2026年上半年公布 [3] - 计划在年底前新增两个体内项目CTX340（难治性高血压）和CTX450（急性肝卟啉症） [8] Casgevy商业化进展 - 2025年第二季度销售额达3040万美元 环比增长114.1% [5][9] - 全球超过75个授权治疗中心投入运营 截至6月底已有115名患者完成首次细胞采集 [6] - 与Vertex按60:40比例分摊全球成本与利润 [4] 其他管线与合作布局 - CAR-T疗法CTX112（CD9阳性B细胞恶性肿瘤）和CTX131（实体瘤）处于I/II期研究 数据预计2025年底公布 [7] - 与Sirius Therapeutics合作开发siRNA药物SRSD107（治疗血栓栓塞性疾病） 双方平分成本与利润 [10][11] - CRISPR负责美国商业化 Sirius负责大中华区商业化 [11] 财务状况与估值 - 截至6月底现金余额约17亿美元 [20] - 市净率(P/B)为2.68 低于行业平均的2.95 但高于五年均值2.38 [15] - 2025年每股亏损预测从5.58美元扩大至6.26美元 2026年亏损预测从4.30美元收窄至3.98美元 [18] 市场竞争格局 - Intellia Therapeutics拥有两个晚期体内候选药物（Lonvo-z和nex-z）计划2026年下半年向FDA提交HAE疗法申请 [12] - Beam Therapeutics的BEAM-101已完成SCD成人及青少年患者入组 [12] - Casgevy面临慢性疗法竞争 包括百时美施贵宝Reblozyl（TDT适应症）和诺华Adakveo（SCD适应症） [13]

财务数据和关键指标变化 - 截至2025年6月30日，现金及现金等价物为3650万美元[22] - 2025年第二季度收入为93.3万美元，较去年同期的83.8万美元增长11.3%，主要得益于合作资助项目活动增加[22] - 研发费用为1220万美元，较去年同期的1300万美元减少80万美元，降幅6.2%，主要由于成本削减措施[23] - 销售、一般及行政费用为660万美元，较去年同期的930万美元减少270万美元，降幅29.0%，主要由于成本削减措施[24] - 净亏损为2660万美元，较去年同期的2850万美元减少190万美元，降幅6.7%[25] - 预计2026年净现金使用量将降至约3000万美元[25] 各条业务线数据和关键指标变化 - 水稻除草剂耐受性状（HT1和HT3）在美国和拉丁美洲初始目标地区代表超过2亿美元的潜在年度特许权使用费收入[5] - 水稻HT3性状已成功编辑并交付给第二个美国合作伙伴，标志着客户动量的显著增强[9] - 与哥伦比亚种子公司Semilano签署协议，标志着在美洲的第五个客户，进一步渗透拉丁美洲市场[10] - 生物香料产品已完成两个产品的第一阶段放大生产，预计2025年底实现名义收入，2026年目标商业扩张[12] - 油菜HT2田间试验显示出有希望的早期结果，验证了性状的耐受性和田间效果[17] - 大豆HT2性状已成功编辑细胞，证明概念验证，潜在可访问1.25亿英亩市场，每英亩潜在年度特许权使用费10-15美元[18] - 改变木质素苜蓿性状获得FDA审查通过，美国商业化已获批准，商业种子数量已在两个初始品种中提供[19] 各个市场数据和关键指标变化 - 拉丁美洲市场缺乏先进杂草管理解决方案，代表转型机会，公司目标2027年在拉丁美洲推出，2028年扩展到美国[5][11] - 欧盟基因编辑法规讨论预计在未来六个月内解决，最终文本预计年底前完成，为市场开放铺平道路[13][14][45] - 英国已实施基因编辑立法，允许无限制种植编辑作物，公司已在英国进行两年田间试验[46] - 厄瓜多尔获得积极决定，北美和南美持续批准，印度和亚洲部分地区监管清晰，为全球市场性状商业化奠定基础[14] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司采取纪律严明的战略资本分配方法，专注于水稻除草剂耐受性状和合作资助的可持续成分项目，包括生物香料[6][7] - 通过精简运营焦点，减少年度现金使用量，延长现金流跑道，同时定位捕获重大收入机会[7][25] - 公司积极寻求合作资助项目，直到资本资源足够支持更强大的开发努力[7] - 基因编辑工具箱允许复杂编辑，如多个位点同时编辑，保持遗传配置完整，提供竞争优势[72][73] - 公司专注于许可技术获取特许权使用费，生产力性状定价基于为农民节省的费用，复杂性状或组合性状定价更高[81][82] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 基因编辑革命正在发生，公司处于转型前沿，水稻性状单独代表约2亿美元的潜在年度特许权使用费收入，初始生物香料收入从2026财年开始[28] - 监管环境日益有利，全球市场机会开放，基因编辑技术被接受改变商业格局[13][14] - 公司看到消费包装商品行业对生物基产品的强烈兴趣，提供以前只能通过昂贵自然过程或合成来源的产品[12][13] - 未来机会扩展到世界重要水果作物，以及营养利用效率和非过敏性作物等新性状开发类别[29][60] 其他重要信息 - 公司完成编辑并将包含HT3性状的堆叠性状交付给第二个美国合作伙伴，客户动量显著增强[9] - 与Semilano签署协议，标志着在美洲的第五个客户，进一步渗透拉丁美洲市场[10] - 生物香料产品已完成两个产品的第一阶段放大生产，支持实现收入的预期[12] - 改变木质素苜蓿性状获得FDA审查通过，美国商业化已获批准[19] - 公司宣布裁员，预计第三季度产生一次性费用约50万美元，但预计减少年度净现金使用量[25] 问答环节所有的提问和回答 问题: 关于本季度种质转移的细节，是否是已启动田间试验的客户或新公司特定田间试验[31] - 这是向美国的新客户交付，交付多个包含HT3性状的系，客户将能够用于未来的田间试验[34] 问题: 2026年初始收入是否反映生物香料从2025年第四季度移至2026年第一季度[35] - 2025年仍预计名义收入，随着放大生产的部分早期产品交付给客户，2026年开始全面商业运行，之后真正加速[36] - 初始名义收入通过交付放大材料实现，不是特许权使用费，明年将转向特许权使用费商业模式[37] 问题: 丹麦官员和欧洲议会告知的下一步或障碍在批准基因编辑的谈判中[41] - 欧盟监管接受是全球协调的一部分，将逆风转为顺风，高度迭代过程，涉及详细委员会工作流，丹麦官员对需要解决的具体未决项目有清晰可见性，问题涉及标签和专利，预计六个月内良好解决，年底前最终文本[42][44][45] - 英国已从批准立法到实施立法，预计最终文本后欧盟全面实施，能够无限制种植编辑作物[46] 问题: 英国冬油菜田间试验阶段及结果评估时间线[47] - 处于第二田间季节末期，收获可能在8月，将知道性状今年效果，去年结果类似，今年预期相似[47] 问题: 2026年现金燃烧减少，运营费用减少到1300万美元的时间点，及是否假设生物香料业务净收益[52] - 业务自然演变，更战略和纪律资本分配，过去几个月已看到支出减少，裁员在7月，专注于早期2026年达到目标数字，3000万美元是净数字，2026年目标[54][56] - 生物香料规模加速从2026年开始，未来18个月，可持续成分与资助合作伙伴合作，可能几年后，晚期20年代[58] 问题: 欧盟监管讨论后公司销售或第三方客户通过贸易销售的时间，机会量化，更大机会是国内种植或贸易[65] - 未来六个月内立法和最终文本，触发实施方面，可能两年后，2027年产品商业化，主要做种子品种注册工作，基因编辑田间试验明年开始与一些合作伙伴，以及种植作为田间试验，为全面商业化铺平道路，欧洲是1亿英亩机会，绿色领域性状市场，开放巨大市场[67][68][69] 问题: 公司技术在有竞争基因编辑中如何差异化[71] - 从单细胞开始编辑，生成非转基因产品，复杂编辑，如多个位点同时编辑，保持遗传配置完整，单细胞系统提供巨大优势，监管方面也有利，与其他人非常不同，创造许多其他人无法达到的机会[72][73] 问题: 2026年生物香料商业加速来自扩展当前客户关系或新客户[77] - 2026年主要围绕一个客户，有机会扩展 within that customer and take on others，香料用于许多不同产品，市场持续增长[78] 问题: 非过敏性作物和氮利用效率的特许权使用费规模[80] - 公司专注于许可技术获取特许权使用费，生产力性状定价基于为农民节省的费用，复杂性状或组合性状定价更高，大豆性状每英亩10-15美元，访问1.25亿英亩，非过敏性作物等质量性状特许权使用费可能更高，因为获得更高溢价[81][82]

核心观点 - 公司在ASGCT会议上展示三项基因编辑技术早期概念验证数据 [1] - 现金及等价物达2.05亿美元 预计可支撑运营至2027年 [1][8] - 推进血友病A项目MGX-001 计划2026年提交IND/CTA申请 [7] - AI驱动平台技术取得突破 包括肝外编辑紧凑核酸酶及CAST系统大基因整合 [2][7] 业务进展 MGX-001血友病A项目 - 非人灵长类动物试验显示FVIII活性持续19个月 12-19月平均活性达75%/8%/29% [7] - 生物工程FVIII构建体活性超预期 已启动补充研究 [7] - 全球血友病A患者约50万 美国2.65万 男性为主 [9] 平台技术 - 在ASGCT展示肝外编辑紧凑核酸酶及CAST系统在人类原代肝细胞整合>10kbp基因 [7] - TIDES 2025会议口头报告AI优化紧凑基因编辑系统 [7] - 基因编辑工具箱已分析74亿种蛋白质 覆盖全基因组突变类型 [10] 公司治理 - 任命Laurence Reid博士为董事 曾任Decibel Therapeutics CEO [7] - 董事会新设研发委员会 成员包括Willard Dere等4名专家 [7] 财务数据 2025年Q2业绩 - 现金及等价物2.05亿美元 较2024年底2.48亿美元下降17% [8][13] - 研发支出2250万美元 同比减少20% [8] - 行政支出700万美元 同比减少19% [8] - 净亏损1990万美元 每股亏损0.54美元 [15] 合作收入 - Q2合作收入851万美元 同比减少57% [15] - 上半年合作收入1264万美元 同比减少59% [15]

业务进展与战略规划 - 公司计划在2025年9月选定首个体内开发先导候选药物 并目标在2026年中提交新药临床试验申请(IND) 于2026年底实现人体概念验证 [1][2] - 与百时美施贵宝(Bristol Myers Squibb)合作的CD19 HD Allo CAR T项目首份IND/CTA申请获受理 触发向Editas支付的里程碑款项 标志着公司自主研发技术首次在异体CAR-T领域进入临床阶段 用于潜在治疗自身免疫性疾病 [6] - 公司目标在2025年底前确立并披露新的靶向细胞类型/组织 [7] 研发成果与技术验证 - 在ASGCT和TIDES年会上公布临床前概念验证数据 通过体内CRISPR编辑上调肝脏靶点蛋白表达 并在小鼠疾病模型中降低疾病相关生物标志物 [4] - 在EHA 2025大会上展示新型靶向脂质纳米颗粒(tLNP)在非人灵长类动物(NHPs)中的单剂量给药数据 证明对造血干细胞HBG1/2启动子编辑达到治疗相关水平 [5] - 通过专有tLNP平台在ASGCT展示体内基因编辑能力 [7] 财务表现与资金状况 - 截至2025年6月30日 现金及现金等价物与有价证券为1.785亿美元 较2024年12月31日的2.699亿美元下降 [8][16] - 2025年第二季度净亏损5320万美元(每股0.63美元) 较2024年同期的6760万美元亏损(每股0.82美元)收窄 [12][15] - 研发费用降至1620万美元 较2024年同期的5420万美元减少3800万美元 主要因reni-cel项目临床开发终止 [12][15] - 现有资金预计可支持运营至2027年第二季度 [8] 合作与商业发展 - 2024年5月宣布扩展与百时美施贵宝的合作关系 共同研究、开发及商业化用于治疗癌症和自身免疫性疾病的自体与异体α-β T细胞药物 [6] - 第二季度合作与其他研发收入增至360万美元 较2024年同期的50万美元显著增长 主要源于2025年第二季度达成特定交付成果的收入确认 [12][15]

业务进展 - 公司将于2025年10月16日在纽约举办投资者研发日 展示lasme-cel(UCART22)在复发/难治性B细胞急性淋巴细胞白血病(r/r B-ALL)的1期数据集和后期开发策略 [2][6] - 2025年7月已完成lasme-cel针对r/r B-ALL的1期结束会议 计划在2025年下半年启动关键性2期试验 [3][5][6] - eti-cel(UCART20x22)针对r/r非霍奇金淋巴瘤的1期研究正在进行中 预计2025年底公布数据 [4][5] - 与AstraZeneca合作的三个细胞和基因治疗项目研发活动持续推进 包括两个异体CAR-T项目和一个体内基因治疗项目 [8] 财务表现 - 截至2025年6月30日 公司现金及现金等价物和定期存款为2.3亿美元 预计可支持运营至2027年下半年 [5][11] - 2025年上半年总收入3022万美元 同比增长1420万美元 主要来自与AstraZeneca合作项目的2000万美元收入增长 [16] - 2025年上半年研发支出4500万美元 同比下降80万美元 主要由于外部采购和其他费用减少170万美元 [17] - 2025年上半年归属于股东的净亏损4190万美元(每股亏损0.42美元) 较2024年同期的1960万美元亏损有所扩大 [21][27] 公司治理 - 2025年6月26日股东大会任命André Muller为公司董事会成员 并调整了审计委员会成员 [13] - 股东大会通过了23项决议中的22项 投票权行使比例约为57% [13] 合作伙伴动态 - 与Servier的仲裁程序预计将在2025年12月15日前作出裁决 [5][9] - Allogene在2025年ASCO年会上公布了ALLO-316治疗肾细胞癌的1期TRAVERSE研究更新数据 [7] - Allogene调整了ALPHA3临床试验方案 选择标准FC作为淋巴清除方案 预计2026年上半年进行无效性分析 [12] 资产负债表 - 截至2025年6月30日 公司总资产3.54亿美元 其中非流动资产1.23亿美元 流动资产2.31亿美元 [25] - 股东权益从2024年底的1.31亿美元降至9710万美元 主要由于净亏损增加 [25] - 非流动负债从8620万美元增至8940万美元 流动负债保持稳定 [25][26]

商业进展与临床项目 - CASGEVY全球授权治疗中心(ATCs)已激活超过75个 完成约115例患者细胞采集 29例患者完成输注 其中16例在第二季度完成[1][3] - CTX310针对ANGPTL3的临床试验显示剂量依赖性降低 甘油三酯(TG)最高降低82% 低密度脂蛋白(LDL)最高降低86% 安全性良好 完整数据预计2025年下半年公布[1][7] - CTX320针对LPA基因的临床试验更新预计2026年上半年公布[1][7] - CTX112和CTX131针对CD19和CD70的临床试验正在进行 肿瘤学和自身免疫疾病领域更新预计2025年下半年公布[1][7] 财务数据 - 截至2025年6月30日 公司现金及等价物和可交易证券总额为17.2亿美元 较2024年底的19.0亿美元有所下降[1][14] - 2025年第二季度研发费用为6990万美元 同比下降1020万美元 主要由于员工相关费用减少[14] - 2025年第二季度净亏损2.085亿美元 去年同期为1.264亿美元[14] 合作与授权 - 与Sirius Therapeutics达成战略合作 共同开发和商业化siRNA疗法 首款产品SRSD107已获得EMA授权开展II期临床试验[13][20] - 与Vertex合作开发的CASGEVY已在10个国家通过报销协议 近期新增北爱尔兰、苏格兰和丹麦[3][15] 研发管线进展 - 下一代靶向调理方案(抗CD117 ADC)处于临床前开发阶段 旨在扩大SCD和TDT患者群体[3] - 体内编辑平台持续进展 目标实现无需调理的造血干细胞直接编辑[3][4] - 再生医学项目CTX211针对1型糖尿病正在进行I期临床试验[10][22] - 临床前项目CTX340(针对AGT)和CTX450(针对ALAS1)正在进行IND/CTA申报研究[8]